سيتم أيضًا تقديم بيانات جديدة حول PALYNZIQ ^® (pegvaliaise-pqpz)، مما يعزز قيمته في دعم خفض مستوى الفينيل ألانين في الدم وتحسين نوعية الحياة المرتبطة بالصحة للبالغين المصابين بالفينيل كيتونوريا

سان رافائيل، كاليفورنيا ، 20 مارس 2025 / بي آر نيوزواير / -- أعلنت شركة بيومارين للأدوية (ناسداك: BMRN) اليوم عن بيانات إيجابية جديدة من دراسات أجريت على دواء فوكسزوغو ^® (فوسوريتيد) لدى الأطفال المصابين بالتقزم، وفي تجارب سريرية جارية تُجرى على حالات هيكلية أخرى، بالإضافة إلى دواء بالينزيك ^® (بيجفالياز-بي كيو بي زد) لدى البالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU). وتُؤكد هذه النتائج الأخيرة الفوائد طويلة الأمد ومؤشرات السلامة المُثبتة لكلا الدواءين، اللذين لا يزالان يلعبان دورًا محوريًا في حياة الأشخاص المصابين بهذه الحالات الوراثية.

سيتم تقديم البيانات في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة والجينوميات الطبية (ACMG) لعام 2025 في لوس أنجلوس .

تسلط البيانات الضوء على الالتزام بعلاج VOXZOGO وملف السلامة المواتي لدى الرضع

أظهرت بيانات جديدة من دراسة يابانية التزامًا قويًا بالعلاج باستخدام VOXZOGO لدى الأطفال المصابين بالتقزم دون سن الثالثة، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية متعلقة بالعلاج أو أي انقطاعات في الجرعة لدى 63 طفلًا تابعوا العلاج لمدة تصل إلى 23.7 شهرًا. تُثبت هذه النتائج العملية سلامة VOXZOGO الراسخة، وتُعزز الفائدة العلاجية التي لوحظت في الدراسات السريرية. تُضاف نتائج السلامة في الدراسة، بما في ذلك لدى الرضع بعمر شهر واحد، إلى الأدلة المتزايدة التي تدعم البدء المبكر للعلاج.

"VOXZOGO هو العلاج الأول والوحيد المُعتمد للأطفال المصابين بالتقزم، ومن المُشجع أن نرى سلامةً مُرضيةً والتزامًا قويًا لدى الأطفال الصغار جدًا الذين يتلقون الدواء في الممارسة السريرية العملية. ونظرًا لظهور آثار النمو المُحدود منذ الولادة لدى الأطفال المصابين بالتقزم، نتوقع أن يُؤدي العلاج المُبكر إلى فوائد أكبر"، هذا ما صرّح به الدكتور جريج فريبرغ ، نائب الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير في شركة BioMarin. وأضاف: "بالإضافة إلى البيانات المُتعلقة بالتقزم، يُعزز البحث العلمي في ACMG فهمنا الجيني لحالات الهيكل العظمي مثل نقص تنسج الغضروف، والتي نأمل أن نستكمل التسجيل فيها لدراستنا المحورية مع VOXZOGO في النصف الأول من عام 2025."

تُظهر بيانات PALYNZIQ أهمية خفض مستوى الفينيل ألانين في الدم بشكل مستدام وتحسين جودة الحياة لدى البالغين المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU)

أظهرت بيانات جديدة من دراسة OPAL، وهي تجربة رصدية بعد التسويق لتقييم سلامة وفعالية PALYNZIQ في العالم الحقيقي، انخفاضًا في مستويات الفينيل ألانين في الدم بعد العلاج، ونتائج إيجابية في جودة الحياة المرتبطة بالصحة. بلغ متوسط مستوى الفينيل ألانين في الدم 1029 ميكرومول/لتر عند بداية العلاج (عدد المشاركين = 51)، وانخفض إلى 293 ميكرومول/لتر في الأسبوع 96 (عدد المشاركين = 16)، مما يمثل انخفاضًا بنسبة 67.8%. كما لوحظ تحسن في جودة الحياة المرتبطة بالصحة، كما تم قياسه من خلال استبيان جودة الحياة لمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU-QOL) ومقياس شدة أعراض وتأثيرات مرض بيلة الفينيل كيتون (PKU-SSIS)، اللذين يستخدمان مقياسًا من 1 إلى 100، حيث تشير الدرجات المنخفضة إلى تحسن في جودة الحياة المرتبطة بالصحة. ولوحظ متوسط تغير عن بداية العلاج بلغ -12.4 و-11.8 على التوالي خلال نفس الفترة الزمنية.

