• حققت التجربة نقطة النهاية الأولية لاستجابة الهيموجلوبين ونقاط النهاية الثانوية الرئيسية للتغيير من خط الأساس في تركيز الهيموجلوبين والبيليروبين غير المباشر

• أظهرت التجربة اتجاهًا لصالح ميتابيفات ولكنها لم تحقق الأهمية الإحصائية في النقطة النهائية الأساسية لمعدل SCPCs السنوي (أزمات الألم)، ولم يتم تحقيق النقطة النهائية الثانوية الرئيسية للتغيير من خط الأساس في إرهاق PROMIS

• كان لدى المرضى في مجموعة ميتابيفات الذين حققوا استجابة للهيموجلوبين فوائد ذات مغزى سريري في نقاط النهاية المرتبطة بـ SCPC وإرهاق PROMIS

• كان ملف السلامة الإيجابي الملحوظ في تجربة RISE UP المرحلة الثالثة متوافقًا مع ما لوحظ في تجارب مرض فقر الدم المنجلي السابقة باستخدام ميتابيفات

• ستشارك الشركة النتائج الشاملة من برنامج RISE UP السريري مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتعتزم التقدم بطلب للحصول على موافقة تنظيمية أمريكية محتملة

• ستستضيف الشركة مؤتمرًا للمستثمرين عبر الهاتف وبثًا عبر الإنترنت اليوم في الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي
  

كامبريدج، ماساتشوستس، 19 نوفمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة أجيوس للأدوية الحيوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: AGIO)، وهي شركة أدوية حيوية في مرحلة تجارية تُركز على توفير أدوية مبتكرة لمرضى الأمراض النادرة، عن النتائج الرئيسية لفترة 52 أسبوعًا مزدوجة التعمية من المرحلة الثالثة من تجربة "رايز أب" العالمية لدواء ميتابيفات، وهو مُنشِّط بيروفات كيناز فموي، على مرضى بعمر 16 عامًا فأكثر مصابين بمرض فقر الدم المنجلي. صُممت تجربة "رايز أب" بنقطتي نهاية رئيسيتين وخمس نقاط نهاية ثانوية رئيسية لتقييم المقاييس الموضوعية لتحسن انحلال الدم، بالإضافة إلى معايير إضافية لمرض فقر الدم المنجلي. وقد مكّن هذا التصميم الشامل من إجراء تقييم شامل للفوائد المحتملة لميتابيفات في جوانب متعددة من المرض.

حققت التجربة هدفها النهائي الأساسي لاستجابة الهيموجلوبين، حيث أظهر ميتابيفات تحسنًا ذا دلالة إحصائية مقارنةً بالعلاج الوهمي. وبينما أظهر ميتابيفات أيضًا انخفاضًا في هدفها النهائي الأساسي للمعدل السنوي لنوبات ألم فقر الدم المنجلي (SCPCs) مقارنةً بالعلاج الوهمي، إلا أن هذا الاتجاه لم يحقق دلالة إحصائية.

أظهر ميتابيفات أيضًا تحسنًا ذا دلالة إحصائية في أول نقطتين نهائيتين ثانويتين رئيسيتين، وهما متوسط التغير من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 عن خط الأساس في تركيز الهيموجلوبين ومستويات البيليروبين غير المباشر، وهو مؤشر على انحلال الدم، مقارنةً بالعلاج الوهمي. ولم يتم تحقيق نقطة النهاية الثانوية الرئيسية الثالثة من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52، وهي متوسط التغير من خط الأساس في درجة تعب نظام معلومات قياس النتائج المبلغ عنها للمريض 13أ (تعب PROMIS).

كما شهدت المجموعة الفرعية من المرضى في ذراع ميتابيفات الذين حققوا استجابة للهيموجلوبين فوائد ذات مغزى سريري في نقاط النهاية لمعدل SCPCs السنوي، ومعدل الاستشفاء السنوي لـ SCPCs (نقطة النهاية الثانوية الرابعة الرئيسية للتجربة)، وإرهاق PROMIS، بناءً على تحليل لاحق.

كان ملف السلامة الخاص بدواء ميتابيفات في تجربة RISE UP المرحلة الثالثة متوافقًا مع الملف الذي شوهد في تجارب مرض فقر الدم المنجلي السابقة باستخدام دواء ميتابيفات.

