يرجى استخدام متصفح الكمبيوتر الشخصي للوصول إلى التسجيل - تداول السعودية
حسنًا
أعلنت شركة Zevra Therapeutics عن تقديم MIPLYFFA® وOLPRUVA® في الاجتماع السنوي للمجموعة الجينية الإقليمية الجنوبية الشرقية (SERGG)
Zevra Therapeutics Inc Ordinary Shares -0.61%
Zevra Therapeutics Inc Ordinary Shares ZVRA | 8.12 | -0.61% |
سيليبريشن، فلوريدا، ١٨ يوليو ٢٠٢٥ (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة زيفرا ثيرابيوتكس (ناسداك: ZVRA) (زيفرا، أو الشركة)، وهي شركة تجارية تُركز على توفير علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة، عن عرض ثلاثة ملصقات إعلانية حول MIPLYFFA ® (MY-PLY-FAH) (أريموكلومول) وملصق إعلاني واحد حول OLPRUVA ® (فينيل بوتيرات الصوديوم) في الاجتماع السنوي الثاني والأربعين للمجموعة الجينية الإقليمية الجنوبية الشرقية (SERGG)، المنعقد في الفترة من ١٧ إلى ١٩ يوليو ٢٠٢٥ في آشيفيل، كارولاينا الشمالية. وقد اعتُمد MIPLYFFA في الولايات المتحدة لعلاج داء نيمان-بيك من النوع ج (NPC). كما اعتُمد OLPRUVA في الولايات المتحدة لعلاج بعض المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا (UCDs).
قال الدكتور أدريان كوارتل، الحاصل على زمالة الكلية الأمريكية للأطباء، والمدير الطبي لشركة زيفرا: "يسعدنا حضورنا القوي في هذا المؤتمر، إلى جانب العديد من المؤتمرات الأخرى المقررة على مدار العام، مما يؤكد التزامنا العميق بمجتمعي الأطباء والمرضى، ويسلط الضوء على الحماس المستمر الذي تثيره بياناتنا". وأضاف: "تُظهر مجموعات البيانات الخاصة بدواء MIPLYFFA أن آلية عمله المتميزة تستهدف بدقة العوامل المسببة لسرطان الخلايا الكلوية (NPC)، وقد أدى هذا النشاط المُعدِّل للمرض إلى استقرار مستدام للمرض لدى المرضى الذين يتلقون العلاج لسنوات عديدة. أما بالنسبة لدواء OLPRUVA، فنقدم بيانات حول إمكانية إعطائه عبر أنبوب فغر المعدة، لما له من دور مهم في إدارة متلازمة القولون العصبي لدى بعض المرضى".
تفاصيل الملصق | |
| عنوان: | أريموكلومول لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع سي في بيئة واقعية: نتائج طويلة المدى من برنامج الوصول الموسع في الولايات المتحدة |
| المؤلفون: | إليزابيث إم بيري كرافيس، والا الهرتاني، مارك باترسون، كان فيسيسيوغلو، لورين بينا، كريستينا جوليتش، دامارا أورتيز، باولا شلايفر، كارولين هاستينغز، بول هيلمان، رونان أورايلي، بلير أور، دانييل جالو، إيلينا بوجلو. |
| ملخص: | أظهر المرضى الذين عولجوا بدواء MIPLYFFA في برنامج EAP الأمريكي، سواءً كانوا يتناولون دواء miglustat كجزء من الرعاية السريرية الروتينية أو لا، استقرارًا نسبيًا في حالتهم المرضية على مدار فترة متابعة تصل إلى ثلاث سنوات. وتشير السجلات الطبية المنشورة إلى أن متوسط تقدم المرضى يتراوح بين 1.0 و2.0 نقطة سنويًا على مقياس نيمان-بيك من النوع C ذي الخمسة مجالات. |
| عنوان: | تقييم فعالية وسلامة علاج أريموكلومول على المدى الطويل لدى المرضى المصابين بمرض نيمان بيك من النوع سي - بيانات من تجربة مفتوحة استمرت 48 شهرًا |
| المؤلفون: | يوجين مينجل، مارك باترسون، سفين جونثر، كريستين إي دالي، إيلينا بوجلو. |
| ملخص: | عولج المرضى باستخدام MIPLYFFA في دراسة تمديد مفتوحة (OLE) استمرت 48 شهرًا، عقب المرحلة الثانية/الثالثة من التجربة المحورية العشوائية مزدوجة التعمية والمُتحكم بها باستخدام الدواء الوهمي. أظهرت بيانات OLE أن المرضى الذين عولجوا شهدوا انخفاضًا مستدامًا في تطور المرض لمدة 5 سنوات على الأقل. |
