سيتم أيضًا تقديم بيانات جديدة حول PALYNZIQ® (pegvaliaise-pqpz)، مما يعزز قيمته في دعم خفض مستوى الفينيل ألانين في الدم وتحسين نوعية الحياة المرتبطة بالصحة للبالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون

سان رافائيل، كاليفورنيا، 20 مارس 2025 / بي آر نيوزواير / -- أعلنت شركة بيومارين للأدوية (ناسداك: BMRN ) اليوم عن بيانات إيجابية جديدة من دراسات أجريت على دواء فوكسزوغو ® (فوسوريتيد) لدى الأطفال المصابين بالتقزم، وفي تجارب سريرية جارية تبحث في حالات هيكلية أخرى، بالإضافة إلى دواء بالينزيك ® (بيجفالياز-بي كيو بي زد) لدى البالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU). وتؤكد هذه النتائج الأخيرة الفوائد طويلة الأمد ومؤشرات السلامة الراسخة لكلا الدواءين، اللذين لا يزالان يلعبان دورًا محوريًا في حياة الأشخاص المصابين بهذه الحالات الوراثية.

سيتم تقديم البيانات في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة والجينوميات الطبية (ACMG) لعام 2025 في لوس أنجلوس.

تسلط البيانات الضوء على الالتزام بعلاج VOXZOGO وملف السلامة المواتي لدى الرضع

أظهرت بيانات جديدة من دراسة يابانية التزامًا قويًا بالعلاج باستخدام VOXZOGO لدى الأطفال المصابين بالتقزم دون سن الثالثة، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية متعلقة بالعلاج أو أي انقطاعات في الجرعة لدى 63 طفلًا تابعوا العلاج لمدة تصل إلى 23.7 شهرًا. تُثبت هذه النتائج العملية سلامة VOXZOGO الراسخة، وتُعزز الفائدة العلاجية التي لوحظت في الدراسات السريرية. تُضاف نتائج السلامة في الدراسة، بما في ذلك لدى الرضع بعمر شهر واحد، إلى الأدلة المتزايدة التي تدعم البدء المبكر للعلاج.