– اجتماع اللجنة الاستشارية المقرر عقده في 29 يوليو 2026 –
– طلب ترخيص المنتجات البيولوجية للشركة يسير وفق الخطة الموضوعة، مع تحديد تاريخ 22 أغسطس 2026 كموعد نهائي لاتخاذ القرار من قبل لجنة إدارة الأدوية الموصوفة (PDUFA). –

سان دييغو، 26 يونيو/حزيران 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات ثورية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة، اليوم أن اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والنسيجية والجينية (CTGTAC) التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تعتزم عقد اجتماع للجنة الاستشارية لمناقشة طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) المقدم من الشركة، والذي يسعى للحصول على موافقة على ديراميوسيل، وهو علاج خلوي تجريبي لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). ويستند طلب الترخيص إلى نتائج المرحلة الثانية من تجربة HOPE-2، والنتائج طويلة الأجل من تجربة HOPE-2-OLE، بالإضافة إلى النتائج الإيجابية من المرحلة الثالثة من تجربة HOPE-3 ، والتي حققت دلالة إحصائية في نقطة النهاية الأولية (PUL v2.0)، ونقطة النهاية القلبية الثانوية الرئيسية (LVEF)، وجميع نقاط النهاية الثانوية الأخرى التي تم التحكم فيها من النوع الأول. موعد اجتماع اللجنة الاستشارية هو 29 يوليو 2026، وسيكون الاجتماع متاحًا للبث المباشر.

أعربت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور، عن تفاؤلها قائلةً: "نشعر بالحماس إزاء فرصة عرض دواء ديراميوسيل أمام اللجنة الاستشارية والتواصل المباشر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ومجتمع مرضى ضمور دوشين العضلي، والأطباء المعالجين لهم. لدينا ثقة تامة في مجمل الأدلة الداعمة لديراميوسيل، الذي أثبت فوائد سريرية هامة وإحصائية ذات دلالة على صحة الهيكل العظمي والقلب، مع سجل أمان ثابت، وذلك من خلال دراسات متعددة تدعم إمكانية استخدامه كعلاج رائد لضمور دوشين العضلي. ينصب تركيزنا حاليًا على دعم مراجعة الوكالة والاستعداد لهذا الاجتماع، مع مراعاة الاحتياجات المُلحة لمجتمع مرضى ضمور دوشين العضلي في كل خطوة، ونحن ملتزمون بتوفير هذا العلاج للعائلات التي تحتاجه."

للحصول على معلومات إضافية حول الاجتماع، يرجى زيارة السجل الفيدرالي أو موقع الشركة الإلكتروني .

نبذة عن ضمور دوشين العضلي

ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد مرتبط بالكروموسوم X، يتميز بتدهور عضلي تدريجي يؤثر على العضلات الهيكلية والتنفسية والقلبية. وينتج عن غياب بروتين الديستروفين الوظيفي، وهو بروتين بنيوي أساسي في خلايا العضلات. يصيب ضمور دوشين العضلي حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة، ويؤثر بشكل رئيسي على الذكور. مع مرور الوقت، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة في حالات ضمور دوشين العضلي. لا يوجد علاج شافٍ، وخيارات العلاج محدودة.

نبذة عن ديراميوسيل

يتكون ديراميوسيل (CAP-1002) من خلايا قلبية مشتقة من كريات قلبية غير متجانسة (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية قدرتها على ممارسة تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومكافحة التليف، مما يساهم في الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور دوشين العضلي. تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج خلوية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف البلاعم وتغير نمط تعبيرها لتتبنى نمطًا ظاهريًا علاجيًا بدلًا من النمط المحفز للالتهاب. وقد خضعت خلايا CDCs للدراسة في أكثر من 250 منشورًا علميًا محكمًا، وتم إعطاؤها لأكثر من 250 متطوعًا بشريًا في العديد من التجارب السريرية.

حصل دواء ديراميوسيل على تصنيف دواء اليتيم لعلاج ضمور العضلات الدوشيني من كلٍّ من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية. إضافةً إلى ذلك، مُنح تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي في الولايات المتحدة، وتصنيف المنتج الطبي للعلاج المتقدم في أوروبا، وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما قد يؤهل شركة كابريكور للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في تطوير علاجات تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة. يُعدّ منتجنا الرائد، ديراميوسيل، علاجًا خلويًا مشتقًا من خلايا القلب، وهو في مراحل متقدمة من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وقد أظهرت الدراسات السريرية قدرته على الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية. كما تعمل كابريكور على تطوير منصة StealthX™ الخاصة بها للإكسوسومات، والتي تُتيح توصيلًا مُوجّهًا للأوليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض. في كابريكور، نلتزم بتوفير علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني capricor.com ، وتابعونا على فيسبوك ، وإنستغرام ، و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة واستخدامات منتجات كابريكور المرشحة؛ وبدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج التجارب السريرية؛ وسرعة تسجيل المشاركين في التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والبحوث والتجارب السريرية المستقبلية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق؛ وقدرات التصنيع؛ ومواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ إن احتمال تأخر أو عدم نجاح عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة، مما قد يؤدي إلى تأخير أو منع الموافقة على المنتج، وتقديرات الإيرادات والتعويضات، والشروط المتوقعة للاتفاقيات النهائية، ووضعنا المالي، واستخداماتنا المحتملة للنقد والموارد الاستثمارية الحالية، والبيانات المتعلقة بدعوانا القضائية مع شركة نيبون شينياكو المحدودة وشركة إن إس فارما، بما في ذلك طبيعة النزاع، وتوقعاتنا بشأن أي إجراءات قانونية، وقدرتنا على تسويق ديراميوسيل بشكل مستقل عن اتفاقية التوزيع الحالية، وأي بيانات أخرى حول توقعات فريق إدارة كابريكور المستقبلية أو معتقداته أو أهدافه أو خططه أو آفاقه، تُعتبر بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. كما يجب اعتبار أي بيانات لا تُعدّ بيانات حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على كلمات مثل "يعتقد" و"يخطط" و"يمكن" و"يتوقع" و"يُقدّر" و"ينبغي" و"يستهدف" و"سوف" و"قد" وما شابهها من تعابير) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. للمزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور، يُرجى مراجعة التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 17 مارس 2026، والتقرير الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 13 مايو 2026. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تستند إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور حتى تاريخه، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات.

يُعد كل من Deramiocel و StealthX™ من المرشحين التجريبيين ولم تتم الموافقة عليهما للاستخدام التجاري في أي حالة.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

للتواصل الإعلامي مع شركة كابريكور:
كايتلين كاسونيتش
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
ckasunich@kcsa.com
212.896.1241

للتواصل مع شركة كابريكور:
إيه جيه بيرغمان، المدير المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755