قال الدكتور بيري أنديمريم، أستاذ الطب ورئيس قسم طب نقل الدم في الصليب الأحمر الأمريكي بجامعة كونيتيكت الصحية، وباحث في تجربة RISE UP: "مرض فقر الدم المنجلي حالة معقدة ومدمرة، ولطالما افتقرت إلى الابتكار. ونتيجة لذلك، لا يحصل المرضى إلا على علاجات فعالة قليلة، مما يُسهم في نتائج سيئة وتقصير أعمارهم". وأضاف: "تُظهر بيانات RISE UP أن العلاج بميتابيفات حسّن تركيز الهيموغلوبين بشكل ملحوظ وخفّض انحلال الدم. كما لاحظنا أن المرضى الذين حققوا الحد الأدنى من استجابة الهيموغلوبين قد شهدوا أيضًا فوائد سريرية مهمة في معدل نوبات ألم فقر الدم المنجلي وزيارات المستشفى بسبب تلك الحالات، بالإضافة إلى تخفيف التعب. هذه النتائج القوية، إلى جانب سجل السلامة الإيجابي، تدعم إمكانات ميتابيفات كخيار علاجي جديد لمرضى فقر الدم المنجلي".

نتائج المرحلة الثالثة من تجربة RISE UP
شملت تجربة "رايز أب" (RISE UP) من المرحلة الثالثة، وهي تجربة عشوائية مزدوجة التعمية، مُحكمة بدواء وهمي، 207 مرضى بعمر 16 عامًا فأكثر، يُمثلون شريحة المرضى العالميين المصابين بفقر الدم المنجلي. وُزّع المشاركون عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي ميتابيفات مرتين يوميًا أو دواء وهمي مُطابق. أكمل 87% (ن = 120/138) من المرضى في مجموعة ميتابيفات و81.2% (ن = 56/69) من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي فترة العلاج مزدوجة التعمية، التي استمرت 52 أسبوعًا. اختار جميع هؤلاء المرضى، باستثناء اثنين (174/176)، دخول فترة التمديد المفتوحة للدراسة، والتي استمرت 216 أسبوعًا.

نتائج نقطة النهاية للفعالية الأولية

• استجابة الهيموغلوبين: حقق 40.6% من المرضى في مجموعة ميتابيفات استجابةً للهيموغلوبين، والتي عُرفت بزيادة قدرها ≥ 1.0 غ/ديسيلتر عن القيمة الأساسية في متوسط الهيموغلوبين من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52، مقارنةً بـ 2.9% من المرضى في مجموعة الدواء الوهمي، وهو تحسن ذو دلالة إحصائية (قيمة الاحتمالية ثنائية الجانب <0.0001). في المرضى الذين حققوا استجابةً للهيموغلوبين في مجموعة ميتابيفات، بلغ متوسط التغير في متوسط تركيز الهيموغلوبين من القيمة الأساسية من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 1.6 غ/ديسيلتر.

• المعدل السنوي لـ SCPCs: كان المعدل السنوي لـ SCPCs، والذي تم تعريفه على أنه الألم الحاد الذي يتطلب اتصالاً طبياً، ومتلازمة الصدر الحادة، والانتصاب المؤلم، واحتجاز الكبد أو الطحال، 2.62 في مجموعة ميتابيفات و3.05 في مجموعة الدواء الوهمي (p على الجانبين = 0.1213).
  
  

نتائج نقطة النهاية للفعالية الثانوية الرئيسية

• التغير من خط الأساس في الهيموجلوبين: كان متوسط التغير من خط الأساس في تركيز الهيموجلوبين من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 هو 7.69 جم/لتر في مجموعة ميتابيفات و0.26 جم/لتر في مجموعة الدواء الوهمي، وهو تحسن ذو دلالة إحصائية (p من الجانبين <0.0001).

• التغير في البيليروبين غير المباشر عن خط الأساس: بلغ متوسط التغير في البيليروبين غير المباشر عن خط الأساس من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 -16.03 ميكرومول/لتر في مجموعة ميتابيفات و0.88 ميكرومول/لتر في مجموعة الدواء الوهمي، وهو تحسن ذو دلالة إحصائية (قيمة الاحتمالية ثنائية الجانب <0.0001). قد تشير مستويات البيليروبين غير المباشر المرتفعة في الدم إلى زيادة انحلال الدم (تدمير خلايا الدم الحمراء)، وهو ما يرتبط بزيادة معدلات الإصابة والوفيات في مرض فقر الدم المنجلي.

