انتهت اتفاقية الخيار لعام 2022 بين أستيلاس وتايشا

إن استعادة الحقوق الكاملة لبرنامج متلازمة ريت TSHA-102 يمكّن تايشا من التركيز على تعزيز قيمتها على المدى الطويل مع المرونة الاستراتيجية الكاملة والخيارات

لقد أثبت TSHA-102 صحة بيانات السلامة والفعالية المقنعة في المرحلة 1/2 من الجزء A من REVEAL، وحصل على تصنيف العلاج الرائد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ويتقدم بمسار واضح نحو التسجيل المحتمل

من المقرر إعطاء الجرعة الأولى للمريض في تجربة REVEAL المحورية هذا الربع

دالاس، ١٦ أكتوبر ٢٠٢٥ (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة تايشا للعلاجات الجينية (ناسداك: TSHA) (تايشا أو الشركة)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تُركز على تطوير علاجات جينية قائمة على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي الحادة أحادية الجين، اليوم عن استعادتها كامل حقوق برنامجها الرائد TSHA-102 في التقييم السريري لمتلازمة ريت. وقد انتهت صلاحية اتفاقية الخيار لعام ٢٠٢٢ بين أستيلاس وتايشا، والتي كانت تمنح أستيلاس الحق الحصري في الدخول في فترة تفاوض للحصول على ترخيص حصري لبرنامج TSHA-102 في متلازمة ريت، بالإضافة إلى بعض الحقوق المتعلقة بمعاملات تغيير السيطرة التي تشمل تايشا.

وفقًا لاتفاقية الخيار لعام ٢٠٢٢، سلمت تايشا حزمة بيانات TSHA-102 إلى شركة أستيلاس في منتصف عام ٢٠٢٥، والتي تضمنت البيانات السريرية للجزء أ من برنامج REVEAL المُفصح عنها سابقًا (تاريخ انتهاء صلاحية البيانات في مايو ٢٠٢٥)، مما أدى إلى بدء فترة مراجعة مدتها ٩٠ يومًا لشركة أستيلاس لاختيار ممارسة خيار بدء مفاوضات حصرية بشأن الصفقة. وقد تمت مشاركة هذه البيانات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كجزء من طلب الحصول على تصنيف العلاج المُبتكر لـ TSHA-102، واستلامه لاحقًا. وبعد انتهاء اتفاقية الخيار، تمتلك تايشا الآن حقوقًا غير مُقيدة لبرنامج TSHA-102.

أظهرت هذه البيانات السريرية للجزء أ من REVEAL، والتي تم الكشف عنها سابقًا (تاريخ انتهاء البيانات مايو 2025)، ملف سلامة جيد التحمل بشكل عام، ومعدل استجابة 100% بعد TSHA-102 لنقطة النهاية الأساسية للتجربة المحورية، وهي اكتساب/استعادة ≥ معلم نمو واحد محدد، مع احتمالية أقل من 6.7% لتحقيق ذلك بدون علاج، وذلك استنادًا إلى بيانات التاريخ الطبيعي. وقد تم تأكيد هذه النتائج من خلال التحسينات المعتمدة على الجرعة في مقاييس نتائج متعددة، بما في ذلك تقييم السلوك الحركي المنقح (R-MBA) ومؤشر الانطباع العام للطبيب - التحسن (CGI-I).

قال شون ب. نولان، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة تايشا: "نُقدّر عاليًا علاقة التعاون التي تربطنا مع أستيلاس، والتقدم المُحرز حتى الآن في برنامجنا TSHA-102، بما في ذلك البيانات السريرية الحديثة التي تُبرز التأثير الواسع والمستمر لهذا العلاج، وحصوله على تصنيف العلاج المُبتكر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية". وأضاف: "نحن سعداء للغاية باستعادة كامل الحقوق العالمية لبرنامجنا الرائد لعلاج متلازمة ريت TSHA-102، مما يُتيح لنا مرونة استراتيجية كاملة وخيارات مُتعددة في ظل استمرارنا في تطوير البرنامج والتركيز على تحقيق قيمة طويلة الأجل".

