أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR ) عن نتائجها المالية للربع الثاني، وعقدت مؤتمراً هاتفياً لمناقشة الأرباح يوم الخميس. اقرأ النص الكامل أدناه.

هذا النص مقدم لكم من Benzinga APIs. للوصول الفوري إلى كتالوجنا الكامل، يرجى زيارة https://www.benzinga.com/apis/ للاستشارة.

يمكنكم الاطلاع على التقرير الكامل للإعلان عن الأرباح على الرابط التالي: https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1772191&tp_key=cb3195a60e

ملخص

يخضع طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بشركة Capricor Therapeutics لعقار deramcicel للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مع تاريخ مستهدف لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) في 22 أغسطس 2026، لكن اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء صوتت ضد فعالية deramcicel في علاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني (DMD).

تعتزم الشركة تقديم تعديل على طلب ترخيص المنتج البيولوجي يركز على مؤشر العضلات الهيكلية في الطرف العلوي، مع موافقة إدارة الغذاء والدواء على مراجعة هذا التعديل واحتمال تمديد تاريخ PDUFA.

تُظهر النتائج المالية عدم وجود إيرادات مع خسارة صافية قدرها 40.7 مليون دولار للربع الثاني من عام 2026، بزيادة عن 25.9 مليون دولار في الربع الثاني من عام 2025، ويرجع ذلك أساسًا إلى الاستثمارات في الأنشطة السريرية والتنظيمية والتصنيعية.

تم تعليق أعمال شركة كابريكور ثيرابيوتكس في مجال تطوير الأدوية غير المتعلقة بدواء ديرامسيسيل، في انتظار وضوح اللوائح التنظيمية، وتركز الشركة على الجاهزية التجارية من خلال منشأة تصنيع تشغيلية.

سينتقل النزاع مع شركة NS Pharma إلى التحكيم، وتواصل الشركة مناقشاتها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن المسارات التنظيمية لدواء ديرامسيسيل، مع وجود خطط مستقبلية للتوسع في أوروبا واليابان.

النص الكامل

المشغل

مساء الخير سيداتي وسادتي، أهلاً بكم في مكالمة مؤتمر شركة كابريكور ثيرابيوتكس للربع الثاني من عام ٢٠٢٦. إذا احتجتم إلى أي مساعدة فورية خلال هذه المكالمة، يُرجى الضغط على زر النجمة (★) للتحدث مع موظف الاستقبال. يتم تسجيل هذه المكالمة يوم الخميس الموافق ١٣ أغسطس ٢٠٢٦، وأود الآن أن أُسلّم الكلمة إلى المدير المالي، إيه جيه بيرغمان، لعرض البيان التطلعي. شكرًا لكم. تفضلوا.

إيه جيه بيرغمان، المدير المالي

شكرًا جزيلًا. قبل أن نبدأ، أودّ تذكيركم بأنّ أيّ تصريحات تُدلى خلال مكالمة اليوم ولا تُعدّ تاريخية تُعتبر تصريحات استشرافية. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُشار إليها في هذه التصريحات نتيجةً لعوامل مهمة عديدة، بما في ذلك تلك المذكورة في قسم عوامل المخاطرة في أحدث تقرير سنوي لشركتنا على النموذج 10-K، وأحدث تقاريرنا الفصلية على النموذج 10-Q، بالإضافة إلى التقارير الأخرى المُقدّمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية.

قد تعكس أي بيانات استشرافية وجهات نظرنا اعتبارًا من اليوم، 13 أغسطس 2026، فقط. ستتوفر إعادة تشغيل المكالمة على موقعنا الإلكتروني بعد انتهائها. وبهذا، سأترك المجال للسيدة ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية.

ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية

مساء الخير جميعاً، وشكراً لانضمامكم إلى مكالمة أرباح شركة كابريكور ثيرابيوتكس للربع الثاني من عام 2026. لا يزال طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بنا لعقار ديرامسيسيل قيد المراجعة لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مع تحديد تاريخ 22 أغسطس/آب كموعد نهائي لاتخاذ قرار من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. ونظراً لأن هذه المراجعة لا تزال جارية، فإن ما يمكنني قوله حول تعاملاتنا مع الإدارة محدود، ولكنني أردت تقديم تحديث حول ثلاثة مواضيع رئيسية: وضعنا التنظيمي ومسارنا لعقار ديرامسيسيل، وجاهزيتنا التجارية والتصنيعية، ونزاعنا مع شركة إن إس فارما.

