- تجاوز جميع مرضى التهاب العضلات في مجموعة المرحلة 1/2 من داء السكري/متلازمة نقص المناعة المكتسبة (ASyS) والذين تلقوا متابعة كافية والذين استوفوا معايير التسجيل الرئيسية نقطة النهاية الأولية للتسجيل، مما يدل على استجابات TIS الرئيسية دون استخدام منظمات المناعة -

- بدأت تجربة تسجيل التهاب العضلات هذا الربع مع مجموعة مخططة من 14 مريضًا بداء السكري/متلازمة التهاب العضلات الضموري ونقطة نهاية أولية مدتها 16 أسبوعًا - التهاب عضلة القلب الضموري المتوسط أو الشديد أثناء عدم استخدام منظمات المناعة وعدم تناول الستيرويدات أو جرعات منخفضة منها - بما يتفق مع محاذاة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن معايير التجربة الرئيسية -

- أظهر جميع مرضى التصلب الجهازي الذين تلقوا متابعة كافية استجابات سريرية مستمرة وتحويلية لجميع منظمات المناعة والستيرويدات -

- سبعة من أصل ثمانية مرضى مصابين بالذئبة الحمراء، ممن تلقوا متابعة كافية، حققوا استجابة دوريس أو استجابة كلوية؛ توسعت تجربة RESET-SLE ™ لتشمل مجموعة بدون شروط مسبقة، ومن المتوقع صدور البيانات السريرية الأولية في عام 2026.

- تم تسجيل 76 مريضًا في 77 موقعًا للتجارب السريرية على مستوى العالم اعتبارًا من 24 أكتوبر 2025 -

فيلادلفيا، 27 أكتوبر/تشرين الأول 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كاباليتا بيو (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CABA)، وهي شركة متخصصة في التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، وتركز على تطوير وإطلاق أول علاجات خلوية موجهة لعلاج أمراض المناعة الذاتية، عن بيانات سريرية إيجابية وتحديثات تطويرية لتجارب RESET-Myositis™ وRESET-SSc™ وRESET-SLE التي تُقيّم rese-cel (ريسكابتاجين أوتوليوسيل، المعروف سابقًا باسم CABA-201). وستُعرض هذه البيانات في عروض تقديمية شفوية وملصقات متعددة خلال مؤتمر الكلية الأمريكية لأمراض الروماتيزم (ACR) 2025، المُقام في مركز مؤتمرات ماكورميك بليس في شيكاغو، إلينوي، في الفترة من 24 إلى 29 أكتوبر/تشرين الأول 2025.

تُعزز البيانات السريرية التي ستُعرض في الكلية الأمريكية للسرطان (ACR) إمكانية استخدام جرعة واحدة من rese-cel، بناءً على الوزن، لتحقيق استجابات سريرية طويلة الأمد وخالية من الأدوية في العديد من أمراض المناعة الذاتية. ويُعدّ اتساق الاستجابات خلال نقطة النهاية الأولية للمجموعة المُسجّلة لدى المرضى الذين يستوفون معايير الإدراج الرئيسية أمرًا مُشجعًا للغاية. وصرح الدكتور ديفيد جيه تشانغ، كبير المسؤولين الطبيين في كاباليتا، قائلاً: "نتطلع إلى بدء تجربة التسجيل الخاصة بالتهاب العضلات، ونتوقع التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تصميمات علاج الذئبة والتصلب الجهازي هذا العام". وأضاف: "بالإضافة إلى ذلك، ونظرًا للبيانات الواعدة والناشئة من أول ثلاثة مرضى مناعة ذاتية تلقوا rese-cel دون أي شروط مسبقة، فإننا نُسرّع خططنا لبدء مجموعة تصعيد الجرعة دون أي شروط مسبقة في تجربة RESET-SLE. نعتقد أن هذا الابتكار يُمكن أن يُوفر بديلاً أبسط وأكثر تركيزًا على المرضى لمرضى الذئبة، وكثير منهم نساء في سن الإنجاب، وقد يرغبن في rese-cel دون أي شروط مسبقة".