• التغير عن خط الأساس في درجة تعب بروميس: كان متوسط التغير عن خط الأساس في درجة تعب بروميس من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 -2.72 في مجموعة ميتابيفات و-2.25 في مجموعة الدواء الوهمي (قيمة الاحتمالية على كلا الجانبين = 0.7112). يشير التغير السلبي عن خط الأساس في مقياس تعب بروميس 13أ إلى تحسن في التعب.
  
  

تم تلخيص النتائج الخاصة بنقاط النهاية الثانوية الرئيسية الإضافية أدناه؛ ومع ذلك، نظرًا لاستراتيجية الاختبار الإحصائي الهرمي، لا يمكن استخلاص أي استنتاجات بشأن الأهمية الإحصائية.

• المعدل السنوي للاستشفاء بالنسبة لـ SCPCs: كان المعدل السنوي للاستشفاء بالنسبة لـ SCPCs 1.56 في مجموعة ميتابيفات و1.81 في مجموعة الدواء الوهمي (p الاسمي ثنائي الجانب = 0.2498).

• التغير في نسبة الشبكية عن خط الأساس: بلغ متوسط التغير في نسبة الشبكية عن خط الأساس من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52 -0.0236 (بكسر من 1) في مجموعة ميتابيفات، و-0.0013 (بكسر من 1) في مجموعة الدواء الوهمي (قيمة الاحتمال الاسمية ثنائية الجانب = 0.0001). غالبًا ما يُسبب مرض فقر الدم المنجلي ارتفاعًا في نسبة الشبكية، وهي علامة على تكون خلايا الدم الحمراء (عملية إنتاج خلايا الدم الحمراء)، للتعويض عن زيادة تدمير خلايا الدم الحمراء؛ وتدعم هذه النتائج أن ميتابيفات حسّن انحلال الدم.
  
  

نتائج تحليل الهيموجلوبين بعد الاختبار
وفي المجموعة الفرعية من المرضى في ذراع ميتابيفات الذين حققوا نقطة النهاية الأساسية لاستجابة الهيموجلوبين، لوحظ ما يلي:

• المعدل السنوي لـ SCPCs: كان المعدل السنوي لـ SCPCs 2.20 بالنسبة للمستجيبين للهيموجلوبين و2.98 بالنسبة لغير المستجيبين للهيموجلوبين (نسبة المعدل [RR] = 0.74، فاصل الثقة 95% [CI] = 0.58 إلى 0.94).

• المعدل السنوي للاستشفاء في حالات سرطان الخلايا القاعدية: كان المعدل السنوي للاستشفاء في حالات سرطان الخلايا القاعدية 1.16 بالنسبة للمستجيبين للهيموجلوبين و1.76 بالنسبة لغير المستجيبين للهيموجلوبين (RR=0.66، 95% CI=0.48 إلى 0.91).

• التغير عن خط الأساس في درجة تعب PROMIS: بلغ متوسط التغير في درجة تعب PROMIS بين الأسبوعين 24 و52 -5.19 لدى المستجيبين للهيموجلوبين و-2.55 لدى غير المستجيبين للهيموجلوبين (فاصل ثقة 95% = -5.59 إلى 0.32). تجاوزت نتائج المستجيبين للهيموجلوبين في مجموعة ميتابيفات -4.1، وهو الحد الأدنى للتغير ذي المغزى السريري عن خط الأساس لدرجة تعب PROMIS.
  
  

نتائج السلامة

• وكانت نسبة مماثلة من المرضى الذين يتناولون ميتابيفات (ن = 134، 97.1٪) والدواء الوهمي (ن = 68، 98.6٪) يعانون من أحداث سلبية.

• تم الإبلاغ عن الأحداث السلبية الخطيرة الناشئة عن العلاج (TEAEs) في 20.3٪ (ن = 28) و 29.0٪ (ن = 20) من المرضى الذين يتناولون ميتابيفات والدواء الوهمي، على التوالي؛ 0.7٪ (ن = 1) و 0.0٪ (ن = 0)، على التوالي، اعتبرت مرتبطة بالعلاج.

