دراسة ENERGY 3 هي دراسة سريرية متعددة المراكز، عشوائية (بنسبة 2:1)، مفتوحة التسمية، من المرحلة الثالثة، مصممة لتقييم فعالية وسلامة دواء BMN 401 لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 1 و12 عامًا والذين يعانون من نقص إنزيم ENPP1. يُعد التغير في مستوى PPi من خط الأساس حتى الأسبوع 52، بالإضافة إلى النتيجة الإجمالية لمقياس RGI-C في الأسبوع 52، نقطتي نهاية أساسيتين مشتركتين في هذه الدراسة. وبعد مناقشات مع السلطات الصحية، أُضيف مقياس RGI-C كنقطة نهاية أساسية مشتركة لتقييم التحسن الوظيفي ذي الدلالة السريرية لدى الأطفال الذين يعانون من نقص إنزيم ENPP1.

تشمل نقاط النهاية الثانوية الرئيسية التغير عن خط الأساس في درجة شدة الكساح (RSS)، والتغير عن خط الأساس في درجة النمو Z (الطول/طول الجسم والوزن)، وقياسات تركيز BMN 401 في مصل الدم ونشاط الإنزيم. اكتمل التسجيل في دراسة ENERGY 3 في يناير 2025، بمشاركة 27 طفلاً.