تُظهر نتائج جديدة أن العلاج المبكر بدواء VOXZOGO يؤدي إلى تحسينات مستدامة ودائمة في النتائج الصحية المتعلقة بنمو الهيكل العظمي، بما في ذلك التناسب، وطول الذراعين، ومؤشر كتلة الجسم، وذلك استنادًا إلى بيانات لأكثر من 10000 سنة مريض.

يُعدّ VOXZOGO العلاج الوحيد المعتمد للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي منذ الولادة، ويحظى بأكثر الأدلة السريرية المنشورة شمولاً، بما في ذلك في مقاييس تتجاوز النمو، من بين جميع علاجات التقزم الغضروفي.

سان رافائيل، كاليفورنيا، 12 مارس/آذار 2026 /PRNewswire/ - أعلنت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: BMRN) اليوم عن بيانات جديدة إيجابية من دراسات أجريت على دواء ^VOXZOGO® (فوسوريتيد) لعلاج الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، وذلك ضمن تجارب سريرية جارية ودراسات واقعية. وتؤكد هذه النتائج الأخيرة على أهمية العلاج المبكر، وعلى فعالية دواء VOXZOGO® وسلامته المعروفة والمثبتة. وسيتم عرض هذه البيانات في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية الذي تنظمه الكلية الأمريكية لعلم الوراثة الطبية وعلم الجينوم (ACMG) في بالتيمور عام 2026.

العلاج المبكر، أقصى تأثير لدى الأطفال الذين يبدأون العلاج قبل سن الثانية

سيتم عرض بيانات جديدة من دراسة أجريت على الأطفال الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO قبل سن الثانية، والتي أظهرت أن العلاج كان مرتبطًا بتحسينات مستدامة ومتعددة السنوات في النمو، بما في ذلك تناسب الجسم وامتداد الذراعين مقارنة بالأطفال غير المعالجين، بالإضافة إلى تحسينات في الطول بمرور الوقت.

بالنسبة للتناسب، الذي تم قياسه من خلال التغير عن خط الأساس في نسبة الجزء العلوي إلى الجزء السفلي من الجسم (ULBR)، أظهر متوسط الفرق المربع الأدنى مقارنة بالأطفال غير المعالجين تحسنًا بحلول السنة الأولى لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO قبل سن الثانية، واستمر هذا الفرق في التحسن كل عام حتى السنة الرابعة. على وجه التحديد، كان متوسط الفرق المربع الأدنى مقارنة بالأطفال غير المعالجين في السنة الأولى -0.33 (p=0.0005) لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO قبل سن الثانية، و-0.10 (p=0.042) لدى أولئك الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO قبل سن 6 أشهر؛ وبحلول السنة الرابعة، استمر هذا الاتجاه، مع فرق متوسط المربعات الصغرى بمقدار -0.53 (p<0.0001) لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO في سن أقل من عامين مقارنة بالأطفال غير المعالجين، و-0.23 (p=0.0003) لدى أولئك الذين بدأوا العلاج بـ VOXZOGO في سن أقل من 6 أشهر.

تؤكد تحليلات إضافية أن هؤلاء الأطفال أظهروا تحسناً مستداماً في الطول مع الحفاظ على نسب ثابتة بين طول الذراع والطول، بما يتوافق مع تحسن طول الذراع مقارنةً بالأطفال غير المعالجين، وهو أمر بالغ الأهمية في المراحل المبكرة من العمر. كما لاحظ الباحثون تحسناً ملحوظاً في مؤشر كتلة الجسم لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج مقارنةً بالأطفال غير المعالجين.

