نشرت شركة Beam Therapeutics بيانات المرحلة الأولى/الثانية من دراسة BEACON لعقار Risto-Cel لعلاج مرضى فقر الدم المنجلي في مجلة نيو إنجلاند الطبية؛ ومن المتوقع تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية الأمريكية لعقار Risto-Cel في وقت مبكر من نهاية عام 2026.
Beam Therapeutics BEAM | 0.00 |
منشور مرموق يعزز البيانات السريرية المتينة والمتميزة لدواء ريستو-سيل لعلاج فقر الدم المنجلي المصحوب بأزمات انسداد الأوعية الدموية الحادة.
أظهرت البيانات التي تم عرضها مبدئياً في مؤتمر الجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH)، والمستقاة من 31 مريضاً مصاباً بمرض فقر الدم المنجلي، تحسناً عميقاً في خلل وظائف خلايا الدم الحمراء وانخفاضاً في مدة الإقامة في المستشفى، وذلك بفضل متوسط دورة جمع خلايا واحدة وسرعة عملية الزرع.
من المتوقع تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) في الولايات المتحدة الأمريكية لعقار ريستو-سيل في وقت مبكر من نهاية عام 2026
كامبريدج، ماساتشوستس، 1 أبريل 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بيم ثيرابيوتكس (ناسداك: BEAM )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات جينية دقيقة من خلال تعديل القواعد، اليوم عن نشر بيانات من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية الجارية BEACON، والتي تقيّم عقار ريستوجلوجين أوتوجيتيمسيل (ريستو-سيل، المعروف سابقًا باسم BEAM-101) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي المصحوب بنوبات انسداد الأوعية الدموية الحادة، وذلك في مجلة نيو إنجلاند الطبية . يُعد ريستو-سيل علاجًا خلويًا ذاتيًا قيد الدراسة، ويتمتع بإمكانية أن يكون الأفضل في فئته لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.
"إن نشر هذه البيانات المؤقتة من تجربة BEACON في مجلة نيو إنجلاند الطبية يؤكد إمكانات risto-cel في إحداث فرق تحويلي في حياة المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي من خلال تقليل نوبات الألم الشديدة والمضاعفات التدريجية التي تؤثر على نوعية الحياة والعمر المتوقع"، كما قال ماثيو إم. هيني، الحاصل على دكتوراه في الطب، الرئيس المساعد لأمراض الدم في مركز دانا فاربر/بوسطن للأطفال لأمراض السرطان والدم والمؤلف الرئيسي لمنشور مجلة نيو إنجلاند الطبية. أظهرت البيانات المعروضة أن دواء ريستو-سيل يتمتع بملف أمان مقبول يتوافق مع المعالجة التحضيرية المُثبطة لنخاع العظم، فضلاً عن فعالية مُشجعة للغاية مع سرعة انغراس الخلايا وتحفيز إنتاج الهيموجلوبين الجنيني غير المنجلي إلى مستويات مستدامة تتجاوز 60%، مع انخفاض متزامن في الهيموجلوبين المنجلي إلى أقل من 40%، مما يحقق نسبة هيموجلوبين وقائية مماثلة لسمة فقر الدم المنجلي. وقد أسفرت هذه التغييرات عن تحسين مؤشرات انحلال الدم، وزوال فقر الدم، وعدم الإبلاغ عن أي أزمات انسداد وعائي حادة بعد انغراس الخلايا. يتمتع دواء ريستو-سيل بإمكانية تغيير الفيزيولوجيا المرضية للمرض بشكل ملموس وتحسين نتائج المرضى المصابين بفقر الدم المنجلي.