سأتناول بإيجاز برامجنا قيد التطوير قبل أن أعود إلى AJ. في 29 يوليو 2026، عقدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اجتماعًا للجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والنسيجية والجينية لمراجعة طلب ترخيص المنتج البيولوجي الخاص بنا. عُرض على اللجنة سؤال تصويت واحد: هل تُقدم الأدلة المتاحة أدلة كافية على فعالية ديرامسيسيل في علاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني؟ كانت نتيجة التصويت ثلاثة أصوات مؤيدة وتسعة معارضة، دون أي امتناع عن التصويت.

لم تكن هذه هي النتيجة التي خططنا لها، ونحن بالطبع نشعر بخيبة أمل، لكننا ما زلنا ملتزمين بالعمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن الخطوات التالية لهذا البرنامج. أولويتنا، وما زالت، هي إيصال دواء ديرامسيسيل إلى من هم في أمسّ الحاجة إليه. أودّ أن أقدّم بعض التوضيحات ووجهة نظرنا حول سبب استمرارنا في الإيمان بإمكانات ديرامسيسيل في علاج مرضى ضمور العضلات الدوشيني. أولًا، كان المؤشر الذي طلبناه في الأصل في طلب ترخيص المنتج البيولوجي، والذي يعود تاريخه إلى عام 2024، هو علاج اعتلال عضلة القلب في ضمور العضلات الدوشيني.

لذا، انصبّ تركيز إدارة الغذاء والدواء الأمريكية واللجنة الاستشارية على ما إذا كان ينبغي الموافقة على دواء ديرامسيسيل لعلاج اعتلال عضلة القلب. مع ذلك، كان قياس تأثير ديرامسيسيل على اعتلال عضلة القلب هدفًا ثانويًا رئيسيًا، وليس الهدف الرئيسي، في دراسة HOPE-3، وقد قاس التغير في الكسر القذفي لدى جميع مرضى ضمور العضلات الدوشيني، وليس لدى المرضى المصابين باعتلال عضلة القلب المُثبت، وهم الفئة المستهدفة بالاستخدام المقترح.

على النقيض من ذلك، صُممت دراسة HOPE-3 في الأصل بهدف تقييم وظائف الهيكل العظمي كنقطة نهاية أساسية، وبقوة إحصائية كافية لتقييم فعالية الدواء في وظائف الطرف العلوي. ومن الجدير بالذكر أن اللجنة الاستشارية لم تُطلب منها التصويت على ما إذا كانت البيانات المتعلقة بنقطة النهاية الأساسية لفعالية HOPE-3 كافية لدعم الموافقة على المنتج، ولا على ما إذا كان ملف تعريف الفائدة والمخاطر الإجمالي لدواء ديرامسيسيل مُرضيًا. وما زلنا نعتقد أن البيانات المتعلقة بنقطة النهاية الأساسية، بالإضافة إلى نقاط نهاية أخرى متعددة، تدعم استنتاج فعالية الدواء وفقًا لهذه المقاييس.

تجدر الإشارة إلى أنه في مناقشة منفصلة حول وظائف الطرف العلوي خلال اجتماع اللجنة الاستشارية، كان رأي اللجنة داعمًا بشكل عام للأدلة السريرية المتعلقة بالهدف الرئيسي في وظائف الطرف العلوي. كانت المناقشة جوهرية، وسجلها الكامل متاح للعموم لمن يرغب في الاطلاع عليه. والآن، أودّ أن أشارككم آخر المستجدات. نواصل العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن مسار محتمل لتطوير دواء ديرامسيسيل، مع التركيز على مؤشر لوظائف عضلات الطرف العلوي الهيكلية، وهو ما ينعكس في الهدف الرئيسي لفعالية الدواء في دراسة HOPE-3.

ولهذا الغرض، وبعد مناقشات مع الوكالة عقب اجتماع لجنتنا الاستشارية، نعتزم تقديم تعديل على طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بنا، يتضمن بيانات التمديد المفتوح لمدة 24 شهرًا من دراسة HOPE-3، بالإضافة إلى تحليلات إضافية على حزمة البيانات الحالية. ولدعم مؤشر مُحسَّن يركز على نقطة النهاية الأولية، أبدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) استعدادها لمراجعة هذا التعديل، وتمديد تاريخ اتخاذ قرار لجنة رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) فور استلامه.

