• يعاني الأشخاص المصابون بنقص مثبط C1 (AAE-C1INH) من تشخيصات خاطئة متكررة، وحالات طبية طارئة، وتأثير واسع النطاق على صحتهم البدنية والنفسية والاجتماعية.
• ساهمت نتائج الدراسة في تصميم واختيار نقطة النهاية لدراسة المرحلة الثالثة الجارية CREAATE

زوغ، سويسرا، 6 أغسطس/آب 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة فارفاريس (ناسداك: PHVS)، وهي شركة أدوية بيولوجية في مراحل متقدمة من التطوير، تعمل على تطوير مضادات مستقبلات البراديكينين B2 الفموية الجديدة للمساعدة في تلبية الاحتياجات غير الملباة للأشخاص المصابين بالوذمة الوعائية الناتجة عن البراديكينين، مثل الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) والوذمة الوعائية المكتسبة بسبب نقص مثبط C1 (AAE-C1INH)، اليوم عن نشر نتائج أول دراسة نوعية معمقة تقيّم تجارب الأشخاص المصابين بـ AAE-C1INH وتتحقق من صحة مقاييس النتائج المبلغ عنها من قبل المرضى (PRO) ذات الصلة، في مجلة فرونتيرز إن إيمونولوجي . وقد ساهمت نتائج الدراسة بشكل مباشر في تصميم واختيار نقطة النهاية لدراسة المرحلة الثالثة الجارية CREAATE ( NCT07266805 ) التي تبحث في استخدام ديوكريكتيبانت للوقاية من نوبات AAE-C1INH وعلاجها عند الحاجة.

قال الدكتور داني إم. كوهن، الحاصل على دكتوراه في الطب والفلسفة، من قسم طب الأوعية الدموية في مركز أمستردام الطبي الجامعي (مركز معتمد من ACARE) والباحث الرئيسي في مشروع CREAATE: "يواجه المصابون بنقص مثبط C1INH الوراثي (AAE-C1INH) مرضًا بالغ الصعوبة، بما في ذلك معاناتهم من التشخيص الخاطئ، والذي غالبًا ما يعود إلى نقص الوعي بهذا المرض. وتكون النوبات مؤلمة في كثير من الأحيان، وتسبب انزعاجًا كبيرًا، وقد تحد من قدرتهم على ممارسة حياتهم اليومية، مما يعطل حياتهم ويشكل عبئًا كبيرًا عليهم. وعلى الرغم من ذلك، لا توجد حاليًا أي علاجات معتمدة للوقاية من نوبات نقص مثبط C1INH الوراثي أو علاجها. وتُعد هذه الدراسة خطوة مهمة إلى الأمام، إذ تُوثّق تجربة المريض بدقة، وتساعد على ضمان أن تُقيّم الدراسات السريرية نتائج ذات مغزى حقيقي للمرضى."

تمثل هذه الدراسة أول تقييم نوعي معمق لمرض AAE-C1INH، وهو مرض نادر للغاية وخطير، ولا توجد علاجات معتمدة للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الناتجة عن البراديكينين أو علاجها. وتوفر النتائج رؤى أساسية حول عبء المرض، وتضع إطارًا لدعم اختيار نقاط النهاية السريرية للتجارب السريرية في هذه الحالة.

أظهرت المقابلات مع أشخاص تم تشخيصهم بمتلازمة نقص مثبط C1 المناعي الذاتي (AAE-C1INH) أعراض المرض، وتأثيره على الحياة اليومية، ووجهات نظرهم حول فوائد العلاج. وكشفت نتائج الدراسة أن متلازمة نقص مثبط C1 المناعي الذاتي تُشكل عبئًا كبيرًا ومتعدد الجوانب على المرضى، حيث أفاد المشاركون بنوبات تورم متكررة ومؤلمة تُعيق ممارسة حياتهم اليومية، وغالبًا ما تأتي بعد فترات طويلة من التشخيص الخاطئ والرعاية الطارئة. كما كشفت المقابلات عن تأثير واسع النطاق على الجوانب الجسدية والنفسية والاجتماعية والمهنية، حيث يعجز الأفراد عادةً عن القيام بالأنشطة الروتينية أو السفر أو الحفاظ على وظائفهم أثناء النوبات. واعتمد جميع المشاركين على علاجات غير مُصرّح بها، مما يُبرز الاحتياجات غير المُلبّاة المرتبطة بغياب خيارات علاجية مُعتمدة.

