أعلنت شركة بينيتك بيوفارما عن عرض شفوي لنتائج الدراسة السريرية المؤقتة للمرحلة 1ب/2أ لجرعة عالية من BB-301، والتحسينات المستدامة المستمرة لجرعة منخفضة من BB-301، وذلك خلال الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي لعام 2026.
Benitec Biopharma Inc BNTC | 0.00 |
- تشمل النتائج السريرية المؤقتة لدراسة BB-301 من المرحلة 1ب/2أ نتائج المتابعة بعد العلاج لمدة 12 شهرًا لأول أربعة مشاركين أكملوا المجموعة 1، ونتائج المتابعة بعد العلاج لمدة 24 شهرًا لأول مريض في المجموعة 1، والنتائج السريرية المؤقتة لأول مريض في المجموعة 2
- يُعدّ BB-301 العامل العلاجي الوحيد في المرحلة السريرية قيد التطوير لعلاج عسر البلع لدى المرضى الذين تم تشخيصهم بضمور العضلات البلعومي الفموي
هايوارد، كاليفورنيا، 28 أبريل 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بينيتك بيوفارما (ناسداك: BNTC) ("بينيتك" أو "الشركة")، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تركز على العلاج الجيني، وتعمل على تطوير أدوية جينية مبتكرة تعتمد على منصتها الخاصة "إسكات واستبدال" لتداخل الحمض النووي الريبوزي الموجه بالحمض النووي ("ddRNAi")، اليوم عن قبول النتائج السريرية المؤقتة من دراسة BB-301 الجارية من المرحلة 1ب/2أ، وهي أول دراسة تُجرى على البشر لعلاج ضمور العضلات البلعومي العيني (OPMD) المصحوب بعسر بلع متوسط، وذلك لعرضها شفهيًا في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT) لعام 2026. وسيتم مناقشة النتائج السريرية المؤقتة للمرضى المسجلين في المجموعتين 1 و2 في عرض تقديمي شفهي في مؤتمر ASGCT ، الذي يُعقد في بوسطن، ماساتشوستس، في الفترة من 11 إلى 15 مايو 2026.
فيما يلي تفاصيل العرض الشفهي BB-301:
اسم الجلسة: السلامة طويلة الأمد والفعالية المستدامة في العلاج الخلوي والجيني
تاريخ ووقت العرض التقديمي: 15/05/2026، من الساعة 9:15 صباحًا إلى الساعة 9:30 صباحًا
الموقع: غرفة MCEC رقم 257AB (الطابق الثاني)
رقم الملخص: 448
المُقدّم: جيريل أ. بانكس، دكتور في الطب، حاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة، شركة بينيتك بيوفارما
حول OPMD
لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لمرض ضمور العضلات البلعومي البلعومي (OPMD)، وهو اضطراب عضلي تنكسي نادر ينتقل بصفة سائدة، ويصيب ما يقارب 15000 مريض في أمريكا الشمالية وأوروبا وإسرائيل. ينجم هذا المرض عن طفرة في جين البروتين النووي الرابط لمتعدد الأدينين 1 (PABPN1)، وهو بروتين موجود في جميع أنحاء الجسم يتحكم في طول ذيول متعدد الأدينين في الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA)، وتصدير الحمض النووي الريبوزي الرسول من النواة، واستخدام مواقع متعددة الأدينين البديلة. يُعدّ مرض ضمور العضلات البلعومي البلعومي مرضًا مُنهكًا ومُتفاقمًا يُضعف عضلات البلعوم، مما يُسبب صعوبة بالغة في البلع (عسر البلع). 1 يُصيب عسر البلع المُتفاقم 97% من مرضى ضمور العضلات البلعومي البلعومي، وهو من المضاعفات الخطيرة التي تُهدد الحياة، والتي قد تؤدي إلى الاختناق المُزمن، وسوء التغذية، والتهاب الرئة الاستنشاقي، والوفاة.
حول BB-301
BB-301 هو غلاف فيروسي جديد مُعدَّل من نوع AAV9، يُعبِّر عن بنية فريدة ثنائية الوظيفة تُعزِّز التعبير المُشترك لكلٍّ من بروتين ربط عديد الأدينين النووي-1 (PABPN1) المُحسَّن باستخدام الكودونات، واثنين من جزيئات الحمض النووي الريبوزي الصغيرة المُثبِّطة (siRNAs) ضد طفرة PABPN1 (الجين المُسبِّب لضمور العضلات البلعومي العيني). تم تصميم جزيئي siRNA ضمن هياكل microRNA لكبح التعبير عن طفرة PABPN1 المعيبة، مع السماح في الوقت نفسه باستبدال الطفرة بنسخة وظيفية من البروتين المُحسَّن باستخدام الكودونات. نعتقد أن آلية الكبح والاستبدال في BB-301 تُمكِّننا بشكلٍ فريد من علاج ضمور العضلات البلعومي العيني، وذلك من خلال إيقاف التعبير عن طفرة PABPN1 مع توفير بروتين بديل وظيفي. وقد حصل BB-301 على تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، وتصنيفي دواء اليتيم والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
نبذة عن شركة بينيتك بيوفارما
شركة بينيتك بيوفارما (المشار إليها فيما يلي بـ "بينيتك" أو "الشركة") هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير علاجات جينية مبتكرة، ويقع مقرها الرئيسي في هايوارد، كاليفورنيا. تجمع منصة "الصمت والاستبدال" الخاصة بها، والموجهة بواسطة الحمض النووي الريبوزي المتداخل (RNAi)، بين تقنية تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) والعلاج الجيني لإنتاج أدوية تُسهّل في آنٍ واحد إسكات الجينات المسببة للأمراض بشكل مستدام، وإيصال جينات بديلة سليمة بعد جرعة واحدة من التركيبة العلاجية. وتعمل الشركة على تطوير علاجات قائمة على تقنية "الصمت والاستبدال" لحالات مرضية مزمنة ومهددة للحياة، بما في ذلك ضمور العضلات البلعومي العيني (OPMD). يمكن الاطلاع على نبذة شاملة عن الشركة على موقع بينيتك الإلكتروني www.benitec.com .