| عنوان: | أريموكلومول ينظم التعبير عن الجينات التي تنتمي إلى شبكة التعبير والتنظيم الليزوزومي المنسق (CLEAR) |
| المؤلفون: | هديل شماس، نيكولاج هافنسو تورب بيترسن، بونتوس كلاين، آنيا كوستروب، ماريان تيندروب بيدرسن، آن سيجارد بي، ترافيس ميكل، كاثرين كولستر فوغ، توماس كيركجارد جنسن، سفين جونثر، إيلينا بوجلو. |
| ملخص: | يستهدف MIPLYFFA الفسيولوجيا المرضية لمرض نيمان بيك من النوع C من خلال مسارين لتحسين الالتهام الذاتي وتقليل تراكمات الكوليسترول ومنع موت الخلايا. |
| عنوان: | إعطاء معلق فينيل بيوتيرات الصوديوم مزدوج الطبقة (OLPRUVA) عبر أنبوب المعدة |
| المؤلفون: | لورين هيتشينز، كريستوفر لودرباك، بلير أور، أدريان كوارتيل. |
| ملخص: | تم استكمال دراسات إعطاء أنبوب المعدة باستخدام OLPRUVA والتي أظهرت أنها تلبي المعايير مع جميع أنابيب المعدة بالجرعات وأحجام الإعطاء التي تم تقييمها. |
نبذة عن SERGG
مجموعة علم الوراثة الإقليمية الجنوبية الشرقية (SERGG) هي منظمة غير ربحية 501c3 تضم أعضائها متخصصين في الرعاية الصحية يشاركون في الخدمات الوراثية وفحص حديثي الولادة في ألاباما وفلوريدا وجورجيا ولويزيانا وميسيسيبي وكارولينا الشمالية وكارولينا الجنوبية وتينيسي.
من أهداف SERGG معالجة أوجه عدم المساواة في الخدمات والموارد الوراثية في المنطقة، وتوسيع القدرات والموارد الإقليمية القائمة، وتطوير أنظمة إقليمية جديدة لسد هذه الفجوات. كما يهدف المشروع إلى تحسين البنية التحتية الإقليمية الحالية للاتصالات، وتسهيل تبادل المعلومات بين مقدمي الخدمات الوراثية والمستهلكين، وإقامة شراكات تعاونية مع المنظمات المهنية الأخرى.
حول MIPLYFFA ® (أريموكلومول)
MIPLYFFA (أريموكلومول) هو العلاج المعتمد من شركة زيفرا للاستخدام مع ميغلوستات لعلاج داء نيمان-بيك من النوع ج (NPC). وقد وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 20 سبتمبر 2024، وهو يزيد من نشاط عاملي النسخ EB (TFEB) وE3 (TFE3)، مما يؤدي إلى زيادة تنظيم جينات التعبير والتنظيم الليزوزومي المنسق (CLEAR). كما ثبت أن MIPLYFFA يخفض الكوليسترول غير المؤستر في الليزوزومات في الخلايا الليفية البشرية NPC. لم تُفهم الأهمية السريرية لهذه النتائج بشكل كامل. في تجربة المرحلة الثالثة المحورية، أوقف MIPLYFFA تطور المرض مقارنةً بالعلاج الوهمي على مدار عام كامل من التجربة، وذلك عند قياسه باستخدام أداة قياس تطور المرض الوحيدة المعتمدة، وهي مقياس الشدة السريرية NPC. حصل MIPLYFFA أيضًا على تصنيف المنتج الطبي اليتيم من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج NPC.
دواعي الاستعمال والاستخدام
يُستخدم دواء MIPLYFFA بالاشتراك مع دواء miglustat لعلاج المظاهر العصبية لمرض نيمان بيك من النوع C (NPC) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم سنتين أو أكثر.
معلومات السلامة الهامة
تفاعلات فرط الحساسية:
تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية، مثل الشرى والوذمة الوعائية، لدى المرضى الذين عولجوا بدواء MIPLYFFA خلال التجربة الأولى: أبلغ مريضان عن إصابتهما بالشرى والوذمة الوعائية معًا (6%)، بينما عانى مريض واحد (3%) من الشرى وحده خلال الشهرين الأولين من العلاج. يجب إيقاف استخدام MIPLYFFA لدى المرضى الذين يعانون من تفاعلات فرط حساسية شديدة. في حال حدوث تفاعل فرط حساسية خفيف أو متوسط، يجب إيقاف MIPLYFFA ومعالجته فورًا. راقب المريض حتى تختفي العلامات والأعراض.
