لا يتوقع أكيبيا البدء في تجربة VALOR السريرية بعد ردود الفعل على اجتماع النوع C من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

كامبريدج، ماساتشوستس، 28 أكتوبر/تشرين الأول 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة أكيبيا ثيرابيوتكس®، (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: AKBA)، وهي شركة أدوية حيوية تهدف إلى تحسين حياة مرضى الكلى، اليوم أنها بعد اجتماعها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، لم تتوصل إلى اتفاق بشأن تصميم تجربة VALOR السريرية لاستخدام فادادوستات لعلاج فقر الدم لدى مرضى الكلى المزمن في مراحله المتأخرة غير الخاضعين لغسيل الكلى. ونتيجةً لذلك، لا تخطط أكيبيا لبدء تجربة VALOR، وبالتالي لا تتوقع الحصول على ترخيص واسع النطاق لدواء فافسيو لمرضى الكلى المزمن غير المعتمدين على غسيل الكلى.

أكملت شركة أكيبيا مؤخرًا اجتماعًا من النوع "ج" مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ورغم أن أكيبيا لم تستلم بعد المحاضر النهائية للاجتماع المباشر من النوع "ج"، إلا أنه بناءً على ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تعتقد أكيبيا أن التوافق التنظيمي لمثل هذه التجربة سيتطلب عددًا أكبر بكثير من المرضى مما هو مقترح، وبالتالي سيتطلب وقتًا وتكلفة أكبر بكثير لإتمامه.

قال جون ب. بتلر، الرئيس التنفيذي لشركة أكيبيا: "نظرًا لإيماننا الراسخ بالحاجة الملحة غير الملباة لخيار فموي لعلاج فقر الدم لدى مرضى الفشل الكلوي المزمن غير الخاضعين لغسيل الكلى، فإننا نشعر بخيبة أمل إزاء نتيجة الاجتماع". وأضاف: "نعتقد أن قرارنا بعدم السعي للحصول على تصنيف واسع النطاق لدواء NDD-CKD، بناءً على نقاشنا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يصب في مصلحة مساهمينا. وقد شجعنا النقاش مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن مجموعات فرعية أصغر من مرضى الفشل الكلوي المزمن، حيث قد نتمكن من التوافق على تصميم تجربة سريرية محتملة ومسار مستقبلي. والأهم من ذلك، سيواصل جميع العاملين في أكيبيا العمل لتحقيق هدفنا المتمثل في جعل Vafseo معيارًا للرعاية لمرضى غسيل الكلى".

في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على دواء فافسيو® (فادادوستات) لعلاج فقر الدم الناتج عن الفشل الكلوي المزمن لدى البالغين الذين يخضعون لغسيل الكلى لمدة ثلاثة أشهر على الأقل. بدأ أطباء الكلى في الولايات المتحدة وصف فافسيو للمرضى في يناير 2025.

نبذة عن شركة أكيبيا ثيرابيوتكس
شركة أكيبيا ثيرابيوتكس، المحدودة، هي شركة أدوية حيوية متكاملة تهدف إلى تحسين حياة الأشخاص المصابين بأمراض الكلى. تأسست أكيبيا عام ٢٠٠٧، ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة موقعنا الإلكتروني www.akebia.com ، وهو ليس جزءًا من هذا البيان الصحفي.

حول أقراص Vafseo® (vadadustat).
أقراص فافسيو® (فادادوستات) هي مثبط بروليل هيدروكسيلاز، يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، وهو عامل مُحفَّز لنقص الأكسجين، يُنشِّط الاستجابة الفسيولوجية لنقص الأكسجين لتحفيز إنتاج الإريثروبويتين داخليًا، مما يزيد من إنتاج الهيموجلوبين وخلايا الدم الحمراء لعلاج فقر الدم. فافسيو مُعتمد للاستخدام في 37 دولة.
المؤشرات

يُستخدم VAFSEO لعلاج فقر الدم الناتج عن مرض الكلى المزمن (CKD) لدى البالغين الذين يتلقون غسيل الكلى لمدة ثلاثة أشهر على الأقل.

قيود الاستخدام

• لم يثبت أن VAFSEO يعمل على تحسين نوعية الحياة أو التعب أو رفاهية المريض.
• لا يُنصح باستخدام VAFSEO في الحالات التالية:
  • كبديل لنقل خلايا الدم الحمراء في المرضى الذين يحتاجون إلى تصحيح فوري لفقر الدم.
  • في المرضى الذين يعانون من فقر الدم بسبب مرض الكلى المزمن الذين لا يقومون بغسيل الكلى.
    