بالإضافة إلى ذلك، أظهرت تحليلات البيانات الثانوية من برنامج التجارب السريرية PRISM للمرحلة الثالثة أن الحفاظ على مستويات منخفضة من الفينيل ألانين في الدم باستخدام PALYNZIQ أدى إلى تحسن في الانتباه والمزاج. والجدير بالذكر أن درجات مستويات الفينيل ألانين في الدم المستدامة ≤120 كانت أفضل بكثير من تلك التي كانت عند مستويات ≤600 أو ≤360، مما يشير إلى أن مستويات الفينيل ألانين في الدم ضمن المعدل الطبيعي قد توفر فائدة إضافية للبالغين المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون.

كما سلطت البيانات الواقعية من دراسة تقييم العلاج وإدارة مشهد بيلة الفينيل كيتون (ATLAS) الضوء على تحول في مشهد العلاج يعزى جزئيًا إلى PALYNZIQ، مع زيادة نسبة الأشخاص المصابين ببيلة الفينيل كيتون الذين عولجوا في 19 عيادة أمريكية وحققوا مستويات فينيل ألانين في الدم ≤360 ميكرومول/لتر وانخفاض في نسبة الأفراد الذين لديهم مستويات فينيل ألانين في الدم >1200 ميكرومول/لتر.

وتوضح هذه النتائج فعالية PALYNZIQ في علاج PKU، حيث تعمل الشركة على تطوير هذا الخيار للأشخاص الأصغر سنا الذين يعيشون مع هذه الحالة المحددة وراثيا، مع توقع نتائج دراسة المرحلة الثالثة في المراهقين في وقت لاحق من هذا العام.

فيما يلي العروض التقديمية الرئيسية لشركة BioMarin في ACMG، وكلها مدرجة بتوقيت المحيط الهادئ:

إعادة تصنيف المتغيرات متعددة التخصصات: FGFR3 كمثال للتحقيق الجيني في السكان المشتبه في إصابتهم بخلل التنسج الهيكلي

الملصق رقم P213

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

ما مدى فائدة دراسات النوم في تحديد الحاجة الجراحية عند الأطفال المصابين بالتقزم؟

الملصق رقم P313

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

ما وراء الحدود: الطيف المستمر في الظروف المرتبطة بـ FGFR3

الملصق رقم P373

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

مؤشر الاستجابة المستدامة للفينيل ألانين والتحسينات في تقييمات النتائج السريرية لمرض بيلة الفينيل كيتون لدى المرضى الذين يتلقون بيجفالياز

الملصق رقم P009

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

التقييم النفسي الأولي لمقياس شدة الأعراض وتأثيراتها لدى البالغين (PKU-SSIS) باستخدام البيانات المؤقتة من دراسة OPAL

الملصق رقم P029

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

تقييم مشهد العلاج والإدارة لمرض الفينيل كيتونوريا: دراسة استقصائية من 19 عيادة في الولايات المتحدة

الملصق رقم P045

الخميس 20 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

ملف السلامة والالتزام باستخدام الفوسوريتيد في الأطفال الصغار المصابين بالتقزم في اليابان

الملصق رقم P208

الجمعة 21 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

فوسوريتيد كعلاج مستهدف لخلل التنسج المميت المرتبط بمستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع 3 (FGFR3)

الملصق رقم P354

الجمعة 21 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

تحسينات في مستوى فينيل ألانين في الدم ونتائج جودة الحياة المرتبطة بالصحة بين البالغين المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون الذين يتلقون بيجفالياز في دراسة OPAL

الملصق رقم P002

الجمعة 21 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

حدوث الحساسية المفرطة لدى مرضى بيلة الفينيل كيتون البالغين المعالجين بالبيجفالياز في تحليل السلامة بعد التسويق في الولايات المتحدة

الملصق رقم P046

الجمعة 21 مارس ، 10:30 – 11:30 صباحًا

حول خلل التنسج القزمي

التقزم، وهو الشكل الأكثر شيوعًا لخلل التنسج الهيكلي الذي يؤدي إلى قصر قامة غير متناسب لدى البشر، يتميز بتباطؤ عملية التعظم الغضروفي، مما يؤدي إلى قصر قامة غير متناسب واضطراب في بنية العظام الطويلة والعمود الفقري والوجه وقاعدة الجمجمة. تحدث هذه الحالة بسبب خلل في جين FGFR3 ، وهو منظم سلبي لنمو العظام.

