أعلنت شركة Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CRNX ) يوم الأحد عن بيانات جديدة من برنامج التطوير السريري الخاص بها لتقييم دواء Palsonify (Paltusotine) الذي يتم تناوله عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لعلاج ضخامة الأطراف .

ضخامة الأطراف هي حالة نادرة عند البالغين تتسبب في نمو بعض العظام والأعضاء والأنسجة الأخرى بشكل أكبر.

سيتم عرض البيانات في الاجتماع السنوي لجمعية الغدد الصماء، ENDO 2025.

اقرأ أيضًا: استطلاع رأي جي بي مورغان: 90% من أطباء الغدد الصماء على دراية ببيانات Crinetics Atumelnant

دراسة التمديد المفتوح (OLE) لـ PATHFNDR-1

تم تسجيل البالغين المصابين بتضخم الأطراف في تجربة المرحلة الثالثة من PATHFNDR-1 والذين تم التحكم فيهم كيميائيًا باستخدام ربيطات مستقبلات السوماتوستاتين (SRLs) القابلة للحقن شهريًا.

بعد فترة عشوائية مضبوطة بدواء وهمي استمرت 36 أسبوعًا، دخل 53 من أصل 58 مشاركًا (91%) في مرحلة التمديد المفتوحة ذات الذراع الواحد. يتضمن تحليل مؤقت بيانات حتى الأسبوع 96 من إجمالي المشاركين في الدراسة (60 أسبوعًا في مرحلة التمديد المفتوحة).

في المرضى الذين انتقلوا من SRLs المحقونة إلى palsonify عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، ظلت مستويات عامل النمو الشبيه بالأنسولين 1 (IGF-1) المتوسطة مستقرة مع IGF-1 (متوسط ± SE) 0.93 ± 0.22 عند خط الأساس OLE و 0.81 ± 0.21 مرة الحد الأعلى الطبيعي (ULN) في الأسبوع 96، مما يدل على السيطرة الكيميائية الحيوية الدائمة خلال هذه الفترة.

وكانت مستويات هرمون النمو (GH) مستقرة أيضًا، مع متوسط قيم 1.0 ± 1.0 نانوغرام/مل في البداية و1.1 ± 1.2 نانوغرام/مل في الأسبوع 96.

وظلت السيطرة على الأعراض مستقرة أيضًا في الأسبوع 96.

دراسة PATHFNDR-2 OLE

يتضمن التحليل المؤقت بيانات الفعالية من 88 مريضًا حتى الأسبوع 84 (الموافق لـ 60 أسبوعًا في OLE)، مع الإبلاغ عن بيانات السلامة لجميع المسجلين البالغ عددهم 114 مريضًا.

لقد شهد المرضى الذين تلقوا دواءً وهميًا أثناء مرحلة RC انخفاضًا مستدامًا في IGF-1، مع متوسط تغيير من الأساس بلغ -0.81 × ULN في الأسبوع 84 (ن = 39).

أظهر المشاركون في العلاج المباشر بـ OLE (n=9) انخفاضات مماثلة (–0.75 × ULN)، في حين حافظ أولئك الذين عولجوا باستخدام palsonify أثناء مرحلة RC (n=40) على السيطرة (متوسط التغيير -0.01 × ULN).

تم التحكم بشكل دائم في هرمون النمو، ودرجات الأعراض، وحجم ورم الغدة النخامية طوال فترة الدراسة.

وفي كلتا التجربتين، كان البالسونيفاي جيد التحمل.

أظهر تحليل مجمع لدرجات الأعراض من PATHFNDR-1 وPATHFNDR-2 أن نسبة أكبر من المرضى الذين عولجوا بالسونيفاي عانوا من عبء أعراض ضخامة الأطراف بشكل أقل مقارنة بالعلاج الوهمي، بغض النظر عن حجم تأثير الأعراض أو تاريخ العلاج أو حالة السيطرة الكيميائية الحيوية على المرض.

في تحليل بيانات PATHFNDR-1، شهد المرضى الخاضعون للتحكم الكيميائي الحيوي الذين تحولوا من SRLs المحقونة إلى palsonify انخفاضًا كبيرًا في تفاقم الأعراض اليومية، من أكثر من 30% من الأيام على SRLs إلى 6.2% فقط أثناء تناول جرعات ثابتة من palsonify.

سعر CRNX: ارتفع سهم شركة Crinetics Pharmaceuticals بنسبة 3.07% ليصل إلى 32.91 دولارًا عند النشر يوم الاثنين.

اقرأ التالي:

• ديف رامزي يحذر من أن الإفلاس "علامة تحذيرية ضخمة" قد تؤخر امتلاك المنازل لسنوات

الصورة: جورودينكوف عبر Shutterstock