قدمت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة، اليوم تحديثًا قبل اجتماع اللجنة الاستشارية القادمة التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، حيث ستناقش لجنة استشارية مستقلة طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بشركة كابريكور لعقار ديراميوسيل، وهو علاج خلوي تجريبي لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، كجزء من مراجعة إدارة الغذاء والدواء المستمرة للطلب.

"لقد تعاونت شركة كابريكور بشكل كامل وشفاف مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طوال عملية مراجعة طلب ترخيص منتجاتنا البيولوجية لعقار ديراميوسيل، واستجابت لجميع طلبات الإدارة. وتخضع نتائجنا لخطة التحليل النهائية، الإصدار 3.0 من خطة التحليل الإحصائي (SAP)، والتي تم الانتهاء منها قبل الكشف عن هوية المرضى. ومن المهم فهم أن التحليلات اللاحقة الواردة في مواد الإحاطة الخاصة بإدارة الغذاء والدواء تعتمد على الإصدار 1.1 من خطة التحليل الإحصائي (SAP)، وهو مسودة داخلية غير مكتملة وغير موقعة، أصبحت قديمة مع إضافة المجموعة الثانية (ب)، ولم تتضمن المحتوى الذي طلبته إدارة الغذاء والدواء تحديدًا. تُظهر نتائج المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3 فائدة ذات دلالة إحصائية على نقطة النهاية الأولية، PUL 2.0، مع فوائد داعمة في وظائف القلب، ونعتقد أن ديراميوسيل يُقدم خيارًا علاجيًا فعالًا للأولاد والشباب المصابين بضمور دوشين العضلي، والذين ما زالوا يواجهون حاجة طبية كبيرة غير مُلباة. وقبل الاجتماع، قمنا بنشر جزء من شرائح العرض التقديمي على موقعنا الإلكتروني لتوضيح إطار النقاش لأصحاب المصلحة بدقة"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية. من شركة كابريكور ثيرابيوتكس.

ستتوفر هذه المواد في قسم المستثمرين على موقع الشركة الإلكتروني قريباً.