    

معلومات السلامة الهامة حول أقراص VAFSEO (فادادوستات)

تحذير: زيادة خطر الوفاة، واحتشاء عضلة القلب، والسكتة الدماغية، والانصمام الخثاري الوريدي، وتجلط الوصول الوعائي.

يزيد VAFSEO من خطر حدوث الأحداث الوعائية الخثارية، بما في ذلك الأحداث القلبية الوعائية الضارة الكبرى (MACE).

ومن المتوقع أن يؤدي استهداف مستوى الهيموجلوبين الذي يزيد عن 11 جرام/ديسيلتر إلى زيادة خطر الوفاة والأحداث الخثارية الشريانية والوريدية، كما يحدث مع عوامل تحفيز الإريثروبويتين (ESAs)، والتي تزيد أيضًا من مستويات الإريثروبويتين.

ولم تتمكن أي تجربة من تحديد مستوى الهيموجلوبين المستهدف، أو جرعة VAFSEO، أو استراتيجية الجرعات التي لا تزيد من هذه المخاطر.

استخدم أقل جرعة من VAFSEO كافية لتقليل الحاجة إلى عمليات نقل خلايا الدم الحمراء.

موانع الاستعمال

• فرط الحساسية المعروف تجاه VAFSEO أو أي من مكوناته
• ارتفاع ضغط الدم غير المنضبط
  
  

التحذيرات والاحتياطات

• زيادة خطر الوفاة، واحتشاء عضلة القلب، والسكتة الدماغية، والانصمام الخثاري الوريدي، وتجلط الوصول الوعائي
  
  

ارتفاع مستوى الهيموغلوبين (Hb) لأكثر من 1 غ/ديسيلتر على مدار أسبوعين قد يزيد من هذه المخاطر. تجنب هذا الدواء للمرضى الذين لديهم تاريخ من احتشاء عضلة القلب، أو نوبة قلبية دماغية، أو متلازمة الشريان التاجي الحادة خلال الأشهر الثلاثة السابقة لبدء العلاج بـ VAFSEO. من المتوقع أن يؤدي استهداف مستوى هيموغلوبين أعلى من 11 غ/ديسيلتر إلى زيادة خطر الوفاة والإصابة بجلطات شريانية ووريدية. استخدم أقل جرعة فعالة لتقليل الحاجة إلى نقل خلايا الدم الحمراء. التزم بتوصيات الجرعات ومراقبة مستوى الهيموغلوبين لتجنب فرط تكون كريات الدم الحمراء.

• سمية الكبد
  
  

تم الإبلاغ عن إصابة خلايا الكبد المنسوبة إلى VAFSEO في أقل من 1% من المرضى، بما في ذلك حالة واحدة شديدة مصابة باليرقان. ولوحظ ارتفاع مستويات ALT وAST والبيليروبين في المصل لدى 1.8% و1.8% و0.3% من مرضى الفشل الكلوي المزمن الذين عولجوا بـ VAFSEO، على التوالي. يجب قياس مستويات ALT وAST والبيليروبين قبل العلاج، ثم شهريًا خلال الأشهر الستة الأولى، ثم حسب الحاجة السريرية. يجب إيقاف VAFSEO إذا استمر ارتفاع مستويات ALT أو AST أو كان مصحوبًا بارتفاع البيليروبين. لا يُنصح به للمرضى الذين يعانون من تليف الكبد أو أمراض الكبد الحادة النشطة.

• ارتفاع ضغط الدم
  
  

سُجِّل تفاقمٌ في ارتفاع ضغط الدم لدى 14% من مرضى VAFSEO و17% من مرضى داربيبوتين ألفا. كما سُجِّل تفاقمٌ خطيرٌ في ارتفاع ضغط الدم لدى 2.7% من مرضى VAFSEO و3% من مرضى داربيبوتين ألفا. كما سُجِّلت حالاتٌ من نوبات ارتفاع ضغط الدم، بما في ذلك اعتلال الدماغ الناتج عن ارتفاع ضغط الدم والنوبات، لدى المرضى الذين يتلقون VAFSEO. راقب ضغط الدم. وعدِّل جرعة العلاج الخافضة لضغط الدم حسب الحاجة.