وبناءً على ذلك، نعمل على وضع اللمسات الأخيرة على توقيت تقديم الطلب، وسنوافيكم بالتحديثات عند الاقتضاء. ونُعرب عن تقديرنا لتعاون إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال هذه العملية، والتزامها المشترك بتلبية الحاجة المُلحة في علاج ضمور دوشين العضلي. وقد شهدنا تطورين آخرين في عملية المراجعة هذا الربع. ففي يوليو، كنا فخورين بالإعلان عن نشر نتائج التجربة السريرية HOPE-3 في مجلة لانسيت، بعد مراجعة شاملة ومستقلة من قِبل النظراء، وهو أول نشر لمجموعة بيانات المرحلة الثالثة كاملةً، ما يُعد إنجازًا هامًا لهذا البرنامج وللمجال الطبي عمومًا.

يُبرز هذا المنشور فعالية دواء ديرامسيسيل، بينما يُسلط الملحق الضوء على آلية عمله، بالإضافة إلى بيانات المرضى الفردية. تتوفر معلومات كثيرة للعموم، ونحن على ثقة بأن هذا المنشور المرموق سيُسهم في دعم التقدم المستمر لبرنامج ديرامسيسيل. وفي سياق مراجعة النظراء، وضمن حوارنا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ومجلة لانسيت، اكتشفنا مشكلة في النموذج الإحصائي في تقرير الدراسة السريرية، وعدنا إلى خطة التحليل الإحصائي الإصدار 3.0 التي وُضعت قبل الكشف عن هوية المشاركين.

تضمن هذا النموذج - الذي استندت إليه نتائجنا الرئيسية - متغيرًا تفاعليًا يجمع بين متغيرين مستقلين، هما العمر والحالة الأساسية، واللذان كانا جزءًا من الخطة المحددة مسبقًا. وكانت نقطة النهاية الوحيدة المتأثرة بشكل مباشر هي نسبة قذف البطين الأيسر لدى جميع المرضى، وهي نقطة النهاية الثانوية الرئيسية لدراسة HOPE-3. في النتائج الرئيسية، أبلغنا عن فرق في العلاج قدره 2.4 نقطة مئوية بقيمة احتمالية 0.04. وكما نُشر في مجلة The Lancet، وفقًا للنموذج المحدد مسبقًا، بلغ قياس نسبة قذف البطين الأيسر لدى جميع المرضى فرقًا في العلاج قدره 1.8 نقطة مئوية بقيمة احتمالية 0.09.

اتبعنا النهج الأكثر تحفظًا المتاح لنا في النشر وفي المتابعات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. لم يطرأ أي تغيير آخر على البيانات أو تحليلها. أود التذكير بأن النتيجة في المجموعة الفرعية المحددة مسبقًا لاعتلال عضلة القلب لم تتغير عند مستوى دلالة إحصائية P = 0.02، مع فرق في العلاج قدره 2.8 نقطة مئوية. أما نقاط النهاية الأقل من كسر القذف البطيني الأيسر في التسلسل الهرمي للاختبار، فقد أصبحت الآن ذات دلالة إحصائية اسمية، مع بقاء تأثيرات العلاج دون تغيير.

والآن، دعوني أوضح أن نقطة النهاية الأولية لدراسة HOPE-3 لم تتأثر، ولا تزال ذات دلالة إحصائية وسريرية. أظهر دواء ديرامسيسيل تباطؤًا ذا دلالة إحصائية في تطور مرض الطرف العلوي، كما تم قياسه بواسطة مؤشر PUL 2.0، بمتوسط فرق قدره 4.55% لصالح ديرامسيسيل، وقيمة P تساوي 0.029، وهو ما يعادل تغييرًا مطلقًا قدره 1.2 نقطة في إجمالي مؤشر PUL 2.0. نعتقد أن بيانات الفعالية والسلامة التي تدعم إمكانات ديرامسيسيل قوية.

أجرينا ما يقارب 1300 عملية حقن وريدي ضمن برنامجنا السريري لأكثر من 200 مريض مصاب بضمور دوشين العضلي في ثلاث تجارب سريرية منفصلة. ويشارك أكثر من 80 مريضًا في دراساتنا التمديدية المفتوحة، حيث يتلقى بعضهم حقنًا مستمرة لأكثر من خمس سنوات، وقد أظهر ملف السلامة على المدى الطويل اتساقًا ووضوحًا. وشملت جلسة الاستماع العامة المفتوحة للجنة الاستشارية شهادات من المرضى وعائلاتهم والأطباء المتعايشين مع ضمور دوشين العضلي.