تتضمن أبرز البيانات السريرية والانتقالية التي تم تقديمها في مؤتمر ACR Convergence 2025 اعتبارًا من تاريخ قطع البيانات في 11 سبتمبر 2025 وتحديثات التطوير ما يلي:

RESET-Myositis: تحديث كامل لبيانات المرحلة 1/2 للبالغين ومجموعة التسجيل
تقدم كاباليتا بيانات سريرية كاملة للمرحلتين الأولى والثانية للبالغين من ستة مرضى في المجموعة المشتركة لمرض السكري/متلازمة التهاب الجلد والعضلات (4 حالات التهاب الجلد والعضلات و2 حالة متلازمة مضاد إنزيم سينثيتاز)، وستة مرضى في مجموعة اعتلال العضلات النخري المناعي (IMNM)، بالإضافة إلى مريض واحد في مجموعة اعتلال العضلات الالتهابي مجهول السبب لدى الأطفال، ضمن تجربة RESET-Myositis. وفيما يتعلق بالسلامة، عانى أربعة من أصل 13 مريضًا من الحمى، أو متلازمة إطلاق السيتوكين من الدرجة الأولى (CRS)، ولم تُلاحظ أي أعراض لمتلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية المؤثرة (ICANS).

حقق جميع مرضى DM/ASyS الأربعة الذين استوفوا معايير الإدراج الرئيسية لمجموعة التسجيل مع متابعة كافية استجابات درجة التحسن الكلية الخالية من تعديل المناعة (TIS) من التحسن المتوسط أو الكبير في الأسبوع 16. بناءً على هذه البيانات السريرية، تبدأ Cabaletta مجموعة تسجيل DM/ASyS ضمن تجربة RESET-Myositis. يوجد ما يقرب من 60,000 مريض مصاب بداء السكري في الولايات المتحدة والذين لديهم IVIg كخيار العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وحوالي 15,000 مريض مصاب بـ ASyS في الولايات المتحدة والذين ليس لديهم خيارات علاج معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تماشيًا مع محاذاة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المعلن عنها سابقًا بشأن تصميم مجموعة التسجيل، تتوقع Cabaletta تسجيل 14 مريضًا في مجموعة التسجيل مع نقطة نهاية أساسية لمدة 16 أسبوعًا من استجابة TIS المتوسطة أو الكبيرة أثناء عدم استخدام تعديلات المناعة وعدم استخدام الستيرويدات أو جرعات منخفضة. تظل كاباليتا على المسار الصحيح لبدء التسجيل في مجموعة DM / ASyS التسجيلية هذا الربع.

حقق اثنان من أصل أربعة مرضى مصابين بمتلازمة IMNM، ممن تلقوا متابعة كافية، استجابات TIS خالية من تعديلات المناعة في الأسبوع الرابع والعشرين. في مجموعة فرعية من مرضى ASyS وIMNM ذوي مدة أو استجابة محدودة، حقق rese-cel إزالة كاملة للخلايا البائية وإعادة ضبط واضحة للخلايا البائية، لكنه لم يُسفر عن تصفية الأجسام المضادة، مما يشير إلى أن خلايا البلازما طويلة العمر السلبية لـ CD19 قد تكون مصدرًا ذا دلالة سريرية للأجسام المضادة الذاتية المُمْرِضة المحتملة لدى هؤلاء المرضى. قبل البدء المُحتمل لمجموعة IMNM للتسجيل، سيتم تسجيل مرضى إضافيين في مجموعة المرحلتين 1/2 بمعايير دخول مُحسّنة، وسيتم متابعة المرضى الحاليين لتقييم فعالية العلاج ومدته في هذه المجموعة من المرضى بشكل أكبر.

RESET-SSc: بيانات المرحلة الأولية 1/2
تقدم كاباليتا بيانات سريرية أولية للمرحلة 1/2 من ستة مرضى مصابين بمتلازمة RESET-SSc، منهم ثلاثة مرضى في مجموعة حالات الجلد الشديدة (SSc-Skin) وثلاثة مرضى في مجموعة حالات الأعضاء (SSc-Organ). عانى ثلاثة من هؤلاء المرضى الستة من CRS منخفض الدرجة (الدرجة 1 أو 2)، ولوحظت حالة واحدة من ICANS (الدرجة 3، والتي تم الإبلاغ عنها سابقًا في مارس 2025).

حقق جميع المرضى الأربعة، بعد متابعة استمرت 3 أشهر على الأقل، استجابةً لـ rCRISS-25 بعد استخدام مُعدّلات المناعة والستيرويدات. تشير هذه البيانات الأولية إلى إمكانية إعادة ضبط جهاز المناعة في التصلب الجهازي باستخدام rese-cel، مما يسمح للمرضى بتحقيق استجابات سريرية ثورية بعد استخدام جميع مُعدّلات المناعة والجلوكوكورتيكويدات. تتوقع كاباليتا توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على تصميم المجموعة المُسجّلة هذا العام.