قال مايكل هيوز، رئيس لجنة الاتصال بصناعة التكنولوجيا الحيوية في جمعية "ليتل بيبول أوف أمريكا" (LPA): "من المشجع رؤية تزايد البيانات المتعلقة بنتائج تتجاوز الطول، بما في ذلك مقاييس مثل تناسب الجسم وطول الذراعين. إن جهود شركة "بيومارين" المتواصلة في دراسة هذه النتائج، إلى جانب النتائج التي تشير إلى تحسنات في هذه المجالات مع علاجات مثل "فوكزوغو"، تُسهم في توسيع فهمنا لتطور الهيكل العظمي في حالة نقص التنسج الغضروفي، وتُثري الحوارات بين العائلات ومقدمي الرعاية الصحية."

فيما يتعلق بمقاييس النمو، من بين أكثر من 20 طفلاً بدأوا العلاج بين 0.5 إلى أقل من سنتين من العمر، بلغ متوسط الزيادة الإضافية في الطول بعد أربع سنوات من العلاج 4.7 سم (p=0.0002)، ولوحظ تحسن متوسط في درجة Z للطول بمقدار 0.8 (p=0.0008) مقارنة بالأطفال غير المعالجين في نفس المجموعة المرجعية، مما يدعم التحسن المستمر في الطول بالنسبة لمعدلات النمو المتوقعة لدى الأطفال المصابين بالودانة.

أكد الدكتور جريج فريبيرج، نائب الرئيس التنفيذي وكبير مسؤولي البحث والتطوير في شركة بيومارين، قائلاً: "تؤكد نتائج اليوم ما أكده لنا الأطباء المعالجون باستمرار، وما نُشر في الإرشادات السريرية المتفق عليها: كلما بدأ العلاج بدواء فوكسزوجو مبكراً، زادت احتمالية تحقيق أقصى فائدة ممكنة من هذا العلاج، ليس فقط فيما يتعلق بالطول، بل والأهم من ذلك، فيما يتعلق بمؤشرات صحية أخرى، بما في ذلك التناسق الجسدي. وباعتباره الدواء الوحيد المعتمد للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي منذ الولادة، يوفر فوكسزوجو للأطباء دواءً نعرف أنه فعال وله سجل أمان إيجابي لدى الأطفال الأصغر سناً المصابين بالتقزم الغضروفي، حيث تكمن أكبر فرصة لإحداث تأثير إيجابي على صحتهم العامة."

أدلة واقعية عالمية من أوروبا واليابان والولايات المتحدة

حتى الآن، تلقى أكثر من 5000 رضيع وطفل في أكثر من 50 دولة علاج VOXZOGO. وفي مؤتمر ACMG، سيقدم الباحثون نتائج دراسات واقعية تسلط الضوء على تأثير VOXZOGO على الأطفال الذين عولجوا في اليابان وأوروبا والولايات المتحدة.

أظهر الأطفال المصابون بالتقزم الغضروفي في اليابان، والذين تقل أعمارهم عن سنتين، والذين تلقوا علاج VOXZOGO، التزامًا جيدًا بالعلاج وتحسنًا ملحوظًا في الطول، بما في ذلك متوسط زيادة في الطول عن خط الأساس عند 12 شهرًا بلغ 9.91 سم، ومتوسط زيادة في الطول عن خط الأساس عند 24 شهرًا بلغ 15.62 سم. وفي دراسة واقعية أُجريت في فرنسا، أظهر الأطفال الذين تلقوا علاج VOXZOGO لمدة 36 شهرًا فوائد نمو مستدامة، بما في ذلك متوسط زيادة في الطول بلغ 16.7 سم مع زيادة قدرها 0.75 في درجة Z للطول مقارنةً بمتوسط السكان.

وقد دعمت هذه النتائج نتائج أولية من دراسة Acorn، وهي دراسة متعددة المراكز لتقييم سلامة الدواء بعد الحصول على الترخيص، شملت مشاركين من مختلف أنحاء أوروبا، واستمرت فترة المتابعة فيها عشر سنوات من تاريخ تسجيل أول مشارك. إضافةً إلى ذلك، فقد ثبتت الفائدة العملية لدواء VOXZOGO في دراسة VISTA (الدراسة الافتراضية لمرض التقزم الغضروفي) في الولايات المتحدة، حيث توافقت بيانات الفعالية مع بيانات التجارب السريرية، وأكدت اتجاهات التحسن في الأداء البدني أهمية البدء المبكر للعلاج لتحقيق أقصى فائدة سريرية.

فيما يلي العروض التقديمية الرئيسية لشركة BioMarin في مؤتمر ACMG، مع ذكر جميع الأوقات بتوقيت شرق الولايات المتحدة الصيفي:

حالات الهيكل العظمي

تحديد 20 متغيراً مرضياً جديداً في نقص تنسج الغضروف باستخدام الطفرات التشبعية التجريبية لجين FGFR3 وتكامل البيانات الضخمة

ملصق رقم P107

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

تحسين كثافة المعادن في العظام ومحتوى العظام لدى الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي باستخدام فوسوريتيد على المدى الطويل: نتائج من تحليلات التصوير المقطعي المحوسب الكمي

ملصق رقم P271

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

الاستخدام الفعلي للرعاية الصحية، والفعالية، وجودة الحياة المرتبطة بالصحة، والالتزام باستخدام فوسوريتيد لدى الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي في الولايات المتحدة

ملصقP209

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

بداية مبكرة، تأثير أقصى: بيانات تجارب طويلة الأمد تدعم الفائدة السريرية التراكمية لدى الأطفال الذين بدأوا العلاج بالفوسوريتيد قبل بلوغهم عامين

ملصق رقم P174

الجمعة، 13 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

فعالية فوسوريتيد لدى الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي الذين بدأوا العلاج قبل سن الثانية: نتائج أولية من دراسة يابانية واقعية

ملصق رقم P216

الجمعة، 13 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

من الوصول المبكر إلى الرعاية الروتينية: متابعة واقعية مستقبلية لدواء فوسوريتيد في علاج خلل التنسج الغضروفي في فرنسا

ملصق 222

الجمعة، 13 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

نتائج أولية من دراسة Acorn: السلامة طويلة الأمد ونتائج النمو لدواء فوسوريتيد لدى الأطفال المصابين بخلل التنسج الغضروفي

ملصق رقم P138

الجمعة، 13 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

العلاجات الإنزيمية

تحديث نطاق طفرات ARSB المشتبه في تسببها بداء ماروتو-لامي (MPS VI) لتمكين تقدير الانتشار الجيني وتحسين التشخيص

ملصق #P319

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

تحديث نطاق طفرات جين GALNS المشتبه في تسببها بداء موركيو أ (MPS IVA) لتمكين تقدير الانتشار الجيني وتحسين التشخيص

ملصقP245

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

تحديث نطاق طفرات TPP1 المشتبه في تسببها في مرض CLN2 (مرض باتن) لتمكين إجراء الاختبارات الجينية في وقت مبكر وتحديد مدى انتشاره.

ملصق #P219

الخميس، 12 مارس، من الساعة 10:30 إلى 11:30 صباحاً

نبذة عن مرض التقزم الغضروفي

يُعدّ نقص التنسج الغضروفي الشكل الأكثر شيوعًا من خلل التنسج الهيكلي الذي يؤدي إلى قصر القامة غير المتناسب لدى البشر، ويتميز بتباطؤ عملية التعظم الغضروفي، مما ينتج عنه قصر القامة غير المتناسب واضطراب في بنية العظام الطويلة والعمود الفقري والوجه وقاعدة الجمجمة. وينتج هذا المرض عن تغير في جين FGFR3 ، وهو مُثبِّط لنمو العظام.

أكثر من 80% من الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي لديهم آباء ذوو قامة طبيعية، ويعانون من هذه الحالة نتيجة طفرة جينية تلقائية. يبلغ معدل الإصابة بالتقزم الغضروفي عالميًا حوالي حالة واحدة لكل 25,000 ولادة حية. يخضع دواء VOXZOGO حاليًا للتجربة على الأطفال الذين لم تكتمل لديهم صفائح النمو، وعادةً ما يكونون دون سن 18 عامًا. ويندرج حوالي 25% من المصابين بالتقزم الغضروفي ضمن هذه الفئة.

للحصول على مزيد من المعلومات حول تجاربنا السريرية في حالات نقص التنسج الغضروفي، ونقص التنسج الغضروفي، وغيرها من الحالات الهيكلية، يرجى زيارة clinicaltrials.biomarin.com .

نبذة عن VOXZOGO

في الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، يُعاني نمو العظام الغضروفي، وهي عملية أساسية لتكوين نسيج العظام، من تثبيط نتيجة طفرة اكتساب وظيفة في جين FGFR3 . يعمل دواء VOXZOGO، وهو نظير للببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP)، كمنظم إيجابي لمسار الإشارات اللاحق لجين FGFR3 لتعزيز نمو العظام الغضروفي.

يُعدّ VOXZOGO الدواء الوحيد المعتمد لدعم نمو الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي منذ الولادة، حيث توصي الإرشادات الدولية المعتمدة ببدء استخدامه في أقرب وقت ممكن. وقد ساعد VOXZOGO، الذي حصل على الموافقة لأول مرة عام 2021، أكثر من 5000 رضيع وطفل في أكثر من 50 دولة. ومن خلال دراساتنا الجارية، تواصل شركة BioMarin تقييم VOXZOGO بناءً على مؤشرات سريرية رئيسية ذات صلة بمرضى التقزم الغضروفي، مثل طول الذراعين، وتقوس الساقين، وتناسب الجسم، وشكل العمود الفقري (بما في ذلك تضيق القناة الشوكية)، ومقاييس جودة الحياة.

تمت الموافقة على دواء VOXZOGO في الولايات المتحدة واليابان وأستراليا لزيادة النمو الطولي لدى الأطفال من جميع الأعمار المصابين بخلل التنسج الغضروفي مع عظام مشاشية مفتوحة، كما يُستخدم في الاتحاد الأوروبي لعلاج خلل التنسج الغضروفي لدى الأطفال بعمر 4 أشهر فأكثر الذين لم تُغلق عظام مشاشهم، وذلك بعد التأكد من ذلك عبر الاختبارات الجينية المناسبة. في الولايات المتحدة، تمت الموافقة على هذا الاستخدام بموجب الموافقة السريعة بناءً على تحسن معدل النمو السنوي. قد تخضع الموافقة المستمرة للتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في تجارب تأكيدية. ولتلبية هذا الشرط بعد التسويق، تعتزم شركة BioMarin استخدام دراسات التمديد المفتوحة الجارية مقارنةً بالتاريخ الطبيعي المتاح للمرض.

دعم المرضى في الوصول إلى VOXZOGO

لقد ضمنت خدمات الدعم المتكاملة التي تقدمها شركة BioMarin تجربة علاجية سلسة، بقيادة منسقين سريريين أجروا مئات الدورات التدريبية للعائلات التي لديها أطفال مصابون بالتقزم الغضروفي منذ الموافقة على العلاج. توفر BioMarin موارد لدعم العائلات في التعامل مع التقزم الغضروفي، بما في ذلك برنامج إرشاد لمقدمي الرعاية يربط الآباء بمقدمي رعاية آخرين، ودليل للأطباء في الولايات المتحدة يساعد العائلات والمتخصصين في الرعاية الصحية على تحديد الأطباء ذوي الخبرة في علاج التقزم الغضروفي.

للتواصل مع مدير حالات ^برنامج BioMarin RareConnections®، يُرجى الاتصال على الرقم المجاني 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) أو مراسلتنا عبر البريد الإلكتروني VOXZOGOSupport@biomarin-rareconnections.com . لمزيد من المعلومات حول VOXZOGO، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.voxzogo.com . للحصول على معلومات إضافية حول هذا المنتج، يُرجى التواصل مع قسم المعلومات الطبية في BioMarin عبر البريد الإلكتروني medinfo@bmrn.com .

