أعلنت شركة أجيوس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: AGIO )، وهي شركة أدوية بيولوجية في مرحلة التسويق التجاري تركز على توفير أدوية مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلبها التكميلي لتسجيل دواء جديد (sNDA) لعقار ميتابيفات، وهو مُنشِّط لإنزيم بيروفات كيناز (PK) يُؤخذ عن طريق الفم، لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وذلك من خلال مراجعة ذات أولوية. ويُحدد قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) تاريخ 1 نوفمبر 2026 كموعد نهائي لهذا الطلب التكميلي، المُقدم بموجب مسار الموافقة المُسرّعة لإدارة الغذاء والدواء.

يتم منح تصنيف مراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلبات الأدوية التي قد تقدم تحسينات كبيرة في السلامة أو الفعالية للحالات الخطيرة، مما يؤدي إلى تقصير الجدول الزمني المستهدف للمراجعة من 10 أشهر إلى ستة أشهر.

يستند طلب الموافقة التكميلية على دواء ميتابيفات (mitapivat sNDA) إلى بيانات من التجارب السريرية العالمية العشوائية مزدوجة التعمية والمضبوطة بالغفل من المرحلة الثانية والثالثة (RISE UP) على مرضى فقر الدم المنجلي الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكثر. وقد تمت الموافقة على ميتابيفات حاليًا في الولايات المتحدة لعلاج المرضى البالغين المصابين بنوعين من فقر الدم الانحلالي: نقص إنزيم البيروفات كيناز (PK) (2022) والثلاسيميا (2025).