RESET-SLE: بيانات المرحلة الأولية 1/2 وتوسيع استراتيجية عدم التكييف المسبق
تقدم كاباليتا بيانات سريرية أولية للمرحلتين الأولى والثانية من تجربة RESET-SLE، من بينهم خمسة مرضى في مجموعة مرضى الذئبة الحمامية الجهازية غير الكلوية (SLE) وأربعة مرضى في مجموعة مرضى التهاب الكلية الذئبي (LN). لم يُعانِ ستة من أصل تسعة مرضى من أي أعراض ربو (CRS) (أُبلغ عن حالات من الدرجة الأولى لدى ثلاثة مرضى)، ولم يُعانِ ثمانية من أصل تسعة مرضى من أي أعراض ربو (ICANS) (الدرجة الرابعة لدى مريض واحد، أُبلغ عنها سابقًا في أغسطس 2024).

حقق ثلاثة من أصل أربعة مرضى مصابين بمرض الذئبة الحمامية الجهازية (SLE) بعد متابعة لمدة 3 أشهر على الأقل، استجابة كلوية كاملة (DORIS)، بينما حقق المريض الرابع المصاب بمتلازمة النكاف اللاإرادي من الفئة الخامسة (LN) استجابة كلوية كاملة. وكان جميع المرضى التسعة قد توقفوا عن استخدام جميع مُعدّلات المناعة عند نقطة فاصلة للبيانات. وحقق المرضى في كلا المجموعتين انخفاضًا متوسطًا قدره 8 نقاط في مستوى SLEDAI-2K، ولوحظ انخفاض كبير في الأجسام المضادة لـ dsDNA.

بناءً على الاستجابات السريرية الملحوظة في الذئبة بعد استنفاد كامل للخلايا البائية بعد إعطاء rese-cel مع التكييف المسبق، ومع البيانات الأولية من ثلاثة مرضى في تجربة RESET-PV™ التي تُظهر إمكانية استنفاد كامل للخلايا البائية بجرعة واحدة من rese-cel تعتمد على الوزن دون استخدام نظام استنفاد لمفاوي من فلودارابين وسيكلوفوسفاميد، تعمل كاباليتا على توسيع نطاق هذا النهج ليشمل الذئبة، التي تُصيب بشكل رئيسي النساء في سن الإنجاب. تُدمج كاباليتا هذه المجموعة الجديدة من تصعيد الجرعة في تجربة RESET-SLE، ومن المتوقع صدور البيانات السريرية الأولية في عام ٢٠٢٦.

يمكن الوصول إلى معلومات إضافية على الموقع الإلكتروني لـ ACR Convergence 2025. سيتم توفير مواد العرض التقديمي بعد عرضها في قسم الملصقات والمنشورات على موقع الشركة الإلكتروني.

حول rese-cel (resecabtagene autoleucel، المعروف سابقًا باسم CABA-201)
Rese-cel هو علاج تجريبي ذاتي الخلايا التائية CAR-T، مُصمم باستخدام رابط CD19 بشري بالكامل ونطاق تحفيزي مشترك 4-1BB، وهو مصمم خصيصًا لعلاج أمراض المناعة الذاتية. يُعطى Rese-cel كحقنة واحدة تعتمد على الوزن، ويهدف إلى استنزاف الخلايا الإيجابية CD19 بشكل مؤقت وعميق، بهدف إعادة ضبط الجهاز المناعي وتحقيق استجابات سريرية مستدامة دون الحاجة إلى علاج مزمن. تُقيّم Cabaletta Rese-cel في برنامج التطوير السريري RESET (استعادة تحمل الذات)، والذي يشمل العديد من التجارب الجارية برعاية الشركة على مجموعة متنوعة ومتنامية من أمراض المناعة الذاتية في أمراض الروماتيزم والأعصاب والأمراض الجلدية.

