20 مايو (رويترز) - قالت شركة بيومارين للأدوية BMRN.O يوم الأربعاء إن علاجها لحالة نادرة تؤدي إلى قصر القامة ساعد في تعزيز النمو لدى الأطفال، محققاً الهدف الرئيسي لدراسة في مرحلة متأخرة، مما أدى إلى ارتفاع أسهم الشركة بنسبة 5% تقريباً في التداول الممتد.

إليكم بعض التفاصيل:

• وقالت الشركة إن دواء Voxzogo قد زاد بشكل كبير من معدل النمو السنوي لدى المرضى الذين يعانون من نقص تنسج الغضروف بعد 52 أسبوعًا مقارنة بالدواء الوهمي، حيث نما المرضى المعالجون بمقدار 2.33 سم إضافية.

• نقص التنسج الغضروفي هو اضطراب هيكلي وراثي نادر يؤثر على نمو العظام ويؤدي إلى التقزم قصير الأطراف.

• شهد المرضى الذين تلقوا العلاج تحسناً ملحوظاً في طول القامة وامتداد الذراعين، وهو هدف ثانوي رئيسي للدراسة.

• قامت الدراسة التي شملت 80 مريضاً بتقييم الدواء لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 17 عاماً .

• وقالت شركة BioMarin إنه لا توجد حاليًا علاجات معتمدة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو وكالة الأدوية الأوروبية لهذا الاضطراب.

• تخطط الشركة لتقديم طلب تكميلي إلى الجهات التنظيمية الأمريكية في الربع الثالث من هذا العام، يليه تقديم طلبات في أوروبا ومناطق أخرى.

• تمت الموافقة على دواء Voxzogo بالفعل في عام 2021 في الولايات المتحدة للمرضى الذين يعانون من مرض التقزم الغضروفي، وهو شكل من أشكال التقزم.