• نجحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في إتمام عملية التفتيش المسبق للحصول على الترخيص؛ وتتوقع الشركة أن تفي المنشأة بجميع المتطلبات اللازمة لدعم الترخيص
• اجتماع اللجنة الاستشارية مقرر في 30 يوليو 2025
• تم الانتهاء مؤخرًا من اجتماع منتصف الدورة دون أي مشكلات كبيرة أو عيوب كبيرة؛ ومن المقرر عقد اجتماع أواخر الدورة في منتصف يوليو
• لا يزال طلب ترخيص المواد البيولوجية قيد المراجعة الأولية مع تاريخ إجراء PDUFA المستهدف في 31 أغسطس 2025

سان دييغو، 11 يونيو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تُطوّر علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والجسيمات الخارجية لعلاج الأمراض النادرة، عن إتمامها بنجاح عملية التفتيش المسبق للترخيص من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمنشأة التصنيع التابعة لها في سان دييغو لدواء ديراميوسيل، وهو العلاج الخلوي الرائد المُرشّح للشركة، والذي يخضع طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاحتمالية الموافقة عليه لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). واختتمت عملية التفتيش بنموذج 483 الذي يتضمن عدة ملاحظات. وقد قدّمت الشركة ردودها إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ولم يتطلب أي منها إجراء تغييرات جوهرية على عملية التصنيع الجيد الحالي (cGMP) أو المنشأة. وتتعلق الملاحظات في المقام الأول بأنظمة الجودة الروتينية وممارسات التوثيق. وتثق الشركة في أن المنشأة ستفي بالمتطلبات اللازمة لدعم ترخيص المنتج، وفي انتظار الموافقة، سيتم إطلاقه تجاريًا.

صرحت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور: "تُمثل نتائج التفتيش هذه إنجازًا تنظيميًا هامًا، لا سيما في مجالٍ تُعدّ فيه المعايير عاليةً للغاية". وأضافت: "إنها تعكس قوة قدراتنا التصنيعية، وتضعنا في موقعٍ جيدٍ مع تقدمنا نحو الموافقة المُحتملة. ومع انعقاد اجتماع اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، نتطلع إلى فرصة عرض جميع الأدلة التي تدعم موافقة ديراميوسيل لعلاج ضمور العضلات دوشين. ومع تقدم جميع أنشطة المراجعة الرئيسية على المسار الصحيح، نُواصل تركيزنا على توفير هذا العلاج الذي تشتد الحاجة إليه لمجتمع دوشين".

أبلغت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية شركة كابريكور بنيتها عقد اجتماع اللجنة الاستشارية في 30 يوليو 2025، على الرغم من أن هذا الموعد لا يزال قيد تأكيدها. في وقت مراجعة منتصف الدورة، لم تُلاحظ أي مشاكل جوهرية أو عيوب جوهرية. ومن المقرر عقد اجتماع في أواخر الدورة في منتصف يوليو 2025. لا يزال طلب ترخيص بيولوجي لدواء ديراميوسيل قيد المراجعة الأولية، مع تاريخ سريان قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 31 أغسطس 2025.

حول ضمور العضلات دوشين

دوشين هو اضطراب وراثي مدمر يتميز بضعف تدريجي والتهاب مزمن في العضلات الهيكلية والقلبية والجهاز التنفسي مع معدل وفيات يبلغ متوسطه 30 عامًا تقريبًا. تشير التقديرات إلى أن دوشين يحدث في حوالي واحد من كل 3500 ولادة ذكر وأن عدد المرضى يقدر بحوالي 15000-20000 في الولايات المتحدة. يتم تحفيز الفيزيولوجيا المرضية لدوشين من خلال ضعف إنتاج الديستروفين الوظيفي، والذي يعمل عادةً كبروتين هيكلي في العضلات. يؤدي انخفاض الديستروفين الوظيفي في خلايا العضلات إلى تلف كبير في الخلايا ويؤدي في النهاية إلى موت خلايا العضلات واستبدالها بالتليف. في مرضى دوشين، تموت خلايا عضلة القلب تدريجيًا وتحل محلها أنسجة ندبية. يؤدي اعتلال عضلة القلب هذا في النهاية إلى قصور القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة بين المصابين بدوشين. خيارات العلاج محدودة ولا يوجد علاج.

حول ديراميوسيل

يتكون ديراميوسيل (CAP-1002) من خلايا مشتقة من الغلاف القلبي (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من خلايا القلب التي أظهرت الدراسات السريرية وما قبل السريرية أنها تمارس تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومضادات التليف في الحفاظ على وظيفة القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور العضلات دوشين. تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج الخلية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف الخلايا البلعمية وتغير نمط تعبيرها لتتبنى نمطًا شفائيًا بدلًا من النمط المؤيد للالتهابات. وقد خضعت خلايا CDCs للدراسة في أكثر من 250 منشورًا علميًا خضع لمراجعة الأقران، وتم تطبيقها على أكثر من 250 شخصًا في تجارب سريرية متعددة.

