— توسيع نطاق توفر العلاج الوقائي الفموي الأول والوحيد للمرضى المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة في اليابان —

ريسيرش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية، 25 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بيوكريست للأدوية (ناسداك: BCRX) اليوم أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية قد منحت الموافقة التسويقية لدواء ORLADEYO ^® (بيروترالستات) الذي يؤخذ مرة واحدة يوميًا كعلاج وقائي للمرضى الأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE) الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة.

"يمثل اعتماد دواء أورلاديو للأطفال في اليابان خطوة هامة نحو تحقيق هدفنا المتمثل في توفير علاج فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا للأشخاص المصابين بمرض الوذمة الوعائية الوراثية في جميع أنحاء العالم"، صرّح بذلك تشارلي غاير، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة بيوكريست. "نحن فخورون بتقديم خيار وقائي فموي في اليابان من شأنه أن يُخفف عبء العلاج على الأطفال ويُوفر مزيدًا من الراحة للعائلات التي تُدير هذا المرض المزمن."

بالنسبة للأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية، كان العلاج يتطلب تقليديًا الحقن، مما يُشكل عبئًا إضافيًا على المرضى ومقدمي الرعاية. تم تطوير تركيبة حبيبات أورلاديو (المعروفة باسم تركيبة الكريات في الولايات المتحدة) مع مراعاة احتياجات الأطفال الفريدة في تناول الدواء، وهي تشبه في شكلها وحجمها حبيبات الرش، ويمكن سكبها مباشرة في الفم وابتلاعها فورًا مع الماء أو الحليب، أو رشها على ملعقة من الطعام اللين غير الحمضي.

يستند هذا الترخيص إلى نتائج أولية إيجابية من التجربة السريرية APeX-P، وهي أكبر تجربة للوقاية طويلة الأمد لدى الأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية، حيث قيّمت الحركية الدوائية والسلامة والفعالية لدواء أورلاديو لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة والمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية نتيجة نقص مثبط C1. وقد أظهرت النتائج الأولية من تجربة APeX-P، التي عُرضت في العديد من المؤتمرات المتخصصة في الحساسية والمناعة ونُشرت في مجلة حوليات الحساسية والربو والمناعة، أن دواء أورلاديو كان جيد التحمل بشكل عام، وأظهر سلامة ثابتة عبر هذه الفئة العمرية، وأدى إلى انخفاضات مبكرة ومستدامة في معدلات النوبات الشهرية دون رصد أي مؤشرات سلامة جديدة تتجاوز تلك التي وُصفت سابقًا في التجارب السريرية على البالغين والمراهقين. وكان التهاب البلعوم الأنفي أكثر الأعراض الجانبية الناجمة عن العلاج شيوعًا.

ستطلق شركة BioCryst منتج ORLADEYO للأطفال في اليابان بعد استكمال عملية تسعير التعويضات من قبل نظام التأمين الصحي الوطني الياباني. وتُعدّ شركة OrphanPacific, Inc. الشريك الممثل لشركة BioCryst في اليابان، وهي صاحبة ترخيص التسويق.

أورلاديو هو العلاج الفموي الوقائي الأول والوحيد المُوجّه لمرضى الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) من عمر سنتين فما فوق. حصل دواء أورلاديو على شكل كبسولات على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين والأطفال من عمر 12 عامًا فما فوق في ديسمبر 2020، وهو مُعتمد الآن في أكثر من 45 دولة حول العالم. وفي ديسمبر 2025، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أورلاديو على شكل حبيبات فموية (المعروف باسم تركيبة الحبيبات في اليابان) كعلاج وقائي للأطفال في الولايات المتحدة المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية والذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 عامًا.

يمثل هذا الإنجاز اليوم الموافقة التنظيمية الثانية لدواء أورلاديو في اليابان. وكانت وزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية قد وافقت في يناير 2021 على تركيبة كبسولات أورلاديو لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين والأطفال من عمر 12 عامًا فما فوق.

كما قدمت شركة BioCryst طلبها للحصول على ترخيص استخدام دواء ORLADEYO لعلاج مرضى الوذمة الوعائية الوراثية الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة، وذلك لدى وكالة الأدوية الأوروبية وهيئة الصحة الكندية. ومن المقرر تقديم طلبات ترخيص إضافية في مناطق أخرى حول العالم.

تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني www.ORLADEYO.com لمزيد من المعلومات.

حول APeX-P
APeX-P هي دراسة جارية مفتوحة التسمية تُقيّم الحركية الدوائية والسلامة والفعالية لدواء أورلاديو لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة والمصابين بالوذمة الوعائية الوراثية الناتجة عن نقص مثبط C1. قبل بدء العلاج بأورلاديو، تلقى المرضى العلاج القياسي لمدة 12 أسبوعًا. تمت مقارنة معدلات نوبات الوذمة الوعائية الوراثية التي تتطلب علاجًا عند الحاجة وعدد النوبات التي تتطلب رعاية طبية متخصصة بين 12 أسبوعًا من العلاج القياسي و48 أسبوعًا من العلاج بأورلاديو. تم توزيع المشاركين (ن=29) على أربع مجموعات بناءً على وزن الجسم عند خط الأساس.

حول ORLADEYO ^® (بيروترالستات)
^{أورلاديو®} (بيروترالستات) هو العلاج الفموي الأول والوحيد المصمم خصيصًا للوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية لدى البالغين والأطفال من عمر سنتين فما فوق. تعمل جرعة واحدة من أورلاديو يوميًا على الوقاية من نوبات الوذمة الوعائية الوراثية عن طريق تقليل نشاط الكاليكرين في البلازما.

دواعي الاستعمال في الولايات المتحدة ومعلومات السلامة الهامة

دواعي الاستعمال
ORLADEYO® (berotralstat) هو مثبط للكاليكرين البلازمي يستخدم للوقاية لمنع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى البالغين والمرضى الأطفال من عمر سنتين فما فوق.

قيود الاستخدام
لم يتم إثبات سلامة وفعالية دواء أورلاديو لعلاج نوبات الوذمة الوعائية الوراثية الحادة. لذا، لا يُنصح باستخدام أورلاديو لعلاج هذه النوبات. كما لا يُنصح بتناول جرعات إضافية أو جرعات من أورلاديو أعلى من الجرعة اليومية الموصوفة، وذلك لاحتمالية إطالة فترة كيو تي سي.

معلومات السلامة الهامة
لوحظت زيادة في فترة QTc لدى البالغين عند تناول جرعات أعلى من 150 ملغ مرة واحدة يوميًا، وكانت هذه الزيادة تعتمد على التركيز.

كانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا (≥10٪) لدى المرضى الذين يتلقون ORLADEYO هي ألم البطن والقيء والإسهال وآلام الظهر ومرض الارتجاع المعدي المريئي.

بالنسبة للمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والذين يعانون من قصور كبدي متوسط أو شديد (Child-Pugh B أو C)، فإن الجرعة الموصى بها من كبسولات أورلاديو هي 110 ملغ مرة واحدة يوميًا مع الطعام. أما بالنسبة للمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 عامًا والذين يعانون من قصور كبدي متوسط أو شديد (Child-Pugh B أو C)، فيجب تجنب استخدام أورلاديو.

يُعدّ بيروترالستات ركيزةً لبروتين P-glycoprotein (P-gp) وبروتين مقاومة سرطان الثدي. قد تُقلّل مُحفّزات P-gp من تركيز بيروترالستات في البلازما، مما يُؤدّي إلى انخفاض فعالية أورلاديو. لذا، يُنصح بتجنّب الاستخدام المُتزامن لمُحفّزات P-gp مع أورلاديو.

يُعدّ دواء أورلاديو بجرعة 150 ملغ مثبطًا متوسطًا لإنزيمي CYP2D6 وCYP3A4. قد يؤدي الاستخدام المتزامن لأورلاديو مع ركائز CYP2D6 أو CYP3A4 إلى زيادة تركيز هذه الركائز في الجسم، وبالتالي زيادة خطر حدوث تفاعلات دوائية ضارة. في حال استخدام أورلاديو بالتزامن مع ركائز CYP2D6 أو CYP3A4، حيث قد تؤدي أي زيادة طفيفة في تركيز هذه الركائز إلى تفاعلات دوائية ضارة خطيرة، يجب مراقبة جرعة ركيزة CYP2D6 أو CYP3A4 عن كثب أو تعديلها عند الضرورة.

لم يتم إثبات سلامة وفعالية دواء أورلاديو لدى المرضى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن سنتين.

