شركة كريسبر ثيرابيوتكس تسلط الضوء على أولوياتها الاستراتيجية والمعالم المتوقعة لعام 2026
CRISPR Therapeutics AG CRSP | 0.00 |
من المتوقع أن يكون عام 2026 عاماً غنياً بالبيانات والإنجازات في جميع أنحاء محفظة الشركة.
يستمر تسريع إطلاق منتج CASGEVY® ، مما يدعم إمكانات بمليارات الدولارات.
- خط إنتاج واسع النطاق مدعوم بمنصات رائدة في مجال تحرير الجينات و siRNA في مجالات أمراض القلب والأوعية الدموية، وأمراض المناعة الذاتية، والأورام، والأمراض النادرة -
-بدءاً من عام 2026، تمتلك الشركة ميزانية عمومية قوية تضم ما يقارب ملياري دولار نقداً وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول-
تسوغ، سويسرا وبوسطن، 12 يناير 2026 (جلوب نيوزواير) - سلطت شركة CRISPR Therapeutics (ناسداك: CRSP)، وهي شركة أدوية بيولوجية تركز على ابتكار أدوية جينية تحويلية للأمراض الخطيرة، الضوء اليوم على أولوياتها الاستراتيجية وتوقعاتها للمعالم الرئيسية لعام 2026.
"مع دخولنا عام 2026، تتمتع شركة CRISPR Therapeutics بموقعٍ قوي، حيث يكتسب دواء CASGEVY® زخمًا متزايدًا، وتتقدم برامج متعددة ذات بيانات مشجعة بخطىً سريعة عبر التجارب السريرية في مجموعة متنوعة من المجالات العلاجية"، صرّح بذلك الدكتور سامارث كولكارني، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة CRISPR Therapeutics. "أظهرت البيانات السريرية، عبر محفظة منتجاتنا، الإمكانات التحويلية لدواء CTX310™ للمرضى الذين يعانون من أمراض القلب والأوعية الدموية الحادة، بالإضافة إلى دواء zugo-cel في علاج الأورام وأمراض المناعة الذاتية. كما أضفنا ركيزة siRNA من خلال شراكتنا مع Sirius، ونعمل على تطوير منتجنا الرائد في مجال siRNA، وهو CTX611™ الذي يستهدف العامل الحادي عشر، من خلال التجارب السريرية. وإلى جانب هذه البرامج في المرحلة السريرية، لدينا العديد من المنتجات الإضافية في مرحلة ما قبل السريرية التي تستفيد من منصتنا المتقدمة لتحرير الجينات، والتي تُعدّ الأفضل في فئتها. وبشكلٍ عام، تُعزز محفظتنا الواسعة، وميزانيتنا القوية، ونموذج التشغيل الفعال، ثقتنا ونحن ننتقل إلى المرحلة التالية."
أهم الإنجازات المتوقعة في عام 2026
تتوقع شركة CRISPR Therapeutics تحقيق العديد من الإنجازات الرئيسية في جميع منتجاتها:
- استمرار التسويق العالمي واعتماد دواء CASGEVY، مع تحديثات ربع سنوية مستمرة.
- من المتوقع أن تبدأ شركة Vertex بتقديم طلبات الترخيص العالمية لعقار CASGEVY للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و 11 عامًا في النصف الأول من عام 2026.
- من المتوقع صدور تحديثات من CTX310 ® في النصف الثاني من عام 2026.
- من المتوقع صدور تحديثات من برنامج Lp(a) في عام 2026.
- من المتوقع صدور البيانات السريرية الرئيسية للمرحلة الثانية من CTX611 في المرضى الذين يخضعون لعملية استبدال مفصل الركبة الكلي (TKA) في النصف الثاني من عام 2026.
- من المتوقع صدور تحديثات حول أمراض المناعة الذاتية وعلم الأورام المناعي لـ zugocabtagene geleucel (zugo-cel؛ المعروف سابقًا باسم CTX112™) في النصف الثاني من عام 2026.
- تتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لـ CTX460 في نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD) في منتصف عام 2026.
- تتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لـ CTX340 لعلاج ارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج في النصف الأول من عام 2026.
