يتضمن العرض التقديمي بيانات إضافية من مجموعات الجرعة الواحدة في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية، بما في ذلك نتائج السلامة التفصيلية، واستمرار الفعالية، وانخفاض نشاط الإيلاستاز في العدلات البشرية بعد العلاج بـ BEAM-302

كامبريدج، ماساتشوستس، 18 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - قدمت شركة بيم ثيرابيوتكس (ناسداك: BEAM)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات جينية دقيقة من خلال تعديل القواعد، اليوم البيانات السريرية التي نُشرت مؤخرًا من تجربة BEAM-302 من المرحلة الأولى/الثانية لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، وذلك خلال ندوة حول ترجمة الاكتشافات العلمية في مجال تعديل الجينات إلى تقدم سريري لمرضى الرئة. وقدّمت العرض الدكتورة إيمي سيمون، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة بيم، في المؤتمر الدولي للجمعية الأمريكية لأمراض الصدر (ATS) المنعقد في أورلاندو، فلوريدا.

قال الدكتور سيمون: "في شركة بيم، نلتزم بقيادة الابتكار في مجال نقص ألفا-1 أنتيتريبسين، بهدف إحداث نقلة نوعية في نتائج علاج جميع المرضى المصابين بهذا المرض. بالنسبة لعقار BEAM-302، تُعزز البيانات التي تم نشرها اليوم مجموعة متنامية من الأدلة السريرية التي تدعم الأثر البالغ لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين من جذوره، أي الطفرة الجينية، باستخدام هذا العلاج التجريبي الذي يُعطى لمرة واحدة. نحن نعمل بوتيرة متسارعة نحو تطويره بشكل محوري لتوفير BEAM-302 لمرضى نقص ألفا-1 أنتيتريبسين بأمان وسرعة قدر الإمكان. هدفنا على المدى البعيد هو الجمع بين فهمنا المتنامي لبيولوجيا نقص ألفا-1 أنتيتريبسين وقدراتنا الرائدة في مجال تحرير الجينات لتحقيق أقصى فائدة للمرضى في جميع مراحل المرض. كما نواصل توسيع نطاق تعاوننا مع منظمات مناصرة رائدة في مجال نقص ألفا-1 أنتيتريبسين لتعزيز الوعي بالمرض وزيادة التشخيص، ودعم تطوير مناهج البحث، وإشراك المرضى في مختلف أوساط المجتمع العلمي والرعاية الصحية."

قال الدكتور جون هيرست، أستاذ في جامعة كوليدج لندن وأحد الباحثين في تجربة BEAM-302: "إن النتائج الجارية من تجربة BEAM-302 مذهلة حقًا، إذ تشير إلى أن جرعة علاجية واحدة قادرة على تصحيح نقص ألفا-1 أنتيتريبسين من جذوره واستعادة وظيفة ألفا-1 أنتيتريبسين الطبيعية بشكل دائم، ما يعالج أعراض المرض في الرئتين والكبد طوال حياة المريض. وهذا لا يمثل نقلة نوعية في علاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين فحسب، بل في الطب عمومًا، إذ ندخل عصر تصحيح الجينات كأداة للأطباء."

يخضع دواء BEAM-302 حاليًا للتقييم في تجربة سريرية مفتوحة التسمية من المرحلة الأولى/الثانية، لاستكشاف الجرعات وتوسيع نطاقها، وذلك لدراسة سلامته، وتحمله، وديناميكيته الدوائية، وحركيته الدوائية، وفعاليته. وقد نُشرت البيانات الأولية لـ 29 مريضًا عولجوا بدواء BEAM-302 حتى تاريخ 10 فبراير 2026، في مارس 2026. ويتضمن عرض الدكتور سيمون في مؤتمر الجمعية الأمريكية لأمراض الصدر (ATS) بيانات إضافية لمجموعات المرضى الذين تلقوا جرعة واحدة من نفس تاريخ جمع البيانات، بما في ذلك نتائج السلامة التفصيلية، واستمرارية الفعالية، وانخفاض نشاط إنزيم الإيلاستاز في العدلات البشرية (وهو مقياس مباشر لوظيفة ألفا-1 أنتيتريبسين) بعد العلاج بدواء BEAM-302. يتوفر عرض الدكتور سيمون في قسم "العروض التقديمية والمنشورات" على موقع شركة Beam الإلكتروني beamtx.com.

