– يأتي تحديد تاريخ 22 نوفمبر 2026 كموعد نهائي لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) بعد تقديم بيانات وتحليلات إضافية من المرحلة الثالثة من دراسة HOPE-3، والتي تدعم مؤشرًا مقترحًا مُحسَّنًا. –

سان دييغو، 24 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كابريكور ثيرابيوتكس (ناسداك: CAPR )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تعمل على تطوير علاجات تحويلية قائمة على الخلايا والإكسوسومات لعلاج الأمراض النادرة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد مددت تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بها لـ Deramiocel، وهو علاج خلوي تجريبي لضمور دوشين العضلي (DMD)، من 22 أغسطس 2026 إلى 22 نوفمبر 2026.

في إطار مناقشاتها المستمرة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقب اجتماع اللجنة الاستشارية في يوليو 2026، قدمت شركة كابريكور تعديلًا على طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) يتضمن بيانات امتداد مفتوحة التسمية لمدة 24 شهرًا من دراستها المحورية من المرحلة الثالثة HOPE-3، بالإضافة إلى تحليلات إضافية للتحقق من متانة النتائج. وطلبت كابريكور من إدارة الغذاء والدواء مراجعة البيانات الحالية والجديدة لدعم مؤشر مُقترح مُحسَّن يركز على وظيفة الطرف العلوي، وهي نقطة النهاية الرئيسية لدراسة HOPE-3. وقد قبل مركز تقييم وأبحاث المنتجات البيولوجية (CBER) التابع لإدارة الغذاء والدواء التعديل للمراجعة، مشيرًا إلى الحاجة الطبية الكبيرة غير المُلبّاة في ضمور العضلات الدوشيني (DMD). وصنفت إدارة الغذاء والدواء الطلب كتعديل رئيسي، ومددت تاريخ اتخاذ القرار المستهدف بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية (PDUFA) لمدة ثلاثة أشهر لإتاحة وقت إضافي لمراجعة المعلومات.