لقد كنا ممتنين لتوثيق تجربتهم، ونتطلع إلى مواصلة التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تطوير دواء ديرامسيسيل. وفي يوليو/تموز أيضاً، وكجزء من عملية المراجعة، أجرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تفتيشاً لمراقبة الأبحاث البيولوجية (BIMO)، وأصدرت نموذج 483 مشيراً إلى ملاحظة واحدة. وقد قدمنا ردودنا وننتظر حالياً الرد. ثانياً، اسمحوا لي أن أتحدث قليلاً عن جاهزيتنا التجارية وعمليات التصنيع. نواصل أنشطة الجاهزية التجارية، ولكن بوتيرة أبطأ ريثما تتضح لنا الرؤية التنظيمية بشكل أكبر، وعلى الرغم من أن نطاق وتوقيت بعض هذه الأنشطة قد يتغير تبعاً لنتائج المراجعة، فإننا نتحكم في مواردنا المالية تحسباً لذلك. إن منشأة التصنيع التابعة لنا والمتوافقة مع معايير التصنيع الجيد (GMP) في سان دييغو تعمل بكامل طاقتها ومجهزة لدعم الإطلاق التجاري الأولي في حال الموافقة. ويستمر التوسع إلى الطابق الثاني من نفس المنشأة، ولا يزال هدفنا هو الحصول على التحقق الكامل وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على المساحة الموسعة، والمتوقع أن يكون ذلك في عام 2027. وتُعد هذه المساحة مثالية للتسويق المبكر، وتتيح لنا أكبر قدر من المرونة بينما نواصل توسيع طاقتنا الإنتاجية في مجال الكيمياء والتصنيع والتحكم (CMC) لتلبية الطلب المحتمل.

على الصعيد التجاري، انضم إلينا مايكل مور بصفته الرئيس التنفيذي للشؤون التجارية، حاملاً معه خبرة مباشرة في مجال الأمراض النادرة ومرض ضمور العضلات الدوشيني، وقد عمل بحكمة على بناء منظومة إطلاق المنتج بالتعاون مع فريق قيادة الوصول إلى السوق. والآن، اسمحوا لي أن أتحدث قليلاً عن نزاعنا مع شركة NS Pharma. كان من المقرر أن تنظر محكمة الولاية في طلبنا للحصول على أمر قضائي مؤقت في 10 أغسطس، قبل الموعد المتوقع لقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA). ومع ذلك، فقد رأينا أن حل هذا النزاع التعاقدي عن طريق التحكيم بعد قرار الوكالة سيوفر للأطراف سجلاً تنظيمياً أكثر شمولاً للعمل عليه.

لذلك، سحبنا الطلب دون المساس بالحق في إعادة رفعه. أما فيما يتعلق بالجدول الزمني، فنتوقع أن تبدأ عملية التحكيم هذا الخريف لحل النزاع التعاقدي، مع مواصلة أنشطة الاستعداد التجاري لدواء ديرامسيسيل. وأود التأكيد على أن موقفنا من النزاع الأساسي لم يتغير. ما زلنا نعتقد أن هيكل التسعير في الاتفاقية الأمريكية معيبٌ جوهريًا بطريقة تعيق حصول المرضى على الدواء، ونواصل سعينا لإلغاء الاتفاقية.

ما تغير هو الآلية الحالية التي نتبعها في سعينا لإيجاد حل. أما وجهة نظرنا بشأن مزايا القضية فلم تتغير. والآن، وبالانتقال سريعًا إلى مشاريعنا قيد التطوير، أود أن أؤكد أن جميع أعمال التطوير غير المرتبطة مباشرةً بدواء ديرامسيسيل معلقة حاليًا لحين الحصول على مزيد من التوضيحات التنظيمية. مع ذلك، وفيما يتعلق بإدارة دورة حياة ديرامسيسيل، فقد بدأنا إجراءات التواصل مع الجهات التنظيمية في أوروبا واليابان. ولا تزال خططنا التوسعية، بما في ذلك تلك الخاصة بمرضى ضمور دوشين العضلي الأصغر سنًا وضمور بيكر العضلي، من أولوياتنا، وسيتم تحديد توقيت بدء التجارب السريرية وفقًا للجدول الزمني لمسارنا التنظيمي الخاص بديرامسيسيل في الولايات المتحدة لعلاج مرضى ضمور دوشين العضلي في مراحله المتقدمة. وبهذا، سأترك المجال الآن لـ (أ.ج.) لمراجعة النتائج المالية.

