أظهرت نتائج دراسة المرحلة الثانية للمتابعة الجديدة لمدة سبع سنوات فائدة مرقئية دائمة للبالغين الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة (أ)

سان رافائيل، كاليفورنيا، 6 شباط/فبراير، 2024 / بي آر نيوزواير / — أعلنت اليوم شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN )، وهي شركة عالمية متخصصة في التكنولوجيا الحيوية مكرسة لتحويل حياة الناس من خلال الاكتشافات الجينية، عن توفر بيانات جديدة عن ROCTAVIAN™ (فالوكتوكوجين روكسابارفوفيك) rvox) في مؤتمر الرابطة الأوروبية للهيموفيليا والاضطرابات المرتبطة به (EAHAD) لعام 2024، في الفترة من 6 إلى 9 فبراير 2024.

أظهرت نتائج المرحلة الثانية، دراسة مفتوحة التسمية لـ ROCTAVIAN أن متوسط نشاط العامل الثامن (FVIII) في السنة السابعة ظل في نطاق الهيموفيليا الخفيف (10.3 وحدة دولية / ديسيلتر لكل اختبار مولد اللون)، ومتوسط معدل النزف السنوي (ABR) للمرضى المعالجين. انخفض النزيف خلال فترة المتابعة الكاملة بنسبة 96٪ عن خط الأساس للبالغين المصابين بالهيموفيليا الشديدة A في مجموعة الجرعة 6x1013 vg/kg. حافظ غالبية المشاركين على الإرقاء، مع عودة اثنين فقط من المشاركين السبعة في الدراسة إلى العلاج الوقائي المنتظم، ولم تظهر أي إشارات سلامة جديدة. سيتم تقديم هذه البيانات كعرض تقديمي للملصقات من الساعة 6:30 إلى 7:30 مساءً بتوقيت وسط أوروبا (CET) يوم الأربعاء 7 فبراير.

وقال هانك فوكس، دكتوراه في الطب: "يواجه الأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا أ الشديدة عبئًا علاجيًا مدى الحياة، بما في ذلك الحقن المتكررة أو الحقن الوريدية وارتفاع خطر حدوث مضاعفات صحية مثل النزيف غير المنضبط وتلف المفاصل الذي لا يمكن علاجه، والذي قد يستمر على الرغم من الالتزام الجيد بالعلاج الوقائي". رئيس البحث والتطوير العالمي في BioMarin. "يسعدنا أن نقدم بيانات توضح تأثير العلاج لمرة واحدة بـ ROCTAVIAN على مدى سبع سنوات بعد التسريب، مما يؤكد إمكانية العلاج الجيني لإحداث تأثير مفيد وطويل الأمد للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا الحادة A."

سيتم مشاركة دراسات إضافية خلال العروض الشفهية يوم الجمعة 9 فبراير من الساعة 8:30 إلى 10:00 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا، بما في ذلك النتائج الأولية من دراسة GENER8-INH، وهي دراسة المرحلة 1/2 التي تقيم سلامة وفعالية ROCTAVIAN في المشاركين ذوي النشاط النشط. ومثبطات عامل التخثر الثامن (FVIII) السابقة، بالإضافة إلى نتائج سنة واحدة من دراسة GENER8-3، وهي المرحلة 3ب لتقييم استخدام الكورتيكوستيرويدات الوقائية مع علاج روكتافيان.

تشمل العروض التقديمية الرئيسية التي تقدمها BioMarin في EAHAD ما يلي:

عروض الملصقات:

متابعة لمدة سبع سنوات للعلاج الجيني valoctocogene roxaparvovec لعلاج الهيموفيليا A

#PO124

الأربعاء 7 فبراير 2024، الساعة 6:30-7:30 مساءً بتوقيت وسط أوروبا

تفضيلات العلاج لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا الوخيمة أ: تجربة اختيار منفصلة في الولايات المتحدة

#PO314

الأربعاء 7 فبراير 2024، الساعة 6:30-7:30 مساءً بتوقيت وسط أوروبا

نوعية الحياة المرتبطة بالصحة وأضرار المفاصل طويلة الأمد لدى الأشخاص المصابين بالهيموفيليا الوخيمة A في البرازيل

#PO144

الأربعاء 7 فبراير 2024، الساعة 6:30-7:30 مساءً بتوقيت وسط أوروبا

العروض الشفهية:

سلامة وفعالية الفالوكتوكوجين روكسابارفوفيك لدى المشاركين الذين لديهم مثبطات عامل التخثر الثامن النشطة والسابقة: النتائج الأولية من دراسة GENER8-INH، المرحلة 1/2

#OR10

الجمعة 9 فبراير 2024، الساعة 8:30-10:00 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا

سلامة وفعالية الفالوكتوكوجين روكسابارفوفيك مع الكورتيكوستيرويدات الوقائية: نتائج GENer8-3 لمدة عام واحد

#OR02

الجمعة 9 فبراير 2024، الساعة 8:30-10:00 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا

يكشف تحليل خزعة الكبد البشري عن أن انخفاض نسخ الحمض النووي الريبي (RNA) قد يساهم في انخفاض مستويات العامل الثامن (FVIII) بعد العلاج الجيني AAV5-hFVIII-SQ

#OR06

الجمعة 9 فبراير 2024، الساعة 8:30-10:00 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا

حول الهيموفيليا أ

الهيموفيليا A، الذي يُطلق عليه أيضًا نقص العامل الثامن (FVIII) أو الهيموفيليا الكلاسيكية، هو اضطراب وراثي مرتبط بالصبغي X ناجم عن فقدان أو خلل في العامل الثامن، وهو بروتين تخثر. وعلى الرغم من انتقاله من الآباء إلى الأبناء، فإن حوالي ثلث الحالات تكون ناجمة عن طفرة عفوية، وهي طفرة جديدة لم تكن موروثة. يعاني حوالي 1 من كل 10000 شخص من الهيموفيليا أ.