أعلنت شركة أجيوس للأدوية (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: AGIO )، وهي شركة أدوية بيولوجية في مرحلة التسويق التجاري، تركز على توفير أدوية مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة، اليوم عن أولوياتها الاستراتيجية لعام 2026 والمعالم الرئيسية المتوقعة خلال العام. وسيقدم أعضاء فريق إدارة الشركة هذا التحديث في المؤتمر السنوي الرابع والأربعين لشركة جي بي مورغان للرعاية الصحية، يوم الأربعاء الموافق 14 يناير 2026، الساعة 8:15 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ / 11:15 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

"في عام 2025، حققت شركة أجيوس عامًا آخر من الأداء القوي والمتسق في جميع منتجاتها، مما يمثل تقدمًا ملموسًا نحو هدفنا المتمثل في أن نصبح شركة مستدامة ومتنوعة في مجال الأمراض النادرة"، صرّح برايان جوف، الرئيس التنفيذي لشركة أجيوس. "تُوّج العام الماضي بحصول دواء AQVESME™ (ميتابيفات) على الموافقة التاريخية في الولايات المتحدة، وهو مُنشّط إنزيم بيروفات كيناز (PK) الخاص بنا، والدواء الوحيد المُعتمد لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا ألفا أو بيتا، سواءً كانوا يعتمدون على نقل الدم أم لا. تُتيح هذه الموافقة خيارًا علاجيًا فمويًا جديدًا يُعدّل مسار المرض للأشخاص الذين يعانون من هذا الاضطراب الدموي النادر والمُنهك والمميت."

"مع دخولنا عام 2026، تقف الشركة عند مفترق طرق هام. سنطلق دواء AQVESME بقوة في الولايات المتحدة لعلاج الثلاسيميا، ونسعى لتوسيع نطاق استخدامنا لتقنيات تنشيط الحركية الدوائية ليشمل مؤشرات علاجية إضافية عالية القيمة مثل فقر الدم المنجلي ومتلازمات خلل التنسج النخاعي منخفضة الخطورة، كما سنعمل على تطوير خط إنتاجنا الواعد في المراحل المبكرة، والذي يمتلك القدرة على تنويع استثماراتنا بشكل أكبر في أمراض الدم والأمراض النادرة. ونواصل أيضًا التركيز على إدارة رأس المال بكفاءة عالية وتحقيق الكفاءة التشغيلية لدعم استدامتنا على المدى الطويل. وبفضل هذا الزخم القوي وخطة العمل الواضحة، تدخل شركة Agios العام الجديد وهي في وضع يؤهلها لتقديم ابتكارات ثورية وإحداث تأثير ملموس على حياة المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة"، أضاف السيد جوف.

المعالم المتوقعة لعام 2026

الثلاسيميا

• في ديسمبر 2025، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء AQVESME لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بمرض الثلاسيميا ألفا أو بيتا. يُعدّ AQVESME الدواء الوحيد المعتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج فقر الدم في حالات الثلاسيميا ألفا أو بيتا، سواءً كانت تتطلب نقل دم أم لا.
• تتوقع شركة أجيوس أن يصبح دواء AQVESME متاحًا في الولايات المتحدة في أواخر يناير 2026 بعد تطبيق برنامج تقييم المخاطر وتخفيفها (REMS) الخاص بالدواء. وقد بدأت بالفعل أنشطة الإطلاق التجاري وستستمر طوال العام.

داء الكريات المنجلية

• تم الإعلان عن النتائج الرئيسية من المرحلة الثالثة من تجربة RISE UP لعقار ميتابيفات في مرض فقر الدم المنجلي في نوفمبر 2025. وتتوقع شركة أجيوس عقد اجتماع تمهيدي لطلب دواء جديد تكميلي (sNDA) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الربع الأول من عام 2026، وتخطط لتقديم طلب تسويق أمريكي لعقار ميتابيفات في مرض فقر الدم المنجلي بعد ذلك الاجتماع.
• بدأ التسجيل في المرحلة الثانية من تجربة مرض فقر الدم المنجلي لعقار تيبابيفات، وهو منشط حركي دوائي فموي أكثر فعالية من شركة أجيوس، ويؤخذ مرة واحدة يوميًا، في عام 2025. وتتوقع شركة أجيوس الإعلان عن النتائج الأولية لهذه التجربة في النصف الثاني من عام 2026.

متلازمات خلل التنسج النخاعي منخفضة الخطورة (LR-MDS)

• اكتمل التسجيل في المرحلة 2ب من تجربة LR-MDS لعقار تيبابيفات في عام 2025. وتتوقع شركة أجيوس الإعلان عن النتائج الأولية لهذه التجربة في النصف الأول من عام 2026.
  
  

كثرة الحمر الحقيقية (PV)

• تتوقع شركة Agios الإعلان عن النتائج الأولية من المرحلة الأولى من تجربة متطوعين أصحاء لـ AG-236، وهو عبارة عن RNA صغير متداخل (siRNA) يستهدف TMPRSS6 كعلاج محتمل لمرض PV، في النصف الأول من عام 2026.
  
  

بيلة الفينيل كيتون (PKU)

• بعد اكتمال تحديد الجرعات في المرحلة الأولى من تجربة الجرعة المفردة والمتعددة المتصاعدة لـ AG-181، وهو مثبت لهيدروكسيلاز فينيل ألانين (PAH)، على متطوعين أصحاء، تتوقع شركة Agios أن تبدأ تجربة المرحلة 1ب لإثبات آلية عمل AG-181 على مرضى PKU في النصف الأول من عام 2026 وأن تؤكد إثبات آلية العمل في النصف الثاني من عام 2026.