لا تتوفر بيانات كافية لتحديد المخاطر المرتبطة باستخدام دواء أورلاديو أثناء الحمل. ولا توجد بيانات حول وجود مادة بيروترالستات في حليب الأم، أو تأثيراتها على الرضيع، أو تأثيراتها على إنتاج الحليب.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، يرجى الاتصال بشركة BioCryst Pharmaceuticals, Inc. على الرقم 1-833-633-2279 أو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800-FDA-1088 أو الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch .

نبذة عن شركة بيوكريست للأدوية
شركة BioCryst هي شركة عالمية متخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تركز على تطوير وتسويق أدوية لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) وغيرها من الأمراض النادرة، انطلاقًا من التزامها الراسخ بتحسين حياة المصابين بهذه الأمراض. وقد طرحت BioCryst دواء ORLADEYO® (بيروترالستات) في الأسواق، وهو أول مثبط للكاليكرين البلازمي يُؤخذ عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، كما تعمل على تطوير مجموعة من العلاجات الواعدة التي قد تكون الأولى من نوعها أو الأفضل في فئتها لعلاج الأمراض النادرة. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة موقعنا الإلكتروني www.biocryst.com أو متابعتنا على LinkedIn .

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية، بما في ذلك بيانات تتعلق بتوقعات شركة BioCryst بشأن استخدام دواء ORLADEYO للأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية (HAE) الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة، بما في ذلك ما يتعلق بالملفات التنظيمية والتسويق والفوائد المحتملة. وتنطوي هذه البيانات على مخاطر معروفة وغير معروفة، وشكوك، وعوامل أخرى قد تؤدي إلى اختلاف نتائج BioCryst أو أدائها أو إنجازاتها الفعلية اختلافًا جوهريًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات الاستشرافية. وتعكس هذه البيانات وجهات نظرنا الحالية فيما يتعلق بالأحداث المستقبلية، وهي مبنية على افتراضات وتخضع لمخاطر وشكوك. ونظرًا لهذه الشكوك، لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات الاستشرافية. وتشمل بعض العوامل التي قد تؤثر على البيانات الاستشرافية الواردة هنا ما يلي: قدرة BioCryst على تنفيذ خططها التسويقية لدواء ORLADEYO بنجاح، بما في ذلك تركيبة الحبيبات الفموية التي تُؤخذ مرة واحدة يوميًا؛ والجدوى التجارية لحبيبات ORLADEYO الفموية؛ ولا تُعد النتائج المرحلية للتجارب السريرية مؤشرًا بالضرورة على النتائج النهائية. تشمل المخاطر المتعلقة بالإجراءات الحكومية عدم اتخاذ القرارات والإجراءات الأخرى المتعلقة بالتسعير والسداد في الوقت المتوقع أو عدم اتخاذها على الإطلاق، أو عدم توافق نتائج هذه القرارات والإجراءات مع توقعات شركة BioCryst الحالية؛ وقد لا توافق الهيئات التنظيمية الأخرى المختصة على استخدام دواء ORLADEYO لدى الأطفال المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وأقل من 12 سنة ضمن الإطار الزمني المتوقع، أو قد لا توافق عليه إطلاقًا، وقد تقرر في نهاية المطاف وجود أوجه قصور في برنامج التطوير أو تنفيذه، وقد تطلب معلومات أو دراسات إضافية، وقد لا تتفق مع استنتاجاتنا بشأن سلامة وفعالية الدواء، وقد تفرض قيودًا أو تحذيرات أو متطلبات أخرى، وقد تفرض تعليقًا سريريًا على دواء ORLADEYO، أو قد تحجب أو تؤخر الموافقة على تسويقه؛ وبمجرد الموافقة، يجوز لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية ووزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية وغيرها من الهيئات التنظيمية المختصة سحب الموافقة على تسويق دواء ORLADEYO. هذه القائمة ليست حصرية. للاطلاع على قائمة أكثر شمولاً للمخاطر، يرجى الرجوع إلى المستندات التي تقدمها شركة BioCryst بشكل دوري إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات، وتحديداً أحدث تقرير سنوي لشركة BioCryst على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والتي تحدد العوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية اختلافاً جوهرياً عن تلك الواردة في البيانات التطلعية لشركة BioCryst.

اتصال :

المستثمرون:
investorrelations@biocryst.com

وسائط:
media@biocryst.com