قدمت شركة CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP ) يوم الاثنين تحديثات حول zugocaptagene geleucel (zugo-cel، المعروف سابقًا باسم CTX112)، وهو علاج CAR T تجريبي يستهدف CD19، قيد التطوير لعلاج أمراض المناعة الذاتية والأورام الدموية الخبيثة .

أمراض المناعة الذاتية

يخضع دواء Zugo-cel، الذي يستهدف CD19، لتجربة سريرية جارية من المرحلة الأولى لعلاج أمراض الروماتيزم المناعية الذاتية.

كانت البيانات السريرية الأولية من دراسة المرحلة الأولى مشجعة، وقد تم تحمل دواء زوغو-سيل بشكل جيد حتى الآن .

اقرأ أيضاً: العلاج الجيني التجريبي لشركة CRISPR Therapeutics يُظهر نتائج واعدة في خفض الدهون في التجارب المبكرة

اعتبارًا من تاريخ قطع البيانات في 17 ديسمبر، تم علاج أربعة مرضى بجرعة 100 مليون خلية ومتابعتهم لمدة 28 يومًا على الأقل بعد الحقن:

إن توسع خلايا Zugo-cel مماثل لما لوحظ عند نفس الجرعة لدى المرضى في تجربة سرطان الغدد الليمفاوية للخلايا البائية الجارية.

لوحظ استنزاف سريع وعميق للخلايا البائية في المحيط خلال أول 1-2 يوم واستمر خلال الشهر الأول من العلاج، مع إعادة تكوين الخلايا البائية التي أظهرت تحولًا نحو مجموعة غير متحولة وساذجة.

أظهر جميع المرضى تحسناً سريرياً ملحوظاً في التقييم الذي أُجري في اليوم الثامن والعشرين.

وقد تم تحمل العلاج بشكل جيد، ولم يتم ملاحظة أي متلازمة إطلاق السيتوكينات عالية الدرجة (CRS) أو متلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية الفعالة (ICANS).

لا تزال التجارب السريرية جارية لعلاج أمراض المناعة الذاتية في مختلف المؤشرات. وتتوقع الشركة تقديم تحديثات إضافية في النصف الثاني من عام 2026. بالإضافة إلى ذلك، فقد بدأت المرحلة الأولى من التجارب السريرية لدواء زوغو-سيل لعلاج فرفرية نقص الصفيحات المناعية (ITP) وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA).

علم المناعة والأورام

تم إعطاء دواء Zugo-cel بعد دورة قياسية من استنفاد الخلايا اللمفاوية باستخدام فلودارابين وسيكلوفوسفاميد.

تلقى 39 مريضًا العلاج على جميع مستويات الجرعات الأربعة. وقد تم اعتماد الجرعة الموصى بها للمرحلة الثانية (RP2D) مؤخرًا عند جرعة 600 مليون خلية لمجموعة مرضى سرطان الغدد الليمفاوية للخلايا البائية الكبيرة (LBCL).

اعتبارًا من تاريخ قطع البيانات في 20 نوفمبر 2025، تم علاج 10 مرضى مصابين بسرطان الغدد الليمفاوية البائية الكبيرة المقاومة للعلاج/الناكسة بجرعة 600 مليون خلية وفقًا للجرعة الموصى بها للمرحلة الثانية، وخضعوا للمتابعة لمدة شهر واحد على الأقل، مع الملاحظات التالية:

لوحظ معدل استجابة إجمالي (ORR) بنسبة 90٪ (9/10) ومعدل استجابة كامل (CRR) بنسبة 70٪ (7/10)، بما في ذلك استجابة كاملة (CR) لدى مريض انتكس بعد العلاج بالخلايا التائية CAR الذاتية.

من بين المرضى الذين أكملوا 12 شهرًا من المتابعة، ظل 67% (2/3) في حالة شفاء تام عند التقييم الذي أجري بعد 12 شهرًا.

لوحظت ذروة متوسط توسع خلايا CAR T بحوالي 1700 خلية/ميكرولتر عند RP2D، وهو ما يمثل توسعًا أعلى بأربعة أضعاف تقريبًا مقارنة بالمرضى الذين تلقوا 300 مليون خلية.

بلغت معدلات الإصابة بمتلازمة إطلاق السيتوكينات من الدرجة الثالثة، ومتلازمة التهاب الدماغ المناعي الذاتي، والعدوى الخطيرة 17٪، و17٪، و8٪ على التوالي، بين جميع مرضى سرطان الغدد الليمفاوية الكبيرة الخلايا الذين عولجوا في المستوى الثاني من العلاج (ن = 12).

لم يتم رصد أي من الدرجة الثالثة من متلازمة اعتلال الدماغ المناعي الذاتي (ICANS) أو متلازمة إطلاق السيتوكينات (CRS) عند جرعة 100 مليون خلية، وهي الجرعة التي يتم دراستها حاليًا في التجارب السريرية لعلاج أمراض المناعة الذاتية.

لا تزال المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعلاج الأورام الخبيثة للخلايا البائية المقاومة للعلاج أو المتكررة جارية. وتتوقع الشركة تقديم تحديثات إضافية في النصف الثاني من عام 2026.

كما أبرمت شركة CRISPR Therapeutics اتفاقية تعاون وتوريد سريري جديدة مع شركة Eli Lilly and Co. (NYSE: LLY ) لتقييم zugo-cel مع pirtobrutinib في الأورام اللمفاوية للخلايا البائية العدوانية، مما يزيد من تطوير البرنامج في علم الأورام.

حركة سعر سهم CRSP: ارتفعت أسهم شركة CRISPR Therapeutics بنسبة 3.46% لتصل إلى 57.79 دولارًا وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

اقرأ التالي:

• جي بي مورغان تدرس إنشاء منصة تداول للعملات المشفرة للمؤسسات: تقرير

الصورة مقدمة من: تي. شنايدر عبر موقع Shutterstock.com