إيه جيه بيرغمان، المدير المالي

شكرًا لكِ يا ليندا. في 30 يونيو 2026، بلغ إجمالي النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول لدى شركة كابريكور ثيرابيوتكس حوالي 237.9 مليون دولار أمريكي، ولم تُسجّل أي إيرادات للربع الثاني من عامي 2026 و2025. وبلغ إجمالي المصاريف التشغيلية للربع الثاني من عام 2026 حوالي 42.9 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بحوالي 27.7 مليون دولار أمريكي للربع الثاني من عام 2025. ويعود هذا الارتفاع بشكل أساسي إلى استمرار الاستثمار في الأنشطة السريرية والتنظيمية والتصنيعية، بالإضافة إلى البنية التحتية التجارية الداعمة لبرنامج دوشين الخاص بنا.

بلغ صافي الخسارة للربع الثاني من عام 2026 حوالي 40.7 مليون دولار أمريكي، أو 0.70 دولار أمريكي للسهم الواحد، مقارنةً بصافي خسارة بلغت حوالي 25.9 مليون دولار أمريكي، أو 0.57 دولار أمريكي للسهم الواحد، للربع الثاني من عام 2025. أما بالنسبة للأشهر الستة المنتهية في 30 يونيو 2026، فقد بلغ صافي خسارتنا حوالي 74.7 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بحوالي 50.3 مليون دولار أمريكي للفترة نفسها من عام 2025. وفي 30 يونيو 2026، بلغ العجز المتراكم لدينا حوالي 379.6 مليون دولار أمريكي. ويعكس هيكل نفقاتنا لهذا الربع الاستثمار في مجالاتنا الرئيسية الثلاثة: الأنشطة التنظيمية والسريرية لدعم برنامجنا الخاص بضمور العضلات الدوشيني، وجهود توسيع الطاقة الإنتاجية، وأنشطة الاستعداد التجاري.

كما أشارت ليندا، فإننا نُعدّل بعض النفقات التجارية بما يتناسب مع تطور الجدول الزمني التنظيمي ووضوحه، ونتمتع بمرونة في كيفية توظيف رأس المال خلال الفترة المتبقية من العام. وبناءً على ذلك، سأُعيد الكلمة إلى ليندا لإتمام الصفقة.

ليندا ماربان، الرئيسة التنفيذية

شكرًا لك يا إيه جيه. كما تعلمون جميعًا، كان العام الماضي مليئًا بالتقلبات بالنسبة لشركة كابريكور ثيرابيوتكس. لقد صُدِمنا برسالة الرفض الكاملة (CRL) وسُرِرنا ببيانات دراسة HOPE-3. شجعنا قبول بيانات HOPE-3 لإعادة تقديمها استجابةً لرسالة الرفض الكاملة، لكننا شعرنا بخيبة أمل من توصية اللجنة الاستشارية، على الرغم من أننا فهمناها بناءً على ضيق نطاق سؤال التصويت والتباين بين المؤشر الذي طلبناه سابقًا وبيانات HOPE-3، التي صُممت لتقييم العضلات الهيكلية كهدف رئيسي لها.

لقد سبق أن أوضحنا هذا الأمر. وقد طمأننا قوة بياناتنا، ونشرها في مجلة لانسيت، وانبهرنا بالدعم الكبير الذي حظي به دواء ديرامسيسيل من مجتمع مرضى ضمور العضلات الدوشيني. ونحن نستمع إلى أصواتهم، وسنواصل العمل بلا كلل لمحاولة إيصال ديرامسيسيل إلى كل مريض مؤهل بناءً على توصية طبيبه. ونحن ممتنون لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية لمرونتها ونهجها التعاوني. وسنقدم بيانات محدثة إلى هيئة الغذاء والدواء في أقرب وقت ممكن، ونتطلع إلى مراجعتها.

أخيرًا، نظرًا لحساسية مناقشاتنا الجارية مع إدارة الغذاء والدواء، لن نعقد جلسة أسئلة وأجوبة اليوم، ونتطلع إلى تزويدكم بالتحديثات حال توفرها. شكرًا لكم على وقتكم. نتطلع إلى أخبار سارة في المستقبل. يمكنكم الآن إنهاء المكالمة.

المشغل

شكراً لكم. وبهذا نختتم مكالمة اليوم. شكراً لكم جميعاً على المشاركة. يمكنكم الآن إنهاء المكالمة.

تنويه: هذا النص مُقدّم لأغراض إعلامية فقط. مع حرصنا على الدقة، قد توجد أخطاء أو سهو في هذا النسخ الآلي. للاطلاع على البيانات الرسمية للشركة ومعلوماتها المالية، يُرجى الرجوع إلى ملفات الشركة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية وبياناتها الصحفية الرسمية. تعكس تصريحات المشاركين في الشركة والمحللين وجهات نظرهم في تاريخ هذه المكالمة، وهي قابلة للتغيير دون إشعار مسبق.