أعلنت شركة Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO )، وهي شركة أدوية بيولوجية في مرحلة التسويق تركز على تقديم أدوية مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم أنها ستسعى للحصول على موافقة سريعة من الولايات المتحدة على دواء mitapivat، وهو منشط لإنزيم البيروفات كيناز (PK) عن طريق الفم، لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وذلك بعد الانتهاء من اجتماعها التمهيدي لطلب دواء جديد (sNDA) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

كان الهدف من اجتماع ما قبل تقديم طلب الموافقة التكميلية على دواء جديد (sNDA) هو عرض بيانات برنامج RISE UP السريري لعقار ميتابيفات لعلاج فقر الدم المنجلي، بما في ذلك تجارب المرحلتين الثانية والثالثة . وبناءً على المناقشة، أوصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتقديم مقترح لإجراء تجربة سريرية تأكيدية لدعم الموافقة السريعة على عقار ميتابيفات في الولايات المتحدة. يُسرّع مسار الموافقة السريعة لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من توفير الأدوية التي تلبي حاجة طبية لحالة مرضية خطيرة، مع اشتراط إجراء تجربة سريرية تأكيدية للتحول إلى الموافقة التقليدية.

أكدت الدكتورة سارة غيونز، الحاصلة على شهادتيّ الطب والدكتوراه، كبيرة المسؤولين الطبيين ورئيسة قسم البحث والتطوير في شركة أجيوس، قائلةً: "تؤكد جهودنا المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الحاجة المُلحة لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وأهمية الإسراع في تطوير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يعانون من هذا المرض المُعقد والمُنهك والمميت. إن الفوائد السريرية الهامة التي لوحظت في برنامج RISE UP السريري، بالإضافة إلى حوارنا البنّاء والتعاوني المستمر مع إدارة الغذاء والدواء، تُعزز ثقتنا في إمكانات دواء ميتابيفات لعلاج فقر الدم المنجلي. ونحن نُركز جهودنا على تطوير ميتابيفات بأسرع ما يُمكن مع الالتزام بالمعايير المطلوبة للحصول على الموافقة السريعة المُحتملة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية."

قدمت شركة أجيوس بالفعل مقترحها لإجراء التجربة السريرية التأكيدية المطلوبة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للمراجعة. يتضمن هذا المقترح نقطة نهاية أولية تختلف عن تلك المستخدمة في برنامج RISE UP السريري، ويستند إلى تحليلات بيانات RISE UP ومناقشات مع إدارة الغذاء والدواء. وبناءً على افتراضات التخطيط الحالية، لا يُتوقع أن تُغير التجربة السريرية التأكيدية المقترحة توجيهات الشركة السابقة بشأن نفقات التشغيل، والتي لا تزال ثابتة تقريبًا مقارنةً بعام 2025.

تخطط الشركة لتقديم طلب ترخيص دواء جديد (sNDA) لعقار ميتابيفات لعلاج مرض فقر الدم المنجلي في الأشهر المقبلة، وتعمل بنشاط مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتحقيق التوافق بشأن التجربة السريرية التأكيدية المطلوبة لتقديم الطلب.