أعلنت شركة بريدج بيو فارما (ناسداك: BBIO ) ("بريدج بيو" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية حيوية جديدة تُركز على الأمراض الوراثية، عن نشر نتائج إيجابية على مدى 18 شهرًا من تجربة PROPEL 2، وهي تجربة من المرحلة الثانية للعلاج التجريبي إنفيجراتينيب للأطفال المصابين بالتقزم، كمقال بحثي أصلي في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM) اليوم . إنفيجراتينيب هو جزيء صغير تجريبي يُؤخذ عن طريق الفم، مُصمم لتثبيط إشارات مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) واستهداف التقزم من مصدره. تُظهر هذه البيانات، التي عُرضت اليوم أيضًا في الاجتماع السنوي الثاني والستين للجمعية الأوروبية للغدد الصماء عند الأطفال (ESPE) في ليفربول، استمرار فعالية محتملة فائقة ومستوى أمان مُشجع كخيار علاجي فموي من الطراز الأول.

وقال الدكتور رافي سافاريرايان، من معهد مردوخ لأبحاث الأطفال في ملبورن بأستراليا، الباحث الرئيسي العالمي في PROPEL 2 والمؤلف الرئيسي للنشر في مجلة نيو إنجلاند الطبية: "إن نشر نتائج PROPEL 2 في مجلة نيو إنجلاند الطبية وتسمية العلاج الرائد لإنفيجراتينيب من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يؤكدان على أهمية هذه البيانات وإمكانية هذا العلاج الفموي ليس فقط لزيادة الطول، ولكن الأهم من ذلك، تعزيز الوظائف لدى الأطفال المصابين بالتقزم".

عُرضت اليوم في الجمعية الأوروبية لعلم الأعصاب (ESPE) النتائج الرئيسية لمجموعة بيانات PROPEL 2 في محاضرة بعنوان " إنفيجراتينيب الفموي للأطفال المصابين بالتقزم: تُظهر نتائج الشهر الثامن عشر من دراسة PROPEL 2 سلامة واستمرارية تأثير العلاج على النمو الخطي مع تحسين تناسب الجسم"، ألقتها الدكتورة ميليتا إيرفينغ، أخصائية علم الوراثة السريرية في مؤسسة جايز وسانت توماس التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS Foundation Trust) في لندن، المملكة المتحدة، وباحثة في البرنامج السريري لإنفيجراتينيب في مستشفى إيفلينا للأطفال في لندن. وتضمنت البيانات الرئيسية التي تمت مشاركتها ما يلي:

• تم ملاحظة زيادة كبيرة إحصائيًا في سرعة الارتفاع السنوية (AHV) لدى الأطفال في المجموعة الخامسة الذين تلقوا جرعة يومية مقدارها 0.25 مجم / كجم / يوم من إنفيجراتينيب، مع متوسط تغيير من الأساس في AHV بمقدار +2.50 سم / سنة (P = 0.001) في الشهر 18
• كان متوسط التغير من خط الأساس في درجة Z للطول +0.54 (P <0.001) بالنسبة إلى مجموعة مرضى التقزم غير المعالجين في الشهر 18
• كان التحسن ذو دلالة إحصائية في تناسب الجسم (متوسط نسبة الجزء العلوي إلى الجزء السفلي من الجسم) -0.12 (P=0.001) في الشهر 18
• تم تحمل إنفيجراتينيب عن طريق الفم بشكل جيد في الشهر 18، دون حدوث أي أحداث سلبية خطيرة (SAE) أو أحداث سلبية ناجمة عن العلاج (TEAEs) تؤدي إلى إيقاف العلاج
  • بالإضافة إلى ذلك، لم يتم ملاحظة أي تقدم متسارع في عمر العظام، أو تغييرات سلبية في كثافة المعادن في العظام، أو أي أحداث سلبية أخرى متعلقة بالعظام.
    
    
    
    

قال الدكتور إيرفينغ: "نشعر بالتفاؤل لعدم وجود أي مؤشرات سلامة أو تغيرات سلبية في عمر العظام أو كثافة المعادن في العظام. تشير هذه النتائج إلى فعالية إنفيجراتينيب للأطفال المصابين بخلل التنسج الهيكلي، ونتطلع إلى إجراء المزيد من التقييم لإنفيجراتينيب في تجربة PROPEL 3، وهي المرحلة الثالثة الجارية، وكذلك في المرحلة الثانية من برنامج ACCEL للأطفال المصابين بقصور التنسج الغضروفي".

حصل إنفيجراتينيب على تصنيف العلاج المبتكر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بناءً على النتائج المشتركة من تجربة PROPEL 2 السريرية، والتي تلبي متطلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بإثبات تحسن كبير في الفعالية مقارنةً بالعلاجات المتاحة في نقاط النهاية ذات الأهمية السريرية. بالإضافة إلى حصوله على تصنيف العلاج المبتكر، حصل إنفيجراتينيب أيضًا على تصنيف دواء يتيم، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف مرض الأطفال النادر لمرض التقزم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. في حال اعتماد إنفيجراتينيب، قد تتأهل BridgeBio للحصول على قسيمة مراجعة أولوية.