• لم تكن التشوهات الكبدية التي لوحظت في مجموعة ميتابيفات والدواء الوهمي تشير إلى إصابة الخلايا الكبدية الناجمة عن الدواء (HCI)، على عكس ما لوحظ في تجارب ميتابيفات ENERGIZE وENERGIZE-T من المرحلة الثالثة.

• أدت الأحداث السلبية الناتجة عن العلاج إلى إيقاف العلاج في 4.3% (ن = 6) من المرضى الذين يتناولون ميتابيفات و2.9% (ن = 2) الذين يتناولون الدواء الوهمي.

• حدثت ثلاث وفيات (2.2%) لدى مرضى تناولوا ميتابيفات، واثنتان (2.9%) لدى مرضى تناولوا دواءً وهميًا. ولم يُعتَبَر أيٌّ منها مرتبطًا بعلاج الدراسة من قِبَل باحث التجربة.
  
  

قالت الدكتورة سارة غوينز، الحاصلة على درجة الدكتوراه في الطب، والرئيسة الطبية ورئيسة قسم البحث والتطوير في شركة أجيوس: "تدعم نتائج المرحلة الثالثة من برنامج RISE UP الخصائص القوية المضادة للانحلال الدموي لدواء ميتابيفات، كما هو موضح في تجارب أخرى على أمراض الدم النادرة. يمكن أن تساعد هذه التأثيرات في معالجة الأعراض المنهكة لمرض فقر الدم المنجلي، والتي قد تُفاقم من تدهور جودة الحياة وتُؤدي إلى الوفاة المبكرة". وأضافت: "نخطط للتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمناقشة هذه النتائج وهدفنا المتمثل في توفير هذا الدواء المبتكر لمرضى فقر الدم المنجلي. نيابةً عن فريق أجيوس بأكمله، نتقدم بأعمق امتناننا للمرضى ومقدمي الرعاية والباحثين والمجتمع ككل على ثقتهم ومشاركتهم ومساهماتهم القيّمة في البرنامج السريري RISE UP".

تعتزم شركة أجيوس تقديم طلب تسويق لميتابيفات في الولايات المتحدة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي بعد عقد اجتماع ما قبل تقديم طلب الدواء الجديد التكميلي (sNDA) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في الربع الأول من عام 2026. بالإضافة إلى ذلك، تخطط الشركة لتقديم تحليلات مفصلة من تجربة RISE UP المرحلة 3 لعرضها في المؤتمرات الطبية المستقبلية.

كما تظل شركة أجيوس تركز على إنجازاتها التجارية ومشاريعها المستقبلية الأخرى في عام 2025 والنصف الأول من عام 2026 - بما في ذلك الموافقة الأمريكية المحتملة على دواء PYRUKYND ^® (mitapivat) لعلاج الثلاسيميا، والمتوقعة في أوائل ديسمبر 2025. ولتحقيق أقصى استفادة من إطلاق دواء PYRUKYND تجاريًا في الولايات المتحدة والحفاظ على وضع مالي قوي، ستتخذ الشركة خطوات استباقية لتقليل نفقات التشغيل وتقديم تحديث بحلول أوائل عام 2026.

معلومات عن المكالمة الجماعية
تستضيف شركة أجيوس مؤتمرًا هاتفيًا وبثًا مباشرًا عبر الإنترنت اليوم الساعة 8:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة لمراجعة النتائج الرئيسية لتجربة المرحلة الثالثة من مشروع رايز أب. سيكون البث المباشر متاحًا على قسم المستثمرين بموقع الشركة الإلكتروني ( www.agios.com ) ضمن تبويب "الفعاليات والعروض التقديمية". وستتوفر إعادة بث للبث على موقع الشركة الإلكتروني بعد ساعتين تقريبًا من انتهاء الفعالية.

