أعلنت شركة أجيوس فارما عن النتائج الأولية للمرحلة الثانية من التجارب السريرية لعقار تيبابيفات، وهو مُنشِّط لإنزيم بيروفات كيناز يُؤخذ عن طريق الفم، لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكثر والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي.
Agios Pharmaceuticals, Inc. AGIO | 0.00 |
- كانت معدلات استجابة الهيموجلوبين لدواء تيبابيفات، وهو منشط حركي دوائي، متوافقة مع فئة الدواء، لكن نتائج المرحلة الثانية لم تثبت وجود خصائص مميزة تدعم استمرار تطويره لعلاج مرض فقر الدم المنجلي
- كانت سلامة وتحمل دواء تيبابيفات متوافقة مع التجارب السابقة لمرض فقر الدم المنجلي
- يخضع طلب الموافقة التكميلية على دواء ميتابيفات، وهو المنشط الأساسي للحركية الدوائية للشركة، للمراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض فقر الدم المنجلي؛ والموعد المستهدف لإصدار قرار إدارة الغذاء والدواء هو 1 نوفمبر 2026.
كامبريدج، ماساتشوستس، 21 يوليو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أجيوس للأدوية (ناسداك: AGIO )، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة التجارية تركز على تقديم أدوية مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن النتائج الأولية من المرحلة الثانية من تجربة تيبابيفات، وهو منشط بيروفات كيناز (PK) عن طريق الفم، في المرضى الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.
صُممت المرحلة الثانية من التجربة السريرية لتحديد العلاقة بين جرعة دواء تيبابيفات والاستجابة لها في علاج فقر الدم المنجلي، وتقييم ما إذا كان تأثيره يختلف بشكلٍ ملحوظ عن مُنشطات الحركية الدوائية الأخرى. وشملت التجربة فترةً مدتها 12 أسبوعًا، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، حيث تم توزيع 59 مشاركًا عشوائيًا بنسبة 2:2:2:1 لتلقي إحدى ثلاث جرعات من تيبابيفات تُعطى مرة واحدة يوميًا (2.5 ملغ، 5.0 ملغ، أو 7.5 ملغ) أو دواءً وهميًا.
خلال فترة العلاج التي استمرت 12 أسبوعًا، لوحظ تحسن في مستويات الهيموجلوبين وانحلال الدم في جميع جرعات تيبابيفات، بما يتوافق مع آلية التنشيط الدوائي المعروفة. وقد تحققت نقطة النهاية الأولية للتجربة، والمتمثلة في استجابة الهيموجلوبين (زيادة ≥1.0 غ/ديسيلتر في متوسط تركيز الهيموجلوبين من الأسبوع 10 إلى الأسبوع 12 مقارنةً بالقيم الأساسية)، بنسبة 43.8% (ن=7/16)، و47.1% (ن=8/17)، و29.4% (ن=5/17) في مجموعات تيبابيفات بجرعات 2.5 ملغ مرة واحدة يوميًا، و5.0 ملغ مرة واحدة يوميًا، و7.5 ملغ مرة واحدة يوميًا على التوالي، و33.3% (ن=3/9) في مجموعة الدواء الوهمي. وكانت سلامة تيبابيفات وقابلية تحمله في المرحلة الثانية من التجربة متوافقة مع ما لوحظ في التجارب السابقة لمرض فقر الدم المنجلي. إلا أن التجربة لم تُظهر مستوى التمايز المطلوب لدعم استمرار تطوير الدواء. لذلك، قررت شركة أجيوس عدم المضي قدماً في استخدام دواء تيبابيفات لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.