ستواصل الشركة تطوير عقار إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي مع الأخذ في الاعتبار ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تخطط الشركة لتقديم طلب IND في يونيو 2026 لإجراء دراسة جديدة من المرحلة 3 لعقار efzofitimod في المرضى الذين يعانون من الساركويد الرئوي المزمن المصحوب بأعراض مع مرض رئوي تقييدي باستخدام FVC كنقطة نهاية أولية وKSQ-Lung كنقطة نهاية ثانوية رئيسية.

ستعقد الإدارة مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً مباشراً اليوم الساعة 4:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة / 1:30 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ.

سان دييغو، 11 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة aTyr Pharma, Inc. (ناسداك: ATYR) ("aTyr" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل في مجال اكتشاف وتطوير الأدوية الأولى من نوعها من منصتها الخاصة بإنزيم tRNA synthetase، اليوم عن المسار الذي يجب اتباعه لمرشحها العلاجي الرئيسي، efzofitimod، في الساركويد الرئوي، وهو شكل رئيسي من أشكال أمراض الرئة الخلالية (ILD)، وذلك بعد استلام محضر الاجتماع الرسمي من اجتماع من النوع C مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

كان الهدف من الاجتماع مراجعة نتائج دراسة المرحلة الثالثة EFZO-FIT™ وتحديد الخطوات التالية للبرنامج في علاج الساركويد الرئوي. وبناءً على ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تخطط الشركة لمواصلة تطوير إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي في دراسة جديدة من المرحلة الثالثة على مرضى الساركويد الرئوي المزمن المصحوب بأعراض، والذين يعانون من أمراض رئوية تقييدية، وذلك باستخدام السعة الحيوية القسرية (FVC) كنقطة نهاية أولية للدراسة، ودرجة استبيان كينغ للساركويد (KSQ)-Lung كنقطة نهاية ثانوية رئيسية. وقد اختارت الشركة هاتين النقطتين بناءً على إشارة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن السعة الحيوية القسرية ودرجة استبيان كينغ للساركويد-Lung هما مقياسان مباشران لكيفية أداء المرضى المصابين بالساركويد الرئوي وشعورهم، وخلصت الشركة إلى أن السعة الحيوية القسرية هي نقطة نهاية أولية أكثر ملاءمة في الوقت الحالي، ريثما يتم إجراء المزيد من أعمال التحقق من صحة محتوى استبيان كينغ للساركويد-Lung وفقًا لتوصيات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تخطط الشركة لتقديم طلب للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد (IND) لهذه الدراسة في يونيو 2026.

أعرب الدكتور سانجاي إس. شوكلا، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة aTyr Pharma، عن سعادته بالتعليقات التي تلقتها من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن مسار استخدام إيفزوفيتيمود في علاج الساركويد الرئوي، وبالمناقشات المثمرة التي دارت حول أهم المؤشرات السريرية ذات الصلة بهذا المرض، بما في ذلك أن السعة الحيوية القسرية (FVC) تُعد مقياسًا مباشرًا لوظائف الرئة. وانطلاقًا من هذه التعليقات، سنولي الأولوية للسعة الحيوية القسرية كمؤشر رئيسي في دراستنا القادمة. تُظهر الأدلة المستقاة من دراسة EFZO-FIT™ أن المرضى المصابين بأمراض الرئة التقييدية (المُعرَّفة بنسبة FVC المتوقعة ≤ 80%) قد شهدوا تحسنًا سريريًا ملحوظًا في FVC عند علاجهم بالإيفزوفيتيمود، مقارنةً بالانخفاض الملحوظ في المجموعة التي تلقت العلاج الوهمي. علاوة على ذلك، أظهر هؤلاء المرضى ذوو الحالات الأكثر شدة في دراسة EFZO-FIT™ أيضًا اتجاهات إيجابية نحو التحسن في العديد من نتائج التقييم الذاتي للمرضى، بما في ذلك درجة KSQ-Lung. نعتقد أن التركيز على هاتين النقطتين الرئيسيتين، اللتين تعتبرهما إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مقياسين مباشرين لوظائف الرئة وشعور المريض، وتطبيقهما على مجموعة محددة من المرضى الذين أثبتنا لديهم فائدة الإيفزوفيتيمود، هو الاستراتيجية الأمثل للخطوة التالية في تقييم الإيفزوفيتيمود كعلاج جديد محتمل لمرضى الساركويد الرئوي.

في إطار مناقشاتنا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن ملف تعريف الفائدة والمخاطر لعقار إيفزوفيتيمود، نعتزم زيادة وتيرة إعطاء جرعة 5.0 ملغ/كغ من إيفزوفيتيمود أو الدواء الوهمي من مرة كل أربعة أسابيع في التجارب السابقة إلى مرة كل ثلاثة أسابيع في هذه التجربة القادمة. ونظرًا لملف السلامة المتسق الذي لاحظناه لعقار إيفزوفيتيمود في التجارب حتى الآن، نعتقد أن هذه الاستراتيجية لزيادة التعرض للدواء، إلى جانب استراتيجيات إضافية للحد من المخاطر ومراقبة السلامة، قد تُعزز من فعالية إيفزوفيتيمود دون إثارة مخاوف إضافية تتعلق بالسلامة. والآن وقد أصبح لدينا مسار واضح للمضي قدمًا، فإننا نستعد لتقديم طلب ترخيص دواء جديد (IND) لهذه الدراسة الشهر المقبل.

