– يأتي تحديد تاريخ 22 نوفمبر 2026 كموعد نهائي لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) بعد تقديم بيانات وتحليلات إضافية من المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3، والتي تدعم مؤشرًا مقترحًا مُحسَّنًا. –

سان دييغو، 24 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد مددت تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بها لـ Deramiocel، وهو علاج خلوي تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD)، من 22 أغسطس 2026 إلى 22 نوفمبر 2026.

في إطار مناقشاتها المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقب اجتماع اللجنة الاستشارية في يوليو 2026، قدمت شركة كابريكور تعديلًا على طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) يتضمن بيانات امتداد مفتوحة التسمية لمدة 24 شهرًا من دراستها المحورية من المرحلة الثالثة HOPE-3، بالإضافة إلى تحليلات إضافية للتحقق من متانة النتائج. وطلبت كابريكور من إدارة الغذاء والدواء مراجعة البيانات الحالية والجديدة لدعم مؤشر مُقترح مُحسَّن يركز على وظيفة الطرف العلوي، وهي نقطة النهاية الرئيسية لدراسة HOPE-3. وقد قبل مركز تقييم وأبحاث المنتجات البيولوجية (CBER) التابع لإدارة الغذاء والدواء التعديل للمراجعة، مشيرًا إلى الحاجة الطبية الكبيرة غير المُلبّاة في ضمور العضلات الدوشيني (DMD). وصنفت إدارة الغذاء والدواء الطلب كتعديل رئيسي، ومددت تاريخ اتخاذ القرار المستهدف بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) لمدة ثلاثة أشهر لإتاحة وقت إضافي لمراجعة المعلومات.

"مع إضافة عام من المتابعة من دراسة HOPE-3، أصبح لدينا الآن واحدة من أكثر مجموعات البيانات السريرية شمولاً لتقييم وظائف الطرف العلوي لدى مرضى دوشين"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور. "لقد حققت دراسة HOPE-3 هدفها الرئيسي، مُظهرةً فائدةً ذات دلالة إحصائية في وظائف الطرف العلوي، ونعتقد أن البيانات الإضافية المفتوحة والتحليلات الإضافية المُدرجة في التعديل تُعزز الأدلة الداعمة للمؤشر المُقترح المُحسّن. نُقدّر استمرار تعاون إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ونتطلع إلى العمل البنّاء معها أثناء استكمالها لمراجعتها."

وتابع ماربان قائلاً: "أكدت الشهادات المؤثرة التي أدلى بها المرضى وعائلاتهم والأطباء في اجتماع اللجنة الاستشارية الذي عُقد في يوليو/تموز على أهمية الحفاظ على وظائف الأطراف العلوية وما توفره من استقلالية للأشخاص المصابين بضمور دوشين العضلي. في مرض متفاقم لا يمكن فيه استعادة الوظائف المفقودة، نعتقد أن الحفاظ على وظائف الأطراف العلوية من شأنه أن يُحدث فرقًا ملموسًا في استقلالية المرضى وحياتهم اليومية. هذا التأثير يُعزز من إلحاح عملنا والتزامنا بتوفير دواء ديراميوسيل لمرضى دوشين في أقرب وقت ممكن."

نبذة عن ضمور دوشين العضلي

ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد مرتبط بالكروموسوم X، يتميز بتدهور عضلي تدريجي يؤثر على العضلات الهيكلية والتنفسية والقلبية. وينتج عن غياب بروتين الديستروفين الوظيفي، وهو بروتين بنيوي أساسي في خلايا العضلات. يصيب ضمور دوشين العضلي حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة، ويؤثر بشكل رئيسي على الذكور. مع مرور الوقت، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة في حالات ضمور دوشين العضلي. لا يوجد علاج شافٍ، وخيارات العلاج محدودة.

نبذة عن ديراميوسيل

يتكون ديراميوسيل (CAP-1002) من خلايا قلبية مشتقة من كريات قلبية متجانسة (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية قدرتها على ممارسة تأثيرات مناعية مضادة للتليف في الحفاظ على وظائف العضلات الهيكلية والقلبية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور دوشين العضلي (DMD). تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج خلوية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف البلاعم وتغير نمط تعبيرها لتتبنى نمطًا ظاهريًا علاجيًا بدلًا من النمط المحفز للالتهاب. لعلاج ضمور دوشين العضلي، يحمل ديراميوسيل تصنيفات دواء اليتيم، والعلاج الدوائي المتقدم (RMAT)، ومرض الأطفال النادر في الولايات المتحدة، وتصنيفات دواء اليتيم والعلاج الدوائي المتقدم (ATMP) في أوروبا. قد يؤهل تصنيف مرض الأطفال النادر شركة كابريكور للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في تطوير علاجات تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة. يُعدّ منتجنا الرائد، ديراميوسيل، علاجًا خلويًا مشتقًا من خلايا القلب، وهو في مراحل متقدمة من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وقد خضع لتقييمات سريرية لتقييم قدرته على الحفاظ على وظائف العضلات الهيكلية والقلبية. كما تعمل كابريكور على تطوير منصة StealthX™ الخاصة بها للإكسوسومات، والتي تُتيح توصيلًا مُوجّهًا للأوليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض. في كابريكور، نلتزم بتوفير علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني capricor.com وتابعونا على فيسبوك ، وإنستغرام ، و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة واستخدامات منتجات كابريكور المرشحة؛ وبدء التجارب السريرية وإجرائها وحجمها وتوقيتها ونتائجها؛ وسرعة تسجيل المشاركين في التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والأبحاث والتجارب السريرية المستقبلية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق؛ وقدرات التصنيع؛ ومواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ واحتمالية تأخير عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة أو عدم نجاحها مما قد يؤدي إلى تأخير أو منع الموافقة على المنتج؛ وتقديرات الإيرادات والتعويضات؛ والشروط المتوقعة للاتفاقيات النهائية؛ ووضعنا المالي؛ واستخداماتنا المحتملة للنقد والموارد الاستثمارية الحالية؛ ونتائج دعاوى الأوراق المالية. وتشمل البيانات المتعلقة بدعوانا القضائية مع شركة نيبون شينياكو المحدودة وشركة إن إس فارما، بما في ذلك طبيعة النزاع، وتوقعاتنا بشأن أي إجراءات قانونية، وقدرتنا على تسويق ديراميوسيل بشكل مستقل عن اتفاقية التوزيع الحالية، وأي بيانات أخرى حول توقعات فريق إدارة كابريكور المستقبلية، ومعتقداته، وأهدافه، وخططه، وآفاقه، بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. كما تُعتبر أي بيانات لا تُمثل حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تتضمن كلمات مثل "يعتقد"، "يخطط"، "يمكن"، "يتوقع"، "يُقدّر"، "ينبغي"، "يستهدف"، "سوف"، "قد" وما شابهها من تعابير) بيانات تطلعية. وهناك عدد من العوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. تتوفر معلومات إضافية حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 17 مارس 2026، وفي تقريرنا الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 يونيو 2026، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 14 أغسطس 2026. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تستند إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور حتى تاريخه، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

يُعد كل من Deramiocel و StealthX™ من المرشحين التجريبيين ولم تتم الموافقة عليهما للاستخدام التجاري في أي حالة.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

للتواصل الإعلامي مع شركة كابريكور:
كايتلين كاسونيتش / راكيل كونا
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
ckasunich@kcsa.com / rcona@kcsa.com
212.896.1241 / 516.779.2630

للتواصل مع شركة كابريكور:
إيه جيه بيرغمان، المدير المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755