حول مرض فقر الدم المنجلي
فقر الدم المنجلي هو اضطراب دموي وراثي نادر، ينتج عن إنتاج هيموغلوبين غير طبيعي، مما يعيق قدرة خلايا الدم الحمراء على حمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم. ونتيجة لذلك، تصبح خلايا الدم الحمراء صلبة وذات شكل منجلي، مما يسبب تشوهًا في أغشية خلايا الدم الحمراء وموتها المبكر. تؤدي هذه الآثار إلى فقر دم انحلالي مزمن، وانسداد الأوعية الدموية، وسلسلة من المضاعفات الخطيرة والمهددة للحياة، بما في ذلك تلف طويل الأمد في الرئتين والكلى والجهاز القلبي الوعائي. ونظرًا لتأثيره الجسدي، يُشكل فقر الدم المنجلي عبئًا ثقيلًا على المرضى وعائلاتهم، ويتسم بزيادة احتياجات الرعاية الصحية والوفيات المبكرة.

حول ميتابيفات في مرض فقر الدم المنجلي
ميتابيفات، وهو مُنشِّط بيروفات كيناز (PK) فموي، مُصمَّم لتعزيز عملية إنتاج خلايا الدم الحمراء للطاقة. يُمكِّن هذا النهج من تحسين صحة خلايا الدم الحمراء من خلال زيادة مستويات ATP لدعم زيادة احتياجات الطاقة وخفض مستويات جزيء يُسمى 2,3-ثنائي فوسفوغليسرات (2,3-DPG). في مرض فقر الدم المنجلي، يؤدي زيادة الضغط على خلايا الدم الحمراء إلى ارتفاع مستويات 2,3-DPG، مما يزيد من احتمالية تطور شكل خلايا الدم الحمراء "المنجلي" غير الطبيعي الذي يُحفِّز نوبات انسداد الأوعية الدموية.

حول تجربة RISE UP المرحلة الثالثة
تُقيّم تجربة RISE UP العالمية من المرحلة الثالثة ( NCT05031780 ) فعالية وسلامة ميتابيفات لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا فأكثر والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي. وقد عانى المشاركون المؤهلون من نوبتين إلى 10 نوبات ألم ناتجة عن فقر الدم المنجلي خلال الاثني عشر شهرًا التي سبقت الفحص، وكان تركيز الهيموجلوبين لديهم يتراوح بين 5.5 و10.5 غ/ديسيلتر أثناء الفحص.

تشمل التجربة مرحلةً مزدوجة التعمية وعشوائية، مدتها 52 أسبوعًا، مُحكمة باستخدام دواء وهمي، حيث تم توزيع 207 مشاركين عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي ميتابيفات فمويًا (100 ملغ) مرتين يوميًا (عدد المشاركين = 138) أو دواءً وهميًا مطابقًا (عدد المشاركين = 69). تتمثل النقاط النهائية الأساسية في استجابة الهيموغلوبين، والتي تُعرّف بأنها زيادة قدرها ≥ 1.0 غ/ديسيلتر عن خط الأساس في متوسط تركيز الهيموغلوبين من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52، والمعدل السنوي لنوبات ألم فقر الدم المنجلي. النقاط النهائية الثانوية الرئيسية هي:

• متوسط التغير من خط الأساس في تركيز الهيموجلوبين من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52
• متوسط التغير من خط الأساس في البيليروبين غير المباشر من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52
• متوسط التغير من خط الأساس في درجات نموذج التعب 13أ (تعب PROMIS) لنظام معلومات قياس نتائج المريض المبلغ عنها من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52
• التردد السنوي لحالات الاستشفاء بسبب نوبات آلام فقر الدم المنجلي
• متوسط التغير من خط الأساس في النسبة المئوية لمستويات الخلايا الشبكية من الأسبوع 24 إلى الأسبوع 52
  
  

كان لدى المشاركين الذين أكملوا مرحلة التعمية المزدوجة لمدة 52 أسبوعًا خيار الانتقال إلى مرحلة تمديد مفتوحة لمدة 216 أسبوعًا، حيث تلقى جميع المشاركين ميتابيفات.

حول PYRUKYND ^® (mitapivat)
مؤشر الولايات المتحدة
PYRUKYND هو منشط بيروفات كيناز يُستخدم لعلاج فقر الدم الانحلالي لدى البالغين المصابين بنقص بيروفات كيناز (PK).