حصل دواء ديراميوسيل لعلاج دوشين على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA). ويدعم المسار التنظيمي لدواء ديراميوسيل تصنيف العلاج المتقدم بالطب التجديدي (RMAT) في الولايات المتحدة، وتصنيف المنتج الطبي العلاجي المتقدم (ATMP) في أوروبا. بالإضافة إلى ذلك، في حال حصول كابريكور على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تسويق دواء ديراميوسيل لعلاج دوشين، ستكون الشركة مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة أولوية (PRV) بناءً على حصولها السابق على تصنيف مرض نادر لدى الأطفال.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR) هي شركة تكنولوجيا حيوية تُعنى بتطوير العلاجات التحويلية القائمة على الخلايا والجسيمات الخارجية، بهدف إعادة تعريف مشهد علاج الأمراض النادرة. وفي طليعة ابتكاراتنا، يأتي منتجنا المرشح الرئيسي، ديراميوسيل، وهو علاج خلوي مشتق من القلب. وقد أظهرت دراسات سريرية وما قبل سريرية واسعة النطاق أن ديراميوسيل يُمارس تأثيرات فعالة في تعديل المناعة ومضادات التليف في الحفاظ على وظائف القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور دوشين العضلي. ويخضع ديراميوسيل حاليًا لمرحلة تطوير متقدمة لعلاج ضمور العضلات دوشين. كما تُسخّر كابريكور قوة تقنية الإكسوسوم الخاصة بها، باستخدام منصة StealthX™ الخاصة بها في التطوير ما قبل السريري، مع التركيز على مجالات علم اللقاحات، والتوصيل المُستهدف للأليغونوكليوتيدات، والبروتينات، والعلاجات الجزيئية الصغيرة، لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض والوقاية منها. في كابريكور، نلتزم بتجاوز حدود الإمكانيات وتمهيد الطريق نحو علاجات ثورية للمحتاجين. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة capricor.com ، وتابعوا كابريكور على فيسبوك وإنستغرام وتويتر .

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة والاستخدام المقصود لمرشحي منتجات Capricor؛ وبدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج جهود الاكتشاف والتجارب السريرية؛ ووتيرة تسجيل التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والبحوث المستقبلية والتجارب السريرية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق بطريقة أخرى؛ وقدرات التصنيع؛ وتواريخ الاجتماعات التنظيمية؛ والبيانات حول توقعاتنا المالية؛ واحتمالية تأخير عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة أو عدم نجاحها مما قد يؤخر أو يمنع الموافقة على المنتج؛ والقدرة على تحقيق معالم المنتج وتلقي مدفوعات المعالم من الشركاء التجاريين؛ والخطط المتعلقة بالأنشطة التعاونية الحالية والمستقبلية وملكية الحقوق التجارية؛ والاتفاقيات المستقبلية المحتملة؛ ونطاق ومدة وصلاحية وقابلية تنفيذ حقوق الملكية الفكرية؛ وتدفقات الإيرادات المستقبلية والتوقعات؛ والتوقعات فيما يتعلق بالاستخدام المتوقع للعائدات من العروض المكتملة مؤخرًا والآثار المتوقعة للعروض؛ وأي بيانات أخرى حول التوقعات أو المعتقدات أو الأهداف أو الخطط أو الآفاق المستقبلية لفريق إدارة كابريكور تُشكل بيانات تطلعية وفقًا لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام ١٩٩٥. أي بيانات لا تُمثل حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تتضمن كلمات مثل "يعتقد"، "يخطط"، "يمكن"، "يتوقع"، "يتوقع"، "يقدر"، "ينبغي"، "يستهدف"، "سوف"، "سيكون" وما شابهها) يجب اعتبارها بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تُسبب اختلافًا جوهريًا في النتائج أو الأحداث الفعلية عن تلك المُشار إليها في هذه البيانات التطلعية. مزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها من المخاطر التي قد تؤثر على أعمال كابريكور موضحة في التقرير السنوي لشركة كابريكور على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، كما تم تقديمه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات في 26 مارس 2025، وفي تقريرنا ربع السنوي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2025، كما تم تقديمه إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات في 14 مايو 2025. تستند جميع البيانات التطلعية في هذا البيان الصحفي إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور اعتبارًا من تاريخه، ولا تتحمل كابريكور أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

أبرمت شركة كابريكور اتفاقيةً للتسويق والتوزيع الحصري لدواء ديراميوسيل لعلاج دوشين العضلي في الولايات المتحدة واليابان مع شركة نيبون شينياكو المحدودة (فرع أمريكي: إن إس فارما)، رهناً بالموافقة التنظيمية. يُعد ديراميوسيل دواءً تجريبياً جديداً (IND) ولم يُعتمد بعد لأي دواعٍ طبية. لم يُعتمد أيٌّ من أدوية كابريكور المرشحة القائمة على الإكسوسومات لإجراء دراسات سريرية.

لمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ:

جهة الاتصال الإعلامية لشركة كابريكور:
راكيل كونا
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
rcona@kcsa.com
212.896.1204

جهة الاتصال بشركة كابريكورن:
أيه جيه بيرجمان، الرئيس المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755