السمية الجنينية:
قد يُسبب دواء MIPLYFFA ضررًا للجنين عند تناوله أثناء الحمل، وذلك بناءً على نتائج دراسات التكاثر على الحيوانات. يُرجى توعية النساء الحوامل بالمخاطر المحتملة على الجنين، والنظر في التخطيط للحمل والوقاية منه للنساء في سن الإنجاب.
زيادة الكرياتينين دون التأثير على وظيفة الكبيبات:
في التجارب السريرية لدواء MIPLYFFA، سُجِّلت زيادات متوسطة في مستوى الكرياتينين في المصل تراوحت بين 10% و20% مقارنةً بالقيمة الأساسية. وقد حدثت هذه الزيادات غالبًا في الشهر الأول من علاج MIPLYFFA، ولم ترتبط بتغيرات في وظائف الكبيبات.
أثناء العلاج بـ MIPLYFFA، استخدم تدابير بديلة لا تعتمد على الكرياتينين لتقييم وظائف الكلى. تتراجع زيادة الكرياتينين عند التوقف عن استخدام MIPLYFFA.
كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا في التجربة 1 (≥15%) في المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA والذين تلقوا أيضًا ميجلوستات هي عدوى الجهاز التنفسي العلوي والإسهال وانخفاض الوزن.
ثلاثة (6%) من المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA عانوا من الآثار الجانبية التالية التي أدت إلى انسحابهم من التجربة الأولى: ارتفاع مستوى الكرياتينين في المصل (مريض واحد)، وشرى وذمة وعائية متفاقمة (مريضان). أما الآثار الجانبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها لدى المرضى الذين عولجوا بـ MIPLYFFA فكانت تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الشرى والوذمة الوعائية.
للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بـ Zevra Therapeutics, Inc. على الهاتف المجاني 1-844-600-2237 أو إدارة الغذاء والدواء على 1 800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.
التفاعلات الدوائية:
أريموكلومول مثبطٌ للناقل الكاتيوني العضوي 2 (OCT2)، وقد يزيد من تعرض الأدوية التي تُعدّ ركائز OCT2. عند استخدام MIPLYFFA بالتزامن مع ركائز OCT2، يُرجى مراقبة أي آثار جانبية وتقليل جرعة ركيزة OCT2.
الاستخدام لدى الإناث والذكور القادرين على الإنجاب:
وبناءً على النتائج التي تم التوصل إليها على الحيوانات، قد يؤثر MIPLYFFA على الخصوبة وقد يزيد من فقدان ما بعد الزرع ويقلل من وزن الأم والمشيمة والجنين.
ضعف وظائف الكلى:
الجرعة الموصى بها من MIPLYFFA، بالاشتراك مع miglustat، في المرضى الذين لديهم معدل ترشيح كبيبي مقدر ≥ 15 مل/دقيقة إلى <50 مل/دقيقة أقل من الجرعة الموصى بها (جرعات أقل تكرارا) في المرضى الذين يتمتعون بوظائف كلوية طبيعية.
تتوفر كبسولات MIPLYFFA للاستخدام عن طريق الفم بالتركيزات التالية: 47 مجم، 62 مجم، 93 مجم، و124 مجم.
حول OLPRUVA ®
أولبروفا (فينيل بوتيرات الصوديوم) هو علاج معتمد من شركة زيفرا لعلاج بعض اضطرابات الغدة الدرقية. أولبروفا (فينيل بوتيرات الصوديوم) معلق فموي هو دواء يُصرف بوصفة طبية، ويُستخدم مع بعض العلاجات، بما في ذلك تعديل النظام الغذائي، للإدارة طويلة الأمد للبالغين والأطفال الذين يزنون 20 كجم أو أكثر، وتبلغ مساحة سطح الجسم لديهم 1.2 متر مربع أو أكثر، والذين يعانون من اضطرابات الغدة الدرقية، والتي تتضمن نقصًا في إنزيم كارباميل فوسفات سينثيتاز (CPS)، أو أورنيثين ترانس كارباميلاز (OTC)، أو إنزيم أرجينينوسكسينيك أسيد سينثيتاز (AS). لا يُستخدم أولبروفا لعلاج الارتفاع السريع للأمونيا في الدم (فرط أمونيا الدم الحاد)، والذي قد يُهدد الحياة ويتطلب علاجًا طبيًا طارئًا. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.OLPRUVA.com.
