كان 83% من مرضى التهاب الجلد والعضلات في دراسة RESET-Myositis من المرحلة الأولى/الثانية سيحققون نقطة النهاية الأولية للتسجيل؛ وقد حافظ جميع هؤلاء المرضى على استجابتهم دون استخدام مثبطات المناعة خلال آخر متابعة، والتي استمرت لمدة تصل إلى 1.5 سنة.

أظهر أول مريض مصاب بالتهاب الجلد والعضلات لدى الأحداث استجابة معتدلة للعلاج المناعي بعد التوقف عن استخدام مثبطات المناعة، وحافظ على هذه الاستجابة حتى آخر متابعة بعد 32 أسبوعًا؛ ومن المتوقع إدراج التهاب الجلد والعضلات لدى الأحداث ضمن طلب ترخيص المنتج البيولوجي لالتهاب العضلات في النصف الثاني من عام 2027، مما يسهل إمكانية الحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية.

تم الإعلان عن التصلب الجهازي (SSc) كمؤشر محوري ثانٍ بناءً على بيانات المرحلة 1/2 المقنعة بعد جرعة واحدة من rese-cel عند التوقف عن استخدام مثبطات المناعة؛ ومن المتوقع بدء دراسة التسجيل أحادية الذراع في الربع الرابع من عام 2026 على حوالي 25 مريضًا بالتصلب الجهازي مصابين بمرض الرئة الخلالي (ILD).

حققت أقل جرعة من دواء ريس-سيل الخالي من البلازما استنزافًا عميقًا للخلايا البائية لدى أحد أول مريضين مصابين بمرض الذئبة الحمراء تم علاجهما، وذلك استنادًا إلى بيانات انتقالية مشابهة لتلك الخاصة بمرضى RESET-SLE الذين حققوا إعادة ضبط مناعي بعد جرعة واحدة من ريس-سيل مع المعالجة المسبقة؛ ثانيًا، مجموعات المرضى الذين تلقوا جرعات أعلى من الدواء الخالي من البلازما والذين تم إدخالهم في الدراسة، والذين يعانون من الذئبة الحمراء وكثرة الحمر الحقيقية.

أظهرت عروض الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم (EULAR) أن جرعة واحدة من ريس-سيل وفرت لمعظم المرضى إعادة ضبط للجهاز المناعي ونتائج فعالة خالية من مثبطات المناعة استمرت مع مرور الوقت.

فيلادلفيا، 3 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كاباليتا بيو (ناسداك: CABA)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مراحلها السريرية المتأخرة، تركز على تطوير وإطلاق علاجات خلوية موجهة مصممة خصيصًا لمرضى أمراض المناعة الذاتية، اليوم عن بيانات سريرية جديدة تدعم عقار ريس-سيل (ريسيكابتاجين أوتوليوسيل) كعلاج محتمل للعديد من أمراض المناعة الذاتية، بما في ذلك نتائج تُسهم في تعزيز استراتيجية كاباليتا لتسجيل عقارها في علاج التهاب العضلات والتصلب الجهازي، بالإضافة إلى برنامجها الخالي من المعالجة المسبقة (PC-free) لعلاج الذئبة. وسيتم عرض هذه البيانات في عروض تقديمية شفهية وملصقات، بالإضافة إلى ندوة جانبية برعاية الشركة، وذلك خلال مؤتمر التحالف الأوروبي لجمعيات أمراض الروماتيزم (EULAR) لعام 2026، الذي يُعقد في الفترة من 3 إلى 6 يونيو 2026 في لندن، المملكة المتحدة.

"كان أكثر من 80% من مرضى التهاب الجلد والعضلات في المرحلة الأولى/الثانية سيحققون نقطة النهاية الأولية المحورية، وقد حافظ جميع هؤلاء المرضى الخمسة على استجابتهم خلال آخر متابعة لمدة تصل إلى 1.5 سنة. واستنادًا إلى معدل استجابة مرتفع بشكل متحفظ في مجموعة المقارنة، فإن المجموعة المسجلة لا تتطلب أكثر من 50% من المرضى لتحقيق نقطة النهاية الأولية بعد 16 أسبوعًا لإجراء دراسة إيجابية"، هذا ما صرح به ديفيد جيه تشانغ، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين في شركة كاباليتا بايو. بالإضافة إلى ذلك، فإن استمرار فعالية دواء ريس-سيل واعدٌ للغاية. فقد حافظت الغالبية العظمى من مرضى التهاب الجلد والعضلات والذئبة على استجابتهم المناعية دون الحاجة إلى مُعدِّلات المناعة، كما أظهر معظم مرضى التصلب الجهازي تحسناً مستمراً في قوة الاستجابة مع المتابعة طويلة الأمد. وإلى جانب بيانات استمرار الفعالية، فإننا نشعر بالتفاؤل حيال سلامة دواء ريس-سيل، مما يدعم استخدامه في العيادات الخارجية. كما أن النشاط السريري غير المتوقع عند أدنى جرعة من دواء ريس-سيل الخالي من مُحفِّزات المناعة يدعم إمكانية توسيع نطاق استخدامه في السوق، ونعتقد أنه مع الجرعة المثلى، قد لا يكون العلاج التحضيري ضرورياً للعديد من المرضى لتحقيق إعادة ضبط المناعة في حالات الذئبة وأمراض المناعة الذاتية الأخرى.

