سان دييغو، 30 يوليو/تموز 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات ثورية قائمة على الخلايا والإكسوسومات للأمراض النادرة، اليوم أن اللجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والنسيجية والجينية التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية صوتت بأن الأدلة المتاحة لا تدعم فعالية دواء ديراميوسيل لعلاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD)، وهو مرض نادر ومهدد للحياة لا يوجد له علاج معتمد حاليًا (3 أصوات مؤيدة، 9 أصوات معارضة، 0 امتناع عن التصويت). ويُعدّ تصويت اللجنة غير ملزم.

تناول سؤال التصويت في اللجنة مؤشرًا أضيق نطاقًا مما اقترحته شركة كابريكور، ولم يتضمن تصويتًا على ملف المخاطر والفوائد الإجمالي لدواء ديراميوسيل. وفي مناقشة منفصلة حول وظيفة الطرف العلوي، كانت ملاحظات اللجنة داعمة بشكل عام للأدلة السريرية من المرحلة الثالثة من تجربة HOPE-3، بما في ذلك نتائج نقطة النهاية الأولية، PUL 2.0.

أكدت الدكتورة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية لشركة كابريكور، قائلةً: "نحن ملتزمون بدواء ديراميوسيل والمرضى الذين قد يستفيدون منه. لقد أتاحت لنا اللجنة الاستشارية فرصةً مهمةً لعرض الأدلة السريرية، وقد شجعنا نقاش اللجنة حول تأثير ديراميوسيل على العضلات الهيكلية. ولا نزال على ثقةٍ بقوة بيانات دراسة HOPE-3. وفي جلسة استماع عامة مؤثرة، شارك المرضى وعائلاتهم والأطباء تجاربهم مع العلاج، مؤكدين على الحاجة المُلحة لدى مرضى دوشين. ونحن نواصل تركيزنا على العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على الموافقة المحتملة قبل الموعد النهائي المحدد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (PDUFA) في 22 أغسطس 2026."

نبذة عن ضمور دوشين العضلي

ضمور دوشين العضلي (DMD) هو اضطراب وراثي حاد مرتبط بالكروموسوم X، يتميز بتدهور عضلي تدريجي يؤثر على العضلات الهيكلية والتنفسية والقلبية. وينتج عن غياب بروتين الديستروفين الوظيفي، وهو بروتين بنيوي أساسي في خلايا العضلات. يصيب ضمور دوشين العضلي حوالي 15000 شخص في الولايات المتحدة، ويؤثر بشكل رئيسي على الذكور. مع مرور الوقت، يؤدي تدهور عضلة القلب إلى اعتلال عضلة القلب وفشل القلب، وهو السبب الرئيسي للوفاة في حالات ضمور دوشين العضلي. لا يوجد علاج شافٍ، وخيارات العلاج محدودة.

نبذة عن ديراميوسيل

يتكون ديراميوسيل (CAP-1002) من خلايا قلبية مشتقة من كريات قلبية غير متجانسة (CDCs)، وهي مجموعة نادرة من الخلايا القلبية التي أظهرت الدراسات قبل السريرية والسريرية قدرتها على ممارسة تأثيرات قوية في تعديل المناعة ومكافحة التليف، مما يساهم في الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية في حالات ضمور العضلات مثل ضمور دوشين العضلي. تعمل خلايا CDCs عن طريق إفراز حويصلات خارج خلوية تُعرف باسم الإكسوسومات، والتي تستهدف البلاعم وتغير نمط تعبيرها لتتبنى نمطًا ظاهريًا علاجيًا بدلًا من النمط المحفز للالتهاب. وقد خضعت خلايا CDCs للدراسة في أكثر من 250 منشورًا علميًا محكمًا، وتم إعطاؤها لأكثر من 250 متطوعًا بشريًا في العديد من التجارب السريرية.