قيّمت الدراسة مدى ملاءمة وقابلية تفسير أدوات تقييم النتائج المبلغ عنها من قبل المريض (PRO) المعتمدة، بما في ذلك مقياس الانطباع العالمي للمريض عن التغيير (PGI-C)، ومقياس الانطباع العالمي للمريض عن شدة الأعراض (PGI-S)، ومقياس التقييم العالمي للمريض (PGA)، لدى مرضى نقص مثبط C1INH المرتبط بالعمر. وأظهرت النتائج أن هذه الأدوات ذات مغزى وقابلة للتطبيق في تقييم فوائد العلاج في سياق هذا المرض، مما يساعد على تحديد العتبات ذات الصلة سريريًا لتحسن الأعراض وزوالها. والأهم من ذلك، أظهرت الدراسة أن تصنيف "أفضل" وفقًا لمقياس PGI-C كان الأكثر دلالةً بين جميع المشاركين في نقاط زمنية تصل إلى 4 ساعات بعد العلاج.

أضاف الدكتور بينغ لو، رئيس شركة فارفاريس، قائلاً: "تمثل هذه النتائج خطوة هامة نحو بناء قاعدة أدلة علمية دقيقة تركز على المريض في علاج الوذمة الوعائية المرتبطة بنقص مثبط C1 . وتماشياً مع توجيهات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن رصد تجربة المريض وتحديد التغيرات المهمة في النتائج التي تركز على المريض يعزز الأساس العلمي لتقييم فائدة العلاج لهذه الفئة من المرضى الذين لا يحصلون على الرعاية الكافية. وقد ساهمت هذه النتائج بشكل مباشر في تصميم تجاربنا السريرية، مما يضمن أن برامجنا تقيس النتائج التي تهم المرضى حقاً، وتمكننا من تحقيق هدفنا الأوسع المتمثل في تطوير علاجات فعالة وجيدة التحمل تلبي الاحتياجات غير الملباة للأشخاص الذين يعانون من الوذمة الوعائية الناتجة عن نقص مثبط C1 ."

يمكن الاطلاع على المنشور الكامل هنا: الوذمة الوعائية الناتجة عن نقص مثبط C1 المكتسب: تجربة المريض، والنموذج المفاهيمي للمرض، وتقييم مقاييس النتائج التي أبلغ عنها المريض