من المتوقع أن تكون المرحلة الثالثة من التجربة دراسة عالمية، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، لتقييم فعالية وسلامة إيفزوفيتيمود لدى مرضى الساركويد الرئوي المتوسط إلى الشديد. ستتألف الدراسة، التي تستمر 54 أسبوعًا، من مجموعتين متوازيتين يتم توزيعهما عشوائيًا بالتساوي إما لتلقي 5.0 ملغ/كغ من إيفزوفيتيمود أو دواءً وهميًا، تُعطى عن طريق الوريد مرة كل 3 أسابيع، بإجمالي 17 جرعة. تهدف الدراسة إلى تجنيد ما يصل إلى 372 مريضًا تقريبًا مصابين بالساركويد الرئوي المصحوب بأعراض، والذين يعانون من مرض رئوي تقييدي، ويتلقون جرعة ثابتة من الكورتيكوستيرويد الفموي (≤ 5.0 ملغ) يوميًا، و/أو مثبطًا للمناعة. سيظل العلاج الأساسي ثابتًا طوال مدة الدراسة. ستكون نقطة النهاية الأولية للدراسة هي التغير في السعة الحيوية القسرية (FVC) عن خط الأساس في الأسبوع 48، وستكون نقطة النهاية الثانوية الرئيسية هي التغير في درجة مقياس جودة الحياة الرئوية (KSQ-Lung) عن خط الأساس في الأسبوع 48.

مكالمة جماعية وبث مباشر عبر الإنترنت

ستعقد شركة aTyr مؤتمراً عبر الهاتف والبث المباشر لمناقشة آخر المستجدات التنظيمية والسريرية المتعلقة بعقار إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي، وذلك اليوم 11 مايو/أيار الساعة 4:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة / 1:30 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ. يمكن للمهتمين الانضمام إلى المكالمة بالتسجيل هنا للحصول على رقم الاتصال ورمز المرور الشخصي ومعلومات البث المباشر. يمكنكم الوصول إلى روابط البث الصوتي المباشر وإعادة البث على صفحة الفعاليات في موقع aTyr الإلكتروني على الرابط التالي: http://investors.atyrpharma.com/events-and-webcasts . ستبقى إعادة البث الصوتي متاحة لمدة 90 يوماً على الأقل بعد انتهاء الفعالية.

نبذة عن الساركويد الرئوي

الساركويد الرئوي مرض التهابي يتميز بتكوّن حبيبات، وهي تجمعات من الخلايا الالتهابية، في عضو واحد أو أكثر من أعضاء الجسم. يُشخّص حوالي 160,000 أمريكي بالساركويد الرئوي، ويتراوح مآل المرض بين كونه حميدًا ومحدودًا ذاتيًا، إلى كونه مرضًا مزمنًا مُنهكًا، وفقدانًا دائمًا لوظائف الرئة، والوفاة. تشمل خيارات العلاج الحالية الكورتيكوستيرويدات وغيرها من العلاجات المثبطة للمناعة، والتي تتميز بفعالية محدودة، وتترافق مع آثار جانبية خطيرة لا يستطيع العديد من المرضى تحملها على المدى الطويل.

حول إيفزوفيتيمود

إيفزوفيتيمود هو مُعدِّل مناعي بيولوجي جديد قيد التطوير السريري لعلاج أمراض الرئة الخلالية، وهي مجموعة من الاضطرابات المناعية التي قد تُسبب التهابًا وتليفًا، أو تندبًا، في الرئتين. يُعد إيفزوفيتيمود علاجًا مُشتقًا من إنزيم سينثيتاز الحمض النووي الريبوزي الناقل (tRNA synthetase)، حيث يُعدِّل بشكل انتقائي الخلايا النخاعية المُنشَّطة عبر نيوروبيلين-2، مما يُؤدي إلى زوال الالتهاب دون تثبيط المناعة، وربما يمنع تطور التليف. يخضع إيفزوفيتيمود حاليًا للدراسة في المرحلة الثانية EFZO-CONNECT™ على مرضى مصابين بأمراض الرئة الخلالية المرتبطة بتصلب الجلد الجهازي (SSc، أو تصلب الجلد)، وتعتزم شركة aTyr تقديم طلب للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد (IND) في يونيو 2026 لإجراء دراسة عالمية من المرحلة الثالثة على إيفزوفيتيمود لدى مرضى الساركويد الرئوي، وهو أحد الأشكال الرئيسية لأمراض الرئة الخلالية. تتميز هذه الأشكال من أمراض الرئة الخلالية بخيارات علاجية محدودة، وهناك حاجة إلى علاجات أكثر أمانًا وفعالية لتعديل مسار المرض وتحسين النتائج.

