سان دييغو، 27 يوليو 2026 (جلوب نيوزواير) - قدمت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة، اليوم تحديثًا قبل اجتماع اللجنة الاستشارية القادمة للشركة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، حيث ستناقش لجنة استشارية مستقلة طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بشركة كابريكور لعقار ديراميوسيل، وهو علاج خلوي تجريبي لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، كجزء من مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية المستمرة للطلب.

"لقد تعاونت شركة كابريكور بشكل كامل وشفاف مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طوال عملية مراجعة طلب ترخيص منتجاتنا البيولوجية لعقار ديراميوسيل، واستجابت لجميع طلبات الإدارة. وتخضع نتائجنا لخطة التحليل النهائية، الإصدار 3.0 من خطة التحليل الإحصائي (SAP)، والتي تم الانتهاء منها قبل الكشف عن هوية المشاركين. ومن المهم فهم أن التحليلات اللاحقة الواردة في مواد الإحاطة الخاصة بإدارة الغذاء والدواء تعتمد على الإصدار 1.1 من خطة التحليل الإحصائي (SAP)، وهو مسودة داخلية غير مكتملة وغير موقعة، أصبحت قديمة مع إضافة المجموعة الثانية (ب)، ولم تتضمن المحتوى الذي طلبته إدارة الغذاء والدواء تحديدًا. تُظهر نتائج المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3 فائدة ذات دلالة إحصائية على نقطة النهاية الأولية، PUL 2.0، مع فوائد داعمة في وظائف القلب، ونعتقد أن ديراميوسيل يُقدم خيارًا علاجيًا فعالًا للأولاد والشباب المصابين بضمور دوشين العضلي، والذين ما زالوا يواجهون حاجة طبية كبيرة غير مُلباة. وقبل الاجتماع، قمنا بنشر جزء من شرائح العرض التقديمي على موقعنا الإلكتروني لتوضيح إطار النقاش لأصحاب المصلحة بدقة"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية. من شركة كابريكور ثيرابيوتكس.

ستتوفر هذه المواد في قسم المستثمرين على موقع الشركة الإلكتروني قريباً.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في تطوير علاجات تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة. يُعدّ منتجنا الرائد، ديراميوسيل، علاجًا خلويًا مشتقًا من خلايا القلب، وهو في مراحل متقدمة من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وقد أظهرت الدراسات السريرية قدرته على الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية. كما تعمل كابريكور على تطوير منصة StealthX™ الخاصة بها للإكسوسومات، والتي تُتيح توصيلًا مُوجّهًا للأوليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض. في كابريكور، نلتزم بتوفير علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني capricor.com ، وتابعونا على فيسبوك ، وإنستغرام ، و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة واستخدامات منتجات كابريكور المرشحة؛ وبدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج التجارب السريرية؛ وسرعة تسجيل المشاركين في التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والبحوث والتجارب السريرية المستقبلية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق؛ وقدرات التصنيع؛ ومواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ إن احتمال تأخر أو عدم نجاح عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة، مما قد يؤدي إلى تأخير أو منع الموافقة على المنتج، وتقديرات الإيرادات والتعويضات، والشروط المتوقعة للاتفاقيات النهائية، ووضعنا المالي، واستخداماتنا المحتملة للنقد والموارد الاستثمارية الحالية، والبيانات المتعلقة بدعوانا القضائية مع شركة نيبون شينياكو المحدودة وشركة إن إس فارما، بما في ذلك طبيعة النزاع، وتوقعاتنا بشأن أي إجراءات قانونية، وقدرتنا على تسويق ديراميوسيل بشكل مستقل عن اتفاقية التوزيع الحالية، وأي بيانات أخرى حول توقعات فريق إدارة كابريكور المستقبلية أو معتقداته أو أهدافه أو خططه أو آفاقه، تُعتبر بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. كما يجب اعتبار أي بيانات لا تُعدّ بيانات حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على كلمات مثل "يعتقد" و"يخطط" و"يمكن" و"يتوقع" و"يُقدّر" و"ينبغي" و"يستهدف" و"سوف" و"قد" وما شابهها من تعابير) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. للمزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور، يُرجى مراجعة التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 17 مارس 2026، والتقرير الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 13 مايو 2026. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تستند إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور حتى تاريخه، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات.

يُعد كل من Deramiocel و StealthX™ من المرشحين التجريبيين ولم تتم الموافقة عليهما للاستخدام التجاري في أي حالة.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

للتواصل الإعلامي مع شركة كابريكور:
كايتلين كاسونيتش
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
ckasunich@kcsa.com
212.896.1241

للتواصل مع شركة كابريكور:
إيه جيه بيرغمان، المدير المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755