أظهرت البيانات الأولية الحديثة لدراسة BEAM-302 في علاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) سلامة وفعالية عالية عند تناول جرعة واحدة، حيث تم اختيار 60 ملغ كجرعة بيولوجية مثالية؛ ومن المتوقع أن تبدأ المجموعة المحورية العالمية في النصف الثاني من عام 2026.

نُشرت بيانات المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية BEACON لعقار Risto-cel في علاج مرض فقر الدم المنجلي في عدد 1 أبريل من مجلة نيو إنجلاند الطبية؛ ومن المتوقع تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) في الولايات المتحدة في أقرب وقت ممكن بنهاية عام 2026.

من المتوقع تقديم طلب دواء تجريبي جديد (IND) لـ BEAM-304 لعلاج بيلة الفينيل كيتون (PKU) وبيانات من BEAM-301 لعلاج GSDIa في عام 2026

أنهت الشركة الربع الأول من عام 2026 برصيد نقدي وما يعادله من أصول نقدية وأوراق مالية قابلة للتداول بقيمة 1.2 مليار دولار أمريكي؛ ومن المتوقع أن يدعم هذا الرصيد النقدي خطط التشغيل حتى منتصف عام 2029.

كامبريدج، ماساتشوستس، 7 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) --   أعلنت شركة Beam Therapeutics Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BEAM)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات جينية دقيقة من خلال تحرير القواعد، اليوم عن نتائجها المالية للربع الأول من عام 2026 وقدمت تحديثات حول قطاعات أمراض الدم والأمراض الوراثية التابعة للشركة.

"كان الربع الأول من عام 2026 فترةً حاسمةً لشركة بيم، إذ شهدنا خلالها تطورات سريرية هامة في جميع منتجاتنا وخطوات رئيسية نحو التحول إلى شركة تجارية. وتمنحنا البيانات الأولية المحدثة من دراسة BEAM-302 - بما في ذلك الزيادات القوية في إجمالي AAT وملف السلامة الجيد - ثقةً كبيرةً في الجرعة البيولوجية المثلى البالغة 60 ملغ، ومساراً واضحاً لبدء المجموعة المحورية في النصف الثاني من هذا العام"، صرّح بذلك جون إيفانز، الرئيس التنفيذي لشركة بيم ثيرابيوتكس. يؤكد نشر بيانات تجربة BEACON في مجلة نيو إنجلاند الطبية على الخصائص المتميزة لعقار ريستو-سيل، وما زلنا ملتزمين بتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) في أقرب وقت ممكن بنهاية عام 2026، وهو إنجاز هام نحو توفير علاج ثوري محتمل لمرضى فقر الدم المنجلي. ومع عقار BEAM-304 لعلاج بيلة الفينيل كيتون (PKU)، نوسع نطاق منصتنا لتحرير القواعد الجينية، التي تم التحقق من صحتها سريريًا، لتصحيح الطفرات المسببة للمرض مباشرةً في مؤشر جديد، مما يُظهر بوضوح مدى قدرة الطب الجيني الدقيق على تحقيق أهدافه. وبفضل وضعنا المالي القوي الذي يُمكّننا من الاستمرار حتى منتصف عام 2029، نمتلك الأساس المالي اللازم لتنفيذ جميع هذه الأولويات وتحقيق رسالتنا المتمثلة في توفير العلاجات الجينية الدقيقة للمرضى الذين هم في أمسّ الحاجة إليها.

الربع الأول من عام 2026 والتقدم المحرز مؤخراً والمعالم المتوقعة

شركة كبرى

• اختيرت شركة Beam Therapeutics ضمن قائمة TIME100 لأكثر الشركات تأثيرًا ، والتي تصدرها مجلة TIME، وتُسلّط الضوء على 100 شركة تُحدث تأثيرًا استثنائيًا حول العالم. وفي فبراير، حظي جون إيفانز، الرئيس التنفيذي لشركة Beam، بالتكريم ضمن قائمة TIME100 الصحية ، وهي قائمة تُكرّم القادة الذين يُساهمون في تطوير الرعاية الصحية، وصياغة السياسات، وقيادة الابتكارات التي تُغيّر حياة الناس.
  

