تم تقديم بروتوكول دراسة سريرية للمرحلة الثانية؛ دراسة صغيرة للمرحلة الثانية مصممة لدعم التفاعلات التنظيمية والتسجيل المحتمل في حال ظهور نتائج إيجابية

رامات غان، إسرائيل، 3 أغسطس/آب 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كان-فايت بيوفارما المحدودة (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: CANF ، وفي بورصة تل أبيب تحت الرمز: CANF)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير مجموعة من الأدوية الجزيئية الصغيرة الخاصة بها لعلاج الأمراض السرطانية والالتهابية، اليوم عن تقديم بروتوكول دراسة سريرية من المرحلة الثانية إلى مستشفى بامبينو جيسو للأطفال في روما، إيطاليا، لإجراء أول تقييم سريري لعقار بيكليدينوسون لدى مرضى متلازمة لوي، وهو اضطراب وراثي نادر لا توجد له علاجات معتمدة لتعديل مسار المرض. وسيقود الدراسة البروفيسور فرانشيسكو إيما، الخبير العالمي في أمراض الكلى الوراثية.

متلازمة لوي اضطراب وراثي نادر مرتبط بالكروموسوم X، يصيب أجهزة متعددة، وينتج عن طفرات في جين OCRL، مما يؤدي إلى أعراض كلوية وعصبية وبصرية حادة. يتميز المرض الكلوي بخلل تدريجي في وظائف الأنابيب الكلوية القريبة، مما يؤدي إلى متلازمة فانكوني، ومرض الكلى المزمن، والفشل الكلوي في نهاية المطاف. يقتصر العلاج الحالي على الرعاية الداعمة، ولا يوجد علاج معتمد يعالج آلية المرض الأساسية.

تم اختيار دواء بيكليدينوسون للتقييم السريري بناءً على دراسات ما قبل السريرية واعدة أظهرت استعادة الوظيفة الخلوية المعتمدة على بروتين OCRL، وذلك وفقًا لما توصلت إليه الدكتورة أنطونيلا دي ماتيس، أستاذة علم الأحياء في قسم الطب الجزيئي والتكنولوجيا الحيوية الطبية بجامعة نابولي فيدريكو الثاني، ومنسقة برنامج بيولوجيا الخلية وآليات الأمراض في معهد تيليثون للوراثة والطب (TIGEM) في إيطاليا. وقد وقّعت شركتا كان-فايت ومؤسسة تيليثون اتفاقية تعاون لتطوير بيكليدينوسون سريريًا لعلاج متلازمة لوي، وهي حالة طبية ملحة لا يتوفر لها دواء حاليًا.

تُعدّ دراسة المرحلة الثانية تجربة سريرية مفتوحة التسمية، أحادية المركز، مصممة لتقييم فعالية وسلامة دواء بيكليدينوسون الفموي الذي يُعطى مرتين يوميًا لمدة ستة أشهر لخمسة مرضى بالغين مصابين بمتلازمة لوي المؤكدة جينيًا. تتمثل نقطة النهاية الأولية في تحسين امتصاص الكلى لمركب 99mTc-DMSA كمقياس لقدرة إعادة الامتصاص في الأنابيب الكلوية القريبة، بينما تشمل نقاط النهاية الثانوية تقييم المؤشرات الحيوية البولية لوظيفة الأنابيب الكلوية، ومعايير متلازمة فانكوني، والسلامة.