انخفض سهم شركة Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AGIO ) يوم الأربعاء بعد أن أصدرت الشركة النتائج الأولية من بيانات المرحلة الثالثة من RISE UP لـ mitapivat في مرض فقر الدم المنجلي .

• يختبر سهم AGIO مستويات دعم رئيسية. اطلع على آراء الخبراء هنا.

وقد حققت التجربة هدفها الأساسي المتمثل في استجابة الهيموجلوبين، حيث أظهر ميتابيفات تحسنًا كبيرًا إحصائيًا مقارنةً بالعلاج الوهمي.

اقرأ أيضًا: إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تؤجل قرارها بشأن دواء اضطرابات الدم من إنتاج شركة أجيوس فارماسوتيكالز للاستخدام الموسع

بيانات

وفي حين أظهر ميتابيفات أيضًا انخفاضًا في النقطة النهائية الأساسية لمعدل أزمات آلام فقر الدم المنجلي السنوي (SCPCs) مقارنةً بالعلاج الوهمي، إلا أن هذا الاتجاه لم يحقق أهمية إحصائية.

حقق 40.6% من المرضى في ذراع ميتابيفات استجابة للهيموجلوبين، مقارنة بـ 2.9% من المرضى في ذراع الدواء الوهمي، وهو تحسن كبير إحصائيًا.

كان المعدل السنوي لـ SCPCs، والذي تم تعريفه على أنه الألم الحاد الذي يتطلب الاتصال الطبي، ومتلازمة الصدر الحادة، والانتصاب المؤلم، واحتجاز الكبد أو الطحال، 2.62 في مجموعة ميتابيفات و3.05 في مجموعة الدواء الوهمي.

وأظهرت ميتابيفات أيضًا تحسنات كبيرة إحصائيًا في أول نقطتين نهائيتين ثانويتين رئيسيتين، من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52، متوسط التغيير من الأساس في تركيز الهيموجلوبين ومستويات البيليروبين غير المباشر، وهو علامة على انحلال الدم، مقارنةً بالعلاج الوهمي .

لم يتم الوصول إلى نقطة النهاية الثانوية الرئيسية الثالثة للتغيير المتوسط من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 من خط الأساس في درجة التعب 13أ لنظام معلومات قياس نتائج المريض المبلغ عنها (تعب PROMIS).

كما شهدت المجموعة الفرعية من المرضى في ذراع ميتابيفات الذين حققوا استجابة للهيموجلوبين فوائد ذات مغزى سريري في نقاط النهاية لمعدل SCPCs السنوي، ومعدل الاستشفاء السنوي لـ SCPCs (نقطة النهاية الثانوية الرابعة الرئيسية للتجربة)، وإرهاق PROMIS، بناءً على تحليل لاحق.

كان ملف السلامة الخاص بدواء ميتابيفات في تجربة RISE UP المرحلة الثالثة متوافقًا مع الملف الذي شوهد في تجارب مرض فقر الدم المنجلي السابقة باستخدام دواء ميتابيفات.

كان متوسط التغير من خط الأساس في تركيز الهيموجلوبين من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 هو 7.69 جم / لتر في ذراع ميتابيفات و 0.26 جم / لتر في ذراع الدواء الوهمي، وهو تحسن كبير إحصائيًا.

كان متوسط التغير من خط الأساس في البيليروبين غير المباشر من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 -16.03 ميكرومول/لتر في مجموعة ميتابيفات و0.88 ميكرومول/لتر في مجموعة الدواء الوهمي، وهو تحسن ذو دلالة إحصائية.

يمكن أن تشير المستويات المرتفعة من البيليروبين غير المباشر في الدم إلى زيادة انحلال الدم (تدمير خلايا الدم الحمراء)، والذي يرتبط بزيادة معدلات الإصابة والوفيات في مرض فقر الدم المنجلي.

ماذا بعد؟

وتعتزم شركة أجيوس تقديم طلب تسويق لميتابيفات في الولايات المتحدة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي بعد عقد اجتماع تمهيدي لتقديم طلبات الأدوية الجديدة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الأول من عام 2026.

وتظل شركة أجيوس أيضًا تركز على المعالم التجارية وخطوط الأنابيب الأخرى القريبة الأجل في عام 2025 والنصف الأول من عام 2026 - بما في ذلك الموافقة الأمريكية المحتملة على Pyrukynd (mitapivat) لعلاج الثلاسيميا، والمتوقعة في أوائل ديسمبر 2025.

ولتحقيق أقصى قدر من الاستفادة من إطلاق دواء بيروكيند ثلاسيميا تجارياً في الولايات المتحدة والحفاظ على وضع مالي قوي، ستتخذ الشركة خطوات استباقية لتقليل النفقات التشغيلية وتقديم تحديث بحلول أوائل عام 2026.

حركة سعر سهم أجيوس للأدوية: انخفضت أسهم أجيوس للأدوية بنسبة 49.00% لتصل إلى 23.20 دولارًا أمريكيًا وقت نشر هذا التقرير يوم الأربعاء. ويُتداول السهم حاليًا بالقرب من أدنى مستوى له في 52 أسبوعًا عند 23.41 دولارًا أمريكيًا، وفقًا لبيانات بنزينجا برو .

اقرأ التالي:

• يقول الرئيس التنفيذي لشركة Nvidia إن Anthropic قد أحدثت ثورة في مجال الذكاء الاصطناعي الوكيل بينما يتحدث جينسن هوانج وساتيا ناديلا وداريو أمودي عن شراكة جديدة

الصورة عبر Shutterstock