أكثر من 80% من الأطفال المصابين بالتقزم لديهم آباء ذوو قامة متوسطة، ويعانون من هذه الحالة نتيجة طفرة جينية تلقائية. يبلغ معدل الإصابة بالتقزم عالميًا حوالي طفل واحد من كل 25,000 ولادة حية. يُختبر VOXZOGO على الأطفال الذين لا تزال صفائح نموهم "مفتوحة"، وهم عادةً من تقل أعمارهم عن 18 عامًا. ويندرج حوالي 25% من المصابين بالتقزم ضمن هذه الفئة.

حول فينيل كيتونوريا

نقص فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH)، أو PKU، هو حالة وراثية تصيب حوالي 70,000 شخص في مناطق العالم التي تعمل فيها شركة BioMarin. يُعد هذا الإنزيم ضروريًا لاستقلاب Phe، وهو حمض أميني أساسي موجود في معظم الأطعمة الغنية بالبروتين. في حال عدم وجود هذا الإنزيم الوظيفي بكميات كافية، يتراكم Phe إلى مستويات عالية بشكل غير طبيعي في الدم ويصبح سامًا للدماغ، مما يؤدي إلى مضاعفات متنوعة، بما في ذلك الإعاقة الذهنية الشديدة، والنوبات، والرعشة، والمشاكل السلوكية، والأعراض النفسية.

ونتيجة لجهود فحص حديثي الولادة التي تم تنفيذها في الستينيات وأوائل السبعينيات، تم تشخيص جميع الأفراد المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون تقريبًا والذين ولدوا بعد هذه الفترة في البلدان التي لديها برامج فحص حديثي الولادة عند الولادة وتم تنفيذ العلاج بعد فترة وجيزة.

يمكن علاج بيلة الفينيل كيتون باتباع نظام غذائي شديد التقييد بالفينيل ألانين، مع إضافة أطعمة معدلة منخفضة البروتين وأطعمة طبية خالية منه؛ ومع ذلك، يصعب على معظم الأفراد الالتزام بهذا النظام الغذائي الصارم مدى الحياة بالقدر اللازم لتحقيق ضبط كافٍ لمستويات الفينيل ألانين في الدم. يمكن للتحكم الغذائي في مستويات الفينيل ألانين في مرحلة الطفولة أن يمنع حدوث سمية عصبية نمائية خطيرة، إلا أن ضعف التحكم في مستويات الفينيل ألانين في مرحلة المراهقة والبلوغ يرتبط بمجموعة من الإعاقات العصبية الإدراكية ذات التأثير الوظيفي الكبير.

حول VOXZOGO

لدى الأطفال المصابين بالتقزم، يُنظَّم نمو العظام الغضروفي، وهو عملية أساسية لتكوين أنسجة العظام، سلبًا بسبب طفرة اكتساب وظيفة في مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع الثالث (FGFR3 ). يعمل دواء VOXZOGO، وهو نظير للببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP)، كمنظم إيجابي لمسار الإشارات أسفل مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع الثالث (FGFR3) لتعزيز نمو العظام الغضروفي.

تمت الموافقة على دواء VOXZOGO في الولايات المتحدة الأمريكية واليابان وأستراليا لزيادة النمو الخطي لدى الأطفال من جميع الأعمار المصابين بالتقزم ذي المشاش المفتوح. ويُستعمل VOXZOGO في الاتحاد الأوروبي لعلاج التقزم لدى الأطفال بعمر 4 أشهر فأكثر ممن لا تكون مشاشهم مغلقة، وذلك وفقًا لما تؤكده الاختبارات الجينية المناسبة. في الولايات المتحدة الأمريكية، تمت الموافقة على هذا الدواء بموجب موافقة مُسرّعة بناءً على تحسن في سرعة النمو السنوية. قد يكون استمرار الموافقة مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب السريرية التأكيدية. ولتلبية هذا الشرط بعد التسويق، تعتزم BioMarin استخدام دراسات التمديد المفتوحة الجارية مقارنةً بالتاريخ الطبيعي المتاح.

