• انخفاض تطور التليف العضلي القلبي الذي تم قياسه بواسطة التصوير بالرنين المغناطيسي القلبي (p=0.022)
• تحسن ملحوظ في نسبة قذف البطين الأيسر مقارنة بالدواء الوهمي لدى المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأساسي (p=0.017)
• أظهرت نقطة النهاية المركبة للاختبار الإحصائي العالمي (GST) فائدة علاجية إجمالية كبيرة
• أظهر تقييم فيديو دوشين (DVA) تباطؤًا بنسبة 83% تقريبًا في تطور المرض (p=0.018)، وهو ما يتوافق مع نتائج PUL v2.0 في المستوى المتوسط (الكوع).
• يخضع طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بدواء ديراميوسيل حاليًا لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، ومن المقرر أن يتم اتخاذ إجراء بشأنه بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) في 22 أغسطس 2026.
  

سان دييغو، 12 مارس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة، اليوم عن تحليلات إضافية وبيانات نتائج وظيفية جديدة من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية HOPE-3 لعقار ديراميوسيل في ضمور دوشين العضلي (DMD)، والتي تم عرضها أمس في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2026 في أورلاندو، فلوريدا.

أبرز ما جاء في عرض وكالة الدفاع الطبي:

• أظهرت تحليلات التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب تأثير دواء ديراميوسيل على بنية القلب لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني. وأظهر تقييم تعزيز الغادولينيوم المتأخر (LGE)، وهو مؤشر على تليف عضلة القلب، انخفاضًا ملحوظًا في عدد الأجزاء المتليفة لدى المرضى الذين عولجوا بدواء ديراميوسيل مقارنةً بالدواء الوهمي، وهو ما يعادل فرقًا في العلاج بمقدار ثلاثة أجزاء بعد 12 شهرًا (p=0.022). ويعكس وجود تعزيز الغادولينيوم المتأخر استبدال نسيج عضلة القلب السليم بنسيج متليف، ويرتبط بتدهور تدريجي في وظائف القلب وزيادة خطر الإصابة بفشل القلب في اعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات الدوشيني.
• في المرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب الأساسي، أظهر دواء ديراميوسيل تأثيرًا علاجيًا أكبر على وظائف القلب. في هذه المجموعة الفرعية، أدى العلاج إلى تحسن بنسبة 3.3 نقطة مئوية في الكسر القذفي للبطين الأيسر مقارنةً بالدواء الوهمي، وهو ما يعادل انخفاضًا بنسبة تزيد عن 100% في التدهور القلبي المتوقع (قيمة p = 0.017).
• أظهر اختبار إحصائي عالمي (GST)، وهو مقياس مركب على مستوى المريض يشمل أداء الطرف العلوي (PUL v2.0)، وكسر القذف البطيني الأيسر (LVEF)، والانطباع العام للمريض عن شدة المرض (PGI-S)، فائدة علاجية إجمالية ذات دلالة إحصائية لصالح ديراميوسيل (p=0.017). يدمج هذا المقياس المركب مجالات متعددة ذات أهمية سريرية للمرض، مما يعكس شعور المرضى ووظائفهم.
• كما عُرضت نتائج وظيفية إضافية لتقييم نشاط تناول الطعام من اليد إلى الفم، وهو مقياس مهم لاستقلالية المريض. وأظهرت بيانات تقييم دوشين بالفيديو (DVA)، وهو مقياس لأنشطة الحياة اليومية لدى الأفراد المصابين بضمور دوشين العضلي، أن مهمة "تناول 10 لقمات" أدت إلى إبطاء تطور المرض بنسبة 83% تقريبًا مقارنةً بالدواء الوهمي (p=0.018). وتتوافق هذه النتائج مع نتائج تقييم PUL v2.0 على مستوى منتصف الجسم (الكوع) (p=0.008)، مما يوفر دليلًا متسقًا عبر كل من المقاييس السريرية المعتمدة والمقاييس الوظيفية في الحياة الواقعية.

"توفر هذه البيانات المنشورة حديثًا أدلة سريرية إضافية ذات دلالة تدعم التأثير المحتمل لدواء ديراميوسيل على الحياة اليومية والنتائج طويلة الأمد للمرضى المصابين بضمور دوشين العضلي"، صرّحت بذلك الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور. "نشعر بتفاؤل كبير إزاء تقييم دوشين بالفيديو، الذي يرصد المهام الوظيفية الواقعية الأكثر أهمية للمرضى وعائلاتهم، بما في ذلك الأنشطة اليومية مثل تناول الطعام بشكل مستقل. إن التوافق بين هذه المقاييس الوظيفية الواقعية والحفاظ على وظائف الذراع واليد الذي لوحظ في دراسة HOPE-3 يعزز بشكل أكبر الأهمية السريرية لفوائد ديراميوسيل. مع خضوع طلب ترخيص منتجاتنا البيولوجية حاليًا لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ووصولنا إلى تاريخ 22 أغسطس 2026 كموعد نهائي لاتخاذ قرار من قبل إدارة الغذاء والدواء، فإننا نواصل تركيزنا على العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للحصول على الموافقة المحتملة وتوفير هذا العلاج للمرضى في أسرع وقت ممكن."

تتوفر معلومات إضافية حول المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات لعام 2026 على الرابط التالي: https://www.mda.org/science/conference .

