سان دييغو، 25 سبتمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت شركة كرينيتكس فارماسوتيكالز (ناسداك: CRNX ) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على دواء بالسونيفاي (بالتوسوتين) كعلاج أولي للبالغين المصابين بضخامة الأطراف، والذين لم تستجيب جراحيًا بشكل كافٍ و/أو الذين لا تُعدّ الجراحة خيارًا متاحًا لهم. يُعد بالسونيفاي، وهو مُنشِّط غير ببتيدي لمستقبلات السوماتوستاتين من النوع 2 (SST2) مُستهدف بشكل انتقائي، أول علاج فموي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا للبالغين المصابين بضخامة الأطراف.

قال الدكتور سكوت ستروثرز، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة كرينيتكس: "مع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجنا الرئيسي "بالسونيفاي"، يُمثل اليوم بداية عهد جديد لمرضى ضخامة الأطراف، ولشركة كرينيتكس أيضًا". وأضاف: "يسرنا جدًا الوفاء بالتزامنا بتغيير حياة المرضى. هذه الموافقة هي الأولى من نوعها ضمن خطتنا الطموحة من الأدوية الجزيئية الصغيرة الرائدة. لم يكن هذا ليتحقق لولا مساعدة وشراكة مرضى ضخامة الأطراف، ومقدمي الرعاية لهم، وموظفينا، والباحثين السريريين، ومقدمي الرعاية الصحية الذين ساهموا في نجاح برنامج تطوير "بالسونيفاي". شكرًا جزيلًا لجميع المشاركين".

تستند الموافقة إلى بيانات من تجربتي PATHFNDR-1 و PATHFNDR-2 من المرحلة الثالثة، اللتين قيّمتا سلامة وفعالية PALSONIFY لدى البالغين المصابين بضخامة الأطراف، سواءً الذين عولجوا سابقًا أو لم يتلقوا علاجًا طبيًا. في كلتا التجربتين، أظهر PALSONIFY باستمرار بداية سريعة، وتحكمًا كيميائيًا حيويًا موثوقًا، وفعالية مستدامة.

أفاد المشاركون أيضًا بانخفاض ملحوظ في العلامات والأعراض المرتبطة بضخامة الأطراف، وذلك وفقًا لبيانات يوميات أعراض ضخامة الأطراف (ASD)، وهي أداة تُبلّغ عن نتائج المرضى، متوافقة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ومُطوّرة خصيصًا لتسجيل الأعراض التي تُهمّ المصابين بضخامة الأطراف. تشمل الأعراض الصداع، وآلام المفاصل، والتعرق، والتعب، والضعف، والتورم، و/أو التنميل/الوخز. كان دواء PALSONIFY جيد التحمل بشكل عام، ولم يُبلّغ عن أي آثار جانبية خطيرة في الجزء المُحكم العشوائي من التجارب.

عُرضت نتائج طويلة المدى من مرحلتي التمديد المفتوح (OLE) لكلتا التجربتين في الاجتماع السنوي لجمعية الغدد الصماء لهذا العام، ENDO 2025، مما يُقدم دليلاً إضافياً على قدرة PALSONIFY على تحقيق تحكم دائم في مستويات IGF-1، وتحسينات مستدامة في عبء أعراض المرضى، ومستوى سلامة ثابت. وقد التحق 91% من المرضى الذين تلقوا PATHFNDR-1 و97% من الذين أكملوا PATHFNDR-2 بـ OLE.

قال الدكتور شلومو ميلميد، نائب الرئيس التنفيذي للطب وعلوم الصحة وعميد كلية الطب في سيدارز-سيناء: "وضع برنامج التطوير السريري PATHFNDR معيارًا جديدًا لعلاج ضخامة الأطراف، من خلال إثبات قدرة Palsonify على التحكم في كل من المؤشرات البيوكيميائية والأعراض، بغض النظر عن درجة شدة المرض الكامن". وأضاف: "يُمثل اعتماد Palsonify تقدمًا كبيرًا لمرضانا، نظرًا لوجود حاجة ملحة لخيار علاجي سهل الاستخدام وآمن، يتميز بسرعة المفعول واستجابة طويلة الأمد، ويُمكنه إدارة ضخامة الأطراف بشكل مستمر".

قالت جيل سيسكو، رئيسة جمعية ضخامة الأطراف: "بالنسبة لمرضى ضخامة الأطراف، كان العلاج في السابق يتطلب حقنًا مُرهقة، وأعراضًا مفاجئة، وتضحيات في نمط الحياة لمجرد البقاء على المسار الصحيح". وأضافت: "إن ما يهم مجتمعنا أكثر من أي شيء آخر - الحفاظ على سيطرة ثابتة حتى لا يسيطر علينا المرض - هو ما دفعنا إلى الشراكة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في اجتماعات تطوير الأدوية المُركزة على المرضى بقيادة خارجية. ويعكس هذا العلاج الجديد أن أصواتنا قد أُصغيت في صياغة الجيل القادم من رعاية مرضى ضخامة الأطراف".

من المتوقع أن يتوفر PALSONIFY في الولايات المتحدة الأمريكية في أوائل أكتوبر. وتضمن شركة Crinetics توفير PALSONIFY على نطاق واسع من خلال التعاون الوثيق مع الجهات الدافعة ومقدمي الرعاية الصحية ومنظمات الدفاع عن حقوق المرضى لدعم من قد يستفيدون من هذا العلاج.

في إطار هذا الالتزام، أطلقت شركة Crinetics برنامج CrinetiCARE®، وهو برنامج دعم شامل مصمم لمساعدة الأشخاص المصابين بضخامة الأطراف طوال رحلة علاجهم. يوفر CrinetiCARE التثقيف حول المرض والمنتجات، والتحقق من المزايا، وموارد المساعدة المالية، وإمكانية الوصول إلى ممرضين متخصصين يمكنهم تقديم الدعم في عملية بدء العلاج والالتزام المستمر. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة www.CrinetiCARE.com أو موقع PALSONIFY الإلكتروني Palsonify.com .

يتم حاليًا مراجعة طلب ترخيص التسويق (MAA) للبالتوسوتين لعلاج ضخامة الأطراف للاستخدام في الاتحاد الأوروبي، والجدول الزمني الحالي لرأي لجنة المنتجات الطبية والاستخدام البشري (CHMP) هو النصف الأول من عام 2026. تتعاون شركة Crinetics مع شركة Sanwa Kagaku Kenkyuso (SKK) لتطوير وتسويق البالتوسوتين لعلاج ضخامة الأطراف في اليابان.

يتم أيضًا تقييم Paltusotine لعلاج متلازمة الكارسينويد في تجربة CAREFNDR المحورية في المرحلة الثالثة.