دعم المرضى للوصول إلى VOXZOGO

للتواصل مع مدير حالة BioMarin RareConnections ^® ، يُرجى الاتصال مجانًا على الرقم 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) أو مراسلتنا عبر البريد الإلكتروني VOXZOGOSupport@biomarin-rareconnections.com . لمزيد من المعلومات حول VOXZOGO، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.voxzogo.com . لمزيد من المعلومات حول هذا المنتج، يُرجى التواصل مع قسم المعلومات الطبية في BioMarin عبر البريد الإلكتروني medinfo@bmrn.com .

حول PALYNZIQ

يستبدل دواء PALYNZIQ إنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH) الناقص في مرض بيلة الفينيل كيتون بنسخة مُعالجة ببولي إيثيلين جلايكول من إنزيم فينيل ألانين أمونيا لياز لتفكيك فينيل ألانين. يُعطى PALYNZIQ وفقًا لنظام جرعات مصمم لتسهيل تحمله؛ ويعتمد ملف سلامة PALYNZIQ بشكل أساسي على الاستجابات المناعية، والتي قد تشمل الحساسية المفرطة، والتي تُطبق عليها تدابير صارمة لإدارة المخاطر فعّالة في التجارب السريرية.

تمت الموافقة على PALYNZIQ لتقليل تركيزات الفينيل ألانين في الدم للبالغين في الولايات المتحدة، وللأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكثر في الاتحاد الأوروبي وكندا والبرازيل ، وللأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 15 عامًا أو أكثر في اليابان لتقليل تركيزات الفينيل ألانين في الدم لدى الأفراد المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون والذين لديهم تركيزات غير منضبطة في الدم تزيد عن 600 ميكرومول/لتر في الإدارة الحالية.

دعم المرضى للوصول إلى PALYNZIQ

للتواصل مع مدير حالة BioMarin RareConnections ^® ، يُرجى الاتصال على الرقم المجاني 1-866-906-6100 أو مراسلتنا عبر البريد الإلكتروني support@biomarin-rareconnections.com . لمزيد من المعلومات حول PALYNZIQ، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.palynziq.com . لمزيد من المعلومات حول هذا المنتج، يُرجى التواصل مع قسم المعلومات الطبية في BioMarin عبر البريد الإلكتروني medinfo@bmrn.com .

معلومات السلامة الهامة الخاصة بـ VOXZOGO US

ما هو استخدام VOXZOGO؟

• VOXZOGO هو دواء يوصف طبياً ويستخدم لزيادة النمو الخطي عند الأطفال المصابين بالتقزم وصفائح النمو المفتوحة (العظام المشاشية).
• تمت الموافقة على VOXZOGO بموجب برنامج الموافقة المُسرّعة بناءً على تحسّن سرعة النمو السنوية. قد يكون استمرار الموافقة مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب السريرية التأكيدية.

ما هي أهم معلومات السلامة حول VOXZOGO؟

• قد يُسبب فوكسزوغو آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك انخفاض مؤقت في ضغط الدم لدى بعض المرضى. لتقليل خطر انخفاض ضغط الدم والأعراض المصاحبة له (مثل الدوخة، أو الشعور بالتعب، أو الغثيان)، يُنصح بتناول وجبة وشرب من 225 إلى 300 مل من السوائل خلال ساعة واحدة قبل تناول فوكسزوغو.

ما هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعا لVOXZOGO؟

• تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء فوكسزوغو تفاعلات موضع الحقن (بما في ذلك الاحمرار، والحكة، والتورم، والكدمات، والطفح الجلدي، والشرى، وألم موضع الحقن)، وارتفاع مستويات إنزيم الفوسفاتيز القلوي في الدم (كما هو موضح في فحوصات الدم)، والقيء، وآلام المفاصل، وانخفاض ضغط الدم، وآلام المعدة. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء فوكسزوغو. استشر طبيبك بشأن الآثار الجانبية، وأي آثار جانبية أخرى قد تزعج المريض أو لا تزول.

