وفقًا لبيانات Benzinga Pro ، فإن سهم شركة BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO ) يشهد ارتفاعًا يوم الخميس ويقترب من الحد الأعلى لنطاقه خلال 52 أسبوعًا والذي يتراوح بين 28.33 دولارًا و84.94 دولارًا.

شاركت شركة الأدوية البيولوجية التي تركز على الحالات الوراثية نتائج أولية إيجابية من دراسة PROPEL 3 المحورية من المرحلة 3 لعقار إنفيغراتينيب الفموي لدى الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي، وهو الشكل الأكثر شيوعًا لخلل التنسج الهيكلي الذي يؤدي إلى قصر الأطراف غير المتناسب.

قامت دراسة PROPEL 3 بتقييم دواء إنفيغراتينيب لدى الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و 18 عامًا والذين لديهم صفائح نمو مفتوحة.

النتائج الرئيسية

كان التغير في معدل النمو السنوي للطول (AHV) عن خط الأساس أفضل من العلاج الوهمي، بمتوسط فرق علاجي قدره +1.74 سم/سنة ومتوسط فرق علاجي قدره +2.10 سم/سنة

أظهرت نقطة النهاية الثانوية لـ AHV المطلق في الأسبوع 52 تحسنًا كبيرًا مع infigratinib مقارنة بالدواء الوهمي ، حيث حقق ذراع infigratinib أعلى متوسط LS مطلق AHV تم الإبلاغ عنه حتى الآن في تجربة عشوائية في achondroplasia (5.96 سم/سنة مقابل 4.22 سم/سنة على الدواء الوهمي).

في تحليل استكشافي محدد مسبقًا (الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 8 سنوات؛ أكثر من 50٪ من المشاركين) للنقطة النهائية الثانوية الرئيسية المتمثلة في التغير عن خط الأساس في تناسب الجزء العلوي إلى السفلي من الجسم في الأسبوع 52، فإن إنفيغراتينيب الفموي هو الخيار العلاجي الأول الذي يظهر دلالة إحصائية مقارنة بالدواء الوهمي في تجربة عشوائية لمرض خلل التنسج الغضروفي، مما يدل على انخفاض متوسط المربعات الصغرى بمقدار -0.05 مقارنة بالدواء الوهمي.

في عموم السكان، حقق إنفيغراتينيب انخفاضًا متوسطًا في LS بمقدار -0.05، وهو أكبر انخفاض لوحظ في مجموعة علاجية في تجربة عشوائية لمرض التقزم الغضروفي، مع فرق علاجي إيجابي في LS بمقدار -0.02 مقابل الدواء الوهمي في الأسبوع 52 (p=0.1849).

تم تحمل دواء إنفيغراتينيب بشكل جيد، ولم يتم إيقاف استخدامه بسبب دواء الدراسة، ولم يتم ملاحظة أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بدواء الدراسة.

الخطط التنظيمية

تعتزم شركة BridgeBio الاجتماع مع السلطات التنظيمية لمناقشة خطط تقديم طلب دواء جديد (NDA) وطلب ترخيص تسويق (MAA) لعقار infigratinib في النصف الثاني من عام 2026 لدعم الموافقة.

مؤشرات نادرة أخرى

كما تعتزم الشركة تسريع تطوير دواء إنفيغراتينيب لعلاج نقص تنسج الغضروف ، وتقوم بتسجيل المشاركين في المرحلة التمهيدية للملاحظة قبل المرحلة الثالثة من التجربة السريرية.

كما تجري الشركة تجربة سريرية مستمرة لعقار إنفيغراتينيب للأطفال حديثي الولادة وحتى سن ثلاث سنوات المصابين بمرض التقزم الغضروفي في تجربة PROPEL للرضع والأطفال الصغار.

المشهد التنافسي

تأتي هذه البيانات قبل الموعد النهائي لاتخاذ إجراء PDUFA القادم في 28 فبراير ، وذلك فيما يتعلق بطلب دواء جديد (NDA) لشركة Ascendis Pharma A/S المنافسة (NASDAQ: ASND ) لعقار TransCon CNP (navepegritide) للأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي .

كان دواء Voxzogo (vosoritide) من شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN ) أول دواء معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (نوفمبر 2021) لعلاج مرض خلل التنسج الغضروفي.

أداء سهم بريدج بايو (BBIO): ارتفع سهم بريدج بايو بنسبة 6.92% ليصل إلى 78.41 دولارًا أمريكيًا وقت نشر هذا التقرير يوم الخميس. وقد بلغ أعلى سعر للسهم 84.94 دولارًا أمريكيًا، بينما انخفض إلى أدنى سعر له عند 77.45 دولارًا أمريكيًا وقت النشر. ويتداول السهم حاليًا بانخفاض قدره 5.5% تقريبًا عن أعلى سعر له خلال 52 أسبوعًا، وفقًا لبيانات بنزينغا برو .

صورة: Shutterstock