أعلنت شركة Vertex Pharmaceuticals Inc (NASDAQ: VRTX ) يوم الجمعة عن تحديثات حول محفظتها الخاصة بمرض السكري من النوع الأول (T1D).

أعلنت الشركة أنها لن تُحرز تقدمًا في التجارب السريرية لـ VX-264 . وتخطط فيرتكس لإجراء المزيد من التحليلات، بما في ذلك تحليل الأجهزة المزروعة .

• أكملت شركة Vertex التسجيل والجرعات في الجزأين أ و ب من   دراسة المرحلة 1/2 VX-264 (خلايا + جهاز) والتحليل المخطط له في اليوم 90 للجزء ب.
• في الجزء ب من الدراسة، تلقى المشاركون الجرعة الكاملة من العلاج التجريبي لخلايا جزر البنكرياس المتمايزة بالكامل والمغلفة بجهاز مناعي وقائي خاص.
• في الجزء ب، كانت هناك نقطتان نهائيتان أساسيتان: السلامة والتغيير في ذروة الببتيد C أثناء اختبار تحمل الوجبات المختلطة (MMTT) من الأساس في اليوم 90.
• كان عقار VX-264 آمنًا بشكل عام ومُتحملًا بشكل جيد؛ ومع ذلك، لم تحقق الدراسة هدف الفعالية.
• ولم تتم ملاحظة زيادة في الببتيد C، وهو مؤشر لإنتاج الأنسولين، بالمستويات اللازمة لتحقيق الفائدة.

Zimislecel (المعروف سابقًا باسم VX-880)، وهو علاج الخلايا الجزرية المتمايزة بالكامل الذي تجريه شركة Vertex مع تثبيط المناعة القياسي، موجود في المرحلة الثالثة من دراسة المرحلة 1/2/3 في المرضى المصابين بمرض السكري من النوع الأول مع أحداث نقص سكر الدم الشديدة (SHEs) وضعف الوعي بنقص سكر الدم.

• ومن المقرر استكمال عملية التسجيل وتحديد الجرعات في النصف الأول من عام 2025، تمهيدًا لتقديم الطلبات التنظيمية العالمية في عام 2026.

تستثمر شركة فيرتكس في توسيع قدراتها التصنيعية والتجارية لضمان جاهزيتها للإطلاق. في حال الموافقة، سيتمكن المرضى المؤهلون في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا، الذين يعانون من حالات تسمم دموي حاد متكررة، على الرغم من أفضل رعاية متاحة، من الاستفادة من زيميسيسيل. وتتوقع فيرتكس أن يستفيد من الموافقة الأولية حوالي 60,000 شخص يعانون من داء السكري من النوع الأول الحاد.

تُواصل شركة فيرتكس أيضًا برامجها البحثية في مجال داء السكري من النوع الأول. تشمل هذه البرامج أنظمةً بديلة لتثبيط المناعة، وعلاجات خلايا الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية ضعيفة المناعة والمعدلة جينيًا، وأجهزةً جديدةً لتغليف خلايا الجزر.

كتب ويليام بلير: "نرى أن إيقاف إنتاج VX-264 مخيب للآمال، إذ كان من شأنه أن يُوسّع سوق داء السكري من النوع الأول لشركة فيرتكس بشكل ملحوظ مقارنةً بالسوق الذي كان يُعالجه زيميسليسيل؛ ومع ذلك، لم نُعطِ أي قيمة لبرنامج المرحلة المبكرة في نموذجنا. إن إعطاء فيرتكس الأولوية للتقدم السريري وإمكانية إطلاق زيميسليسيل لـ 60,000 مريض مصاب بداء السكري من النوع الأول الحاد هو قرار حكيم بالنظر إلى البيانات الإيجابية حتى الآن، ومن شأن الموافقة على استخدام زيميسليسيل في مجال داء السكري من النوع الأول أن تُعزز تنوع أصول الشركة التجارية بما يتجاوز التليف الكيسي والألم الحاد".

وأكد المحلل مايلز مينتر على تصنيف الأداء المتفوق .

سعر سهم VRTX: انخفض سهم Vertex بنسبة 2.09% عند 482.36 دولارًا عند النشر يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• دواء الكوليسترول من شركة إيلي ليلي يقلل من خطر الإصابة بأمراض القلب الوراثية بنسبة 93.9%

الصورة: Shutterstock