امتياز علاج الأمراض الوراثية التي تستهدف الكبد

BEAM-302: تم تصميم برنامج Beam الرائد للأمراض الوراثية ليكون العلاج الأفضل في فئته والأول من نوعه الذي يستهدف الكبد لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) والذي يعالج الفيزيولوجيا المرضية الكامنة وراء كل من أمراض الكبد والرئة.

• في مارس، أعلنت شركة Beam عن بيانات محدثة حول السلامة والفعالية من المرحلة الأولى/الثانية الجارية من تجربة BEAM-302. أدى العلاج بـ BEAM-302 إلى زيادات سريعة ومستدامة في إجمالي ووظيفة AAT، وانخفاضات في Z-AAT الطافر، وإنتاج جديد لـ M-AAT المصحح، مع ملف تعريف أمان جيد التحمل عبر جرعات مفردة تصل إلى 75 ملغ.
• ستقدم الدكتورة إيمي سيمون، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة بيم، عرضًا تقديميًا حول ترجمة الاكتشافات العلمية في مجال تعديل الجينات إلى تقدم سريري لمرضى الرئة، مع التركيز على البيانات السريرية الحديثة من تجربة BEAM-302، وذلك خلال المؤتمر الدولي القادم للجمعية الأمريكية لأمراض الصدر (ATS) لعام 2026، الذي سيُعقد في أورلاندو، فلوريدا، في الفترة من 15 إلى 20 مايو. وسيُدرج العرض التقديمي ضمن الندوة العلمية بعنوان "إعادة كتابة الشفرة: نواقل التوصيل الدقيقة والعلاج الجيني لأمراض الأوعية الدموية الرئوية" في تمام الساعة 3:30 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة يوم الاثنين الموافق 18 مايو 2026.
• استنادًا إلى ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تعتزم شركة بيم اتباع مسار الموافقة السريع على عقار BEAM-302. ولدعم تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) مستقبلًا، تتوقع الشركة ضمّ حوالي 50 مريضًا إضافيًا مصابًا بأمراض الرئة المرتبطة بنقص ألفا-1 أنتيتريبسين، سواءً مع وجود أمراض كبدية أو بدونها، وذلك في إطار توسيع نطاق المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية المفتوحة الجارية. وتتوقع بيم بدء هذه المجموعة المحورية في النصف الثاني من عام 2026.
• بالإضافة إلى ذلك، تتوقع شركة Beam تقديم بيانات BEAM-302 مفصلة ومحدثة في مؤتمر طبي في عام 2026.

BEAM-304: يستفيد BEAM-304 من تقنية تحرير القاعدة الخاصة بشركة Beam والتي تم التحقق منها سريريًا وقدرات توصيل الجسيمات النانوية الدهنية (LNP) لتصحيح الطفرات في جين فينيل ألانين هيدروكسيلاز ( PAH ) بشكل مباشر ودائم والتي تسبب مرض فينيل كيتونوريا (PKU).

• ستقوم تجربة المرحلة 1/2 المخطط لها في البداية بتقييم السلامة والتحمل وتقليل مستويات الفينيل ألانين في الدم لدى مرضى بيلة الفينيل كيتون المصابين بطفرة R408W، يليها بعد ذلك محرر قاعدة لطفرة ثانية، بهدف إثبات المفهوم السريري لتحرير القاعدة في بيلة الفينيل كيتون.
• تتوقع شركة Beam تقديم طلب دواء تجريبي جديد (IND) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لـ BEAM-304 في عام 2026 بعد الانتهاء من أنشطة ما قبل تقديم طلب الدواء التجريبي الجديد (IND).

BEAM-301: يهدف BEAM-301 إلى تصحيح الطفرة المسببة للمرض الأكثر شيوعًا، R83C، لدى المرضى المصابين بمرض تخزين الجليكوجين من النوع Ia (GSDIa).