في مؤتمر الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم (EULAR) لعام 2026، تضمنت عروض كاباليتا بيانات من 52 مريضًا قابلًا للتقييم يعانون من أمراض المناعة الذاتية، وهم: التهاب العضلات (17)، والذئبة (20)، والتصلب الجهازي (15)، والذين عولجوا بدواء ريس-سيل، بما في ذلك أول مريض مصاب بالتهاب الجلد والعضلات الشبابي (JDM) وأول مريضين مصابين بالذئبة عولجا بدواء ريس-سيل الخالي من التكييف المسبق. أظهر ريس-سيل نمطًا علاجيًا متوقعًا عند إعطائه مع أو بدون تكييف مسبق، وكان هذا النمط متسقًا في جميع المؤشرات التي تم تقييمها. بالإضافة إلى ذلك، تمكن المرضى عمومًا من التوقف عن استخدام جميع مثبطات المناعة (IM) ولم يحتاجوا إلى جرعات من الستيرويدات أو احتاجوا إلى جرعات منخفضة فقط، مع تحقيق تحسن ملحوظ في نشاط المرض بعد العلاج بريس-سيل. اعتبارًا من تاريخي 16 أبريل 2026 للمرضى الذين عولجوا بريس-سيل مع التكييف المسبق، و15 مايو 2026 للمرضى الذين عولجوا بريس-سيل الخالي من التكييف المسبق، تشمل أهم نتائج البيانات ما يلي:

RESET-Myositis® ^: تُظهر بيانات المرحلة الأولى/الثانية أن 80% (8/10) من مرضى التهاب الجلد والعضلات (DM) ومتلازمة مضادات سينثيتاز (ASyS) كانوا سيحققون الهدف الرئيسي لمجموعة التسجيل. بعد إيقاف جميع مُعدِّلات المناعة:

• حقق 83% (5/6) من مرضى السكري استجابة مناعية خالية من المعدلات المناعية (IM-free)، ومتوسطة إلى كبيرة في مجموع نقاط التحسن (TIS) عند 16 أسبوعًا؛ وحافظ جميع المرضى على استجابتهم الخالية من المعدلات المناعية خلال آخر متابعة لمدة تصل إلى 1.5 سنة.
• حقق 75% (3/4) من مرضى متلازمة ASyS استجابة TIS متوسطة إلى كبيرة وخالية من IM بعد 16 أسبوعًا. وكانت مدة استمرار هذه الاستجابة لدى هؤلاء المرضى متفاوتة، بما يتوافق مع البيانات الأكاديمية المنشورة حول CD19-CAR T.
• حقق أول مريض مصاب بالتهاب الجلد والعضلات الشبابي استجابة معتدلة وخالية من التهاب العضلات المناعي الذاتي في الأسبوع 16، مع استمرار الاستجابة حتى آخر متابعة في الأسبوع 32.
• لم يعاني 100% (17/17) من المرضى من متلازمة إطلاق السيتوكينات أو من حمى عابرة (متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 1) ولم يتم ملاحظة أي متلازمة سمية عصبية مرتبطة بالخلايا المناعية الفعالة (ICANS) من أي درجة لدى أي مريض.

دراسة RESET-SSc™: أظهرت مجموعة المرضى في المرحلة الأولى/الثانية تحسناً عاماً في نشاط أمراض الجلد والرئة، وحققوا استجابات سريرية أثناء التوقف عن تناول مثبطات المناعة والتوقف عن تناول الستيرويدات أو تقليل جرعاتها تدريجياً، ويبدو أن هذه الاستجابات تتحسن مع المتابعة طويلة الأمد.