وأضاف السيد نولان: "مع وجود ما يُقدر بـ 15,000 إلى 20,000 مريض في الولايات المتحدة الأمريكية والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة يعانون من متلازمة ريت، نعتقد أن الحاجة الطبية الملحة غير الملباة، إلى جانب البيانات السريرية القوية التي رصدناها في الجزء أ من تجارب REVEAL، تُبرز فرصة تسويقية كبيرة لـ TSHA-102. نعتقد أن ميزانيتنا العمومية القوية، وفريقنا ذو الخبرة المُثبتة في العلاج الجيني، ومسارنا الواضح للتسجيل، تُمكّننا من المضي قدمًا في تطوير TSHA-102 نحو مراحله الأخيرة وإمكانية تسويقه تجاريًا، في حال الموافقة عليه. ونواصل تركيزنا على التنفيذ، حيث من المقرر إعطاء الجرعة الأولى للمريض في تجربة REVEAL المحورية خلال هذا الربع."

أنهت تايشا مواءمة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن بروتوكول تجربة REVEAL المحورية وخطة التحليل الإحصائي ، والتي تتضمن تحليلًا مؤقتًا لمدة 6 أشهر قد يكون أساسًا لتقديم طلب BLA. تجربة REVEAL المحورية هي تجربة أحادية الذراع مفتوحة التسمية حيث يعمل كل مريض كضابط خاص به. سيتم تقييم إعطاء جرعة عالية من TSHA-102 (1 × 10 ¹⁵ جينوم ناقل إجمالي) داخل النخاع الشوكي في 15 أنثى تتراوح أعمارهن بين 6 سنوات وأقل من 22 عامًا في مجموعة هضبة النمو لمتلازمة ريت. ستقيم نقطة النهاية الأساسية معدل الاستجابة، والذي يُعرّف بأنه النسبة المئوية للمرضى الذين يكتسبون أو يستعيدون معلمًا تنمويًا واحدًا أو أكثر محددًا من قائمة تضم 28 عبر المجالات الوظيفية الأساسية للتواصل والمهارات الحركية الدقيقة والمهارات الحركية الإجمالية، بعد تناول جرعة من TSHA-102. تتراوح احتمالية اكتساب/استعادة بعض المعالم المختارة تلقائيًا بين 0% و<6.7% لدى مرضى متلازمة ريت غير المعالجين الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر، وذلك استنادًا إلى بيانات التاريخ الطبيعي. سيتم إجراء تقييمات معيارية للمعالم وتسجيلها بالفيديو قبل وبعد العلاج، مع تحديد اكتساب/استعادة المعالم من خلال مراجعة الأدلة بالفيديو من قِبل مُقيّمين مركزيين مستقلين ومُعمّاة، بناءً على تعريفات مُحددة مسبقًا للإنجاز لكل معلم. وقد تم تحديد جرعة أول مريض في تجربة REVEAL المحورية في الربع الحالي.

حول TSHA-102
TSHA-102 هو علاجٌ تجريبيٌّ ذاتيُّ التكامل لنقل جين AAV9، يُوصَل داخل القراب، ويُستخدم في التقييم السريري لمتلازمة ريت. صُمِّمَ TSHA-102 كعلاجٍ لمرةٍ واحدة، ويهدف إلى معالجة السبب الجيني الجذري للمرض من خلال توصيل شكلٍ وظيفيٍّ من MECP2 إلى خلايا الجهاز العصبي المركزي. يستخدم TSHA-102 تقنيةً جديدةً لعنصر التنظيم الذاتي المستجيب للـ miRNA (miRARE)، مُصمَّمةٌ للتوسط في مستويات MECP2 في الجهاز العصبي المركزي على أساسٍ خليةٍ تلو الأخرى دون خطر الإفراط في التعبير الجيني. وقد حصل TSHA-102 على تصنيفات "العلاج المُبتكر"، و"العلاج المُتقدِّم في الطب التجديدي"، و"المسار السريع"، و"الدواء اليتيم"، و"مرض الأطفال النادر" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، و"الدواء اليتيم" من المفوضية الأوروبية، و"مسار الترخيص والوصول المُبتكر" من هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية.

