زوغ، سويسرا وبوسطن، 4 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كريسبر ثيرابيوتكس (ناسداك: CRSP) اليوم عن نتائجها المالية للربع الأول المنتهي في 31 مارس 2026.

"عكس أداء الربع الأول استمرارًا للنجاح في جميع جوانب منصة CRISPR Therapeutics"، صرّح بذلك الدكتور سامارث كولكارني، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة CRISPR Therapeutics. "لقد وسّعنا نطاق استخدام دواء zugo-cel ليشمل مؤشرات جديدة لأمراض المناعة الذاتية، وساهمنا في تطوير العديد من البرامج العلاجية الموجهة للكبد في الجسم الحي تمهيدًا لتجاربها السريرية، بينما واصل دواء CASGEVY زخمه. ومع تعزيز ميزانيتنا العمومية وتحقيق العديد من الإنجازات المرتقبة، نعتقد أن عام 2026 سيكون عامًا حاسمًا لشركة CRISPR Therapeutics."

أبرز الأحداث الأخيرة والتوقعات المستقبلية

اعتلالات الهيموجلوبين و CASGEVY® (إكساجامجلوجين أوتوتيمسيل)

• دواء كاسجيفي معتمد في الولايات المتحدة الأمريكية، وكندا، والمملكة المتحدة، والاتحاد الأوروبي، وسويسرا، والمملكة العربية السعودية، ومملكة البحرين، وقطر، والإمارات العربية المتحدة، والكويت، لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي الحاد أو الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. ويبلغ إجمالي عدد المرضى المؤهلين للعلاج في هذه الدول أكثر من 60,000 مريض، منهم حوالي 37,000 في أمريكا الشمالية وأوروبا، وأكثر من 23,000 في الشرق الأوسط.
• حقق دواء كاسجيفي إيرادات بلغت 43 مليون دولار أمريكي في الربع الأول من عام 2026. وقد بدأ أكثر من 500 شخص حول العالم رحلة العلاج بدواء كاسجيفي، مما يعكس استمرار الزخم التجاري.
• أكملت شركة Vertex تقديم طلب الموافقة التنظيمية في الولايات المتحدة الأمريكية على دواء CASGEVY لعلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و11 عامًا المصابين بمرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا الكبرى، مما يوسع نطاق الفئة العمرية المستهدفة للعلاج. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هذا الطلب الخاص بالأطفال قسيمة أولوية وطنية من المفوض، مما يدعم تسريع عملية المراجعة بعد قبوله.
• استمر توسع نطاق الوصول إلى دواء كاسجيفي في الأسواق الرئيسية. ومؤخراً، تم التوصل إلى اتفاقية تسعير للمرضى المؤهلين المصابين بفقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا الكبرى في ألمانيا، ويجري حالياً تنفيذ الاتفاقية بشكل نهائي. وبحلول نهاية عام 2025، كان حوالي 90% من المرضى في الولايات المتحدة الأمريكية قد حصلوا على تغطية تأمينية لدواء كاسجيفي، وهو متوفر أيضاً في المملكة المتحدة وإيطاليا والنمسا والدنمارك ولوكسمبورغ والمملكة العربية السعودية ومملكة البحرين والإمارات العربية المتحدة والكويت.
• تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير نهجها لتعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم داخل الجسم الحي باستخدام تقنية توصيلها بواسطة الجسيمات النانوية الدهنية. ويُمكن لهذا النهج توسيع نطاق المرضى الذين يُمكن علاجهم من مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا الكبرى.
  
  

تعديل الكبد في الجسم الحي

تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير مجموعة متنوعة من برامج تحرير الجينات في الجسم الحي بالاستفادة من منصة توصيل LNP الخاصة بها والموجهة للكبد.