• أظهر المرضى المصابون بمرض الرئة الخلالي عند الفحص تحسناً خالياً من التهاب العضلات في النسبة المئوية المتوقعة للسعة الحيوية القسرية، مع تحسن متوسط قدره 7.5٪ لدى المرضى الذين خضعوا للمتابعة لمدة 36 أسبوعاً.
• حقق 83% (5/6) من المرضى مؤشر الاستجابة المركبة المعدل في التصلب الجهازي (rCRISS)-25 وحقق 67% (4/6) من المرضى rCRISS-50 في 36 أسبوعًا أثناء التوقف عن تناول جميع مثبطات المناعة والتوقف عن تناول الستيرويدات أو تقليل جرعاتها.
• 87% (13/15) من المرضى لم يعانوا من متلازمة إطلاق السيتوكينات أو حمى عابرة (متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 1)؛ 93% (14/15) من المرضى لم يعانوا من متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 3 (تم الإبلاغ عن حالة واحدة من متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 3 في مارس 2025).
  

RESET-SLE™: استنادًا إلى بيانات أول مريضين خاليين من العلاج التحضيري، يبدو أن أقل جرعة من ريس-سيل الخالية من العلاج التحضيري هي جرعة عتبة؛ فقد حقق المرضى الذين تلقوا ريس-سيل مع العلاج التحضيري استجابات سريرية ذات دلالة إحصائية دون استخدام مثبطات المناعة مع عدم استخدام الستيرويدات أو استخدام جرعات منخفضة منها بعد 12 شهرًا.

• في أول مريضين مصابين بالذئبة الخالية من الخلايا البلازمية، تشير النتائج الأولية للديناميكا الدوائية/الحركية الدوائية (PK/PD) إلى أن أقل جرعة من rese-cel الخالية من الخلايا البلازمية قد تمثل جرعة عتبة، كما هو الحال في دراسة الفقاع الشائع الخالية من الخلايا البلازمية، حيث حقق بعض المرضى استنزافًا عميقًا للخلايا البائية مع فائدة سريرية كبيرة.
  • عانى أحد مريضَي الذئبة من انخفاض حاد في عدد الخلايا البائية، على غرار ما لوحظ لدى مرضى الذئبة الذين عولجوا بدواء ريس-سيل بالإضافة إلى المعالجة المسبقة والذين حققوا إعادة ضبط مناعي. أما المريض الثاني، فقد عانى من انخفاض في عدد الخلايا البائية الطرفية بنسبة 90% تقريبًا.
  • عانى مريض واحد من الدرجة الأولى من متلازمة إطلاق السيتوكينات ولم يتم ملاحظة أي حالة من متلازمة إطلاق السيتوكينات داخل الخلايا.
• في مجموعات التكييف المسبق:
  • في المرضى الذين خضعوا للمتابعة لمدة 12 شهرًا، حقق 75% (6/8) من المرضى تعريف الهدأة في الذئبة الحمامية الجهازية (DORIS) مع بقائهم بعيدًا عن مثبطات المناعة طوال مدة المتابعة.
  • 83% (15/18) من المرضى ما زالوا خالين من العلاج بالمضادات الحيوية ولا يتناولون الستيرويدات أو يتناولون جرعات منخفضة منها في آخر متابعة.
  • 94% (17/18) من المرضى لم يعانوا من متلازمة إطلاق السيتوكينات أو حمى عابرة (متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 1)؛ 94% (17/18) من المرضى لم يعانوا من متلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة 4 (تم الإبلاغ عن حالة واحدة من الدرجة 4 من متلازمة إطلاق السيتوكينات في أغسطس 2024).
    

بالإضافة إلى ذلك، تسلط النتائج الشاملة للترجمة التي سيتم عرضها في المؤتمر الضوء على أن ديناميكيات PK/PD تظهر مرحلة نشاط إعادة التكوّن قصيرة المدى والتي تؤدي إلى دليل على استنزاف عميق للخلايا البائية وإعادة ضبط الجهاز المناعي، مع تقليل احتمالية حدوث نقص طويل الأمد في الخلايا البائية وغيرها من الأحداث الضارة المتأخرة حيث تعيد الخلايا البائية تكوين نفسها في غضون فترة متوسطة تبلغ حوالي شهرين.