حول متلازمة ريت
متلازمة ريت اضطرابٌ عصبيٌّ نمائيٌّ نادرٌ ناتجٌ عن طفراتٍ في جين MECP2 المرتبط بالكروموسوم X، والذي يُشفِّر بروتين MeCP2 الرابط لميثيل CpG 2 (MeCP2)، وهو ضروريٌّ لتنظيم وظائف الخلايا العصبية والتشابكية في الدماغ. يتسم هذا الاضطراب بفقدان التواصل ووظائف اليد، وتباطؤ أو تراجع النمو، وضعف الحركة والجهاز التنفسي، والنوبات، والإعاقات الذهنية، وقصر العمر المتوقع. ينقسم تطور متلازمة ريت إلى أربع مراحل رئيسية، تبدأ بالركود المبكر في عمر 6 إلى 18 شهرًا، يليه تراجعٌ سريع، ثم استقرارٌ في النمو، ثم تدهورٌ حركيٌّ متأخر. تحدث متلازمة ريت بشكل رئيسي لدى الإناث، وهي من أكثر الأسباب الوراثية شيوعًا للإعاقة الذهنية الشديدة. لا توجد حاليًا علاجاتٌ مُعتمدةٌ لتعديل المرض تُعالج السبب الجيني الجذري للمرض. يُقدر أن متلازمة ريت الناجمة عن طفرة مسببة للأمراض/محتملة للأمراض في جين MECP2 تؤثر على ما بين 15000 و20000 مريض في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة

نبذة عن شركة تايشا للعلاجات الجينية
شركة تايشا للعلاجات الجينية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: TSHA) هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تُركز على تطوير علاجات جينية قائمة على فيروس الغدة الدرقية المرتبط (AAV) لعلاج الأمراض أحادية الجين الشديدة في الجهاز العصبي المركزي. ويجري حاليًا تطوير برنامجها السريري الرئيسي TSHA-102 لعلاج متلازمة ريت، وهو اضطراب عصبي نمائي نادر لا توجد له علاجات معتمدة مُعدّلة للمرض تعالج السبب الجيني الجذري للمرض. وتركز تايشا بشكل خاص على تطوير أدوية ثورية، وتهدف إلى تلبية الاحتياجات الطبية الشديدة غير الملباة، وتحسين حياة المرضى ومقدمي الرعاية لهم بشكل كبير. ويتمتع فريق إدارة الشركة بخبرة مثبتة في تطوير وتسويق العلاجات الجينية. وتستفيد تايشا من هذه الخبرة، وعملية التصنيع الخاصة بها، وقفيصة AAV9 المُثبتة سريريًا وتجاريًا، في محاولة لنقل العلاجات بسرعة من المختبر إلى المرضى. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.tayshagtx.com .

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تهدف كلمات مثل "يتوقع" و"يعتقد" و"يتوقع" و"ينوي" و"مشاريع" و"خطط" و"مستقبلي" أو تعبيرات مماثلة إلى تحديد البيانات التطلعية. تشمل البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بإمكانية تأثير TSHA-102 ومرشحي منتجات تايشا الآخرين بشكل إيجابي على جودة الحياة وتغيير مسار المرض لدى المرضى الذين تسعى تايشا إلى علاجهم، وخططها البحثية والتطويرية والتنظيمية لمرشحي منتجاتها، وإمكانية حصول مرشحي المنتجات هؤلاء على الموافقة التنظيمية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الهيئات التنظيمية الأجنبية المماثلة، وما إذا كان سيتم توزيع وتسويق مرشحي المنتجات هؤلاء بنجاح في حالة الموافقة عليهم وفرصة السوق المحتملة لمرشحي منتجات تايشا. تستند البيانات التطلعية إلى توقعات الإدارة الحالية وتخضع لمخاطر وعدم يقين مختلفين قد يتسببان في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا وسلبيًا عن تلك الموضحة أو المتضمنة في مثل هذه البيانات التطلعية. وبناءً على ذلك، لا تشكل هذه البيانات التطلعية ضمانات للأداء المستقبلي، ونحذرك من الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية. تم وصف المخاطر المتعلقة بأعمال تايشا بالتفصيل في ملفاتها المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك التقرير السنوي لشركة تايشا على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024 والتقرير ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2025، والمتوفران على موقع هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية على www.sec.gov . ستتوفر معلومات إضافية في ملفات أخرى تقدمها تايشا من وقت لآخر إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. تتحدث هذه البيانات التطلعية فقط اعتبارًا من تاريخ هذا، وتتنصل تايشا من أي التزام بتحديث هذه البيانات باستثناء ما قد يقتضيه القانون.

شركة تايشا للتواصل:
هايلي كولينز
مدير أول، الاتصالات المؤسسية وعلاقات المستثمرين
شركة تايشا للعلاجات الجينية
hcollins@tayshagtx.com

تايشا، جهة الاتصال الإعلامية:
كارولين هاولي
بداية استحضار
كارولين هاولي@inizioevoke.com