• يتقدم تطوير دواء CTX310®، وهو علاج تجريبي يستهدف البروتين المرتبط بالأنجيوبويتين 3 (ANGPTL3)، في المرحلة الأولى (ب) من التجارب السريرية، حيث تُعطي الشركة الأولوية لعلاج حالات فرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد (sHTG) وفرط كوليسترول الدم المقاوم للعلاج. وقد حصلت الشركة مؤخرًا على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلبها الخاص بدواء تجريبي جديد (IND)، مما يدعم توسيع نطاق التجربة الجارية لتشمل الولايات المتحدة. وتتوقع الشركة تقديم تحديث في النصف الثاني من عام 2026.
• تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير مجموعة من المرشحين لتعديل الجينات في الجسم الحي قبل التجارب السريرية، بما في ذلك:
  • يُعدّ CTX460™، الذي يستهدف جين SERPINA1 لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD)، أول دواء تجريبي تم تطويره باستخدام منصة التحرير الجيني SyNTase™ التابعة للشركة. ويخضع CTX460 حاليًا لدراسات تمهيدية لتقديم طلب ترخيص دواء جديد (IND) أو طلب ترخيص تجربة سريرية (CTA). وتتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لـ CTX460 في منتصف عام 2026.
  • يخضع دواء CTX340™، الذي يستهدف الأنجيوتنسينوجين (AGT) لعلاج ارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج، حالياً لمرحلة التمكين الخاصة بطلب الموافقة على التجارب السريرية. وتتوقع الشركة بدء تجربة سريرية لدواء CTX340 في النصف الأول من عام 2026.
  • يتقدم برنامج CTX321™، وهو برنامج الجيل التالي من LPA التابع للشركة، في الدراسات التمكينية لتقديم طلبات IND/CTA. يتضمن هذا المرشح RNA موجّهًا مُحسَّنًا أظهر فعالية أكبر بمرتين تقريبًا في النماذج ما قبل السريرية، مقترنًا بنظام توصيل LNP نفسه المستخدم سابقًا. ومن المتوقع تحديث برنامج Lp(a) في عام 2026.
    
    

برامج تعتمد على الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير (siRNA)

تتضمن محفظة شركة CRISPR Therapeutics القائمة على الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (siRNA) برامج في المرحلة السريرية تستهدف أمراض القلب والأوعية الدموية وأمراض الانسداد التجلطي، والتي تم تطويرها بالتعاون مع شركة Sirius Therapeutics.

• يخضع دواء CTX611 (SRSD107)، وهو علاج طويل المفعول بتقنية siRNA يستهدف العامل الحادي عشر (FXI)، حاليًا للمرحلة الثانية من التجارب السريرية على المرضى الذين يخضعون لجراحة استبدال مفصل الركبة الكلي (TKA). وتتوقع الشركة تقديم تحديث في النصف الثاني من عام 2026.
• يتمتع دواء CTX611 بإمكانية معالجة طيف واسع من الحالات المرتبطة بالجلطات الدموية، بما في ذلك الرجفان الأذيني، والجلطات الوريدية، والسكتة الدماغية الإقفارية، والجلطات المرتبطة بالسرطان، والجلطات في أمراض الكلى المزمنة، وأمراض الأوعية الدموية الطرفية، وأمراض الشريان التاجي المزمنة، والتي تمثل مجتمعةً فرصة سوقية بمليارات الدولارات. ومن المتوقع أن تقود شركة CRISPR Therapeutics المرحلة الثالثة من تطوير الدواء عالميًا، بينما تشرف شركة Sirius Therapeutics على أنشطة التطوير في الصين الكبرى.
• لدى شركة CRISPR Therapeutics خيار ترشيح هدفين إضافيين كحد أقصى من أهداف siRNA لأغراض البحث والتطوير. ومن المتوقع تحديث هذه القائمة في عام 2026.
  
  

أمراض المناعة الذاتية وعلم المناعة السرطانية

يواصل دواء Zugocabtagene geleucel (zugo-cel؛ المعروف سابقًا باسم CTX112™) التقدم في علاج كل من أمراض المناعة الذاتية والأورام الدموية الخبيثة.