• يتم حاليًا تقييم BEAM-301 في تجربة استكشاف الجرعة من المرحلة 1/2 مفتوحة التسمية في المرضى الذين يعانون من GSDIa.
• تتوقع شركة بيم نشر البيانات السريرية الأولية في عام 2026.

امتياز أمراض الدم

Risto-cel: Ristoglogene autogetemcel (risto-cel، المعروف سابقًا باسم BEAM-101) هو علاج خلوي ذاتي تجريبي يتمتع بملف تعريف محتمل هو الأفضل في فئته لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD).  

• نُشرت بيانات من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية الجارية BEACON، والتي تُقيّم دواء ريستو-سيل لعلاج فقر الدم المنجلي المصحوب بأزمات انسداد الأوعية الدموية الحادة، في مجلة نيو إنجلاند الطبية . تُظهر البيانات الخصائص المتميزة لريستو-سيل، بما في ذلك انخفاض ملحوظ في مؤشرات فقر الدم المنجلي، وسرعة التئام الطعم، وتقليل مدة الإقامة في المستشفى، وعملية تصنيع قابلة للتنبؤ قد تُحسّن تجربة المريض وقدرة مراكز العلاج، وتُقلّل من مدة عملية الزرع.
• تتوقع شركة Beam تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) لمنتج risto-cel في أقرب وقت ممكن بنهاية عام 2026.

برامج الجيل القادم في أمراض فقر الدم المنجلي وأمراض الدم:

• من المتوقع أن تكتمل المرحلة الأولى من التجارب السريرية الجارية على متطوعين أصحاء لـ BEAM-103، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة مضاد لـ CD117 والذي يمكّن ESCAPE، في النصف الأول من عام 2026.
  

النتائج المالية للربع الأول من عام 2026

• الوضع النقدي: بلغ النقد وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول 1.2 مليار دولار اعتبارًا من 31 مارس 2026، مقارنة بـ 1.2 مليار دولار اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025.
• نفقات البحث والتطوير: بلغت نفقات البحث والتطوير 104.5 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 98.8 مليون دولار للربع الأول من عام 2025.
• المصاريف العامة والإدارية : بلغت المصاريف العامة والإدارية 34.4 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 27.9 مليون دولار للربع الأول من عام 2025.
• صافي الدخل (الخسارة): بلغ صافي الخسارة 94.3 مليون دولار، أو 0.91 دولار للسهم الواحد، للربع الأول من عام 2026، مقارنة بصافي خسائر قدرها 108.3 مليون دولار، أو 1.23 دولار للسهم الواحد، للربع الأول من عام 2025.

كاش رانوي
تتوقع شركة Beam أن تقوم أرصدتها النقدية وما يعادلها من الأوراق المالية القابلة للتداول اعتبارًا من 31 مارس 2026، والتي تشمل 100 مليون دولار من إغلاق اتفاقية التمويل الخاصة بالشركة مع Sixth Street، بالإضافة إلى 100 مليون دولار إضافية متوقعة من منشأة Sixth Street، بتمويل نفقات التشغيل المتوقعة ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي حتى منتصف عام 2029، مما سيمول الشركة خلال الإطلاق المتوقع لعقار risto-cel في علاج فقر الدم المنجلي، وتنفيذ خطة التطوير المحورية BEAM-302 في علاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين، وإثبات المفهوم السريري لعقار BEAM-304 في علاج بيلة الفينيل كيتون.