خطط التطوير المتوقعة والمعالم الرئيسية القادمة لشركة Rese-cel

• بدء برنامج تسجيل دواء تصلب الجلد الجهازي مع المعالجة المسبقة في الربع الأخير من عام 2026، بالاستفادة من بيانات المرحلتين الأولى والثانية من دراسة RESET-SSc ومناقشات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: استنادًا إلى بيانات المجموعة الكاملة للمرحلتين الأولى والثانية وردود فعل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تُجري شركة كاباليتا دراسة تسجيل أحادية الذراع على حوالي 25 مريضًا مصابًا بمرض الرئة الخلالي المرتبط بتصلب الجلد الجهازي، باستخدام نقطة نهاية أولية تعتمد على السعة الحيوية القسرية عند 52 أسبوعًا. وتتوقع كاباليتا بدء هذه الدراسة في الربع الأخير من عام 2026.
• سيتم نشر البيانات الأولية من مجموعة مرضى التهاب الجلد والعضلات/متلازمة فرط الحساسية (DM/ASyS) المسجلة في منتصف عام 2027: يتقدم تسجيل المرضى في مجموعة مرضى التهاب الجلد والعضلات/متلازمة فرط الحساسية (DM/ASyS) المسجلة أحادية الذراع في دراسة RESET-Myositis، والتي تتضمن خيار تناول الجرعات للمرضى الخارجيين. ستقيّم نقطة النهاية الأولية ما إذا كان من الممكن تحقيق استجابة متوسطة أو كبيرة لمتلازمة فرط الحساسية بعد إيقاف جميع مثبطات المناعة (IMs) عند 16 أسبوعًا مع الاستمرار في عدم تناول مثبطات المناعة (IMs) واستخدام جرعات منخفضة أو معدومة من الستيرويدات.
• التسجيل المسبق في دراسة التهاب الجلد والعضلات لدى الأطفال لدعم إدراج دواء كاباليتا في طلب ترخيص المنتج البيولوجي للنصف الثاني من عام 2027: استنادًا إلى بيانات دراسة المرحلة الأولى/الثانية الجارية والأبحاث الأكاديمية، تخطط شركة كاباليتا لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي ليشمل التهاب الجلد والعضلات لدى الأطفال والتهاب الجلد والعضلات لدى البالغين. قد تُمكّن هذه الاستراتيجية الشركة من الحصول على أولوية في مراجعة الطلبات، حيث مُنح دواء كاباليتا تصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال لعلاج التهاب الجلد والعضلات لدى الأطفال.
• تقديم بيانات تحديد الجرعة الخالية من PC في أمراض المناعة الذاتية المتعددة، حسب الاقتضاء: بناءً على ملف السلامة والنشاط غير المتوقع لأقل جرعة من rese-cel الخالية من PC في مرضى الذئبة والفقاع الشائع، تخطط Cabaletta لإنشاء بيانات تحديد الجرعة والإبلاغ عنها عبر مؤشرات المناعة الذاتية المتعددة.

يمكنكم الاطلاع على معلومات إضافية على موقع مؤتمر الرابطة الأوروبية لمكافحة الروماتيزم لعام 2026. وستُتاح مواد العرض التقديمي في قسم الملصقات والمنشورات على موقع الشركة الإلكتروني بعد انتهاء العرض.

حول rese-cel
ريس-سيل (ريسيكابتاجين أوتوليوسيل) هو علاج تجريبي ذاتي المنشأ يعتمد على الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T)، مُصمم خصيصًا لعلاج أمراض المناعة الذاتية، ويحتوي على رابط CD19 بشري بالكامل ونطاق تحفيزي مشترك 4-1BB. يُعطى ريس-سيل كجرعة واحدة تُحدد بناءً على وزن المريض، وقد أظهر قدرته على استنزاف الخلايا الإيجابية لـ CD19 بشكل مؤقت وموثوق وعميق، بهدف إعادة ضبط الجهاز المناعي وتحقيق استجابات سريرية مستدامة دون الحاجة إلى علاج مزمن. تُجري شركة كاباليتا حاليًا تقييمًا لريس-سيل ضمن برنامج التطوير السريري RESET™ (استعادة تحمل الذات)، والذي يتضمن العديد من التجارب السريرية الجارية التي ترعاها الشركة، والتي تغطي نطاقًا واسعًا من أمراض المناعة الذاتية في مجالات الروماتيزم والأعصاب والجلد.