• في أمراض المناعة الذاتية، يتم حاليًا تقييم zugo-cel في تجربتين سريريتين جاريتين من المرحلة الأولى: مجموعة أمراض الروماتيزم التي تشمل الذئبة الحمامية الجهازية (SLE) والتصلب الجهازي (SSc) والتهاب العضلات الالتهابي (IM)؛ ومجموعة أمراض الدم في فرفرية نقص الصفيحات المناعية (ITP) وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA).
• بالإضافة إلى ذلك، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب دواء جديد قيد التحقيق (IND) لإجراء تجربة سريرية ثالثة من المرحلة الأولى لعلاج أمراض المناعة الذاتية العصبية. وتشمل هذه التجربة، التي بدأت بالفعل، التصلب المتعدد المترقي (PMS)، واضطراب طيف التهاب النخاع والعصب البصري (NMOSD)، ومرض الأجسام المضادة للبروتين السكري للخلايا الدبقية قليلة التغصن الميالينية (MOGAD)، والتهاب الدماغ المناعي الذاتي المرتبط بمستقبلات N-ميثيل-D-أسبارتات (NMDAR) وبروتين 1 المعطل للورم الدبقي الغني بالليوسين (LGI1)، ومتلازمة الشخص المتصلب (SPS).
• يستمرّ تقدّم عملية التسجيل في البرنامج السريري لعلاج أمراض المناعة الذاتية باستخدام دواء زوغو-سيل، حيث تمّ إعطاء الجرعات لأكثر من 14 مريضًا حتى الآن، مصابين بتصلب الجلد الجهازي، والتهاب العضلات، والذئبة الحمامية الجهازية، مع تفعيل أكثر من 10 مواقع للتجارب السريرية على مستوى العالم. وقد حافظ المريضان الأول والثاني المصابان بالذئبة الحمامية الجهازية، واللذان تمّ الإعلان عنهما سابقًا، على حالة هجوع وفقًا لمعايير DORIS حتى الشهر الثاني عشر والشهر السادس على التوالي. وتتوقع الشركة تقديم المزيد من التحديثات في النصف الثاني من عام 2026.
• في مجال علم المناعة السرطانية، لا تزال المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية لعقار زوغو-سيل في أورام الخلايا البائية الخبيثة جارية، ومن المتوقع صدور تحديثات في النصف الثاني من عام 2026. كما بدأت الشركة دراسة مشتركة لتقييم عقار زوغو-سيل مع بيرتوبروتينيب في الأورام اللمفاوية العدوانية للخلايا البائية، وذلك في إطار تعاون الشركة الحالي مع شركة ليلي.
• تُدعم برامج الشركة في مجال أمراض المناعة الذاتية والأورام المناعية من خلال منشأة تصنيع مملوكة بالكامل للشركة ومتوافقة مع معايير التصنيع الجيد (GMP) في فرامينغهام، ماساتشوستس. توفر هذه المنشأة إمكانيات إنتاج شاملة لجميع منتجات العلاج الخلوي، وتدعم الإمداد السريري والتجاري المستقبلي، وتتيح تكلفة إنتاج رائدة في هذا القطاع.
  
  

كما تعمل شركة CRISPR Therapeutics على تطوير منصة CAR-T خاصة بها داخل الجسم الحي مع تطبيقات محتملة في أمراض المناعة الذاتية وعلم الأورام.

• تسعى الشركة إلى اتباع طريقتين متكاملتين، مدعومتين بنظام توصيل LNP مقترن بالأجسام المضادة والذي يتيح التوصيل المستهدف للخلايا المناعية: CAR-T عابر وقابل لإعادة الجرعات يستفيد من mRNA المهندس، وCAR-T غير فيروسي ومتكامل يستخدم تقنيات التكامل الخاصة بالموقع من الجيل التالي.
• أُجريت دراسات ما قبل السريرية على الفئران والرئيسيات غير البشرية لتقييم mRNA مؤقت مصمم خصيصًا لتمديد مدة التعبير، بالإضافة إلى أشكال متعددة من روابط الأجسام المضادة الموجهة إلى الخلايا التائية CD4 و/أو CD8.
• في الفئران، أظهرت الروابط التي تستهدف كل من الخلايا التائية CD4+ وCD8+، بالإضافة إلى الروابط التي تستهدف الخلايا التائية CD8+ وحدها، تعبيرًا إيجابيًا عن CAR بنسبة تزيد عن 75% في أنواع الخلايا المعنية في الطحال ونخاع العظم.
• في دراسة أجريت على الرئيسيات غير البشرية، أظهر الحمض النووي الريبوزي المرسال المُهندس تعبيرًا مستدامًا لمدة 14 يومًا بعد إعطاء الجرعة.
• علاوة على ذلك، في الرئيسيات غير البشرية، حققت تركيبة LNP المقترنة بالأجسام المضادة الخاصة التي تغلف mRNA العابر CD20-CAR استنزافًا قويًا للخلايا البائية في الدم المحيطي والطحال والعقد الليمفاوية بثلاث جرعات 0.5 ملغم/كغم في الأيام 0 و3 و6.
  