معلومات السلامة الهامة في الولايات المتحدة
انحلال الدم الحاد: لوحظت حالات انحلال دم حاد مصحوب بفقر دم لاحق بعد التوقف المفاجئ عن استخدام بيروكيند أو إيقافه في دراسة لتحديد الجرعة. تجنب التوقف المفاجئ عن استخدام بيروكيند. خفّض جرعة بيروكيند تدريجيًا لإيقاف العلاج إن أمكن. عند إيقاف العلاج، راقب المرضى بحثًا عن أي علامات لانحلال الدم الحاد وفقر الدم، بما في ذلك اليرقان، واليرقان الصلبوي، والبول الداكن، والدوار، والارتباك، والتعب، وضيق التنفس.

إصابة الخلايا الكبدية في حالة أخرى: لوحظت إصابة الكبد لدى مرضى يعانون من حالة أخرى، وعولجوا بدواء بيروكيند بجرعة أعلى من الجرعة الموصى بها لمرضى نقص بروتين كيناز. اتسمت هذه الأعراض بفترة ظهور الأعراض خلال الأشهر الستة الأولى من العلاج، مع ارتفاعات ذروة في إنزيم ألانين أمينوترانسفيراز بأكثر من 5 أضعاف الحد الأعلى الطبيعي (ULN)، مع أو بدون يرقان. توقف جميع المرضى عن العلاج بدواء بيروكيند، وتحسنت هذه الأعراض بعد التوقف.

يجب إجراء فحوصات الكبد قبل بدء العلاج بـ PYRUKYND، ثم شهريًا بعد ذلك خلال الأشهر الستة الأولى وحسب المؤشرات السريرية. يُوقف العلاج بـ PYRUKYND إذا لوحظت زيادات سريرية ملحوظة في فحوصات الكبد، أو إذا كان مستوى إنزيم ألانين أمينوترانسفيراز أعلى من 5 أضعاف الحد الأقصى الطبيعي. يُوقف العلاج بـ PYRUKYND إذا اشتبه في حدوث تلف كبدي ناتج عن PYRUKYND.

التفاعلات العكسية: كانت أكثر التفاعلات العكسية شيوعًا بما في ذلك التشوهات المخبرية (≥ 10٪) في المرضى الذين يعانون من نقص PK هي انخفاض الإسترون (الذكور)، وزيادة حمض اليوريك، وآلام الظهر، وانخفاض الإستراديول (الذكور)، وآلام المفاصل.

التفاعلات الدوائية:

• مثبطات ومحفزات CYP3A القوية: تجنب الاستخدام المتزامن.
• مثبطات CYP3A المعتدلة: لا ترفع جرعة PYRUKYND إلى أكثر من 20 ملغ مرتين يوميًا.
• مُحفِّزات CYP3A المُعتدلة: فكِّر في بدائل ليست مُحفِّزات مُعتدلة. في حال عدم وجود بدائل، يُرجى تعديل جرعة PYRUKYND.
• الركائز الحساسة لـ CYP3A، CYP2B6، CYP2C بما في ذلك موانع الحمل الهرمونية: تجنب الاستخدام المتزامن مع الركائز التي لها مؤشر علاجي ضيق.
• ركائز UGT1A1: تجنب الاستخدام المتزامن مع الركائز التي لها مؤشر علاجي ضيق.
• ركائز P-gp: تجنب الاستخدام المتزامن مع الركائز التي لها مؤشر علاجي ضيق.
  
  

ضعف الكبد: تجنب استخدام PYRUKYND في المرضى الذين يعانون من ضعف الكبد المتوسط والشديد.

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الكاملة لـ PYRUKYND.