نبذة عن فارفاريس
شركة فارفاريس هي شركة أدوية بيولوجية في مراحل متقدمة من التطوير، تعمل على تطوير مضادات مستقبلات البراديكينين B2 الفموية الجديدة، بهدف تلبية الاحتياجات غير الملباة في الحالات المرضية المرتبطة بالبراديكينين، بما في ذلك جميع أنواع الوذمة الوعائية الناتجة عن البراديكينين. تطمح فارفاريس إلى تقديم علاجات ذات فعالية مماثلة للحقن، مع تحمل جيد، وسهولة تناولها عن طريق الفم، وذلك للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الناتجة عن البراديكينين وعلاجها. ومن خلال تحقيق هذا الطموح، تسعى فارفاريس إلى توفير معيار جديد للرعاية في علاج الوذمة الوعائية الناتجة عن البراديكينين. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني https://pharvaris.com/ .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض التصريحات التطلعية التي تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. تُعتبر جميع التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تتعلق بوقائع تاريخية، تصريحات تطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بخططنا ودراساتنا وتجاربنا المستقبلية، وأي تصريحات تتضمن كلمات مثل "نعتقد" و"نتوقع" و"نأمل" و"نُقدّر" و"قد" و"يمكن" و"ينبغي" و"سوف" و"نعتزم" وما شابهها من تعابير. تستند هذه التصريحات التطلعية إلى توقعات الإدارة الحالية، وهي ليست وعودًا ولا ضمانات، وتنطوي على مخاطر وشكوك وعوامل أخرى مهمة، معروفة وغير معروفة، قد تؤدي إلى اختلاف نتائج شركة فارفاريس أو أدائها أو إنجازاتها الفعلية اختلافًا جوهريًا عن توقعاتها الصريحة أو الضمنية في هذه التصريحات التطلعية. تشمل هذه المخاطر، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: عدم اليقين بشأن نتائج تفاعلاتنا مع السلطات التنظيمية، بما في ذلك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). التوقيت المتوقع، والتقدم المحرز، أو نجاح برامج التطوير السريري لدينا، لا سيما كبسولات ديوكريكتيبانت سريعة الإطلاق وأقراص ديوكريكتيبانت ممتدة الإطلاق، والتي تخضع حاليًا لتجارب سريرية عالمية في مراحلها الأخيرة؛ قدرتنا على تكرار الفعالية والسلامة التي تم إثباتها في دراسات المرحلة الثانية والثالثة RAPIDe-1 وRAPIDe-2 وRAPIDe-3 وCHAPTER-1 في الدراسات غير السريرية والتجارب السريرية الجارية والمستقبلية، مثل CHAPTER-3 وCREAATE؛ نتائج الموافقات التنظيمية، بما في ذلك نتائج طلب الموافقة على دواء جديد (NDA) الخاص بنا لعلاج النوبات الحادة من الوذمة الوعائية الوراثية عند الطلب؛ المخاطر الناجمة عن الأمراض الوبائية، والتي قد تؤثر سلبًا على أعمالنا ودراساتنا غير السريرية وتجاربنا السريرية؛ قدرتنا على استخدام ديوكريكتيبانت لأغراض بديلة، على سبيل المثال لعلاج نقص مثبط C1 (AAE-C1INH)؛ قيمة أسهمنا العادية؛ التوقيت والتكاليف والقيود الأخرى المتعلقة بالحصول على الموافقات التنظيمية لمنتجاتنا المرشحة، أو أي منتج مرشح آخر قد نطوره في المستقبل؛ قدرتنا على إنشاء قدرات تجارية أو إبرام اتفاقيات مع أطراف ثالثة لتسويق وبيع وتوزيع منتجاتنا المرشحة؛ قدرتنا على المنافسة في صناعة الأدوية، بما في ذلك فيما يتعلق بالعلاجات الحالية، والعلاجات الناشئة التي يحتمل أن تكون منافسة، والمنتجات الجنيسة المنافسة؛ قدرتنا على تسويق منتجاتنا المرشحة وتسويقها تجاريًا وتحقيق قبولها في السوق؛ قدرتنا على إنتاج كميات كافية من المنتجات الدوائية المرشحة للتسويق التجاري؛ قدرتنا على جمع رأس المال عند الحاجة وبشروط مقبولة؛ التطورات التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي وغيرها من الولايات القضائية؛ قدرتنا على حماية ملكيتنا الفكرية ومعرفتنا الفنية وإدارة أعمالنا دون انتهاك حقوق الملكية الفكرية أو الحصرية التنظيمية للآخرين؛ قدرتنا على إدارة العواقب السلبية الناجمة عن التغييرات في القوانين واللوائح المعمول بها، بما في ذلك قوانين الضرائب (بما في ذلك قانون الأمن البيولوجي)، وقدرتنا على الحفاظ على نظام فعال للرقابة الداخلية على التقارير المالية؛ التغييرات وعدم اليقين في ظروف السوق العامة؛ الاضطرابات في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من الوكالات؛ التغيرات وعدم اليقين في ظروف السوق العامة والسياسية والاقتصادية، بما في ذلك نتيجة التضخم والنزاعات الجيوسياسية؛ والتغيرات في اللوائح والجمارك والتعريفات الجمركية والحواجز التجارية؛ والعوامل الأخرى الموضحة تحت عنواني "بيان تحذيري بشأن البيانات التطلعية" و"البند 3. المعلومات الرئيسية - د. عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 20-F وغيره من التقارير الدورية المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. قد تؤدي هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. تمثل هذه البيانات التطلعية تقديرات الإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من حين لآخر، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. على الرغم من أن شركة فارفاريس قد تختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، إلا أنها تُخلي مسؤوليتها عن أي التزام بالقيام بذلك، حتى لو أدت الأحداث اللاحقة إلى تغيير وجهات نظرها. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل وجهات نظر شركة فارفاريس اعتبارًا من أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا البيان الصحفي.

 للتواصل: ماغي بيلر، نائبة الرئيس، رئيسة قسم الاتصالات المؤسسية والمستثمرين، maggie.beller@pharvaris.com