أبرز ملامح المحفظة وتوقعاتها
اعتلالات الهيموجلوبين و CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
- تمت الموافقة الآن على دواء CASGEVY في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة والاتحاد الأوروبي والمملكة العربية السعودية ومملكة البحرين وقطر وكندا وسويسرا والإمارات العربية المتحدة والكويت للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم.
- تجاوزت إيرادات CASGEVY 100 مليون دولار في عام 2025، مما يعكس تلقي أكثر من 60 مريضًا لعمليات حقن CASGEVY.
- تم تحقيق زيادة تقارب ثلاثة أضعاف في عدد المرضى الذين بدأوا العلاج وجمع الخلايا الأولى في عام 2025 مقارنة بعام 2024.
- من المتوقع تقديم طلبات الترخيص التنظيمي لعقار كاسجيفي للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و11 عامًا والذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا الكبرى في النصف الأول من عام 2026.
- منحت CASGEVY قسيمة أولوية وطنية من المفوض لطلبات الأطفال في SCD وTDT، مما يتيح مراجعة تنظيمية معجلة بمجرد اكتمال الطلبات.
- مواصلة تطوير أساليب التكييف من الجيل التالي مع إمكانية توسيع نطاق المرضى الذين يمكن استهدافهم لعلاج فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا الكبرى باستخدام CASGEVY.
- مواصلة تطوير نهج قائم على الجسيمات النانوية الدهنية (LNP) في الجسم الحي لتحرير الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCs)، مع إمكانية معالجة شريحة أوسع من المرضى المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا الكبرى.
تعديل الكبد في الجسم الحي
تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير مجموعة متنوعة من برامج تحرير الجينات في الجسم الحي بالاستفادة من منصة توصيل LNP الخاصة بها.
- في عام 2025، قدمت شركة CRISPR Therapeutics بياناتٍ حول عقار CTX310، تُظهر انخفاضًا كبيرًا ومستدامًا في مستويات الدهون الثلاثية (TG) والبروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) بعد جرعة واحدة عن طريق الحقن الوريدي، مع سجل أمان جيد. واستنادًا إلى النتائج الإيجابية للمرحلة الأولى من التجارب السريرية، قامت الشركة بتطوير عقار CTX310، الذي يستهدف البروتين 3 المرتبط بالأنجيوبويتين ( ANGPTL3 )، إلى المرحلة 1ب من التجارب السريرية، مع إعطاء الأولوية لتطويره في حالات فرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد (sHTG) وفرط كوليسترول الدم المقاوم للعلاج. وتتوقع الشركة تقديم تحديث في النصف الثاني من عام 2026.
- أظهر دواء CTX320™، الذي يستهدف LPA، انخفاضًا يصل إلى 73% في مرحلة تصعيد الجرعة من التجارب السريرية. بالتوازي، تعمل الشركة على تطوير برنامج الجيل التالي لـ LPA ، وهو CTX321™، الذي يتضمن RNA موجّهًا مُحدّثًا يُظهر فعالية أكبر بمرتين تقريبًا في الاختبارات ما قبل السريرية، مع استخدام نظام توصيل LNP نفسه. يخضع CTX321 حاليًا لدراسات تمهيدية لتقديم طلب دواء جديد (IND) أو طلب ترخيص التجارب السريرية (CTA)، ومن المتوقع تحديث برنامج Lp(a) في عام 2026.
- بالإضافة إلى برامجها في المرحلة السريرية، تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير العديد من المرشحين لتعديل الجينات في الجسم الحي في المرحلة ما قبل السريرية، بما في ذلك:
- يُعدّ CTX460™، الذي يستهدف جين SERPINA1 لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، أول دواء تجريبي ينبثق من منصة التحرير الجيني SyNTase™ التابعة للشركة. وتتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لـ CTX460 في منتصف عام 2026.
- يخضع دواء CTX340™، الذي يستهدف الأنجيوتنسينوجين ( AGT ) لعلاج ارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج، حالياً لدراسات تمهيدية للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (IND/CTA). وتتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لدواء CTX340 في النصف الأول من عام 2026.
برامج تعتمد على الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير (siRNA)
تتضمن محفظة شركة CRISPR Therapeutics القائمة على الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) برامج في المرحلة السريرية لأمراض القلب والأوعية الدموية والانسداد التجلطي، والتي تم تطويرها بالتعاون مع شركة Sirius Therapeutics.