• النوبات
  
  

حدثت نوبات لدى 1.6% من مرضى VAFSEO و1.6% من مرضى داربيبويتين ألفا. راقب ظهور نوبات جديدة، أو أعراض تحذيرية، أو تغير في وتيرة النوبات.

• تآكل الجهاز الهضمي
  
  

حدثت تآكلات معدية أو مريئية لدى 6.4% من مرضى VAFSEO و5.3% من مرضى داربيبويتين ألفا. كما أُبلغ عن تآكلات خطيرة في الجهاز الهضمي، بما في ذلك نزيف معدي معوي والحاجة إلى نقل كريات دم حمراء، لدى 3.4% من مرضى VAFSEO و3.3% من مرضى داربيبويتين ألفا. ينبغي مراعاة هذا الخطر لدى المرضى الأكثر عرضة لخطر تآكل الجهاز الهضمي. يُرجى إبلاغ المرضى بعلامات التآكلات ونزيف الجهاز الهضمي، وحثّهم على طلب الرعاية الطبية الفورية في حال ظهورها.

• ردود الفعل السلبية الخطيرة لدى المرضى المصابين بفقر الدم الناتج عن مرض الكلى المزمن والذين لا يخضعون لغسيل الكلى
  
  

لم تُثبت سلامة VAFSEO لعلاج فقر الدم الناتج عن الفشل الكلوي المزمن لدى البالغين غير الخاضعين لغسيل الكلى، ولا يُنصح باستخدامه في هذه الحالة. في تجارب سريرية واسعة النطاق أُجريت على بالغين مصابين بفقر الدم الناتج عن الفشل الكلوي المزمن، ممن لم يخضعوا لغسيل الكلى، لوحظت زيادة في خطر الوفاة، والسكتة الدماغية، واحتشاء عضلة القلب، وإصابة كلوية حادة خطيرة، وإصابة كبدية خطيرة، وتآكلات خطيرة في الجهاز الهضمي لدى المرضى الذين عولجوا بـ VAFSEO مقارنةً بـ داربيبويتين ألفا.

• الخباثة
  
  

لم تُدرس VAFSEO، ولا يُنصح باستخدامها للمرضى المصابين بأورام خبيثة نشطة. لُوحظت أورام خبيثة لدى 2.2% من مرضى VAFSEO و3% من مرضى داربيبويتين ألفا. ولم يُلاحظ أي دليل على زيادة التسبب في السرطان في الدراسات على الحيوانات.

الآثار الجانبية

• وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا (التي تحدث بنسبة ≥ 10٪) هي ارتفاع ضغط الدم والإسهال.
  
  

تفاعلات الأدوية

• مكملات الحديد ومادة رابطة الفوسفات المحتوية على الحديد: يتم تناول VAFSEO قبل ساعة على الأقل من تناول المنتجات التي تحتوي على الحديد.
• المواد الرابطة للفوسفات غير المحتوية على الحديد : يتم إعطاء VAFSEO قبل ساعة واحدة على الأقل أو بعد ساعتين من المواد الرابطة للفوسفات غير المحتوية على الحديد.
• ركائز BCRP : راقب علامات التفاعلات العكسية للركيزة وفكر في تقليل الجرعة.
• الستاتينات : راقب الآثار الجانبية المرتبطة بالستاتينات. حدِّد الجرعة اليومية من السيمفاستاتين إلى ٢٠ ملغ، والروزوفاستاتين إلى ٥ ملغ.
  
  

الاستخدام في فئات سكانية محددة

• الحمل: قد يسبب ضررا للجنين.
• الرضاعة: لا ينصح بالرضاعة الطبيعية إلا بعد يومين من الجرعة النهائية.
• ضعف الكبد : لا ينصح به للمرضى الذين يعانون من تليف الكبد أو أمراض الكبد الحادة النشطة.
  
  

يرجى ملاحظة أن هذه المعلومات ليست شاملة. يُرجى النقر هنا للاطلاع على معلومات الوصفة الطبية الكاملة، بما في ذلك التحذيرات المُؤطَّرة ودليل الدواء.

