كمبريدج، ماساتشوستس، 3 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة Beam Therapeutics Inc. (ناسداك: BEAM)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير الأدوية الجينية الدقيقة من خلال تحرير القاعدة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت BEAM-101، وهو علاج خلوي معدل وراثيًا قيد البحث لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD)، تصنيف دواء يتيم.

داء فقر الدم المنجلي اضطرابٌ مُدمِّر يُصيب حوالي 100,000 شخص في الولايات المتحدة، ويُسبِّب فقر الدم، والألم الشديد، والسكتة الدماغية، وحتى الموت المُبكِّر. ويُؤكِّد حصولنا على تصنيف "دواء يتيم" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أهميةَ خيارات العلاج الجديدة لهذا المرض المُنهِك، وتشير بياناتنا السريرية إلى أنَّ برنامج BEAM-101، البرنامج الرائد في قسم أمراض الدم لدينا، لديه القدرة على تقديم علاج مُتمايز يُعدُّ الأفضل في فئته،" صرَّحت الدكتورة آمي سيمون، كبيرة المسؤولين الطبيين في Beam. وأضافت: "نتطلع إلى مواصلة تطوير تجربتنا السريرية في المرحلة الأولى والثانية من برنامج BEACON لدواء BEAM-101 على مرضى فقر الدم المنجلي الحاد، وإلى العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بهدف توفير BEAM-101 للمرضى بأمانٍ وسرعةٍ مُمكنتين، مُجسِّدين بذلك رسالتنا في توفير علاجاتٍ مُستدامةٍ للمرضى الذين يُعانون من أمراضٍ خطيرة."

تم تصميم تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء لدعم تطوير وتقييم العلاجات للأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة. ويأتي التصنيف مع فوائد محتملة للشركة الراعية، بما في ذلك الاعتمادات الضريبية للتجارب السريرية المؤهلة، والإعفاء من رسوم المستخدم، وسبع سنوات محتملة من الحصرية في السوق بعد الموافقة.

عُرضت بيانات سبعة مرضى عولجوا بـ BEAM-101 في تجربة BEACON السريرية في الاجتماع السنوي السادس والستين للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH) والمعرض المصاحب له في ديسمبر 2024. كما قُبلت البيانات السريرية المحدثة لعرضها في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم (EHA) لعام 2025 في يونيو. أظهر العلاج بـ BEAM-101 زيادات قوية ومستدامة في الهيموغلوبين الجنيني (HbF) وانخفاضًا في الهيموغلوبين المنجلي (HbS)، ونموًا سريعًا للعدلات والصفائح الدموية، وتحسنًا في مؤشرات انحلال الدم. كان ملف السلامة الأولي لـ BEAM-101 متوافقًا مع تكييف بوسولفان وزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية. يُصنع BEAM-101 في منشأة Beam في ولاية كارولينا الشمالية، ويستخدم عملية متقدمة وآلية إلى حد كبير أثبتت إنتاجية عالية باستمرار وقابلية للتطبيق، مما يُمكّن من تصنيع BEAM-101 بنجاح للمرضى في تجربة BEACON السريرية. وتتوقع شركة Beam إعطاء الجرعة لـ 30 مريضًا في تجربة BEACON الجارية بحلول منتصف عام 2025.

حول BEAM-101
BEAM-101 هو علاج خلوي تجريبي معدّل وراثيًا لعلاج مرض فقر الدم المنجلي الحاد (SCD). يتكون هذا العلاج لمرة واحدة من خلايا جذعية وسلفية ذاتية المنشأ (HSPCs) من نوع CD34+، مُعدّلة قاعديًا في المناطق المحفزة لجينات HBG1/2، وتُعطى عن طريق عملية زرع خلايا جذعية مكونة للدم. صُمم تعديل BEAM-101 لمنع ارتباط مثبط النسخ BCL11A بالمحفز دون التأثير على تعبير BCL11A، مما يؤدي إلى زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني غير المنجلي والمضاد للمنجلي (HbF)، وبالتالي محاكاة آثار المتغيرات الطبيعية التي تُلاحظ في استمرار الهيموغلوبين الجنيني وراثيًا. يُعد HbF المتغير السائد للهيموغلوبين خلال النمو وفي المراحل المبكرة من الحياة. يتم تقييم سلامة وفعالية BEAM-101 في دراسة BEACON المرحلة 1/2 الجارية، وهي تجربة مفتوحة الذراع متعددة المراكز في المرضى البالغين المصابين بمرض الخلايا المنجلية مع أزمات انسداد الأوعية الدموية الشديدة (VOCs).

