شركة أسترازينيكا بي إل سي أصدرت شركة (NYSE: AZN ) بيانات أولية من برنامج المرحلة 3 لعقار إفزيمفوتاس ألفا (ALXN1850) في مجموعة واسعة من مرضى نقص فوسفاتاز الدم (HPP).

إن مرض نقص فوسفاتاز القلوي (HPP) هو اضطراب استقلابي وراثي نادر ناتج عن طفرات جينية في جين ALPL ، مما يؤدي إلى نقص نشاط الفوسفاتاز القلوي (ALP)، وضعف تمعدن العظام، وعظام لينة (الكساح).

يستهدف إيفزيمفوتيس ألفا شريحة أوسع من مرضى نقص فوسفاتاز الدم

وقد ضم برنامج المرحلة الثالثة لعقار إفزيمفوتاس ألفا (ALXN1850) 196 مريضًا، من بينهم أطفال ومراهقون وبالغون مصابون بمرض نقص فوسفاتاز الدم من النوعين الطفولي والبالغ.

تم تصميم العلاج التجريبي باستبدال الإنزيم لتقليل عبء الحقن وتكرار الجرعات مقارنةً بـ Strensiq (asfotase alfa).

التجارب السريرية على الأطفال تُظهر مؤشرات قوية على الفعالية

في تجربة MULBERRY المرحلة 3، حقق efzimfotase alfa نقطة النهاية الأولية في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى أقل من 12 عامًا والذين لم يتلقوا Strensiq من قبل.

أظهر العلاج تحسنات ذات دلالة إحصائية وذات أهمية سريرية في صحة العظام .

أظهرت تجربة CHESTNUT، التي قيّمت المرضى الذين تحولوا من Strensiq، أن العلاج كان جيد التحمل وحافظ على تحسينات صحة العظام حتى الأسبوع 25.

دراسة على البالغين تُظهر نتائج متباينة

في تجربة HICKORY المرحلة 3، لم يحقق efzimfotase alfa دلالة إحصائية في نقطة النهاية الأولية الخاصة به، وهي اختبار المشي لمدة ست دقائق، بين المراهقين والبالغين.

ويعزى ذلك إلى حد كبير إلى استجابات الدواء الوهمي الأقوى من المتوقع لدى المرضى الذين ظهرت عليهم الأعراض في مرحلة البلوغ.

ومع ذلك، أظهر العلاج تحسنات طفيفة في التعب وأظهر فوائد ذات مغزى سريري في الحركة وتقليل الألم والوظيفة البدنية في مجموعات فرعية رئيسية، وخاصة أولئك الذين يعانون من مرض بدأ في مرحلة الطفولة.

أشارت بيانات التمديد على المدى الطويل إلى استمرار التحسن حتى الأسبوع 48، كما أظهر المرضى الذين تحولوا من العلاج الوهمي مكاسب بعد بدء العلاج.

تجارب توزوراكيماب لعلاج مرض الانسداد الرئوي المزمن تحقق الأهداف الرئيسية

أصدرت شركة أسترازينيكا يوم الجمعة بيانات أولية إيجابية من المرحلة الثالثة من تجارب OBERON و TITANIA لعقار توزوراكيماب في المرضى الذين يعانون من مرض الانسداد الرئوي المزمن (COPD)، والمعروف أيضًا باسم مرض الرئة لدى المدخنين.

حققت التجارب نقطة النهاية الأولية في المجموعة السكانية الأساسية من المدخنين السابقين، وفي المجموعة السكانية الإجمالية، والتي شملت المدخنين السابقين والحاليين، والمرضى في جميع مراحل تعداد الحمضات في الدم وجميع مراحل شدة وظائف الرئة.

نشاط سعر سهم AZN: ارتفعت أسهم أسترازينيكا بنسبة 1.20% لتصل إلى 196.21 دولارًا وقت النشر يوم الثلاثاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock