أظهر الأطفال الذين تلقوا VOXZOGO تحسنات تشريحية في مورفولوجيا العمود الفقري

واصل VOXZOGO تحسين النمو بشكل ملحوظ لدى الأطفال الذين تلقوا الدواء بعد سن البلوغ

سان رافائيل، كاليفورنيا ، 8 سبتمبر 2025 / بي آر نيوزواير/ -- أعلنت شركة بيومارين للأدوية (ناسداك: BMRN) اليوم عن بيانات جديدة من 14 دراسة تم تقديمها في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأبحاث العظام والمعادن 2025 (ASBMR) في سياتل ، بما في ذلك النتائج التي توضح أن العلاج باستخدام VOXZOGO ^® (فوسوريتيد) أدى إلى تحسينات تشريحية في مورفولوجيا العمود الفقري لدى الأطفال الصغار، واستمرار الفعالية لدى الأطفال الذين تلقوا الدواء بعد بداية البلوغ.

أثبت VOXZOGO تأثيرًا إيجابيًا على مورفولوجيا العمود الفقري

أجرى تحليلٌ لبياناتٍ من دراسة سريرية عشوائية، مزدوجة التعمية، مُحكمة بدواءٍ وهمي، من المرحلة الثانية من مشروع كانوبي (111-206) على أطفالٍ بعمر 5 سنوات فما دون مصابين بالتقزم، حيثُ حلل تأثير دواء فوكسزوغو على مورفولوجيا العمود الفقري، وهو أحد العوامل التي قد تؤدي إلى تضيق القناة الشوكية، وهو أحد المضاعفات الخطيرة لهذه الحالة، حيث تكون الأدلة السريرية محدودة. غالبًا ما يؤدي تضيق القناة الشوكية إلى تضيق القناة الشوكية وزيادة الضغط على الحبل الشوكي وجذور الأعصاب، مما يؤدي إلى ظهور مجموعةٍ من الأعراض لدى الأطفال، بما في ذلك الألم والخدر وصعوبة المشي ومشاكل المثانة.

وجد الباحثون أن الأطفال (ن = 40) الذين تلقوا علاج VOXZOGO لمدة 52 أسبوعًا شهدوا تحسنًا ملحوظًا في المسافة بين الفقرات (IPD) وزيادة في عرض القناة الشوكية في جميع الفقرات الخمس في أسفل الظهر (من الفقرة الأولى إلى الفقرة الخامسة) مقارنةً بالأطفال الذين تلقوا علاجًا وهميًا (ن = 27). كما أظهر الأطفال الذين تلقوا علاج VOXZOGO (57%) في هذه الدراسة انخفاضًا في حداب العمود الفقري الصدري القطني (TLK)، أو الانحناء المفرط للعمود الفقري، مقارنةً بمن تلقوا علاجًا وهميًا (33%).

قال الدكتور جريج فريبرغ ، نائب الرئيس التنفيذي ورئيس قسم البحث والتطوير في شركة بيومارين: "إن تأثير التقزم على العمود الفقري قد يؤدي إلى انزعاج شديد، وفي بعض الحالات، إلى الإعاقة لدى الأطفال المصابين بهذه الحالة، مع استمرار الأعراض حتى مرحلة البلوغ". وأضاف: "VOXZOGO هو الدواء الوحيد المعتمد الذي تدعم بياناته تأثيره الإيجابي على مورفولوجيا العمود الفقري، مما قد يؤدي إلى تحسينات سريرية في الأعراض المؤلمة المرتبطة بالتقزم، مثل تضيق القناة الشوكية. ويضيف بحث اليوم إلى الأدلة الهائلة التي تثبت أن فوائد VOXZOGO تتجاوز مجرد تحسين النمو، وقد تقلل من المضاعفات الخطيرة المرتبطة بالتقزم لدى الأطفال".

بحثت نتائج دراسة CANOPY طويلة الأمد، مفتوحة التسمية، من المرحلة الثالثة (111-302)، في مدى استمرار استفادة المراهقين المصابين بالتقزم من الدواء بعد سن البلوغ مقارنةً بالأطفال غير المعالجين. لدى الشباب (متوسط عمر البلوغ = 12.1 سنة) الذين تلقوا VOXZOGO (عددهم = 33)، وجد الباحثون أن المشاركين شهدوا نموًا بلغ 24.62 سم من متوسط عمر البلوغ حتى سن 18 عامًا، مقارنةً بـ 17.07 سم لدى الأفراد غير المعالجين، بفارق 7.55 سم. أما لدى الشابات (متوسط عمر البلوغ = 10.7 سنة)، فقد بلغ النمو من متوسط عمر البلوغ حتى سن 16 عامًا 21.20 سم، مقارنةً بـ 13.13 سم لدى الأفراد غير المعالجين، بفارق 8.07 سم. تمت الموافقة على VOXZOGO للأطفال من جميع الأعمار المصابين بالتقزم حتى إغلاق صفائح النمو لديهم، وهو ما يحدث عادة بعد عدة سنوات من بداية البلوغ.

الدراسات الرصدية تعزز الحاجة غير الملباة في نقص ENPP1

قدمت شركة بيومارين بحثًا من أربع دراسات، تعكس ريادتها في تعميق الفهم العلمي وتسليط الضوء على الاحتياجات الطبية غير الملباة للأشخاص المصابين بنقص ENPP1، وهي حالة وراثية نادرة وخطيرة ومتفاقمة تؤثر على الأوعية الدموية والأنسجة الرخوة والعظام. وتعمل بيومارين على تطوير BMN 401، وهو علاج إنزيمي محتمل يُعد الأول من نوعه لهذه الحالة. ومن المتوقع صدور البيانات الأولية لدراسة ENERGY 3 للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 1 و12 عامًا والذين يعانون من نقص ENPP1 في النصف الأول من عام 2026، مع احتمال إطلاقها في عام 2027.

فيما يلي العروض التقديمية الرئيسية لشركة BioMarin (جميع الأوقات بتوقيت المحيط الهادئ):

VOXZOGO والحالات الهيكلية

تأثير العلاج طويل الأمد بالفوسوريتيد على كثافة المعادن في العظام ومحتواها لدى الأطفال المشاركين المصابين بالتقزم: نتائج من تحليلات التصوير المقطعي المحوسب الكمي

العرض الشفوي (قبل الاجتماع)

الخميس 4 سبتمبر الساعة 9:25 صباحًا

الملصق رقم #Sat-572

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

تحليل شامل لمتغيرات FGFR3 حدد أكثر من 10 متغيرات مرشحة لنقص تنسج الغضروف مع إمكانية زيادة العائد التشخيصي

ملصق الجلسة العامة #Fri-506

الجمعة 5 سبتمبر ، من الساعة 5 إلى 6:30 مساءً

ملصق رقم #Sun-506

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

مُحفِّز الببتيد المُدِّر للصوديوم من النوع C (CNP) CNP38 يُحسِّن النمو في نموذج Hyp Mouse لمرض XLH

ملصق الجلسة العامة #الجمعة-266

الجمعة 5 سبتمبر ، من الساعة 5 إلى 6:30 مساءً

الملصق رقم #Sat-266

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

استمرار النمو بعد البلوغ لدى المشاركين المصابين بالتقزم الذين عولجوا باستخدام فوسوريتيد في تجربة تمديد طويلة الأمد من المرحلة الثالثة

الملصق رقم #Sat-555

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

CNP Agonism: نهج ابتنائي جديد لهشاشة العظام

الملصق رقم #Sat-580

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

فوسوريتيد، وهو نظير ببتيد مدر للصوديوم من النوع C (CNP)، بمفرده وبالاشتراك مع أليندرونات يحسن من حدوث الكسور الجديدة ونمو العظام الطويلة في نموذج الفأر OIM لمرض تكوّن العظم الناقص: نهج علاجي واعد

الملصق رقم #Sat-297

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

معايير تحديد الاستجابة غير الكافية لهرمون النمو في متلازمة نونان ومتلازمة تيرنر ونقص SHOX

ملصق رقم #Sun-504

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

انخفاض معدل الإصابة بالكسور وتحسين بنية العظام الدقيقة من خلال العلاج المساعد التناظري CNP في الفئران الصغيرة المصابة بخلل تنسج العظم الناقص من المتوسط إلى الشديد

ملصق رقم #Sun-542

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

تأثير الفوسوريتيد على مورفولوجيا العمود الفقري لدى الأطفال الصغار المصابين بالتقزم: نتائج عام واحد من دراسة عشوائية مزدوجة التعمية من المرحلة الثانية

ملصق رقم #Sun-555

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

رؤى جزيئية حول دور الببتيدات المدرة للصوديوم من النوع C في تعزيز نمو العظام والتمعدن

ملصق رقم #Sun-133

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

نقص ENPP1

تسريع البحث والتطوير لأمراض العظام النادرة في أوروبا : دعوة متعددة الأطراف للعمل

ملصق رقم #Sat-583 (متأخر النشر)

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

رؤى المرضى ومقدمي الرعاية حول العبء الحقيقي للاضطرابات الوراثية النادرة، ونقص ENPP1 ونقص ABCC6

الملصق رقم #Sat-352

السبت 6 سبتمبر ، 2 – 3:30 مساءً

مستويات بيروفوسفات البلازما (PPi) ترتبط بشدة المظاهر السريرية في نموذج الفأر لنقص ENPP1

ملصق رقم #Sun-298

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

التقييم النوعي للكساح الناتج عن نقص فوسفات الدم بسبب نقص ENPP1

ملصق رقم #Sun-352

الأحد 7 سبتمبر ، من الساعة 2 إلى 3:30 مساءً

حول خلل التنسج القزمي

التقزم، وهو الشكل الأكثر شيوعًا لخلل التنسج الهيكلي، يتميز بضعف نمو العظام الناتج عن تغير في جين FGFR3 . يُنظم نمو العظام من خلال عمليات بيولوجية متعددة، بما في ذلك مسارات الإشارات عبر عامل نمو الخلايا الليفية (FGF، الذي يُبطئ نمو العظام) والببتيد المُدرّ للصوديوم من النوع C (CNP، الذي يزيد نمو العظام). في التقزم، تكون هذه الإشارات غير متوازنة، مما يؤدي إلى تباطؤ عملية التعظم الغضروفي، ويسبب قصر قامة غير متناسب واضطرابًا في بنية العظام الطويلة والعمود الفقري والوجه وقاعدة الجمجمة.

أكثر من 80% من الأطفال المصابين بالتقزم لديهم آباء ذوو قامة متوسطة، ويعانون من هذه الحالة نتيجة طفرة جينية تلقائية. يبلغ معدل الإصابة بالتقزم عالميًا حوالي طفل واحد من كل 25,000 ولادة حية. يُقيّم VOXZOGO لدى الأطفال الذين لا تزال صفائح نموهم "مفتوحة"، وهم عادةً من تقل أعمارهم عن 18 عامًا. يندرج حوالي 25% من المصابين بالتقزم ضمن هذه الفئة.

حول نقص ENPP1

نقص ENPP1 هو حالة وراثية نادرة ناجمة عن تغيرات في جين ENPP1 ، مما يؤدي إلى تلف تدريجي للأوعية الدموية والأنسجة الرخوة والعظام. غالبًا ما يُشخص الرضع المصابون بهذه الحالة بتكلس الشرايين المعمم في مرحلة الطفولة (GACI) من النوع الأول، ولا يتجاوز عمر حوالي 50% منهم ستة أشهر. عادةً ما يُصاب الأطفال المصابون بنقص ENPP1 بنوع من الكساح يُسمى الكساح نقص فوسفات الدم الجسدي المتنحي من النوع الثاني (ARHR2)، بينما قد يُصاب المراهقون والبالغون بتلين العظام (لين العظام)، وكلاهما قد يُسبب الألم وصعوبة الحركة. قد يُعاني الأفراد أيضًا من فقدان السمع، وتكلس الشرايين والمفاصل، ومشاكل في القلب.

يعد BMN 401 (المعروف سابقًا باسم INZ-701) علاجًا محتملًا لأول مرة في مرض نقص ENPP1، ومن المتوقع الحصول على البيانات المحورية الأولية من دراسة ENERGY 3 في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 1 و12 عامًا في النصف الأول من عام 2026، مع إطلاق محتمل في عام 2027.

حول VOXZOGO

لدى الأطفال المصابين بالتقزم، يُنظَّم نمو العظام الغضروفي، وهو عملية أساسية لتكوين أنسجة العظام، سلبًا بسبب طفرة اكتساب وظيفة في مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع الثالث (FGFR3 ). يعمل VOXZOGO، وهو نظير للببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP)، كمنظم إيجابي لمسار الإشارات أسفل مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية من النوع الثالث (FGFR3) لتعزيز نمو العظام الغضروفي.

تمت الموافقة على دواء VOXZOGO في الولايات المتحدة الأمريكية واليابان وأستراليا لزيادة النمو الخطي لدى الأطفال من جميع الأعمار المصابين بالتقزم ذي المشاش المفتوح. ويُستعمل VOXZOGO في الاتحاد الأوروبي لعلاج التقزم لدى الأطفال بعمر 4 أشهر فأكثر ممن لا تكون مشاشهم مغلقة، وذلك وفقًا لما تؤكده الاختبارات الجينية المناسبة. في الولايات المتحدة الأمريكية، تمت الموافقة على هذا الدواء بموجب برنامج الموافقة المُسرّعة بناءً على تحسن في سرعة النمو السنوية. قد يكون استمرار الموافقة مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب السريرية التأكيدية. ولتلبية هذا الشرط بعد التسويق، تعتزم BioMarin استخدام دراسات التمديد المفتوحة الجارية مقارنةً بالتاريخ الطبيعي المتاح.

دعم المرضى للوصول إلى VOXZOGO

للتواصل مع مدير حالة BioMarin RareConnections ^® ، يُرجى الاتصال مجانًا على الرقم 1-833-VOXZOGO (1-833-869-9646) أو مراسلتنا عبر البريد الإلكتروني VOXZOGOSupport@biomarin-rareconnections.com . لمزيد من المعلومات حول VOXZOGO، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.voxzogo.com . لمزيد من المعلومات حول هذا المنتج، يُرجى التواصل مع قسم المعلومات الطبية في BioMarin عبر البريد الإلكتروني medinfo@bmrn.com .

معلومات السلامة الهامة الخاصة بـ VOXZOGO US

ما هو استخدام VOXZOGO؟

• VOXZOGO هو دواء يوصف طبياً ويستخدم لزيادة النمو الخطي عند الأطفال المصابين بالتقزم وصفائح النمو المفتوحة (العظام المشاشية).
• تمت الموافقة على VOXZOGO بموجب برنامج الموافقة المُعجّلة بناءً على تحسّن سرعة النمو السنوية. قد يكون استمرار الموافقة مشروطًا بالتحقق من الفائدة السريرية ووصفها في التجارب السريرية التأكيدية.

ما هي أهم معلومات السلامة حول VOXZOGO؟

• قد يُسبب فوكسزوغو آثارًا جانبية خطيرة، بما في ذلك انخفاض مؤقت في ضغط الدم لدى بعض المرضى. لتقليل خطر انخفاض ضغط الدم والأعراض المصاحبة له (مثل الدوخة، أو الشعور بالتعب، أو الغثيان)، يُنصح بتناول وجبة وشرب من 225 إلى 250 مل من السوائل خلال ساعة واحدة قبل تناول فوكسزوغو.

ما هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعا لVOXZOGO؟

• تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لدواء فوكسزوغو تفاعلات موضع الحقن (بما في ذلك الاحمرار، والحكة، والتورم، والكدمات، والطفح الجلدي، والشرى، وألم موضع الحقن)، وارتفاع مستويات إنزيم الفوسفاتيز القلوي في الدم (كما هو موضح في فحوصات الدم)، والقيء، وآلام المفاصل، وانخفاض ضغط الدم، وآلام المعدة. هذه ليست كل الآثار الجانبية المحتملة لدواء فوكسزوغو. استشر طبيبك بشأن الآثار الجانبية، وأي آثار جانبية أخرى تزعج المريض أو لا تزول.

كيف يتم تناول VOXZOGO؟

• يُؤخذ دواء فوكسزوغو يوميًا كحقنة تحت الجلد، يُعطيها مقدم الرعاية الصحية بعد أن يُقرر أنه قادر على إعطاء الدواء. لا تحاول حقن فوكسزوغو إلا بعد أن يُرشدك مقدم الرعاية الصحية إلى الطريقة الصحيحة. يُرفق مع دواء فوكسزوغو تعليمات الاستخدام التي توضح خطوات تحضيره وحقنه والتخلص منه. يُرجى من مقدمي الرعاية الصحية مراجعة تعليمات الاستخدام للإرشادات، وفي أي وقت يستلمون فيه عبوة جديدة من فوكسزوغو، في حال حدوث أي تغييرات.
• احقن فوكسزوغو مرة واحدة يوميًا، في نفس الوقت تقريبًا. في حال نسيان جرعة فوكسزوغو، يُمكن إعطاؤها خلال ١٢ ساعة من تاريخها. بعد ذلك، تخطَّ الجرعة الفائتة وتناول الجرعة اليومية التالية كالمعتاد.
• تُحسب جرعة فوكسزوغو بناءً على وزن الجسم. سيقوم طبيبك بتعديل الجرعة بناءً على تغيرات الوزن بعد الفحوصات الدورية.
• سيراقب مقدم الرعاية الصحية نمو المريض ويخبرك بموعد التوقف عن تناول فوكسزوغو إذا تبين له أنه لم يعد قادرًا على النمو. توقف عن تناول فوكسزوغو إذا نصحك بذلك.

ماذا يجب أن تخبر الطبيب قبل أو أثناء تناول VOXZOGO؟

• أخبر طبيبك عن جميع الحالات الطبية للمريض بما في ذلك
  • إذا كان المريض يعاني من أمراض القلب (أمراض القلب أو الأوعية الدموية)، أو إذا كان المريض يتناول أدوية ضغط الدم (أدوية خافضة لضغط الدم).
  • إذا كان المريض يعاني من مشاكل في الكلى أو ضعف في وظائفها.
  • إذا كانت المريضة حاملاً أو تخطط للحمل. من غير المعروف ما إذا كان فوكسزوغو سيؤذي الجنين.
  • إذا كانت المريضة ترضع أو تخطط للرضاعة الطبيعية. من غير المعروف ما إذا كان فوكسزوغو ينتقل إلى حليب الثدي.
• أخبر طبيبك عن جميع الأدوية التي يتناولها المريض، بما في ذلك الأدوية التي تستلزم وصفة طبية والأدوية التي لا تستلزم وصفة طبية، والفيتامينات، والمكملات العشبية.

يمكنك الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة BioMarin على الرقم 1-866-906-6100. نشجعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). تفضل بزيارة www.fda.gov/medwatch أو الاتصال على الرقم 1-800-FDA-1088.

يرجى الاطلاع على معلومات السلامة الإضافية في معلومات الوصفة الطبية الكاملة ومعلومات المريض .

نبذة عن بيومارين

بيومارين شركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية، تُعنى بترجمة وعود الاكتشافات الجينية إلى أدوية تُحدث تأثيرًا عميقًا في حياة كل مريض. تأسست الشركة، ومقرها سان رافائيل، كاليفورنيا ، عام ١٩٩٧، وتتمتع بسجل حافل من الابتكارات، يشمل ثمانية علاجات تجارية، وخطة تطوير سريرية وما قبل سريرية قوية. باتباع نهج مميز في اكتشاف الأدوية وتطويرها، تسعى بيومارين إلى إطلاق العنان لكامل إمكانات العلوم الوراثية من خلال تطوير أدوية تُحدد فئات المرضى، وتُتيح إمكانيات جديدة للأشخاص الذين يعانون من حالات وراثية محددة حول العالم. لمعرفة المزيد، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.biomarin.com .

تصريحات تطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية حول آفاق الأعمال التجارية لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات حول: البيانات المقدمة في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لأبحاث العظام والمعادن (ASBMR) لعام 2025، بما في ذلك العروض الشفوية والملصقات؛ فعالية VOXZOGO وسلامته وتأثيره على الأطفال المصابين بالتقزم، بما في ذلك التأثير الإيجابي المحتمل على مورفولوجيا العمود الفقري، والقدرة على تحسين النمو بشكل كبير لدى الأطفال الذين يتلقون الدواء بعد سن البلوغ، وإمكانية تقليل المضاعفات الكبيرة المرتبطة بالتقزم لدى الأطفال؛ الفوائد المحتملة لـ VOXZOGO وسلامته وتأثيره على الأطفال المصابين بقصور الغضروف ومتلازمة نونان ومتلازمة تيرنر ونقص SHOX؛ وخطط وتوقعات BioMarin لتطوير BMN 401، بما في ذلك قراءة البيانات الأولية المحورية المتوقعة لدراسة ENERGY 3 للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 1 و12 عامًا والذين يعانون من نقص ENPP1 في النصف الأول من عام 2026، مع احتمال الإطلاق في عام 2027. هذه البيانات التطلعية هي تنبؤات وتنطوي على مخاطر وعدم يقين بحيث قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن هذه البيانات. تشمل هذه المخاطر وعدم اليقين، من بين أمور أخرى: نتائج وتوقيت الدراسات السريرية السابقة الحالية والمخطط لها والتجارب السريرية لـ VOXZOGO و BMN 401؛ أي آثار جانبية محتملة لوحظت في المراقبة المستمرة للمرضى في التجارب السريرية؛ محتوى وتوقيت القرارات التي اتخذتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية والمفوضية الأوروبية وغيرها من السلطات التنظيمية؛ والعوامل المفصلة في إيداعات بيومارين لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، العوامل الواردة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقرير بيومارين الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2025 ، حيث قد يتم تحديث هذه العوامل في أي تقارير لاحقة. نحث المستثمرين على عدم الاعتماد بشكل مفرط على البيانات التطلعية، التي لا تعكس إلا الوضع الراهن. بيومارين غير ملزمة، وتُخلي مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أو تعديل أي بيان تطلعي، سواءً كان ذلك نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

BioMarin ^® وBioMarin RareConnections ^® وVOXZOGO ^® هي علامات تجارية مسجلة لشركة BioMarin Pharmaceutical Inc.

شاهد المحتوى الأصلي لتنزيل الوسائط المتعددة: https://www.prnewswire.com/news-releases/biomarin-shares-new-data-reinforcing-its-leadership-in-bone-health-at-the-american-society-for-bone-and-mineral-research-annual-meeting-302548021.html

المصدر: BioMarin Pharmaceutical Inc.