معلومات السلامة الهامة
قد تزيد بعض الأدوية من مستوى الأمونيا في الدم أو تُسبب آثارًا جانبية خطيرة عند تناولها أثناء العلاج بأولبروفا. أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي تتناولها أنت أو طفلك، خاصةً إذا كنت تتناول الكورتيكوستيرويدات، أو حمض الفالبرويك، أو هالوبيريدول، أو بروبينسيد.
قد يُسبب دواء أولبروفا آثارًا جانبية خطيرة، منها: ١) مشاكل في الجهاز العصبي (سمية عصبية). تشمل الأعراض النعاس، والتعب، والدوار، والقيء، والغثيان، والصداع، والارتباك، ٢) انخفاض مستويات البوتاسيوم في الدم (نقص بوتاسيوم الدم)، ٣) حالات مرتبطة بالتورم (الوذمة). يحتوي أولبروفا على ملح (صوديوم)، والذي قد يُسبب تورمًا نتيجة احتباس الملح والماء. أخبر طبيبك فورًا إذا ظهرت عليك أو على طفلك أي من هذه الأعراض. قد يُجري طبيبك فحوصات دم مُعينة للتحقق من الآثار الجانبية أثناء العلاج بأولبروفا. إذا كنتِ تُعانين من حالات طبية مُعينة، مثل مشاكل في القلب أو الكبد أو الكلى، أو كنتِ حاملًا/تخططين للحمل أو تُرضعين طفلك رضاعة طبيعية، فسيُقرر طبيبك ما إذا كان أولبروفا مُناسبًا لكِ.
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء أولبروفا غياب أو عدم انتظام الدورة الشهرية، وانخفاض الشهية، ورائحة الجسم الكريهة، أو تجنب الأطعمة التي تناولتها قبل المرض (نفور التذوق). هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء أولبروفا. اتصل بطبيبك للحصول على استشارة طبية بشأن الآثار الجانبية. يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800-FDA-1088.
نبذة عن شركة Zevra Therapeutics, Inc.
شركة زيفرا ثيرابيوتكس هي شركة تجارية متخصصة في الأمراض النادرة، تجمع بين العلم والبيانات واحتياجات المرضى لتطوير علاجات ثورية للأمراض ذات الخيارات العلاجية المحدودة أو المعدومة. رسالتنا هي توفير علاجات تُحدث تغييرًا إيجابيًا في حياة الأشخاص المصابين بالأمراض النادرة. ومن خلال استراتيجيات تطوير وتسويق فريدة قائمة على البيانات، تتغلب الشركة على تحديات تطوير الأدوية المعقدة لتوفير علاجات جديدة لمجتمع الأمراض النادرة.
لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.zevra.com أو متابعتنا على X و LinkedIn .
ملاحظة تحذيرية بشأن التصريحات التطلعية
قد يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تشمل البيانات التطلعية جميع البيانات التي لا تتعلق فقط بالحقائق التاريخية أو الحالية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر البيانات المتعلقة بالوعد والتأثير المحتمل لبيانات التجارب السريرية أو ما قبل السريرية لدينا؛ أو الفوائد المحتملة لأي من منتجاتنا أو المنتجات المرشحة لأي مرض محدد أو بأي جرعة. تستند البيانات التطلعية إلى المعلومات المتوفرة حاليًا لشركة Zevra وخططها أو توقعاتها الحالية. وهي تخضع لعدة شكوك ومخاطر معروفة وغير معروفة وعوامل مهمة أخرى قد تتسبب في اختلاف نتائجنا أو أدائنا أو إنجازاتنا الفعلية ماديًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية من خلال البيانات التطلعية. هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة موصوفة بالتفصيل في قسم "عوامل الخطر" من تقرير زيفرا السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، والمقدم في 12 مارس 2025، وتقرير زيفرا ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2025، والمقدم في 13 مايو 2025، بالإضافة إلى ملفات زيفرا الأخرى المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. مع أننا قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما مستقبلاً، إلا إذا اقتضى القانون ذلك، فإننا نتنصل من أي التزام بذلك، حتى لو أدت أحداث لاحقة إلى تغيير آرائنا. مع أننا نعتقد أن التوقعات الواردة في هذه البيانات التطلعية معقولة، إلا أننا لا نستطيع ضمان صحتها. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية كممثلة لآرائنا في أي تاريخ بعد تاريخ هذا البيان الصحفي.
اتصل بـ Zevra
نيكول أوكسنر
+1 (732) 754-2545
nochsner@zevra.com
