بقلم كريس برنتيس

نيويورك، 3 يونيو (رويترز) - يجتمع القائم بأعمال مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كايل ديامانتاس مع مجموعات الأمراض النادرة يوم الأربعاء، وفقًا لمجموعات حضرت الاجتماع ومسؤول حكومي، حيث يسعى الرئيس الجديد إلى إصلاح العلاقات مع قطاع شعر بخيبة أمل من سلفه.

وقالت المجموعات إن ممثلي منظمات الأمراض النادرة، بما في ذلك أصدقاء أبحاث السرطان ومؤسسة علاجات متلازمة أنجلمان، يضغطون على شركة ديامانتاس من أجل مزيد من اليقين والدعم لعلاجات مجموعات المرضى الصغيرة.

يأتي هذا الاجتماع في وقت يسعى فيه القائم بأعمال رئيس الشرطة إلى استقرار العمليات وإصلاح العلاقات بعد استقالة المفوض مارتي مكاري الشهر الماضي. وكان مكاري قد دخل في خلافات مع البيت الأبيض حول قضايا من بينها منتجات التدخين الإلكتروني.

كما ازدادت استياء مجموعات الأمراض النادرة من ماكاري، الذي وجهت الوكالة تحت قيادته سلسلة من الضربات لشركات الأدوية في هذا المجال.

رفضت إدارة الغذاء والدواء الموافقة على العلاج التجريبي BHVN.N لشركة Biohaven لعلاج اضطراب في الدماغ، وفرضت تحذيراً خطيراً بشأن السلامة على العلاج الجيني SRPT.O لشركة Sarepta Therapeutics، وقال مسؤول كبير في الوكالة للصحفيين إن علاج مرض هنتنغتون UQ1.F لشركة UniQure كان "منتجاً فاشلاً".

لا يمتلك ديامانتاس، رئيس قسم الغذاء في الوكالة، الخلفية التقليدية اللازمة لشغل أعلى منصب في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ولكنه يُنظر إليه من قِبل البعض داخل الوكالة وخارجها على أنه شخص حكيم وذو كفاءة عالية. ووفقًا لمصدرين مطلعين على العملية، فإنه يُدرس ترشيحه لهذا المنصب بشكل دائم، إلى جانب مرشحين آخرين.

أكد مسؤول من وزارة الصحة والخدمات الإنسانية الأمريكية، التي تعد إدارة الغذاء والدواء جزءًا منها، اجتماع يوم الأربعاء وقال إنه جزء من جهد أوسع للعمل مع "مجموعات أصحاب المصلحة الرئيسيين في جميع أنحاء سلسلة إدارة الغذاء والدواء، وأهمهم شركاؤنا الموثوق بهم في مجتمع الأمراض النادرة".

أفادت وكالة بلومبرج لو لأول مرة بأنه تم التخطيط لعقد اجتماع.

«حاجة كبيرة غير مُلبّاة»

"إن اجتماعات كهذه تُظهر التزام إدارة الغذاء والدواء المستمر بمعالجة التحديات الحقيقية التي تواجه مجتمع الأمراض النادرة والنهوض بالعلاجات في مجموعات المرضى الصغيرة"، هذا ما قاله جيف ألين، الرئيس التنفيذي لمنظمة أصدقاء أبحاث السرطان، في بيان.

وقال إن هناك فرصاً لتصميمات تجريبية جديدة وتجارب سريرية أكثر كفاءة، "والتي يمكن أن تساعد في تسريع العلاجات الجديدة لمعالجة المجالات التي تعاني من احتياجات كبيرة غير ملباة".

كما أكد متحدث باسم مؤسسة علاجات متلازمة أنجلمان، وهي مجموعة مناصرة للمرضى الذين يعانون من اضطراب عصبي وراثي نادر، حضور الاجتماع.

وقالت المجموعة إنه بالنسبة للأمراض التي تصيب أعداداً قليلة من المرضى، هناك حاجة إلى وضوح تنظيمي للتغلب على التحديات بما في ذلك التاريخ المعقد والخيارات المحدودة لقياس سلامة العلاج وفعاليته.

في أبريل، ضغط ائتلاف من مجموعات الأمراض النادرة على الرئيس دونالد ترامب وغيره من كبار المسؤولين الصحيين من أجل مزيد من الوضوح التنظيمي وسط تغييرات في القيادة وعدم اليقين في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

نجحت منظمات مناصرة مرضى الأمراض النادرة في إقناع ترامب خلال ولايته الأولى بدعم تشريع فيدرالي يتيح للمرضى الميؤوس من شفائهم الحصول على علاجات تجريبية. وقد وقّع عليه ليصبح قانوناً في عام 2018.