كيف يتم تناول VOXZOGO؟

• يُعطى فوكسزوغو يوميًا كحقنة تحت الجلد، ويُعطيها مقدم الرعاية الصحية بعد أن يُقرر أنه قادر على إعطاء فوكسزوغو. لا تحاول حقن فوكسزوغو إلا بعد أن يُرشدك مقدم الرعاية الصحية إلى الطريقة الصحيحة. يُرفق فوكسزوغو بتعليمات الاستخدام التي توضح خطوات تحضيره وحقنه والتخلص منه. يُرجى من مقدمي الرعاية الصحية مراجعة تعليمات الاستخدام للإرشادات، وفي أي وقت يستلمون فيه عبوة جديدة من فوكسزوغو، في حال حدوث أي تغييرات.
• احقن فوكسزوغو مرة واحدة يوميًا، في نفس الوقت تقريبًا. في حال نسيان جرعة فوكسزوغو، يُمكن إعطاؤها خلال ١٢ ساعة من تاريخها. بعد ذلك، تخطَّ الجرعة الفائتة وتناول الجرعة اليومية التالية كالمعتاد.
• تُحسب جرعة فوكسزوغو بناءً على وزن الجسم. سيقوم طبيبك بتعديل الجرعة بناءً على تغيرات الوزن بعد الفحوصات الدورية.
• سيراقب مقدم الرعاية الصحية نمو المريض ويخبرك بموعد التوقف عن تناول فوكسزوغو إذا رأى أن المريض لم يعد قادرًا على النمو. توقف عن إعطاء فوكسزوغو إذا نصحك بذلك.

ماذا يجب أن تخبر الطبيب قبل أو أثناء تناول VOXZOGO؟

• أخبر طبيبك عن جميع الحالات الطبية للمريض بما في ذلك
  • إذا كان المريض يعاني من أمراض القلب (أمراض القلب أو الأوعية الدموية)، أو إذا كان المريض يتناول أدوية ضغط الدم (أدوية خافضة لضغط الدم).
  • إذا كان المريض يعاني من مشاكل في الكلى أو ضعف في وظائفها.
  • إذا كانت المريضة حاملاً أو تخطط للحمل. من غير المعروف ما إذا كان فوكسزوغو سيؤذي الجنين.
  • إذا كانت المريضة تُرضع أو تُخطط للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان فوكسزوغو ينتقل إلى حليب الأم.
• أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي يتناولها المريض، بما في ذلك الأدوية التي تستلزم وصفة طبية والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية، والفيتامينات، والمكملات العشبية.

يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة BioMarin على الرقم 1-866-906-6100. نشجعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية. تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch أو الاتصال على الرقم 1-800-FDA-1088.

يرجى الاطلاع على معلومات السلامة الإضافية في معلومات الوصفة الطبية الكاملة ومعلومات المريض .

دواعي استعمال دواء PALYNZIQ في الولايات المتحدة ومعلومات السلامة المهمة

PALYNZIQ ^® (pegvaliase-pqpz) هو إنزيم استقلابي للفينيل ألانين (Phe) مخصص لتقليل مستويات Phe في الدم لدى المرضى البالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون والذين لديهم مستويات Phe غير منضبطة في الدم تزيد عن 600 ميكرومول / لتر في الإدارة الحالية.

تحذير مُؤَخَّر: خطر الإصابة بالحساسية المفرطة

• تم الإبلاغ عن حدوث الحساسية المفرطة بعد إعطاء PALYNZIQ وقد تحدث في أي وقت أثناء العلاج
• أعطِ الجرعة الأولى من بالينزيك تحت إشراف مقدم رعاية صحية مؤهل لإدارة الحساسية المفرطة، وراقب المرضى عن كثب لمدة 60 دقيقة على الأقل بعد الحقن. قبل الحقن الذاتي، تأكد من كفاءة المريض في إعطاء الدواء بنفسه، وقدرة المريض والمراقب (إن وجد) على تمييز علامات وأعراض الحساسية المفرطة، وعلى إعطاء الأدرينالين ذاتي الحقن، عند الحاجة.
• يُنصح بوجود مراقب بالغ للمرضى الذين قد يحتاجون إلى مساعدة في تشخيص وإدارة حالات الحساسية المفرطة أثناء علاج بالينزيك. في حال الحاجة إلى مراقب بالغ، يجب أن يكون حاضرًا أثناء إعطاء بالينزيك ولمدة 60 دقيقة على الأقل بعده، وأن يكون قادرًا على إعطاء الأدرينالين ذاتي الحقن، وأن يطلب المساعدة الطبية الطارئة عند استخدامه.
• وصف حقنة أدرينالين ذاتية الحقن. قبل الجرعة الأولى، وجّه المريض والمراقب (إن وجد) حول الاستخدام المناسب. وجّه المريض لطلب الرعاية الطبية الفورية عند استخدامه. وجّه المرضى إلى حمل حقنة أدرينالين ذاتية الحقن معهم دائمًا أثناء العلاج بـ PALYNZIQ.
• يتوفر دواء PALYNZIQ فقط من خلال برنامج PALYNZIQ REMS (استراتيجية تقييم المخاطر والتخفيف منها). للمزيد من المعلومات، بما في ذلك قائمة بالصيدليات المؤهلة، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.PALYNZIQREMS.com أو الاتصال على الرقم 1-855-758-REMS ( 1-855-758-7367 ).