  

الطب التجديدي

• تواصل شركة CRISPR Therapeutics تطوير برنامجها للطب التجديدي لعلاج داء السكري. وتعمل الشركة على تطوير CTX213™، وهو علاج بديل لخلايا بيتا في البنكرياس لعلاج داء السكري من النوع الأول، دون الحاجة إلى جهاز طبي، ويتكون من خلايا جزر لانغرهانس الأولية غير المغلفة والمشتقة من خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات (iPSCs) معدلة وراثيًا. وقد أظهر CTX213 فعالية واعدة في التجارب ما قبل السريرية من خلال الإعطاء المباشر، وهو الآن في طريقه إلى التجارب السريرية. وتتوقع الشركة تقديم تحديثات إضافية مع تقدم عملية التطوير.
  
  

النتائج المالية للربع الأول من عام 2026

• الوضع النقدي: بلغ النقد وما يعادله والأوراق المالية القابلة للتداول 2,441.8 مليون دولار أمريكي في 31 مارس 2026، مقارنة بـ 1,975.8 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2025. ويعود السبب الرئيسي في الزيادة النقدية إلى صافي العائدات البالغة 585.4 مليون دولار أمريكي من إصدار سندات كبار قابلة للتحويل في مارس 2026، والتي تم تعويضها بنفقات التشغيل.
• نفقات البحث والتطوير: بلغت نفقات البحث والتطوير 68.6 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 72.5 مليون دولار للربع الأول من عام 2025. ويعزى الانخفاض في نفقات البحث والتطوير بشكل أساسي إلى انخفاض التكاليف المتعلقة بالموظفين، بما في ذلك نفقات التعويضات القائمة على الأسهم.
• مصاريف الإدارة العامة: بلغت مصاريف الإدارة العامة 17.2 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 19.3 مليون دولار للربع الأول من عام 2025. ويعزى الانخفاض في مصاريف الإدارة العامة بشكل أساسي إلى انخفاض التكاليف المتعلقة بالموظفين.
• مصاريف التعاون: بلغت مصاريف التعاون، صافية، 45.9 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بـ 57.5 مليون دولار للربع الأول من عام 2025. ويعزى الانخفاض بشكل أساسي إلى زيادة حصة الشركة من إيرادات CASGEVY.
• صافي الخسارة: بلغ صافي الخسارة 122.9 مليون دولار للربع الأول من عام 2026، مقارنة بصافي خسارة قدرها 136.0 مليون دولار للربع الأول من عام 2025.
  
  

حول CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

كاسجيفي® هو علاج خلوي غير فيروسي، يُجرى خارج الجسم الحي بتقنية كريسبر/كاس9 لتعديل الجينات، مُصمم للمرضى المؤهلين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. يتم في هذا العلاج تعديل الخلايا الجذعية المكونة للدم والخلايا السلفية للمريض نفسه في منطقة مُحسِّنة خاصة بخلايا الدم الحمراء لجين BCL11A. ينتج عن هذا التعديل إنتاج مستويات عالية من الهيموجلوبين الجنيني (HbF) في خلايا الدم الحمراء. يُعد HbF شكل الهيموجلوبين الحامل للأكسجين الموجود بشكل طبيعي أثناء نمو الجنين، والذي يتحول بعد ذلك إلى شكل الهيموجلوبين البالغ بعد الولادة. وقد ثبت أن كاسجيفي® يُقلل أو يُزيل حوادث انسداد الأوعية الدموية لدى مرضى فقر الدم المنجلي، ويُقلل الحاجة إلى نقل الدم لدى مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم. كاسجيفي® مُعتمد من قِبل العديد من الهيئات التنظيمية حول العالم للمرضى المؤهلين المصابين بفقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، والذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.