نبذة عن أجيوس: مدعومة بالاتصالات لتحويل الأمراض النادرة™
في أجيوس، رؤيتنا هي إعادة صياغة مستقبل علاج الأمراض النادرة. بفضل علاقاتنا الوثيقة، نبني شراكات موثوقة مع المجتمعات، ونتعاون لتطوير وتوفير أدوية مبتكرة قادرة على إحداث تغيير إيجابي في حياة الناس. بفضل خبرتنا الواسعة في مجال أمراض الدم، نجمع بين الخبرة البيولوجية والرؤى الواقعية لتطوير مجموعة متنامية من أدوية الأمراض النادرة التي تعكس أولويات الأشخاص الذين نخدمهم. أجيوس شركة أدوية حيوية في مرحلة التسويق التجاري، مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس. لمعرفة المزيد، تفضل بزيارة www.agios.com وتابعنا على LinkedIn و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه البيانات التطلعية تلك المتعلقة بالفوائد المحتملة لميتابيفات؛ وخطط أجيوس للاجتماعات المستقبلية مع الجهات التنظيمية أو تقديم المذكرات إليها، بما في ذلك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؛ وخطط أجيوس لتطوير ميتابيفات؛ والخطط الاستراتيجية لشركة أجيوس وتركيزها. تهدف الكلمات "نتوقع" و"نتوقع" و"الهدف" و"الأمل" و"الحدث المهم" و"الخطة" و"المحتمل" و"الممكن" و"الاستراتيجية" و"سوف" و"الرؤية" والتعبيرات المماثلة إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات التعريفية. تخضع هذه البيانات للعديد من العوامل والمخاطر وعدم اليقين المهمة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن توقعات أجيوس ومعتقداتها الحالية. على سبيل المثال، لا يمكن ضمان أن أي منتج مرشح تطوره شركة Agios سيبدأ أو يكمل بنجاح مراحل التطوير السريرية وما قبل السريرية اللازمة، أو أن تطوير أي من منتجات Agios المرشحة سيستمر بنجاح. لا يمكن ضمان أن أي تطورات إيجابية في أعمال Agios ستؤدي إلى ارتفاع سعر السهم. قد تتأثر توقعات الإدارة، وبالتالي أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي، بالمخاطر وعدم اليقين المتعلق بعدد من العوامل المهمة الأخرى، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: محتوى وتوقيت القرارات التي تتخذها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو وكالة الأدوية الأوروبية أو السلطات التنظيمية الأخرى ومجالس المراجعة التحقيقية في مواقع التجارب السريرية وهيئات مراجعة النشر؛ نتائج Agios للتجارب السريرية والدراسات ما قبل السريرية، بما في ذلك التحليل اللاحق للبيانات الموجودة والبيانات الجديدة الواردة من الدراسات الجارية والمستقبلية؛ المخاطر وعدم اليقين المتعلق بتأثير الأوبئة أو غيرها من حالات الطوارئ الصحية العامة على أعمال Agios وعملياتها واستراتيجيتها وأهدافها والمعالم المتوقعة، بما في ذلك أنشطتها البحثية الجارية والمخطط لها، والقدرة على إجراء التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والتوريد السريري لمرشحي الأدوية الحاليين أو المستقبليين، والتوريد التجاري للمنتجات المعتمدة الحالية أو المستقبلية، وإطلاق وتسويق وبيع المنتجات المعتمدة الحالية أو المستقبلية؛ قدرة Agios على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة والحفاظ عليها وتسجيل المرضى في التجارب السريرية المخطط لها؛ متطلبات ونفقات نقدية غير مخطط لها؛ عوامل تنافسية؛ قدرة Agios على الحصول على براءات الاختراع وحماية الملكية الفكرية الأخرى والحفاظ عليها وإنفاذها لأي مرشحين للمنتجات التي تقوم بتطويرها؛ قدرة Agios على إنشاء والحفاظ على تعاون رئيسي؛ عدم اليقين بشأن أي مدفوعات حقوق ملكية تتعلق ببيع أعمال الأورام أو أي مدفوعات معالم أو حقوق ملكية تتعلق بترخيصها الداخلي لـ AG-236، وعدم اليقين بشأن توقيت أي من هذه المدفوعات؛ عدم اليقين بشأن نتائج وفعالية استخدام النقد وما يعادله لدى Agios؛ والظروف الاقتصادية والسوقية العامة. هذه المخاطر وغيرها موصوفة بمزيد من التفصيل تحت عنوان "عوامل الخطر" في الإيداعات العامة لشركة أجيوس لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي لا تعكس إلا تاريخ صدوره، وتُخلي أجيوس مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، سواءً كان ذلك نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون.

جهات الاتصال:

جهة اتصال المستثمر
مورجان سانفورد، نائب الرئيس، علاقات المستثمرين
شركة أجيوس للأدوية
morgan.sanford@agios.com

جهة الاتصال الإعلامية
إيمون نولان، المدير الأول للاتصالات المؤسسية
شركة أجيوس للأدوية
eamonn.nolan@agios.com