يتوفر عرض الشركة التقديمي الخاص باتفاقية التمويل الرئيسية في قسم المستثمرين على موقع كابريكور الإلكتروني.

تم تقديم نتائج دراسة HOPE-3 الكاملة للنشر في مجلة علمية تخضع لمراجعة الأقران.

نبذة عن ضمور دوشين العضلي

ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد مرتبط بالكروموسوم X، يتميز بتدهور عضلي تدريجي يؤثر على العضلات الهيكلية والتنفسية والقلبية. وينتج عن غياب بروتين الديستروفين الوظيفي، وهو بروتين بنيوي أساسي في خلايا العضلات. يصيب ضمور دوشين العضلي حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة، ويؤثر بشكل رئيسي على الذكور. مع مرور الوقت، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة في حالات ضمور دوشين العضلي. لا يوجد علاج شافٍ، وخيارات العلاج محدودة.

نبذة عن ديراميوسيل

يتكون ديراميوسيل (CAP-1002) من خلايا قلبية مشتقة من كريات قلبية غير متجانسة (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية قدرتها على ممارسة تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومكافحة التليف، مما يساهم في الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور دوشين العضلي. تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج خلوية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف البلاعم وتغير نمط تعبيرها لتتبنى نمطًا ظاهريًا علاجيًا بدلًا من النمط المحفز للالتهاب. وقد خضعت خلايا CDCs للدراسة في أكثر من 250 منشورًا علميًا محكمًا، وتم إعطاؤها لأكثر من 250 متطوعًا بشريًا في العديد من التجارب السريرية.

حصل دواء ديراميوسيل على تصنيف دواء اليتيم لعلاج ضمور العضلات الدوشيني من كلٍّ من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية. إضافةً إلى ذلك، مُنح تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي في الولايات المتحدة، وتصنيف المنتج الطبي للعلاج المتقدم في أوروبا، وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما قد يؤهل شركة كابريكور للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تُكرّس جهودها لتطوير علاجات ثورية تعتمد على الخلايا والإكسوزومات، بهدف إعادة تعريف مشهد علاج الأمراض النادرة. ويُعدّ منتجنا الرائد، ديراميوسيل، في طليعة ابتكاراتنا، وهو علاج خلوي مشتق من خلايا القلب من متبرع، ويخضع حاليًا لمراحل متقدمة من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD). وقد أظهرت بيانات سريرية وما قبل سريرية واسعة النطاق فعالية ديراميوسيل في تعديل المناعة ومكافحة التليف، مما يُساعد في الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية لدى مرضى ضمور دوشين العضلي. كما تستفيد كابريكور من قوة تقنية الإكسوزومات، باستخدام منصتها الخاصة StealthX™ في التطوير ما قبل السريري، مع التركيز على علم اللقاحات والتوصيل المُوجّه للأوليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة، مما يُتيح إمكانية علاج والوقاية من مجموعة واسعة من الأمراض. في كابريكور، نلتزم بتوسيع آفاق الإمكانيات ورسم مسار نحو علاجات ثورية للمحتاجين. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني capricor.com ، وتابعونا على فيسبوك ، وإنستغرام ، و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة واستخدامات منتجات كابريكور المرشحة؛ وبدء التجارب السريرية وإجرائها وحجمها وتوقيتها ونتائجها؛ وسرعة تسجيل المشاركين في التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والأبحاث والتجارب السريرية المستقبلية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق؛ وقدرات التصنيع؛ ومواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ واحتمالية تأخير عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة أو عدم نجاحها مما قد يؤدي إلى تأخير أو منع الموافقة على المنتج؛ والقدرة على تحقيق مراحل المنتج واستلام مدفوعات المراحل من الشركاء التجاريين؛ وأي تصريحات أخرى تتعلق بتوقعات فريق إدارة كابريكور المستقبلية، أو معتقداته، أو أهدافه، أو خططه، أو آفاقه، تُعتبر بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. كما تُعتبر أي تصريحات لا تُمثل حقائق تاريخية (بما في ذلك التصريحات التي تتضمن كلمات مثل "يعتقد"، "يخطط"، "قد"، "يتوقع"، "يُقدّر"، "ينبغي"، "يستهدف"، "سوف"، "من شأنه" وما شابهها من تعابير) بيانات استشرافية. وهناك عدد من العوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُشار إليها في هذه البيانات الاستشرافية. تتوفر معلومات إضافية حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 26 مارس 2025، وفي تقريرنا الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 30 سبتمبر 2025، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 10 نوفمبر 2025. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تستند إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور حتى تاريخه، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات التطلعية.

أبرمت شركة كابريكور اتفاقية مع شركة نيبون شينياكو المحدودة (فرعها الأمريكي: إن إس فارما) لتسويق وتوزيع دواء ديراميوسيل لعلاج ضمور العضلات الدوشيني حصرياً في الولايات المتحدة واليابان، وذلك رهناً بموافقة الجهات التنظيمية. يُذكر أن دواء ديراميوسيل ولقاح ستيلث إكس™ ما زالا قيد الدراسة ولم يُعتمدا للاستخدام التجاري لأي غرض علاجي.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

للتواصل الإعلامي مع شركة كابريكور:
راكيل كونا
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
rcona@kcsa.com
212.896.1204

للتواصل مع شركة كابريكور:
إيه جيه بيرغمان، المدير المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755