- يخضع دواء CTX611 (SRSD107)، وهو عبارة عن siRNA طويل المفعول يستهدف العامل الحادي عشر (FXI)، حاليًا للمرحلة الثانية من التجارب السريرية على المرضى الذين يخضعون لجراحة استبدال مفصل الركبة الكلي (TKA). وتتوقع الشركة تقديم تحديث في النصف الثاني من عام 2026.
- ستقود شركة CRISPR Therapeutics المرحلة الثالثة من تطوير عقار CTX611 على مستوى العالم، باستثناء منطقة الصين الكبرى. يستهدف البرنامج مجموعة من المؤشرات المتعلقة بالجلطات الدموية والانسداد التجلطي، ويمثل فرصة سوقية بمليارات الدولارات، بما في ذلك الرجفان الأذيني، والجلطات الدموية الوريدية، والسكتة الدماغية الإقفارية، والجلطات المرتبطة بالسرطان، وأمراض الكلى المزمنة، وأمراض الأوعية الدموية الطرفية، وأمراض الشريان التاجي المزمنة.
أمراض المناعة الذاتية وعلم المناعة السرطانية
يواصل دواء Zugocabtagene geleucel (zugo-cel؛ المعروف سابقًا باسم CTX112™) التقدم في كل من أمراض المناعة الذاتية والأورام الدموية الخبيثة.
- في مجال أمراض المناعة الذاتية، تُجرى حاليًا تجارب سريرية من المرحلة الأولى لعلاج عدة مؤشرات، بما في ذلك الذئبة الحمامية الجهازية (SLE)، والتصلب الجهازي (SSc)، والتهاب العضلات، بالإضافة إلى تجربة ثانية من المرحلة الأولى لعلاج فرفرية نقص الصفيحات المناعية (ITP) وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA). وقد حافظت المريضة الأولى المصابة بالذئبة الحمامية الجهازية، والتي لم تستجب لتسعة علاجات سابقة، وكان مؤشر نشاط مرض الذئبة الحمامية الجهازية 2000 (SLEDAI-2K) لديها عند خط الأساس 8، على حالة هدأة سريرية خالية من الأدوية وفقًا لمؤشر DORIS حتى الشهر التاسع بعد العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T). أما المريضة الثانية المصابة بالذئبة الحمامية الجهازية، والتي كان مؤشر SLEDAI-2K لديها عند خط الأساس 8، فقد حافظت على انخفاض عدد الخلايا البائية، حيث بلغ مؤشر SLEDAI-2K لديها 0 حتى الشهر الثاني بعد العلاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T). وتتوقع الشركة تقديم تحديثات في النصف الثاني من عام 2026.
- لا تزال المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعقار زوغو-سيل لعلاج الأورام اللمفاوية للخلايا البائية جارية. وتتوقع الشركة تقديم تحديثات في النصف الثاني من عام ٢٠٢٦. كما أبرمت شركة كريسبر ثيرابيوتكس اتفاقية تعاون وتوريد سريري مع شركة ليلي لتقييم عقار زوغو-سيل مع عقار بيرتوبروتينيب في علاج الأورام اللمفاوية العدوانية للخلايا البائية، مما يوسع نطاق تطوير البرنامج في مجال الأورام.
الطب التجديدي
تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير محفظتها في مجال الطب التجديدي، بما في ذلك جهودها في علاج داء السكري. وقد أظهرت البيانات السريرية المُستقاة من CTX211™ نتائج واعدة، حيث أظهرت مستويات قابلة للكشف من الببتيد C بعد 12 شهرًا من الزرع. وقد ساهمت هذه البيانات في توجيه نهج الشركة في هندسة الخلايا منخفضة المناعة، مما يدعم الانتقال إلى الجيل التالي من المرشحين، CTX213™. وقد أظهر CTX213 فعاليةً واعدةً في الدراسات قبل السريرية، وهو الآن في طريقه إلى التجارب السريرية. وتتوقع الشركة تقديم تحديثات إضافية مع تقدم عملية التطوير.