التحذيرات والاحتياطات

الحساسية المفرطة

• تشمل علامات وأعراض الحساسية المفرطة المبلغ عنها الإغماء، وانخفاض ضغط الدم، ونقص الأكسجين، وضيق التنفس، والصفير، وعدم الراحة في الصدر/ضيق الصدر، وتسارع دقات القلب، والوذمة الوعائية (تورم الوجه والشفتين والعينين واللسان)، وضيق الحلق، واحمرار الجلد، والطفح الجلدي، والشرى، والحكة، وأعراض الجهاز الهضمي (القيء والغثيان والإسهال).
• تحدث الحساسية المفرطة عمومًا في غضون ساعة واحدة بعد الحقن؛ ومع ذلك، تحدث نوبات متأخرة لمدة تصل إلى 48 ساعة بعد إعطاء PALYNZIQ
• يُنصح بوجود مراقب بالغ للمرضى الذين قد يحتاجون إلى مساعدة في تشخيص وإدارة حالات الحساسية المفرطة أثناء علاج بالينزيك. في حال الحاجة إلى مراقب بالغ، يجب أن يكون حاضرًا أثناء إعطاء بالينزيك ولمدة 60 دقيقة على الأقل بعده، وأن يكون قادرًا على إعطاء الأدرينالين ذاتي الحقن، وأن يطلب المساعدة الطبية الطارئة عند استخدامه.
• تتطلب الحساسية المفرطة علاجًا فوريًا باستخدام الإبينفرين القابل للحقن الذاتي. يُوصف الإبينفرين القابل للحقن الذاتي لجميع المرضى الذين يتلقون بالينزيك، ويُطلب منهم حمله معهم طوال فترة العلاج. قبل الجرعة الأولى، يُنصح بإرشاد المريض والمراقب (إن وجد) حول كيفية التعرف على علامات وأعراض الحساسية المفرطة، وكيفية إعطاء الإبينفرين القابل للحقن الذاتي بشكل صحيح، وطلب الرعاية الطبية الفورية عند استخدامه. يجب مراعاة المخاطر المرتبطة باستخدام الإبينفرين القابل للحقن الذاتي عند وصف بالينزيك. يُرجى مراجعة معلومات وصف الإبينفرين القابل للحقن الذاتي للاطلاع على المعلومات الكاملة.
• ضع في اعتبارك مخاطر وفوائد إعادة إعطاء بالينزيك بعد نوبة من الحساسية المفرطة. في حال اتخاذ قرار إعادة إعطاء بالينزيك، يُرجى إعطاء الجرعة الأولى تحت إشراف مقدم رعاية صحية مؤهل لإدارة الحساسية المفرطة، مع مراقبة المريض عن كثب لمدة 60 دقيقة على الأقل بعد الجرعة. يجب أن تعتمد معايرة جرعة بالينزيك اللاحقة على قدرة المريض على التحمل واستجابته العلاجية.
• ضع في اعتبارك العلاج المسبق باستخدام مضاد مستقبلات _H1 ، ومضاد مستقبلات _H2 ، و/أو خافض للحرارة قبل إعطاء PALYNZIQ بناءً على تحمل المريض الفردي

تفاعلات فرط الحساسية الأخرى

• تم الإبلاغ عن حدوث تفاعلات فرط الحساسية بخلاف الحساسية المفرطة في 204 من 285 (72%) مريضًا عولجوا باستخدام PALYNZIQ في التجارب السريرية
• يجب أن تعتمد إدارة تفاعلات فرط الحساسية على شدة التفاعل وتكراره والحكم السريري لمقدم الرعاية الصحية، وقد تشمل تعديل الجرعة أو التوقف المؤقت عن تناول الدواء أو العلاج بمضادات الهيستامين وخافضات الحرارة و/أو الكورتيكوستيرويدات