حول أتير

شركة aTyr هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تستفيد من الذكاء التطوري لترجمة بيولوجيا إنزيمات tRNA synthetase إلى علاجات جديدة للتليف والالتهاب. إنزيمات tRNA synthetase هي بروتينات قديمة وأساسية طورت نطاقات جديدة تنظم مسارات متنوعة خارج الخلية في الإنسان. تركز منصة اكتشاف aTyr على الكشف عن نقاط التدخل العلاجي الخفية من خلال الكشف عن مسارات الإشارات التي تحفزها مكتبتها الخاصة من النطاقات المشتقة من جميع إنزيمات tRNA synthetase العشرين. المرشح العلاجي الرئيسي لشركة aTyr هو efzofitimod، وهو مُعدِّل مناعي بيولوجي جديد قيد التطوير السريري لعلاج أمراض الرئة الخلالية، وهي مجموعة من الاضطرابات المناعية التي يمكن أن تسبب التهابًا وتليفًا تدريجيًا، أو تندبًا، في الرئتين. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.atyrpharma.com .

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. عادةً ما تُعرف البيانات الاستشرافية باستخدام كلمات مثل "نتوقع"، "نعتقد"، "يمكن"، "قد"، "مصمم"، "نأمل"، "ننوي"، "ربما"، "نخطط"، "محتمل"، "قريبًا"، "سوف"، بالإضافة إلى مشتقات هذه الكلمات أو تعابير مشابهة. نعتزم أن تكون هذه البيانات الاستشرافية مشمولة بأحكام الحماية القانونية للبيانات الاستشرافية، ونصدر هذا البيان لغرض الامتثال لتلك الأحكام. تشمل هذه البيانات التطلعية، من بين أمور أخرى، بيانات تتعلق بمواصلة تطويرنا لعقار إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي، والفوائد العلاجية المحتملة وتطبيقاته، وجداولنا الزمنية وخططنا المتعلقة ببعض أنشطة وأهداف التطوير، بما في ذلك تقديم (وتوقيت التقديم المخطط له) طلب ترخيص دواء جديد (IND) لدراسة المرحلة الثالثة لعقار إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي في يونيو 2026، والتصميم المقترح لدراستنا المخطط لها في المرحلة الثالثة لعقار إيفزوفيتيمود لعلاج الساركويد الرئوي، بما في ذلك نظام الجرعات، وتوقعات التسجيل، ونقاط النهاية المستهدفة، واستراتيجية التركيز على شريحة أصغر من المرضى، واستراتيجية التخفيف من المخاوف الإضافية المتعلقة بالسلامة، وتفسيرنا لنتائج دراسة EFZO-FIT™ ومعنى هذه التفسيرات لدراستنا المخطط لها في المرحلة الثالثة. كما تعكس هذه البيانات التطلعية وجهات نظرنا الحالية بشأن خططنا ونوايانا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا وآفاقنا، والتي تستند إلى المعلومات المتاحة لنا حاليًا وعلى الافتراضات التي وضعناها. على الرغم من اعتقادنا بأن خططنا ونوايانا وتوقعاتنا واستراتيجياتنا وآفاقنا، كما هي مُبينة أو مُستدلة من هذه البيانات التطلعية، معقولة، إلا أننا لا نضمن تحقيقها. جميع البيانات التطلعية مبنية على تقديرات وافتراضات من إدارتنا، والتي، مع أننا نعتقد أنها معقولة، إلا أنها تنطوي بطبيعتها على قدر من عدم اليقين. علاوة على ذلك، قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الموصوفة في هذه البيانات التطلعية، وستتأثر بمجموعة متنوعة من المخاطر والعوامل الخارجة عن سيطرتنا، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، عدم اليقين المتعلق بالتفاعلات مع إدارة الغذاء والدواء بشكل عام، وعدم اليقين بشأن الأحداث الجيوسياسية والاقتصادية الكلية، والمخاطر المرتبطة باكتشاف وتطوير وتنظيم دواء إيفزوفيتيمود، والمخاطر المرتبطة باستهداف شريحة محدودة من المرضى في دراستنا المخطط لها من المرحلة الثالثة لدواء إيفزوفيتيمود في علاج الساركويد الرئوي، وخطر توقفنا أو تأخيرنا نحن أو شركاؤنا لأنشطة التطوير ما قبل السريرية أو السريرية لدواء إيفزوفيتيمود لأسباب متنوعة (بما في ذلك الصعوبات أو التأخيرات في تسجيل المرضى في التجارب السريرية المخطط لها)، واحتمالية إنهاء التعاونات القائمة مبكرًا، وخطر عدم قدرتنا على جمع التمويل الإضافي المطلوب لخطط أعمالنا وتطوير منتجاتنا، بالإضافة إلى تلك المخاطر المذكورة في أحدث تقرير سنوي لنا على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، وفي ملفاتنا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. باستثناء ما يقتضيه القانون، فإننا لا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.