البيانات التطلعية
باستثناء المعلومات التاريخية الواردة هنا، فإن الأمور الواردة في هذا البيان الصحفي تتضمن بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بخطط شركة بينيتك لتطوير وتسويق منتجاتها المرشحة، وتوقيت الانتهاء من التجارب ما قبل السريرية والسريرية، وتوقيت توفر البيانات من تجاربنا السريرية، وتوقيت وكفاية تسجيل المرضى والجرعات في التجارب السريرية، وتوقيت تقديم الملفات التنظيمية المتوقعة والخطوات التنظيمية الأخرى، والفائدة السريرية والخصائص والفوائد المحتملة لتقنية ddRNAi ومنتجات بينيتك المرشحة، وبيانات تطلعية أخرى.
تستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعات الشركة الحالية وتخضع لمخاطر وشكوك قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا، بما في ذلك التطورات غير المتوقعة والمخاطر المتعلقة بما يلي: نجاح خططنا لتطوير منتجاتنا المرشحة وتسويقها المحتمل؛ توقيت إكمال الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ توقيت وكفاية تسجيل المرضى وتحديد الجرعات في أي تجارب سريرية مستقبلية؛ توقيت توفر البيانات من تجاربنا السريرية؛ توقيت ونتائج تقديم الطلبات التنظيمية والحصول على الموافقات؛ تطوير نواقل AAV جديدة؛ تراخيصنا الخارجية المحتملة وتعاوناتنا المستقبلية؛ خطط المرخص لهم بتقنيتنا؛ الفائدة السريرية والخصائص والفوائد المحتملة لتقنية ddRNAi ومنتجاتنا المرشحة، بما في ذلك المدة المحتملة لتأثيرات العلاج وإمكانية الشفاء بجرعة واحدة؛ وضعنا في مجال الملكية الفكرية ومدة محفظة براءات الاختراع الخاصة بنا؛ النفقات والخسائر المستمرة والإيرادات المستقبلية واحتياجات رأس المال والحاجة إلى تمويل إضافي، وقدرتنا على الوصول إلى تمويل إضافي في ظل ظروف السوق وعوامل أخرى؛ المدة الزمنية التي نتوقع خلالها أن تكون سيولتنا النقدية وما يعادلها كافية لتنفيذ خطة أعمالنا؛ التأخيرات غير المتوقعة؛ احتمال عدم نجاح المزيد من الأبحاث والتطوير ونتائج التجارب السريرية أو عدم كفايتها لتلبية المعايير التنظيمية المعمول بها أو تبرير استمرار التطوير؛ القدرة على تسجيل أعداد كافية من المشاركين في التجارب السريرية؛ القرارات الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وغيرها من السلطات الحكومية والتطورات التنظيمية الأخرى؛ قدرة الشركة على حماية براءات اختراعها وحقوق الملكية الفكرية الأخرى وإنفاذها؛ اعتماد الشركة على علاقاتها مع شركاء التعاون وغيرهم من الأطراف الثالثة؛ فعالية أو سلامة منتجات الشركة ومنتجات شركاء التعاون؛ قبول منتجات الشركة ومنتجات شركاء التعاون في السوق؛ المنافسة في السوق؛ متطلبات المبيعات والتسويق والتصنيع والتوزيع؛ نفقات أعلى من المتوقع؛ نفقات تتعلق بالتقاضي أو الأنشطة الاستراتيجية؛ تأثير نقاط الضعف الجوهرية المحددة في ضوابطنا الداخلية على التقارير المالية وقدرتنا على معالجتها؛ تأثير الظروف والأحداث الاقتصادية المحلية والإقليمية والوطنية والدولية؛ وغيرها من المخاطر المفصلة من حين لآخر في تقارير الشركة المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات. وتخلي الشركة مسؤوليتها عن أي نية أو التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.
مراجع:
- https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/dysphagia/symptoms-causes/syc-20372028
للتواصل مع قسم علاقات المستثمرين:
كانديس ماس
أستر بارتنرز
(978) 879-7273
candice.masse@astrpartners.com
للتواصل الإعلامي:
أودرا فريس
شركة سام براون للاتصالات الصحية
(917) 519-9577
audrafriis@sambrown.com