الآثار الجانبية

• كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا (20% على الأقل من المرضى في أي مرحلة من مراحل العلاج) هي تفاعلات موضع الحقن، وآلام المفاصل، وتفاعلات فرط الحساسية، والصداع، وتفاعلات الجلد العامة التي تستمر لمدة 14 يومًا على الأقل، والغثيان، وآلام البطن، والقيء، والسعال، وآلام البلعوم الفموي، والحكة، والإسهال، واحتقان الأنف، والتعب، والدوار، والقلق.
• من بين 285 مريضًا تعرضوا لدواء بالينزيك في نظام تحريض/معايرة/مواصلة في التجارب السريرية، توقف 44 مريضًا (15%) عن العلاج بسبب ردود فعل سلبية. وكانت أكثر ردود الفعل السلبية شيوعًا التي أدت إلى توقف العلاج هي تفاعلات فرط الحساسية (6% من المرضى)، بما في ذلك الحساسية المفرطة (3% من المرضى)، والوذمة الوعائية (1% من المرضى)، وآلام المفاصل (4% من المرضى)، وردود فعل جلدية عامة استمرت 14 يومًا على الأقل (2% من المرضى)، وردود فعل موضع الحقن (1% من المرضى).
• كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا التي أدت إلى تقليل الجرعة هي آلام المفاصل (15٪ من المرضى)، وتفاعلات فرط الحساسية (9٪ من المرضى)، وتفاعلات موقع الحقن (4٪ من المرضى)، والثعلبة (3٪ من المرضى)، وتفاعلات الجلد العامة التي استمرت لمدة 14 يومًا على الأقل (2٪ من المرضى).
• كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا التي تؤدي إلى انقطاع مؤقت للدواء هي تفاعلات فرط الحساسية (14% من المرضى)، وآلام المفاصل (13% من المرضى)، والحساسية المفرطة (4% من المرضى)، وتفاعلات موقع الحقن (4% من المرضى).
• الوذمة الوعائية وداء المصل: في التجارب السريرية، عانى 22 مريضًا من أصل 285 مريضًا (8%) من 45 نوبة وذمة وعائية (تشمل الأعراض: وذمة البلعوم، وتورم اللسان، وتورم الشفاه، وتورم الفم، وذمة الجفن، وذمة الوجه) تحدث بشكل مستقل عن الحساسية المفرطة. في التجارب السريرية، تم الإبلاغ عن داء المصل لدى 7 مرضى من أصل 285 مريضًا (2%).

مراقبة فينيل ألانين الدم والنظام الغذائي

• افحص مستويات الفينيل ألانين في الدم كل 4 أسابيع حتى يتم تحديد جرعة الصيانة. راقب مستويات الفينيل ألانين في الدم بشكل دوري أثناء العلاج الصيانة.
• نصح المرضى بمراقبة كمية البروتين الغذائي ومستوى الفينيل ألانين في الدم، وتعديلها حسب توجيهات مقدم الرعاية الصحية الخاص بهم

تفاعلات الأدوية

تأثير PALYNZIQ على المنتجات الأخرى المحتوية على PEG

• في دراسة أُجريت بجرعة واحدة من دواء PALYNZIQ على مرضى بالغين مصابين ببيلة الفينيل كيتون، عانى مريضان، تلقيا حقنًا مصاحبة من معلق أسيتات ميدروكسي بروجستيرون (تركيبة تحتوي على PEG 3350)، من رد فعل فرط حساسية. أصيب أحدهما بصدمة تأقية.
• الآثار السريرية للعلاج المصاحب بمنتجات مختلفة مُعالَجة بالبولي إيثيلين جلايكول غير معروفة. راقب المرضى الذين عولجوا بدواء بالينزيك، وبالتزامن مع منتجات أخرى مُعالَجة بالبولي إيثيلين جلايكول، تحسبًا لتفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة.

الاستخدام في فئات سكانية محددة

الحمل والرضاعة

• قد يسبب دواء PALYNZIQ ضررًا للجنين عند إعطائه للمرأة الحامل
• يُرجى إبلاغ النساء اللواتي تعرضن لدواء بالينزيك أثناء الحمل أو اللواتي يحملن خلال شهر واحد من آخر جرعة من الدواء بوجود برنامج لمراقبة الحمل يراقب نتائج الحمل. يجب على مقدمي الرعاية الصحية الإبلاغ عن تعرضهن لدواء بالينزيك وتشجيعهن على الإبلاغ عن حملهن لشركة بيومارين (1-866-906-6100).
• مراقبة مستويات الفينيل ألانين في الدم لدى النساء المرضعات اللاتي عولجن بـ PALYNZIQ

الاستخدام للأطفال

• لم يتم إثبات سلامة وفعالية PALYNZIQ في المرضى الأطفال

الاستخدام لكبار السن

• لم تشمل الدراسات السريرية لدواء PALYNZIQ المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 65 عامًا فأكثر

نشجعك على الإبلاغ عن أي ردود فعل سلبية مشتبه بها لـ BioMarin على الرقم 1-866-906-6100، أو إلى إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch .

يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الطبية المرفقة بالكامل، بما في ذلك التحذير الموجود داخل المربع.

نبذة عن بيومارين

بيومارين شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية، تُعنى بترجمة وعود الاكتشافات الجينية إلى أدوية تُحدث تأثيرًا عميقًا في حياة كل مريض. تأسست الشركة، ومقرها سان رافائيل، كاليفورنيا ، عام ١٩٩٧، وتتمتع بسجل حافل من الابتكارات، يشمل ثمانية علاجات تجارية، وخطة تطوير سريرية وما قبل سريرية قوية. باتباع نهج مميز في اكتشاف الأدوية وتطويرها، تسعى بيومارين إلى إطلاق العنان لكامل إمكانات العلوم الوراثية من خلال تطوير أدوية تُحدد فئات المرضى، وتُتيح إمكانيات جديدة للأشخاص الذين يعانون من حالات وراثية محددة حول العالم. لمعرفة المزيد، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.biomarin.com .

تصريحات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية حول آفاق الأعمال التجارية لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول: البيانات التي سيتم تقديمها في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة الطبية والجينوميات لعام 2025، بما في ذلك عروض الملصقات العشرة؛ تطوير برنامج VOXZOGO الخاص بشركة BioMarin بشكل عام، بما في ذلك التوقع بإكمال تسجيل الدراسة المحورية مع VOXZOGO في نقص تنسج الغضروف في النصف الأول من عام 2025؛ ملف تعريف السلامة والفوائد المحتملة لـ VOXZOGO للأطفال المصابين بالتقزم، بما في ذلك التوقع بأن العلاج المبكر يجب أن يؤدي إلى فوائد أكبر محتملة؛ تطوير برنامج PALYNZIQ الخاص بشركة BioMarin بشكل عام؛ خطط BioMarin لتطوير PALYNZIQ لعلاج المراهقين المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU)، بما في ذلك التوقع بأن نتائج دراسة المرحلة 3 ستكون متاحة في وقت لاحق من هذا العام؛ فوائد دواء PALYNZIQ للبالغين المصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون (PKU)، بما في ذلك التحسن المحتمل في جودة الحياة الصحية؛ والتطوير السريري المستمر لدواءي VOXZOGO وPALYNZIQ. هذه البيانات التطلعية هي مجرد تنبؤات وتنطوي على مخاطر وشكوك، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عنها. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى: نتائج وتوقيت الدراسات ما قبل السريرية الحالية والمخطط لها والتجارب السريرية لدواءي VOXZOGO وPALYNZIQ؛ وأي آثار جانبية محتملة لوحظت أثناء المراقبة المستمرة للمرضى في التجارب السريرية؛ ومحتوى وتوقيت قرارات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والوكالة الأوروبية للأدوية، والمفوضية الأوروبية، وغيرها من الجهات التنظيمية؛ والعوامل المفصلة في ملفات BioMarin لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل الواردة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة BioMarin على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، حيث قد يتم تحديث هذه العوامل في أي تقارير لاحقة. نحثّ المساهمين على عدم الاعتماد بشكل مفرط على البيانات التطلعية، التي لا تعكس إلا ما هو قائم حتى تاريخه. لا تلتزم شركة بيومارين، وتُخلي مسؤوليتها صراحةً، بتحديث أو تعديل أي بيانات تطلعية، سواءً كان ذلك نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

BioMarin ^® وBioMarin RareConnections ^® وVOXZOGO ^® وPALYNZIQ ^® هي علامات تجارية مسجلة لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc.

شاهد المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-presents-new-data-demonstrating-favorable-safety-and-strong-adherence-in-real-world-clinical-practice-with-voxzogo-vosoritide-in-children-under-3-with-achondroplasia-at-2025-american-college-of-medical-genetics-and-gen-302406448.html

المصدر BioMarin Pharmaceutical Inc.