حول CASGEVY ® (exagamglogene autotemcel [exa-cel])
كاسجيفي® هو علاج خلوي غير فيروسي، يُجرى خارج الجسم الحي بتقنية كريسبر/كاس9 لتعديل الجينات، مُصمم للمرضى المؤهلين المصابين بفقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا الكبرى. يتم فيه تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية للمريض نفسه في منطقة مُحسِّنة خاصة بخلايا الدم الحمراء لجين BCL11A . ينتج عن هذا التعديل إنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني (HbF) في خلايا الدم الحمراء. يُعدّ HbF شكل الهيموجلوبين الحامل للأكسجين الموجود طبيعيًا أثناء نمو الجنين، والذي يتحول بعد ذلك إلى شكل الهيموجلوبين البالغ بعد الولادة. وقد أثبتت الدراسات أن كاسجيفي® يُقلل أو يُزيل أزمات انسداد الأوعية الدموية لدى مرضى فقر الدم المنجلي، ويُقلل الحاجة إلى نقل الدم لدى مرضى الثلاسيميا الكبرى. كاسجيفي® مُعتمد من قِبل العديد من الهيئات التنظيمية حول العالم للمرضى المؤهلين المصابين بفقر الدم المنجلي والثلاسيميا الكبرى، والذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.
حول التعاون بين شركتي CRISPR Therapeutics و Vertex لعلاج CASGEVY
أقامت شركتا CRISPR Therapeutics وVertex تعاونًا بحثيًا استراتيجيًا في عام 2015 لاكتشاف وتطوير علاجات باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 لمعالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء الأمراض البشرية. يُعدّ CASGEVY أول علاج معتمد ناتج عن هذا التعاون. وبموجب اتفاقية تعاون مُعدّلة، تتولى Vertex قيادة التطوير والتصنيع والتسويق العالمي لـ CASGEVY، وتتقاسم تكاليف البرنامج وأرباحه بنسبة 60/40 مع CRISPR Therapeutics على مستوى العالم. Vertex هي الشركة المصنّعة والحائزة على الترخيص الحصري لـ CASGEVY.
حول برامج In Vivo
طورت شركة CRISPR Therapeutics منصة توصيل خاصة بها تعتمد على جسيمات نانوية دهنية (LNP) لتمكين تعديل الجينات في الكبد باستخدام تقنيتي CRISPR/Cas9 وSyNTase™ المبتكرة والخاصة بها. تشمل محفظة الشركة من التجارب السريرية على الحيوانات برامجها البحثية الرائدة، CTX310 (الموجهة نحو البروتين المرتبط بالأنجيوبويتين 3 (ANGPTL3)) وCTX320 (الموجهة نحو LPA، الجين الذي يرمز إلى البروتين الشحمي (أ) (apo(a))، وهو مكون رئيسي للبروتين الشحمي (أ) [Lp(a)]). يُعد كلا البرنامجين هدفين علاجيين معتمدين لأمراض القلب والأوعية الدموية. يجري تطوير CTX310 وCTX320 لعلاج المرضى الذين يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي غير المتجانس، وفرط كوليسترول الدم العائلي المتجانس، واضطرابات شحوم الدم المختلطة، أو فرط ثلاثي غليسيريد الدم الشديد، وكذلك لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع مستوى البروتين الشحمي (أ)، على التوالي. بالإضافة إلى ذلك، تشمل مرشحات البحث والتطوير ما قبل السريري للشركة ما يلي: CTX460™، الذي يستهدف SERPINA1 لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، وCTX340™، الذي يستهدف AGT لعلاج ارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج، وCTX321، الذي يستهدف LPA لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع البروتين الدهني (أ).
حول CTX611 (SRSD107)
CTX611 هو جزيء siRNA مزدوج السلسلة جديد، مصمم لاستهداف الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) الخاص بعامل التخثر الحادي عشر (FXI) البشري، وتثبيط التعبير عن بروتين FXI. من خلال تعديل مسار التخثر الداخلي، يهدف CTX611 إلى توفير تأثيرات مضادة للتخثر ومضادة لتكوّن الجلطات. استنادًا إلى الخبرة السريرية المتوفرة حتى الآن، يجري تطوير CTX611 كمثبط طويل المفعول لعامل التخثر الحادي عشر (FXI)، مع إمكانية استخدامه بشكل غير متكرر، بما في ذلك إعطائه مرتين سنويًا عن طريق الحقن تحت الجلد.
