أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس أن لجنة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية صوتت بأن الأدلة المتاحة لعقار ديراميوسيل لا تدعم فعاليته في علاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور دوشين العضلي.
Capricor Therapeutics, Inc. CAPR | 0.00 |
أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات ثورية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة، اليوم أن اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والنسيجية والجينية التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية صوّتت بأن الأدلة المتاحة لا تدعم فعالية دواء ديراميوسيل في علاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو مرض نادر ومهدد للحياة لا يوجد له علاج معتمد حاليًا (3 أصوات مؤيدة، 9 أصوات معارضة، وامتناع 0 عن التصويت). ويُعدّ تصويت اللجنة غير ملزم.
تناول سؤال التصويت في اللجنة مؤشرًا أضيق نطاقًا مما اقترحته شركة كابريكور، ولم يتضمن تصويتًا على ملف المخاطر والفوائد الإجمالي لدواء ديراميوسيل. وفي مناقشة منفصلة حول وظيفة الطرف العلوي، كانت ملاحظات اللجنة داعمة بشكل عام للأدلة السريرية من المرحلة الثالثة من تجربة HOPE-3، بما في ذلك نتائج نقطة النهاية الأولية، PUL 2.0.