معلومات السلامة الهامة من VOXZOGO US

ما هو استخدام VOXZOGO؟

• VOXZOGO هو دواء بوصفة طبية يستخدم لزيادة النمو الطولي عند الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي وصفائح النمو المفتوحة (المشاشات).
• تمت الموافقة على دواء VOXZOGO بموجب الموافقة السريعة بناءً على تحسن معدل النمو السنوي. وقد تخضع الموافقة المستمرة للتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب التأكيدية.

ما هي أهم معلومات السلامة المتعلقة بـ VOXZOGO؟

• قد يُسبب دواء VOXZOGO آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك انخفاض مؤقت في ضغط الدم لدى بعض المرضى. وللحد من خطر انخفاض ضغط الدم والأعراض المصاحبة له (كالدوار، والشعور بالتعب، أو الغثيان)، ينبغي على المرضى تناول وجبة وشرب ما بين 240 و300 مل من السوائل خلال ساعة واحدة قبل تلقي دواء VOXZOGO.

ما هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء VOXZOGO؟

• تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء فوكسزوغو تفاعلات موضع الحقن (بما في ذلك الاحمرار، والحكة، والتورم، والكدمات، والطفح الجلدي، والشرى، وألم موضع الحقن)، وارتفاع مستويات الفوسفاتاز القلوي في الدم كما يظهر في تحاليل الدم، والتقيؤ، وآلام المفاصل، وانخفاض ضغط الدم، وآلام المعدة. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء فوكسزوغو. استشر طبيبك للحصول على نصائح طبية حول الآثار الجانبية، وأي آثار جانبية تزعجك أو لا تزول.

كيف يتم تناول VOXZOGO؟

• يُؤخذ دواء فوكسزوغو يوميًا عن طريق الحقن تحت الجلد، ويُعطى بواسطة مُقدّم الرعاية بعد أن يُقرر الطبيب المُختصّ قدرة مُقدّم الرعاية على إعطاء فوكسزوغو. لا تُحاول حقن فوكسزوغو بنفسك حتى يُريك مُقدّم الرعاية الطريقة الصحيحة. يأتي فوكسزوغو مُرفقًا بتعليمات الاستخدام التي تُوضّح خطوات تحضيره وحقنه والتخلص منه. يجب على مُقدّمي الرعاية مُراجعة تعليمات الاستخدام للاسترشاد بها، وفي كل مرة يتلقّون فيها عبوة جديدة من فوكسزوغو للتأكّد من عدم وجود أي تغييرات.
• يُحقن دواء فوكسزوغو مرة واحدة يوميًا، في نفس الوقت تقريبًا كل يوم. في حال نسيان جرعة من فوكسزوغو، يمكن تناولها خلال 12 ساعة من تاريخ الجرعة المنسية. بعد مرور 12 ساعة، تُتجاوز الجرعة المنسية ويُعطى الدواء الجرعة اليومية التالية كالمعتاد.
• تعتمد جرعة دواء فوكسزوغو على وزن الجسم. سيقوم مقدم الرعاية الصحية بتعديل الجرعة بناءً على التغيرات في الوزن بعد الفحوصات الدورية.
• سيراقب مقدم الرعاية الصحية نمو المريض، وسيخبرك متى تتوقف عن إعطاء دواء فوكسوجو إذا تبين له أن المريض لم يعد قادراً على النمو. توقف عن إعطاء فوكسوجو إذا طلب منك مقدم الرعاية الصحية ذلك.

ما الذي يجب عليك إخبار الطبيب به قبل أو أثناء تناول دواء VOXZOGO؟

• أخبر طبيبك عن جميع الحالات الطبية للمريض، بما في ذلك
  • إذا كان المريض يعاني من أمراض القلب (أمراض القلب أو الأوعية الدموية)، أو إذا كان المريض يتناول أدوية لخفض ضغط الدم (أدوية خافضة لضغط الدم).
  • إذا كان المريض يعاني من مشاكل في الكلى أو قصور كلوي.
  • إذا كانت المريضة حاملاً أو تخطط للحمل، فليس من المعروف ما إذا كان دواء فوكسزوغو سيضر بالجنين.
  • إذا كانت المريضة ترضع طفلها رضاعة طبيعية أو تخطط لذلك، فليس من المعروف ما إذا كان دواء فوكسزوغو ينتقل إلى حليب الثدي.
• أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي يتناولها المريض، بما في ذلك الأدوية الموصوفة والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية والفيتامينات والمكملات العشبية.

يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة BioMarin على الرقم 1-866-906-6100. ونشجعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). تفضل بزيارة الموقع الإلكتروني www.fda.gov/medwatch أو اتصل على الرقم 1-800-FDA-1088.

يرجى الاطلاع على معلومات السلامة الإضافية في معلومات وصف الدواء الكاملة ومعلومات المريض .

نبذة عن شركة بيومارين

شركة بيومارين هي شركة عالمية رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية للأمراض النادرة، تركز على توفير الأدوية للأشخاص الذين يعانون من أمراض وراثية. تأسست الشركة عام ١٩٩٧، ومقرها سان رافائيل، كاليفورنيا، ولديها سجل حافل بالابتكار، مع ثمانية علاجات تجارية ومجموعة قوية من الأدوية قيد التطوير السريري وما قبل السريري. من خلال اتباع نهج مميز في اكتشاف الأدوية وتطويرها، تسعى بيومارين إلى إطلاق العنان للإمكانات الكاملة لعلم الوراثة عبر تطوير أدوية رائدة تُحدث أثراً بالغاً في حياة المرضى. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.biomarin.com .

البيانات التطلعية

يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات استشرافية حول آفاق أعمال شركة بيومارين للأدوية (بيومارين)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: البيانات التي سيتم عرضها في الاجتماع السنوي لعلم الوراثة السريرية للكلية الأمريكية لعلم الوراثة الطبية وعلم الجينوم لعام 2026، بما في ذلك العروض التقديمية الرئيسية؛ وتطوير برنامج VOXZOGO التابع لشركة بيومارين؛ وملف السلامة والفوائد المحتملة لـ VOXZOGO للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، بما في ذلك التوقع بأن العلاج المبكر قد يؤدي إلى فوائد أكبر؛ واستمرار التطوير السريري لـ VOXZOGO. تُعد هذه البيانات الاستشرافية توقعات وتنطوي على مخاطر وشكوك، بحيث قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن هذه البيانات. تشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، أي أحداث سلبية محتملة يتم رصدها في المراقبة المستمرة للمرضى في التجارب السريرية؛ ومضمون وتوقيت قرارات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ووكالة الأدوية الأوروبية، والمفوضية الأوروبية، وغيرها من الهيئات التنظيمية. وتشمل هذه العوامل، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل الواردة تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة BioMarin على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، مع مراعاة أي تحديثات قد تطرأ على هذه العوامل في أي ملفات لاحقة تُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. ويُنصح المستثمرون بعدم الاعتماد المفرط على البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ إصدارها. ولا تلتزم شركة BioMarin، وتُخلي مسؤوليتها صراحةً، عن تحديث أو تعديل أي بيان تطلعي، سواءً كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

BioMarin ^® و BioMarin RareConnections ^® و VOXZOGO ^® هي علامات تجارية مسجلة لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc.

للاطلاع على المحتوى الأصلي وتنزيل الوسائط المتعددة، يُرجى زيارة الرابط التالي: https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-presents-new-data-on-the-positive-impact-of-early-treatment-with-voxzogo-vosoritide-on-proportionality-and-arm-span-in-children-with-achondroplasia-at-the-2026-american-college-of-medical-genetics-and-genomics-acmg-a-302711657.html

المصدر: شركة بيومارين للأدوية