نبذة عن زوغوكابتاجين جيلوسيل (زوغو-سيل؛ المعروف سابقًا باسم CTX112)
يُعدّ دواء Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) منتجًا علاجيًا مرشحًا لعلاج الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) والمُستخلص من متبرعين غير متطابقين، ويستهدف مستضد التمايز 19 (CD19)، وهو قيد التطوير لعلاج أمراض المناعة الذاتية والأورام المناعية. Zugo-cel هو علاج CAR-T جاهز للاستخدام، يستخدم تقنية CRISPR Cas9 لاستهداف تعطيل الجينات وإدخال مستقبلات CAR بهدف التهرب من الجهاز المناعي وتعزيز فعالية الخلايا التائية الفعالة. يُعطى Zugo-cel بعد نظام استنزاف الخلايا اللمفاوية القياسي دون الحاجة إلى مطابقة مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA). ويخضع Zugo-cel حاليًا للدراسة في تجارب سريرية جارية على مرضى بالغين مصابين بمرض الذئبة الحمراء الجهازية، والتصلب الجهازي، والتهاب العضلات، بالإضافة إلى مرضى بالغين مصابين بأورام الخلايا البائية المتكررة أو المقاومة للعلاج.
حول التعاون بين شركتي CRISPR Therapeutics و Sirius Therapeutics
دخلت شركتا CRISPR Therapeutics و Sirius Therapeutics في شراكة استراتيجية عام 2025 لتطوير وتسويق علاجات جديدة تعتمد على الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير (siRNA) لعلاج اضطرابات التخثر الدموي وأمراض خطيرة أخرى. ويُعدّ برنامج CTX611 الرائد، وهو عبارة عن siRNA طويل المفعول يستهدف العامل الحادي عشر (FXI). وبموجب هذه الاتفاقية، ستتعاون الشركتان في تطوير CTX611 وتتقاسمان التكاليف والأرباح بالتساوي. وستتولى CRISPR Therapeutics قيادة التسويق في الولايات المتحدة، بينما ستتولى Sirius قيادته في الصين الكبرى. كما تتيح هذه الشراكة لشركة CRISPR Therapeutics خيار ترخيص ما يصل إلى برنامجين إضافيين من برامج siRNA.
نبذة عن شركة كريسبر ثيرابيوتكس
تأسست شركة CRISPR Therapeutics قبل أكثر من عقد من الزمان، وهي شركة رائدة في مجال تحرير الجينات، تركز على تطوير علاجات ثورية للأمراض الخطيرة. وقد تطورت الشركة من مؤسسة بحثية رائدة إلى شركة رائدة في هذا المجال، مسجلةً إنجازًا تاريخيًا بحصولها على موافقة CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel])، وهو أول علاج في العالم قائم على تقنية CRISPR، والمُعتمد للمرضى المؤهلين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم. وتعمل CRISPR Therapeutics على تطوير مجموعة واسعة ومتنوعة من العلاجات في مجالات أمراض الهيموجلوبين، والأورام، والطب التجديدي، وأمراض القلب والأوعية الدموية، وأمراض المناعة الذاتية، والأمراض النادرة. وتواصل الشركة تعزيز ريادتها في مجال تحرير الجينات من خلال تطوير تقنية SyNTase™، وهي منصة تحرير جينات مبتكرة وحصرية، مصممة لتمكين تصحيح الجينات بدقة وكفاءة وعلى نطاق واسع. لتعزيز أثرها وتوسيع نطاقه، أقامت شركة CRISPR Therapeutics شراكات استراتيجية مع شركات رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية، بما في ذلك شركة Vertex Pharmaceuticals. يقع المقر الرئيسي لشركة CRISPR Therapeutics AG في مدينة تسوغ بسويسرا، ولديها شركة تابعة مملوكة بالكامل في الولايات المتحدة الأمريكية، وهي CRISPR Therapeutics, Inc.، بالإضافة إلى مراكز أبحاث وتطوير في بوسطن، ماساتشوستس، وسان فرانسيسكو، كاليفورنيا. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.crisprtx.com .