نبذة عن كاباليتا
شركة كاباليتا بيو (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CABA) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مراحلها السريرية المتأخرة، تركز على تطوير وإطلاق علاجات خلوية موجهة مصممة خصيصًا لمرضى أمراض المناعة الذاتية. تشمل منصة CABA™ استراتيجيتين متكاملتين تهدفان إلى تطوير اكتشاف وتطوير علاجات الخلايا التائية المُهندسة، والتي يُحتمل أن تُصبح علاجات فعّالة ومستدامة، وربما شافية، لمجموعة واسعة من أمراض المناعة الذاتية. تُعطي استراتيجية CARTA (الخلايا التائية ذات مستقبلات المستضدات الخيمرية لأمراض المناعة الذاتية) الأولوية لتطوير rese-cel، وهو علاج تجريبي للخلايا التائية CAR-CAR CD19 البشرية بالكامل، يحتوي على 4-1BB. ويجري حاليًا تقييم rese-cel في برنامج التطوير السريري RESET™ (استعادة تحمل الذات)، الذي يغطي مجالات علاجية متعددة، بما في ذلك أمراض الروماتيزم، والأعصاب، والجلد. يقع المقر الرئيسي ومختبرات شركة كاباليتا بيو في فيلادلفيا، بنسلفانيا. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.cabalettabio.com والتواصل معنا عبر لينكد إن.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" لشركة كاباليتا بايو بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الصريحة أو الضمنية المتعلقة بما يلي: خطط وأهداف أعمال كاباليتا ككل؛ قدرة كاباليتا على تحقيق رؤيتها المتمثلة في إطلاق علاجات خلوية موجهة مصممة خصيصًا للمرضى الذين يعانون من أمراض المناعة الذاتية؛ الأهمية السريرية للبيانات المقدمة، بما في ذلك البيانات السريرية والترجمية من التجارب السريرية RESET؛ توقعات كاباليتا بشأن إمكانية توسيع نطاق وصول المرضى إلى علاج rese-cel الخالي من التكييف المسبق وخطط استكشاف جرعات أعلى عبر أمراض المناعة الذاتية، بما في ذلك التوقيت المتوقع للبيانات الناتجة عنها؛ قدرة كاباليتا على إكمال البحث والتطوير والتسويق التجاري لمرشحيها الدوائيين بنجاح في المؤشرات الحالية أو المستقبلية، بما في ذلك توقيت ونتائج تجاربها السريرية؛ خطط كاباليتا بشأن بدء برنامج تسجيل SSc في الربع الأخير من عام 2026 وتوقعاتها بشأن توقيت البيانات الأولية من مجموعة تسجيل DM/ASyS في منتصف عام 2027؛ وتوقعات كاباليتا حول النجاح المحتمل والفوائد العلاجية لـ rese-cel، بما في ذلك الطلب المحتمل من آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض المناعة الذاتية؛ وتوقعات كاباليتا بشأن استراتيجية تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لمرض التهاب الجلد والعضلات لدى البالغين ومرض التهاب الجلد والعضلات لدى الأطفال في النصف الثاني من عام 2027، والأهلية المحتملة للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية بناءً على تصنيف مرض الأطفال النادر لمرض التهاب الجلد والعضلات لدى الأطفال؛ وخطط كاباليتا لإنشاء بيانات تحديد الجرعة الخالية من PC والإبلاغ عنها عبر مؤشرات المناعة الذاتية المتعددة.

تستند أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي إلى توقعات الإدارة الحالية ومعتقداتها بشأن الأحداث المستقبلية، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا وسلبيًا عن تلك المذكورة صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر والشكوك، على سبيل المثال لا الحصر: المخاطر المتعلقة بالملفات التنظيمية والموافقات والتصنيفات؛ ومخاطر عدم قدرة البيانات ما قبل السريرية أو السريرية، بما في ذلك مؤشرات النشاط البيولوجي أو الاستجابة السريرية، على التنبؤ بالنتائج طويلة الأجل أو إمكانية تطبيقها على مختلف البرامج؛ وقدرة شركة كاباليتا على إثبات سلامة وفعالية وتحمل دواء ريس-سيل بشكل كافٍ في تجاربها السريرية؛ والمخاطر المتعلقة بتسجيل المرضى في التجارب السريرية وإجرائها وتقييم نتائجها؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة شركة كاباليتا على الاحتفاظ بالحوافز الممنوحة بموجب تصنيف دواء اليتيم، أو تصنيف المسار السريع، أو تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي، أو غيرها من التصنيفات لمنتجاتها المرشحة، حسب الاقتضاء، والاعتراف بها؛ والمخاطر المتعلقة بقدرة شركة كاباليتا على حماية حقوق الملكية الفكرية الخاصة بها والحفاظ على علاقات ناجحة مع شركائها في التعاون والتصنيع. وخطر عدم نجاح تطوير أو تسويق أيٍّ من منتجات كاباليتا المرشحة. لمناقشة هذه المخاطر وغيرها من المخاطر والشكوك، والعوامل المهمة الأخرى التي قد تؤدي إلى اختلاف نتائج كاباليتا الفعلية عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، يُرجى مراجعة قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لكاباليتا على النموذج 10-K، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر المحتملة والشكوك والعوامل المهمة الأخرى في ملفات كاباليتا اللاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة حتى تاريخ إصداره، ولا تلتزم كاباليتا بتحديث هذه المعلومات إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للتواصل:

أنوب ماردا
المدير المالي
investors@cabalettabio.com