نبذة عن كاباليتا
كاباليتا بيو (ناسداك: CABA) هي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تُركز على تطوير وإطلاق أول علاجات خلوية مُستهدفة علاجية، مُصممة خصيصًا لمرضى أمراض المناعة الذاتية. تشمل منصة CABA™ استراتيجيتين مُتكاملتين تهدفان إلى تعزيز اكتشاف وتطوير علاجات الخلايا التائية المُهندَسة، والتي يُمكن أن تُصبح علاجات عميقة ودائمة، وربما علاجية، لمجموعة واسعة من أمراض المناعة الذاتية. تُعطي استراتيجية CARTA (الخلايا التائية المُستقبلة للمستضدات الخيمرية للمناعة الذاتية) الرائدة الأولوية لتطوير rese-cel، وهو علاج تجريبي قائم على خلايا CD19-CAR T البشرية بالكامل، ويحتوي على 4-1BB. يخضع Rese-cel حاليًا للتقييم في برنامج التطوير السريري RESET™ (استعادة القدرة على التحمل الذاتي)، والذي يشمل مجالات علاجية مُتعددة، بما في ذلك أمراض الروماتيزم، وأمراض الأعصاب، والأمراض الجلدية. يقع المقر الرئيسي ومختبرات كاباليتا بيو في فيلادلفيا، بنسلفانيا. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.cabalettabio.com والتواصل معنا على LinkedIn.

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على "تصريحات تطلعية" من Cabaletta Bio ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات الصريحة أو الضمنية فيما يتعلق بـ: خطط أعمال Cabaletta وأهدافها ككل؛ قدرة Cabaletta على تحقيق رؤيتها لإطلاق أول علاج خلوي مستهدف مصمم خصيصًا للمرضى المصابين بأمراض المناعة الذاتية؛ قدرة Cabaletta على إكمال البحث والتطوير والتسويق الناجح لمرشحي الأدوية في المؤشرات الحالية أو المستقبلية، بما في ذلك توقيت ونتائج التجارب السريرية لـ Cabaletta وقدرتها على إجراء التجارب السريرية وإكمالها؛ التوقع بأن النتائج السريرية ستدعم ملف السلامة والنشاط الخاص بـ rese-cel؛ التصريحات المتعلقة بتوقيت التفاعلات مع السلطات التنظيمية، بما في ذلك مراجعة هذه السلطات لمعلومات السلامة من التجارب السريرية الجارية لـ Cabaletta والتوافق مع السلطات التنظيمية بشأن مسار التسجيل المحتمل لـ rese-cel؛ قدرة Cabaletta على الاستفادة من بياناتها السريرية الناشئة واستراتيجية التطوير الفعالة الخاصة بها؛ اعتقاد شركة Cabaletta بأن بياناتها الجديدة تعزز إمكانات جرعة واحدة تعتمد على الوزن من rese-cel لتقديم استجابات سريرية دائمة وخالية من الأدوية عبر أمراض المناعة الذاتية المتعددة وأن اتساق الاستجابات لدى المرضى الذين يستوفون معايير الإدراج الرئيسية لمجموعة تسجيل التهاب العضلات أمر مشجع بشكل خاص؛ قدرة Cabaletta على الاستفادة من الفوائد المحتملة الناتجة عن أبحاثها ورؤاها الترجمية؛ والأهمية السريرية لقراءة البيانات السريرية في الاجتماعات العلمية القادمة وتوقيتها؛ وتوقعات Cabaletta حول النجاح المحتمل والفوائد العلاجية لـ rese-cel، بما في ذلك اعتقادها بأن rese-cel لديه القدرة على إعادة ضبط الجهاز المناعي والتسبب في استجابات سريرية عميقة دون متطلبات علاج مزمنة لدى المرضى؛ تقدم الشركة في التجارب السريرية المنفصلة للمرحلة 1/2 من rese-cel في المرضى الذين يعانون من الذئبة الحمامية الجهازية والتهاب العضلات وتصلب الجلد وgMG وPV وتقدم تجربة RESET-MS، بما في ذلك التحديثات المتعلقة بالحالة وبيانات السلامة وكفاءة تصميم التجارب السريرية وتوقيت قراءات البيانات أو غير ذلك؛ قدرة كاباليتا على بدء تجربة تسجيل التهاب العضلات وتوقيتها؛ خطط كاباليتا لبدء التسجيل في مجموعة DM/ASyS التسجيلية في عام 2025؛ خطط كاباليتا لتسجيل مرضى إضافيين في مجموعة المرحلة 1/2 IMNM قبل البدء المحتمل لمجموعة IMNM التسجيلية؛ خطط كاباليتا لبدء مجموعة بدون شرط مسبق في تجربة RESET-SLE بناءً على اتساق الاستجابات السريرية لدى مرضى الذئبة وتوقيت قراءات البيانات فيما يتعلق بذلك؛ توقعات كاباليتا بأن الابتكار بدون شرط مسبق يمكن أن يوفر بديلاً أبسط وأكثر تركيزًا على المريض للعديد من مرضى الذئبة؛ خطط كاباليتا لدمج مجموعة جديدة لتصعيد الجرعة في تجربة RESET-SLE مع توقع البيانات السريرية الأولية في عام 2026؛ توقعات كاباليتا حول التوافق مع إدارة الغذاء والدواء بشأن التصميمات التسجيلية لفئات الذئبة والتصلب الجهازي في عام 2025؛ وتوقعات كاباليتا حول البيانات الأولية لتجربة RESET-SSc وإمكانية إعادة ضبط rese-cel للجهاز المناعي في التصلب الجهازي، مما يسمح للمرضى بتحقيق استجابات سريرية تحويلية من جميع منظمات المناعة والجلوكوكورتيكويدات.

أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي تستند إلى توقعات الإدارة الحالية ومعتقداتها بشأن الأحداث المستقبلية وتخضع لعدد من المخاطر وعدم اليقين التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا وسلبيًا عن تلك المنصوص عليها أو المضمنة في مثل هذه البيانات التطلعية. تشمل هذه المخاطر وعدم اليقين، على سبيل المثال لا الحصر: المخاطر المتعلقة بالملفات التنظيمية والموافقة المحتملة؛ وخطر عدم إبلاغ علامات النشاط البيولوجي أو الاستمرار بالنتائج طويلة الأجل؛ وقدرة كاباليتا على إثبات أدلة كافية على السلامة والفعالية والتحمل في دراساتها السريرية قبل السريرية والتجارب السريرية لـ rese-cel؛ وخطر عدم دلالة النتائج التي لوحظت مع التصميم المماثل المستخدم في المنشورات الأكاديمية، بما في ذلك بسبب نظام الجرعات، على النتائج التي نسعى إلى تحقيقها باستخدام rese-cel؛ والمخاطر التي قد لا تترجم نتائج برنامج واحد إلى نتائج لبرنامج آخر؛ ومخاطر عدم تحقيق التعديلات على تصميم التجربة أو النهج للفوائد المرجوة وأن تصميم التجربة قد يحتاج إلى مزيد من التعديل؛ المخاطر المتعلقة بتفعيل موقع التجارب السريرية، والتأخير في التسجيل بشكل عام أو معدلات التسجيل الأقل من المتوقع؛ التأخير المتعلق بتقييم نتائج التجارب السريرية؛ المخاطر المتعلقة ببيانات السلامة أو الفعالية غير المتوقعة التي لوحظت أثناء الدراسات السريرية؛ المخاطر المتعلقة بتقلبات السوق والظروف الاقتصادية وأزمات الصحة العامة؛ قدرة كاباليتا على الاحتفاظ بالحوافز المقصودة التي يمنحها تصنيف الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع أو التسميات الأخرى لمرشحي منتجاتها، حسب الاقتضاء؛ المخاطر المتعلقة بقدرة كاباليتا على حماية والحفاظ على موقف الملكية الفكرية الخاص بها؛ المخاطر المتعلقة بتعزيز والحفاظ على العلاقات الناجحة مع شركاء التعاون والتصنيع في كاباليتا؛ عدم اليقين المتعلق ببدء الدراسات وإجرائها ومتطلبات التطوير الأخرى لمرشحي منتجاتها؛ خطر عدم تطوير أي واحد أو أكثر من مرشحي منتجات كاباليتا بنجاح و/أو تسويقها؛ وخطر عدم قدرة النتائج الأولية أو المؤقتة للدراسات السريرية أو الدراسات السريرية على التنبؤ بالنتائج المستقبلية فيما يتعلق بالدراسات المستقبلية. للاطلاع على مناقشة هذه المخاطر والشكوك وغيرها، بالإضافة إلى عوامل مهمة أخرى، والتي قد تؤدي أي منها إلى اختلاف نتائج كاباليتا الفعلية عن تلك الواردة في البيانات التطلعية، يُرجى مراجعة قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة كاباليتا على النموذج 10-K، بالإضافة إلى مناقشات المخاطر والشكوك المحتملة وغيرها من العوامل المهمة في إيداعات كاباليتا اللاحقة الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. جميع المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي سارية حتى تاريخه، ولا تلتزم كاباليتا بتحديث هذه المعلومات إلا إذا كان ذلك مطلوبًا بموجب القانون.

جهات الاتصال:

أنوب ماردا
المدير المالي
المستثمرون@cabalettabio.com