- CASGEVY™ هو أول دواء يتم تقييمه من خلال برنامج الأدوية المتقدمة التابع للهيئة العامة للغذاء والدواء -

- تم تفعيل أول مركز علاجي في السعودية -

أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX ) اليوم أن هيئة الغذاء والدواء السعودية (SFDA) منحت تصريح تسويق لـ CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])، وهو علاج معدّل جينيًا بتقنية CRISPR/Cas9، لعلاج مرض المنجل. مرض الخلايا (SCD) والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT). تمت الموافقة على CASGEVY لعلاج الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكبر والذين يعانون من مرض SCD أو TDT. تعد المملكة العربية السعودية من بين أعلى معدلات انتشار مرض SCD وTDT في العالم، حيث يعيش آلاف المرضى مع اضطرابات الدم الوراثية هذه.

وقالت ريشما كيوالرماني، العضو المنتدب: "تضيف هذه الموافقة إلى قائمة الأدوية الأولى لـ CASGEVY. فهي تمثل أول دواء على الإطلاق يحصل على تصنيف الاختراق من SFDA ويتم اعتماده من خلال هذا المسار، وأول موافقة تنظيمية على الإطلاق لشركة Vertex في المملكة العربية السعودية". الرئيس التنفيذي ورئيس شركة Vertex. "والأهم من ذلك، مع هذه الموافقة، أن الأشخاص الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي أو بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم لديهم إمكانية العلاج التحويلي لمرضهم لمرة واحدة."

تعتبر الشؤون الصحية بوزارة الحرس الوطني (MNGHA) أول مركز علاجي معتمد (ATC) في المملكة العربية السعودية. تعمل شركة Vertex على تأهيل مستشفيات إضافية لتكون بمثابة مراكز مراقبة طبية لتقديم CASGEVY للمرضى، بما في ذلك مستشفى الملك فيصل التخصصي (KFSH). من أجل تمكين الوصول السريع إلى CASGEVY، تعمل Vertex على تأمين الإدراج في كتيبات المستشفى لدعم السداد في أقرب وقت ممكن.

حول مرض فقر الدم المنجلي (SCD)

SCD هو مرض وراثي منهك وتقدمي ويقصر الحياة. يبلغ مرضى SCD عن جودة الحياة المتعلقة بالصحة أقل بكثير من عامة السكان واستخدامًا كبيرًا لموارد الرعاية الصحية. يؤثر مرض فقر الدم المنجلي على خلايا الدم الحمراء، والتي تعتبر ضرورية لنقل الأكسجين إلى جميع أعضاء وأنسجة الجسم. يتسبب مرض SCD في ألم شديد وتلف الأعضاء وتقصير العمر الافتراضي بسبب خلايا الدم الحمراء المشوهة أو "المنجلية". السمة السريرية المميزة لمرض SCD هي أزمات انسداد الأوعية الدموية (VOCs)، والتي تحدث بسبب انسداد الأوعية الدموية بواسطة خلايا الدم الحمراء المنجلية وتؤدي إلى ألم شديد ومنهك يمكن أن يحدث في أي مكان في الجسم وفي أي وقت. يتطلب مرض فقر الدم المنجلي علاجًا مدى الحياة واستخدامًا كبيرًا لموارد الرعاية الصحية، ويؤدي في النهاية إلى انخفاض متوسط العمر المتوقع وانخفاض جودة الحياة وانخفاض الدخل والإنتاجية مدى الحياة. يعد زرع الخلايا الجذعية من متبرع متطابق خيارًا علاجيًا ولكنه متاح فقط لجزء صغير من الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي بسبب نقص المتبرعين المتاحين.

حول الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT)

TDT هو مرض وراثي خطير يهدد الحياة. يبلغ مرضى TDT عن درجات جودة الحياة المتعلقة بالصحة أقل من عامة السكان واستخدامًا كبيرًا لموارد الرعاية الصحية. يتطلب TDT عمليات نقل دم متكررة وعلاج استخلاب الحديد طوال حياة الشخص. بسبب فقر الدم، قد يعاني المرضى الذين يعانون من TDT من التعب وضيق في التنفس، وقد يصاب الأطفال الرضع بفشل في النمو واليرقان ومشاكل في التغذية. يمكن أن تشمل مضاعفات TDT أيضًا تضخم الطحال و/أو الكبد و/أو القلب وتشوه العظام وتأخر البلوغ. يتطلب TDT علاجًا مدى الحياة واستخدامًا كبيرًا لموارد الرعاية الصحية، ويؤدي في النهاية إلى انخفاض متوسط العمر المتوقع وانخفاض جودة الحياة وانخفاض الدخل والإنتاجية مدى الحياة. يعد زرع الخلايا الجذعية من متبرع متطابق خيارًا علاجيًا ولكنه متاح فقط لجزء صغير من الأشخاص الذين يعيشون مع TDT بسبب نقص المتبرعين المتاحين.

حول CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

CASGEVY™ هو علاج خلوي غير فيروسي محرر جينيًا بتقنية CRISPR/Cas9 للمرضى المؤهلين المصابين بـ SCD أو TDT، حيث يتم تحرير الخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية للمريض في منطقة مُحسِّنة خاصة بالكريات الحمر من جين BCL11A من خلال كسر مزدوج حبلا دقيق. يؤدي هذا التعديل إلى إنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني (HbF؛ الهيموجلوبين F) في خلايا الدم الحمراء. HbF هو شكل الهيموجلوبين الذي يحمل الأكسجين والموجود بشكل طبيعي أثناء نمو الجنين، والذي يتحول بعد ذلك إلى شكل الهيموجلوبين البالغ بعد الولادة. لقد ثبت أن CASGEVY يقلل أو يزيل المركبات العضوية المتطايرة للمرضى الذين يعانون من SCD ويخفف متطلبات نقل الدم للمرضى الذين يعانون من TDT.

تمت الموافقة على CASGEVY لبعض المؤشرات في ولايات قضائية متعددة للمرضى المؤهلين.