تصريحات تطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن استراتيجية شركة Akebia Therapeutics, Inc. ("Akebia") وخططها وآفاقها وتوقعاتها ومعتقداتها ونواياها وأهدافها هي بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي الخاص للأوراق المالية الأمريكي لعام 1995، المعدل، وتشمل، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بـ: خطط Akebia وتوقعاتها بعدم البدء في التجربة السريرية VALOR لاستخدام vadadustat لعلاج فقر الدم لدى المرضى المصابين بمرض الكلى المزمن في مرحلته المتأخرة والذين لا يخضعون لغسيل الكلى وعدم السعي للحصول على تسمية واسعة النطاق لـ Vafseo لمرضى الكلى المزمن غير المعتمدين على غسيل الكلى؛ معتقدات Akebia وتوقعاتها بشأن ردود الفعل من إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك أنها لم تتوصل إلى توافق بشأن مسار المضي قدمًا لتصميم VALOR وأنها تعتقد أن التوافق التنظيمي لتجربة VALOR سيتطلب عددًا أكبر بكثير من المرضى مما هو مقترح ومزيدًا من الوقت والتكلفة لإكماله؛ معتقدات Akebia بشأن الحاجة الكبيرة غير الملباة لخيار فموي لعلاج فقر الدم لدى مرضى الفشل الكلوي المزمن غير الخاضعين لغسيل الكلى؛ معتقدات Akebia بأن قرارها بعدم متابعة تسمية NDD-CKD واسعة النطاق هو في مصلحة المساهمين؛ توقعات Akebia بشأن مناقشاتها مع إدارة الغذاء والدواء فيما يتعلق بمجموعات فرعية أصغر من مرضى الفشل الكلوي المزمن حيث قد تكون قادرة على التوافق على تصميم تجربة سريرية محتملة والمسار إلى الأمام؛ وخطط Akebia للعمل نحو هدفها المتمثل في جعل Vafseo معيارًا للرعاية للمرضى الذين يخضعون لغسيل الكلى. تُستخدم مصطلحات "يعتزم"، "يعتقد"، "يخطط"، "هدف"، "محتمل"، "يتوقع"، "يقدر"، "يتوقع"، "مستقبلي"، "سوف"، "يستمر"، ومشتقات هذه الكلمات، وما شابهها من مراجع، لتحديد البيانات التطلعية، مع العلم أن هذه الكلمات التعريفية لا تتضمن جميع البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج الفعلية أو الأداء أو التجربة اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة صراحةً أو ضمنًا في أي بيان تطلعي نتيجةً لمخاطر وشكوك وعوامل أخرى مختلفة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المرتبطة بما يلي: الفوائد العلاجية المحتملة، وملف السلامة، وفعالية فافسيو؛ نتائج الأبحاث السريرية وما قبل السريرية؛ القرارات التي تتخذها السلطات الصحية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فيما يتعلق بالإيداعات التنظيمية والتفاعلات الأخرى؛ الطلب المحتمل وإمكانيات السوق وقبول فافسيو، بالإضافة إلى التغطية والتعويضات المتعلقة به، بما في ذلك تقديرات الفرص السوقية المحتملة؛ البيئة التنافسية لفافسيو، بما في ذلك الشركات الجديدة في مجال الأدوية الجنيسة وتوقيتها؛ قدرة أكيبيا على جذب واستبقاء الكفاءات المؤهلة. الموظفين؛ قدرة شركة أكيبيا على تحقيق الربحية والحفاظ عليها، والحفاظ على اتساق نفقات التشغيل مع خطتها التشغيلية؛ مسائل التصنيع وسلسلة التوريد والجودة، وأي عمليات استدعاء أو تخفيض قيمة الأصول أو انخفاض قيمتها أو أي عواقب أخرى ذات صلة أو عواقب محتملة؛ الإنهاء المبكر لأي من تعاونات أكيبيا؛ والتغيرات في البيئة الجيوسياسية وعدم اليقين المحيط بسياسة التجارة الأمريكية بشأن التعريفات الجمركية. تشمل المخاطر وعدم اليقين الأخرى تلك المحددة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير الفصلي لشركة أكيبيا على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2025، وغيرها من الإيداعات التي قد تقدمها أكيبيا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية مستقبلاً. هذه البيانات التطلعية (ما لم يُذكر خلاف ذلك) لا تُطبق إلا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تتعهد أكيبيا، وتُخلي مسؤوليتها تحديدًا، عن أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي.
Akebia Therapeutics® و Vafseo® علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Akebia Therapeutics, Inc.

اتصل بـ Akebia Therapeutics
مرسيدس كاراسكو
mcarrasco@akebia.com