انخفض سهم شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR ) بشكل حاد يوم الخميس بعد أن صوتت اللجنة الاستشارية التابعة لإدارة الغذاء والدواء ضد علاجها ديراميوسيل، وهو علاج خلوي تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD).

حددت الوكالة تاريخ 22 أغسطس موعداً مستهدفاً لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA).

لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية تشكك في فعالية دواء ديراميوسيل

ذكرت وكالة رويترز أن اللجنة الاستشارية التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية صوتت بأغلبية 9-3 على أن الشركة فشلت في تقديم أدلة كافية تدعم فعالية دواء ديراميوسيل، مما يعكس مخاوف موظفي إدارة الغذاء والدواء بشأن التغييرات اللاحقة للتحليلات الرئيسية بعد انتهاء المرحلة الأخيرة من التجربة.

في وثيقة الإحاطة التي أصدرتها إدارة الغذاء والدواء يوم الاثنين، أشار الموظفون إلى أن البيانات المقدمة من دراسة HOPE-3، والتي تم النظر فيها جنبًا إلى جنب مع نتائج دراسة HOPE-2، لا تقدم دليلًا جوهريًا على فعالية ديراميوسيل في علاج ضمور العضلات الدوشيني .

"بشكل عام، تُظهر دراسة HOPE-3 تغيرات صغيرة ومتغيرة في قياسات وظيفة العضلات الهيكلية في الطرف العلوي وفي العديد من معايير التصوير القلبي التي لم تصل إلى الدلالة الإحصائية، وبالتالي يصعب تفسيرها."

لم تُظهر نتائج دراسة HOPE-2 و HOPE-2-OLE فرقًا ذا دلالة إحصائية في العلاج بين ديراميوسيل والدواء الوهمي فيما يتعلق بتراجع العضلات الهيكلية في الطرف العلوي أو نتائج التصوير القلبي (LVEF، وLGE، وغيرها) في التصوير بالرنين المغناطيسي القلبي.

أبرزت الشركة نتائج دراسة HOPE-3 التي خضعت لمراجعة الأقران

يوم الأربعاء، نشرت مجلة لانسيت، وهي مجلة طبية تخضع لمراجعة الأقران، نتائج المرحلة الثالثة المحورية من تجربة HOPE-3 التي أجرتها شركة كابريكور ثيرابيوتكس لتقييم دواء ديراميوسيل.

وقالت الشركة إن المخطوطة خضعت لمراجعة مستقلة من قبل خبراء متخصصين، مما وفر مصادقة خارجية على تصميم التجربة ومنهجيتها الإحصائية ونتائجها .

تستند النتائج إلى خطة التحليل الإحصائي المحددة مسبقًا للشركة الإصدار 3.0 (SAP 3.0).

"تمثل نتائج HOPE-3 لحظة تاريخية لمجتمع دوشين، حيث أظهرت فائدة كبيرة في وظيفة العضلات الهيكلية إلى جانب بيانات مقنعة تظهر في وظيفة القلب"، كما قال كريج ماكدونالد ، أستاذ الطب الفيزيائي وإعادة التأهيل وطب الأطفال في UC Davis Health، والباحث الرئيسي الوطني لتجارب HOPE-2 وHOPE-3 والمؤلف الرئيسي للمنشور.

"إن تباطؤ تطور مرض الطرف العلوي بنسبة 54 بالمائة (p=0.03) هو تأثير كبير وذو مغزى في مجموعة سكانية يكون فيها التدهور الوظيفي عادة لا هوادة فيه ولا رجعة فيه."

"تعتبر دراسة HOPE-3 أول تجربة سريرية من المرحلة الثالثة تُظهر فائدة كبيرة في تحسين وظائف الجسم لدى مجموعة كبيرة من مرضى ضمور العضلات الدوشيني غير القادرين على المشي، كما أن الفوائد المتزامنة في العديد من مقاييس القلب تدعم بيولوجيًا تأثيرًا علاجيًا متسقًا عبر العضلات الهيكلية والقلبية..."

أداء سهم شركة كابريكور ثيرابيوتكس: انخفض سهم كابريكور ثيرابيوتكس بنسبة 52.36% ليصل إلى 3.13 دولار وقت نشر هذا التقرير يوم الخميس. ويتداول السهم حاليًا عند أدنى مستوى له خلال 52 أسبوعًا، وفقًا لبيانات بنزينغا برو .

بافيل كابيش من شترستوك