تُعدّ علامة CRISPR THERAPEUTICS® القياسية وشعارها التصميمي، بالإضافة إلى SyNTase™ وCTX112™ وCTX211™ وCTX213 ™ وCTX310® وCTX320™ وCTX321™ وCTX340™ وCTX460™ وCTX611™، علامات تجارية مسجلة لشركة CRISPR Therapeutics AG. أما CASGEVY® وشعارها فهما علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated. جميع العلامات التجارية المسجلة الأخرى هي ملك لأصحابها المعنيين.
ملاحظة خاصة من شركة كريسبر بشأن البيانات التطلعية
تُعتبر البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تتعلق بحقائق تاريخية، "بيانات استشرافية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ونظرًا لأن هذه البيانات عُرضة للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات الاستشرافية. وتشمل هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، تصريحات الدكتور كولكارني الواردة في هذا البيان الصحفي، بالإضافة إلى أيٍّ من الأمور التالية أو جميعها: (1) الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية والمنتجات والبرامج قيد التطوير لشركة CRISPR Therapeutics، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، القدرات التصنيعية، وحالة هذه الدراسات والتجارب، والتوسع المحتمل في مؤشرات جديدة، والتوقعات المتعلقة بالبيانات والسلامة والفعالية بشكل عام؛ (2) البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، بالإضافة إلى القدرة على استخدام البيانات من التجارب السريرية الجارية والمخطط لها لتصميم وبدء المزيد من التجارب السريرية؛ (3) استراتيجية شركة CRISPR Therapeutics وأهدافها وأدائها المالي المتوقع وكفاية مواردها النقدية. (رابعاً) الخطط والتوقعات المتعلقة بتسويق دواء كاسجيفي (CASGEVY) وفوائده المتوقعة، بما في ذلك إمكانية وصول المرضى إليه؛ (خامساً) الطلبات والتراخيص التنظيمية، بما في ذلك الجداول الزمنية والتوقعات المتعلقة بقرارات الهيئات التنظيمية؛ (سادساً) الفوائد المتوقعة من التعاون؛ (سابعاً) القيمة العلاجية، والتطوير، والإمكانات التجارية لتقنيات وعلاجات تعديل الجينات، بما في ذلك تقنية كريسبر/كاس9 (CRISPR/Cas9) وتقنية سينتاز (SyNTase)، بالإضافة إلى تقنيات أخرى. تشمل المخاطر التي تُسهم في عدم اليقين بشأن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المذكورة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي للشركة على النموذج 10-K وفي أي ملفات لاحقة أخرى تُقدمها شركة كريسبر ثيرابيوتكس إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. يُنصح المستثمرون الحاليون والمحتملون بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ إصدارها. نحن نخلي مسؤوليتنا عن أي التزام أو تعهد بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء ما يقتضيه القانون.
يحتوي هذا البيان الصحفي أيضًا على معلومات تتعلق بصناعتنا وأعمالنا وأسواق بعض منتجاتنا المرشحة، بما في ذلك بيانات حول الحجم التقديري لتلك الأسواق، ومعدل انتشار بعض الحالات الطبية. ما لم يُنص صراحةً على خلاف ذلك، فقد حصلنا على هذه البيانات المتعلقة بالصناعة والأعمال والأسواق وغيرها من شركات أبحاث السوق وجهات خارجية أخرى، بما في ذلك المنشورات الطبية والبيانات الحكومية ومصادر مماثلة. إن المعلومات التي تستند إلى التقديرات أو التوقعات أو التنبؤات أو أبحاث السوق أو منهجيات مماثلة، تخضع بطبيعتها لعدم اليقين، وقد تختلف الأحداث أو الظروف الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الأحداث والظروف الواردة في هذه المعلومات. يناقش هذا البيان الصحفي العلاجات التجريبية، ولا يهدف إلى استخلاص استنتاجات حول فعالية أو سلامة تلك العلاجات التجريبية أو استخداماتها. لا يوجد ما يضمن نجاح أي علاج تجريبي في إكمال مراحل التطوير السريري أو الحصول على موافقة السلطات التنظيمية المختصة.
للتواصل مع المستثمرين:
+1-617-307-7503
ir@crisprtx.com
للتواصل الإعلامي:
+1-617-315-4493
media@crisprtx.com