حول مرض فقر الدم المنجلي
مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض دم وراثي حاد، ينتج عن طفرة نقطية واحدة، E6V، في جين بيتا غلوبين. تتسبب هذه الطفرة في تجمع الشكل المتحور من الهيموغلوبين المنجلي (HbS) في جزيئات طويلة وصلبة، مما يؤدي إلى انحناء خلايا الدم الحمراء إلى شكل منجلي في ظل نقص الأكسجين. تُسبب خلايا الدم المنجلية انسداد الأوعية الدموية وموتها المبكر، مما يؤدي في النهاية إلى فقر الدم، والألم الشديد (نوبات)، والالتهابات، والسكتة الدماغية، وفشل الأعضاء، والوفاة المبكرة. يُعد مرض فقر الدم المنجلي أكثر اضطرابات الدم الوراثية شيوعًا في الولايات المتحدة، حيث يُقدر عدد المصابين به بحوالي 100,000 شخص داخل الولايات المتحدة وحوالي ثمانية ملايين شخص حول العالم.

نبذة عن شركة Beam Therapeutics
بيم ثيرابيوتكس (ناسداك: BEAM) شركة تكنولوجيا حيوية ملتزمة بإنشاء منصة رائدة ومتكاملة للأدوية الجينية الدقيقة. ولتحقيق هذه الرؤية، قامت بيم ببناء منصة متكاملة لتحرير الجينات، وتوصيلها، وتصنيعها داخليًا. تعتمد مجموعة بيم من تقنيات تحرير الجينات على تقنية تحرير القاعدة، وهي تقنية خاصة مصممة لتمكين تغييرات دقيقة، وقابلة للتنبؤ، وفعالة في قاعدة واحدة، في تسلسلات جينومية مستهدفة، دون إحداث فواصل مزدوجة في الحمض النووي. تتيح هذه التقنية لمجموعة واسعة من استراتيجيات التحرير العلاجي التي تستخدمها بيم لتطوير محفظة متنوعة من برامج تحرير القاعدة. بيم مؤسسة قائمة على القيم، ملتزمة بموظفيها، وعلمها المتطور، ورؤيتها في توفير علاجات مدى الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. يتم تحذير المستثمرين من عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بـ: التطبيقات العلاجية وإمكانات تقنيتنا، بما في ذلك فيما يتعلق بمرض الخلايا المنجلية؛ خططنا والتوقيت المتوقع لتطوير برامجنا، بما في ذلك تصميمات التجارب السريرية وتوقعاتها لـ BEAM-101؛ خططنا لتقديم البيانات في المؤتمرات الطبية القادمة؛ التوقعات بشأن الفوائد المحتملة لتصنيف BEAM-101 كدواء يتيم؛ وقدرتنا على تطوير أدوية وراثية دقيقة مدى الحياة وعلاجية للمرضى من خلال التحرير الأساسي. يخضع كل بيان تطلعي لمخاطر وعدم يقين هامين قد يتسببان في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة أو الضمنية في هذا البيان، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر وعدم اليقين المتعلق بـ: قدرتنا على تطوير منتجاتنا المرشحة والحصول على الموافقة التنظيمية لها وتسويقها، الأمر الذي قد يستغرق وقتًا أطول أو يكلف أكثر من المخطط له؛ قدرتنا على جمع التمويل الإضافي، والذي قد لا يكون متاحًا؛ قدرتنا على الحصول على براءات الاختراع وحماية الملكية الفكرية الأخرى والحفاظ عليها وإنفاذها لمرشحي منتجاتنا؛ عدم اليقين من أن مرشحي منتجاتنا سيحصلون على الموافقة التنظيمية اللازمة للمضي قدمًا في التجارب السريرية البشرية؛ أن الاختبارات ما قبل السريرية لمرشحي منتجاتنا والبيانات الأولية أو المؤقتة من الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية قد لا تكون تنبؤية لنتائج أو نجاح التجارب السريرية الجارية أو اللاحقة؛ أن بدء التجارب السريرية والتسجيل فيها والتوقيت المتوقع للمضي قدمًا فيها قد يستغرق وقتًا أطول من المتوقع؛ أن مرشحي منتجاتنا أو طرق التسليم التي نعتمد عليها لإدارتها قد تسبب أحداثًا سلبية خطيرة؛ أن مرشحي منتجاتنا قد يواجهون انقطاعات أو أعطال في التصنيع أو التوريد؛ المخاطر المتعلقة بالمنتجات التنافسية؛ قدرتنا على إدراك الفوائد المحتملة التي يمنحها تصنيف الدواء اليتيم لـ BEAM-101؛ والمخاطر وعدم اليقين الأخرى المحددة تحت عنواني "ملخص عوامل الخطر" و"عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وتقريرنا ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2025، وفي أي إيداعات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. هذه البيانات التطلعية لا تعكس إلا تاريخ هذا البيان الصحفي. قد تظهر عوامل أو أحداث قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا الفعلية من وقت لآخر، وليس من الممكن لنا التنبؤ بها جميعًا. لا نلتزم بتحديث أي بيان تطلعي، سواءً نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما قد يقتضيه القانون المعمول به.

جهات الاتصال:

المستثمرون:
هولي مانينغ
بيم ثيرابيوتكس
hmanning@beamtx.com

وسائط:
جوزي بتلر
1AB
جوزي@1abmedia.com