أصدرت شركة Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND ) يوم الاثنين بيانات أولية من تجربة شملت 84 طفلاً يعانون من التقزم، وهو اضطراب وراثي يسبب التقزم وقصر القامة غير المتناسب .

TransCon CNP (navepegritide)، وهو دواء تجريبي من الببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP) يتم إعطاؤه مرة واحدة أسبوعياً ومصمم لتوفير إطلاق مستدام وتعريض مستمر لببتيد CNP النشط.

ينظم CNP تدفق الدم وضغط الدم وتفاعلية الصفائح الدموية وكريات الدم البيضاء.

اقرأ أيضًا: Ascendis Pharma تواجه تحديات مع تسعير Skytrofa و Yorvipath: المحللون يزنون .

وفي التجربة، أظهر الأطفال الذين عولجوا بجرعة أسبوعية من TransCon CNP سرعة نمو سنوية (AGV) تفوقت على الدواء الوهمي.

• بالنسبة لنقطة النهاية الأولية لـ AGV في الأسبوع 52، أظهر الأطفال الذين عولجوا بـ TransCon CNP (n=57) متوسط AGV في مجموعة LS يبلغ 5.89 سم/سنة مقارنة بـ 4.41 سم/سنة في مجموعة الدواء الوهمي (n=27)، وهو فرق متوسط في مجموعة LS يبلغ 1.49 سم/سنة (p<0.0001).

تحليلات المجموعات الفرعية:

• أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى <5 سنوات والذين عولجوا باستخدام TransCon CNP (n=21) متوسط AGV في الأسبوع 52 من 6.07 سم / سنة مقارنة بـ 5.06 سم / سنة في مجموعة الدواء الوهمي.
• أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و11 عامًا والذين عولجوا باستخدام TransCon CNP (n=36) متوسط AGV في LS قدره 5.79 سم / سنة في الأسبوع 52، مقارنة بـ 4.02 سم / سنة في مجموعة الدواء الوهمي.
• أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى <5 سنوات والذين عولجوا باستخدام TransCon CNP (n=19) تغييرًا عن AGV الأساسي في الأسبوع 52 بمقدار 1.57 سم / سنة مقارنة بـ 0.43 سم / سنة في مجموعة الدواء الوهمي.
• أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و11 عامًا والذين عولجوا باستخدام TransCon CNP (n=35) تغيرًا قدره 2.29 سم/سنة من AGV الأساسي في الأسبوع 52 مقارنة بـ 0.52 سم/سنة في مجموعة الدواء الوهمي.

بالنسبة لنقطة النهاية الثانوية للتغيير في درجة ACH Height Z، أظهر الأطفال الذين عولجوا بـ TransCon CNP (n=57) تغيرًا في متوسط LS من درجة ACH Height Z الأساسية بمقدار 0.30 مقارنة بـ 0.01 في مجموعة الدواء الوهمي.

بالنسبة لنقطة النهاية الثانوية للتغيير في درجة Z لارتفاع CDC، أظهر الأطفال الذين عولجوا باستخدام TransCon CNP (n=55) تغيرًا في متوسط LS من درجة Z الأساسية لارتفاع CDC بمقدار 0.15 مقارنة بـ -0.15 في مجموعة الدواء الوهمي.

في إجمالي عدد السكان الذين أجريت عليهم التجربة، أدى العلاج باستخدام TransCon CNP إلى تحسينات عددية في جودة الحياة المتعلقة بالصحة مقارنةً بالعلاج الوهمي كما تم قياسها في العديد من مجالات مقياس تجربة الطفل المصاب بالتقزم (ACEM).

لا يزال TransCon CNP يظهر ملف تعريف أمان مماثل للعلاج الوهمي وكان جيد التحمل بشكل عام، مع أحداث سلبية خفيفة ناجمة عن العلاج (TEAEs) بشكل عام، ولا يوجد دليل على التأثير الخافض لضغط الدم، وتكرار منخفض لتفاعلات موقع الحقن، وكلها خفيفة.

وتخطط شركة Ascendis لتقديم طلب تسويق TransCon CNP لعلاج التقزم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال الربع الأول من عام 2025 وتقديم طلب أوروبي خلال الربع الثالث من عام 2025.

حركة السعر: ارتفع سهم ASND بنسبة 17.4% عند 140 دولارًا عند آخر فحص يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• تتعاون CrowdStrike وAmazon وNVIDIA لتمكين الشركات الناشئة في مجال الأمن السيبراني .