استنادًا إلى ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، تعتزم شركة بيم اتباع مسار الموافقة السريع على عقار BEAM-302. ولدعم تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) مستقبلًا، تتوقع الشركة ضمّ حوالي 50 مريضًا إضافيًا مصابًا بأمراض الرئة المرتبطة بنقص ألفا-1 أنتيتريبسين، سواءً مع وجود أمراض كبدية أو بدونها، وذلك في إطار توسيع نطاق المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية المفتوحة الجارية. وتتوقع بيم بدء هذه المجموعة المحورية في النصف الثاني من عام 2026. إضافةً إلى ذلك، تتوقع بيم عرض بيانات مفصلة ومحدثة عن عقار BEAM-302 في مؤتمر طبي عام 2026.

حول BEAM-302
BEAM-302 عبارة عن تركيبة من الجسيمات النانوية الدهنية (LNP) تستهدف الكبد، وتحتوي على كواشف لتعديل القواعد مصممة لتصحيح طفرة PiZ. يمثل المرضى المتماثلون لهذه الطفرة (PiZZ) غالبية المرضى المصابين بمرض نقص ألفا-1 أنتيتريبسين الحاد. يُمكن لتصحيح طفرة PiZ لمرة واحدة من الأدينين إلى الجوانين باستخدام مُعدِّل قواعد الأدينين من Beam أن يُقلل في آنٍ واحد من تراكم بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين الطافر والمطوي بشكل خاطئ، والذي يُسبب سمية الكبد (Z-AAT)، ويُنتج مستويات علاجية من البروتين المُصحَّح (M-AAT)، ويزيد من إجمالي وفعالية بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين في الدورة الدموية، وبالتالي يُعالج الآلية المرضية الكامنة وراء كلٍّ من أمراض الكبد والرئة. إضافةً إلى ذلك، يُمكن أن يُساهم انخفاض مستوى بروتين PiZ في الدورة الدموية في تقليل التهاب الرئة واختلال وظائفها. والأهم من ذلك، نظرًا لأن BEAM-302 يُصحِّح جين ألفا-1 أنتيتريبسين الأصلي في موقعه الجيني الطبيعي، فقد لوحظ ارتفاع مستويات بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين بشكل طبيعي استجابةً للعدوى والالتهاب لدى المرضى المُعالَجين. يُعدّ هذا جانبًا بالغ الأهمية من وظيفة ألفا-1 أنتيتريبسين الطبيعية في تنظيم الاستجابة الالتهابية للجسم، وهو ما لا يحدث مع علاجات استبدال البروتين المعتمدة حاليًا. وقد أثبت تصحيح طفرة PiZ فعاليته على المدى الطويل لدى المرضى الذين خضعوا للعلاج في التجربة السريرية التي أجرتها شركة بيم.

حول نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)
نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) هو اضطراب وراثي قد يُسبب انتفاخ الرئة وأمراض الكبد في سن مبكرة. يحدث الشكل الأكثر شيوعًا وشدة من هذا النقص عندما يُصاب المريض بطفرة نقطية في نسختي جين SERPINA1 عند الحمض الأميني 342 (E342K، والمعروفة أيضًا بطفرة PiZ أو الأليل "Z"). تُؤدي هذه الطفرة إلى سوء طي بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين (AAT)، مما يُؤدي إلى تراكمه داخل خلايا الكبد بدلًا من إفرازه، وبالتالي انخفاض مستوياته في الدم إلى مستويات منخفضة جدًا (10-15%). إضافةً إلى انخفاض مستوياته، فإن بروتين PiZ AAT أقل فعالية إنزيميًا مقارنةً ببروتين AAT الطبيعي (المعروف أيضًا بالأليل "M"). ونتيجةً لذلك، تبقى الرئة غير محمية من إنزيم الإيلاستاز العدلي، مما يُؤدي إلى تغيرات مُدمرة تدريجية في الرئة، مثل انتفاخ الرئة، والذي قد يستدعي زراعة الرئة. يتراكم بروتين ألفا-1 أنتيتريبسين الطافر في الكبد، مما يُسبب التهاب الكبد وتليفه، وقد يؤدي ذلك في النهاية إلى فشل الكبد أو السرطان، الأمر الذي يستدعي زراعة الكبد. يُقدّر أن أكثر من 100,000 شخص في الولايات المتحدة لديهم نسختان من الأليل Z، المعروف بالنمط الجيني PiZZ، على الرغم من أن 10% فقط من المرضى تم تشخيصهم. ورغم الموافقة على العلاج التعويضي في الولايات المتحدة لعلاج أمراض الرئة المرتبطة بنقص ألفا-1 أنتيتريبسين، إلا أنه لا توجد حاليًا علاجات شافية، ولا تزال هناك حاجة ماسة غير مُلبّاة لمرضى هذا النقص.