حصل دواء ديراميوسيل على تصنيف دواء اليتيم لعلاج ضمور العضلات الدوشيني من كلٍّ من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية. إضافةً إلى ذلك، مُنح تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي في الولايات المتحدة، وتصنيف المنتج الطبي للعلاج المتقدم في أوروبا، وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مما قد يؤهل شركة كابريكور للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية عند الموافقة.

نبذة عن شركة كابريكور ثيرابيوتكس

شركة كابريكور ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: CAPR) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية متخصصة في تطوير علاجات تعتمد على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة. يُعدّ منتجنا الرائد، ديراميوسيل، علاجًا خلويًا مشتقًا من خلايا القلب، وهو في مراحل متقدمة من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD)، وقد أظهرت الدراسات السريرية قدرته على الحفاظ على وظائف عضلة القلب والعضلات الهيكلية. كما تعمل كابريكور على تطوير منصة StealthX™ الخاصة بها للإكسوسومات، والتي تُتيح توصيلًا مُوجّهًا للأوليغونوكليوتيدات والبروتينات والعلاجات الجزيئية الصغيرة لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض. في كابريكور، نلتزم بتوفير علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني capricor.com ، وتابعونا على فيسبوك ، وإنستغرام ، و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بشأن فعالية وسلامة واستخدامات منتجات كابريكور المرشحة؛ وبدء وإجراء وحجم وتوقيت ونتائج التجارب السريرية؛ وسرعة تسجيل المشاركين في التجارب السريرية؛ والخطط المتعلقة بالملفات التنظيمية والبحوث والتجارب السريرية المستقبلية؛ والتطورات التنظيمية المتعلقة بالمنتجات، بما في ذلك التفاعلات المستقبلية مع السلطات التنظيمية والقدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية أو طرح المنتجات في السوق؛ وقدرات التصنيع؛ ومواعيد الاجتماعات التنظيمية؛ إن احتمال تأخر أو عدم نجاح عمليات التفتيش التنظيمية المطلوبة، مما قد يؤدي إلى تأخير أو منع الموافقة على المنتج، وتقديرات الإيرادات والتعويضات، والشروط المتوقعة للاتفاقيات النهائية، ووضعنا المالي، واستخداماتنا المحتملة للنقد والموارد الاستثمارية الحالية، والبيانات المتعلقة بدعوانا القضائية مع شركة نيبون شينياكو المحدودة وشركة إن إس فارما، بما في ذلك طبيعة النزاع، وتوقعاتنا بشأن أي إجراءات قانونية، وقدرتنا على تسويق ديراميوسيل بشكل مستقل عن اتفاقية التوزيع الحالية، وأي بيانات أخرى حول توقعات فريق إدارة كابريكور المستقبلية أو معتقداته أو أهدافه أو خططه أو آفاقه، تُعتبر بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. كما يجب اعتبار أي بيانات لا تُعدّ بيانات حقائق تاريخية (بما في ذلك البيانات التي تحتوي على كلمات مثل "يعتقد" و"يخطط" و"يمكن" و"يتوقع" و"يُقدّر" و"ينبغي" و"يستهدف" و"سوف" و"قد" وما شابهها من تعابير) بيانات تطلعية. هناك عدد من العوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية. للمزيد من المعلومات حول هذه المخاطر وغيرها التي قد تؤثر على أعمال شركة كابريكور، يُرجى مراجعة التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 17 مارس 2026، والتقرير الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، والمُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية بتاريخ 13 مايو 2026. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي تستند إلى المعلومات المتاحة لشركة كابريكور حتى تاريخه، ولا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات.

يُعد كل من Deramiocel ومنصة StealthX™ مرشحين تجريبيين ولم تتم الموافقة عليهما للاستخدام التجاري في أي حالة.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

للتواصل الإعلامي مع شركة كابريكور:
كيتلين كاسونيتش / راكيل كونا
الاتصالات الاستراتيجية لـ KCSA
ckasunich@kcsa.com / rcona@kcsa.com
212.896.1241 / 516.779.2630

للتواصل مع شركة كابريكور:
إيه جيه بيرغمان، المدير المالي
abergmann@capricor.com
858.727.1755