نبذة عن شركة Beam Therapeutics
شركة Beam Therapeutics (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BEAM) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بإنشاء منصة رائدة ومتكاملة تمامًا للعلاجات الجينية الدقيقة. ولتحقيق هذه الرؤية، قامت Beam بتطوير منصة متكاملة لتعديل الجينات، وتوصيلها، والتصنيع الداخلي. وترتكز مجموعة تقنيات تعديل الجينات لدى Beam على تقنية تعديل القواعد، وهي تقنية خاصة مصممة لتمكين تغييرات دقيقة وقابلة للتنبؤ وفعالة في قاعدة واحدة، في تسلسلات جينومية مستهدفة، دون إحداث كسور في سلسلتي الحمض النووي. وهذا من شأنه أن يتيح مجموعة واسعة من استراتيجيات التعديل العلاجي المحتملة التي تستخدمها Beam لتطوير محفظة متنوعة من برامج تعديل القواعد. Beam هي مؤسسة قائمة على القيم، ملتزمة بموظفيها، والعلوم المتطورة، ورؤية توفير علاجات مدى الحياة للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ويُنصح المستثمرون بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: التطبيقات العلاجية وإمكانات تقنيتنا، بما في ذلك ما يتعلق بمرض فقر الدم المنجلي، ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين، وبيلة الفينيل كيتون، ومتلازمة ESCAPE، ومتلازمة GSDIa؛ وخططنا، والتوقيت المتوقع، لتطوير برامجنا وعرض البيانات من التجارب السريرية الجارية؛ وتصاميم التجارب السريرية والتوقعات المتعلقة بـ risto-cel، وBEAM-103، وBEAM-301، وBEAM-302، وBEAM-304؛ وتقديمنا المخطط لطلب ترخيص بيولوجي (BLA) لـ risto-cel؛ وعروضنا التقديمية المتوقعة في المؤتمرات الطبية القادمة، بما في ذلك مؤتمر ATS 2026؛ وتفاعلاتنا التنظيمية المتوقعة وتقديماتنا؛ وكفاية مواردنا الرأسمالية لتمويل نفقات التشغيل ومتطلبات الإنفاق الرأسمالي والفترة التي يُتوقع أن تكون هذه الموارد متاحة خلالها. وقدرتنا على تطوير علاجات جينية دقيقة وفعّالة مدى الحياة للمرضى من خلال تعديل القواعد. تخضع كل عبارة تطلعية لمخاطر وشكوك هامة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه العبارة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المتعلقة بما يلي: قدرتنا على تطوير منتجاتنا المرشحة والحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لها وتسويقها، الأمر الذي قد يستغرق وقتًا أطول أو يكلف أكثر من المخطط له؛ قدرتنا على جمع تمويل إضافي، والذي قد لا يكون متاحًا؛ قدرتنا على الحصول على براءات اختراع وحماية الملكية الفكرية الأخرى لمنتجاتنا المرشحة والحفاظ عليها وإنفاذها؛ عدم اليقين بشأن حصول منتجاتنا المرشحة على الموافقات التنظيمية اللازمة لبدء التجارب السريرية البشرية أو مواصلتها؛ أن الاختبارات ما قبل السريرية لمنتجاتنا المرشحة والبيانات الأولية أو المؤقتة من الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية قد لا تكون مؤشرًا على نتائج أو نجاح التجارب السريرية الجارية أو اللاحقة؛ أن بدء تجاربنا السريرية وتسجيل المرضى فيها، والتوقيت المتوقع لتقدمها، قد يستغرق وقتًا أطول من المتوقع؛ أن منتجاتنا المرشحة، بما في ذلك طرق الإعطاء التي نعتمد عليها لإعطائها، قد تسبب آثارًا جانبية خطيرة. قد تواجه منتجاتنا المرشحة انقطاعات أو أعطالًا في التصنيع أو التوريد؛ ومخاطر متعلقة بالمنتجات المنافسة؛ والمخاطر والشكوك الأخرى المحددة تحت عنواني "ملخص عوامل الخطر" و"عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي أي ملفات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. هذه البيانات التطلعية صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. قد تظهر عوامل أو أحداث من حين لآخر قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا الفعلية، وليس من الممكن لنا التنبؤ بها جميعًا. لا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيان تطلعي، سواءً نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون المعمول به ذلك.

للتواصل:
المستثمرون:
هولي مانينغ
العلاج الإشعاعي
hmanning@beamtx.com

وسائط:
جوزي بتلر
1AB
josie@1abmedia.com