نبذة عن شركة Beam Therapeutics
شركة Beam Therapeutics (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BEAM) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بإنشاء منصة رائدة ومتكاملة تمامًا للعلاجات الجينية الدقيقة. ولتحقيق هذه الرؤية، قامت Beam بتطوير منصة متكاملة لتعديل الجينات، وتوصيلها، والتصنيع الداخلي. وترتكز مجموعة تقنيات تعديل الجينات لدى Beam على تقنية تعديل القواعد، وهي تقنية خاصة مصممة لتمكين تغييرات دقيقة وقابلة للتنبؤ وفعالة في قاعدة واحدة، في تسلسلات جينومية مستهدفة، دون إحداث كسور في سلسلتي الحمض النووي. وهذا من شأنه أن يتيح مجموعة واسعة من استراتيجيات التعديل العلاجي المحتملة التي تستخدمها Beam لتطوير محفظة متنوعة من برامج تعديل القواعد. Beam هي مؤسسة قائمة على القيم، ملتزمة بموظفيها، والعلوم المتطورة، ورؤية توفير علاجات مدى الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ويُنصح المستثمرون بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: التطبيقات العلاجية وإمكانات تقنيتنا، بما في ذلك ما يتعلق بمرض نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)؛ وخططنا، والتوقيت المتوقع، للنهوض ببرنامجنا الخاص بمرض نقص ألفا-1 أنتيتريبسين؛ وتصاميم التجارب السريرية والتوقعات المتعلقة بدواء BEAM-302؛ وتفاعلاتنا التنظيمية المتوقعة والملفات المقدمة؛ وقدرتنا على تطوير علاجات جينية دقيقة وفعّالة مدى الحياة للمرضى من خلال تعديل القواعد. تخضع كل بيانات تطلعية لمخاطر وشكوك هامة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المتعلقة بما يلي: قدرتنا على تطوير منتجاتنا المرشحة والحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لها وتسويقها، الأمر الذي قد يستغرق وقتًا أطول أو يكلف أكثر من المخطط له؛ وقدرتنا على جمع تمويل إضافي، والذي قد لا يكون متاحًا؛ وقدرتنا على الحصول على براءات اختراع وحماية الملكية الفكرية الأخرى لمنتجاتنا المرشحة والحفاظ عليها وإنفاذها. عدم اليقين بشأن حصول منتجاتنا المرشحة على الموافقات التنظيمية اللازمة لبدء أو مواصلة التجارب السريرية على البشر؛ وأن الاختبارات ما قبل السريرية لمنتجاتنا المرشحة والبيانات الأولية أو المؤقتة من الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية قد لا تكون مؤشراً دقيقاً لنتائج أو نجاح التجارب السريرية الجارية أو اللاحقة؛ وأن بدء تجاربنا السريرية وتسجيل المرضى فيها، والتوقيت المتوقع لتقدمها، قد يستغرق وقتاً أطول من المتوقع؛ وأن منتجاتنا المرشحة، بما في ذلك طرق الإعطاء التي نعتمد عليها، قد تسبب آثاراً جانبية خطيرة؛ وأن منتجاتنا المرشحة قد تواجه انقطاعات أو أعطالاً في التصنيع أو التوريد؛ والمخاطر المتعلقة بالمنتجات المنافسة؛ والمخاطر والشكوك الأخرى المحددة تحت عنواني "ملخص عوامل الخطر" و"عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وتقريرنا الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، وفي أي ملفات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. هذه البيانات التطلعية صحيحة فقط اعتباراً من تاريخ هذا البيان الصحفي. قد تظهر من حين لآخر عوامل أو أحداث قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا الفعلية، ولا يمكننا التنبؤ بها جميعًا. ولا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيان استشرافي، سواءً كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون المعمول به ذلك.

للتواصل:

المستثمرون:
هولي مانينغ
العلاج الإشعاعي
hmanning@beamtx.com

وسائط:
جوزي بتلر
1AB
josie@1abmedia.com