حول التعاون بين شركتي CRISPR Therapeutics و Vertex لعلاج CASGEVY

أقامت شركتا CRISPR Therapeutics وVertex تعاونًا بحثيًا استراتيجيًا في عام 2015 لاكتشاف وتطوير علاجات تستفيد من تقنية CRISPR/Cas9 لمعالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء الأمراض البشرية. يُعدّ CASGEVY أول علاج معتمد ناتج عن هذا التعاون. وبموجب اتفاقية مُعدّلة، تتولى Vertex قيادة التطوير والتصنيع والتسويق العالمي لـ CASGEVY، وتتقاسم الشركتان الأرباح وتكاليف البرنامج بنسبة 60/40. وتُعدّ Vertex الشركة المصنّعة والحائزة على الترخيص الحصري لـ CASGEVY.

حول برامج تعديل الكبد داخل الجسم الحي

طورت شركة CRISPR Therapeutics منصة توصيل خاصة بها تعتمد على جسيمات نانوية دهنية (LNP) لتمكين تعديل الجينات في الكبد باستخدام كلٍ من تقنية CRISPR/Cas9 وتقنية SyNTase™ المبتكرة والخاصة بها. تشمل محفظة الشركة في مجال العلاجات الحيوية ثلاثة برامج لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية: CTX310، الذي يستهدف البروتين المرتبط بالأنجيوبويتين 3 (ANGPTL3)، وهو قيد التطوير لعلاج فرط كوليسترول الدم العائلي المتغاير والمتماثل، واضطرابات شحوم الدم المختلطة، وفرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد؛ وCTX340، الذي يستهدف الأنجيوتنسينوجين (AGT)، وهو قيد التطوير لعلاج ارتفاع ضغط الدم المقاوم للعلاج؛ وCTX321، الذي يستهدف LPA، وهو قيد التطوير لعلاج المرضى الذين يعانون من ارتفاع مستوى البروتين الدهني (أ) [Lp(a)]. بالإضافة إلى ذلك، تشمل المرشحات التطويرية المعلنة للشركة أيضًا CTX460™، الذي يستهدف SERPINA1 باستخدام تقنية SyNTase، لعلاج نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD).

نبذة عن زوغوكابتاجين جيلوسيل (زوغو-سيل؛ المعروف سابقًا باسم CTX112)

يُعدّ دواء Zugocabtagene geleucel (zugo-cel) منتجًا علاجيًا مملوكًا بالكامل، وهو عبارة عن علاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا بمستقبلات مستضدات خيمرية (CAR) يستهدف مجموعة التمايز 19 (CD19)، ويجري تطويره لعلاج أمراض المناعة الذاتية والأورام المناعية. يعتمد هذا العلاج الجاهز للاستخدام على تقنية CRISPR/Cas9 لاستهداف تعطيل الجينات وإدخال مستقبلات المستضدات الخيمرية، مما يُتيح التهرب من الجهاز المناعي وتعزيز فعالية الخلايا التائية الفعالة، ويُعطى بعد نظام قياسي لاستنزاف الخلايا اللمفاوية دون الحاجة إلى مطابقة مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA). يتم دراسة دواء Zugo-cel في تجارب سريرية جارية على المرضى البالغين المصابين بمرض الذئبة الحمراء الجهازية (SLE)، والتصلب الجهازي (SSc)، والتهاب العضلات (IM)، وفرفرية نقص الصفيحات المناعية (ITP)، وفقر الدم الانحلالي المناعي الذاتي الدافئ (wAIHA)، والتصلب المتعدد التدريجي (PMS)، واضطراب طيف التهاب النخاع والعصب البصري (NMOSD)، ومرض الأجسام المضادة للبروتين السكري للخلايا الدبقية قليلة التغصن (MOGAD)، ومستقبل N-ميثيل-D-أسبارتات (NMDAR) والتهاب الدماغ المناعي الذاتي للبروتين 1 المعطل للورم الدبقي الغني بالليوسين (LGI1)، ومتلازمة الشخص المتصلب (SPS)، وكذلك على المرضى البالغين المصابين بأورام الخلايا البائية المتكررة أو المقاومة للعلاج.

حول CTX611 (SRSD107)

CTX611 هو جزيء siRNA جديد مزدوج السلسلة طويل المفعول، مصمم لاستهداف الحمض النووي الريبوزي الرسول لعامل التخثر البشري الحادي عشر (FXI) وتثبيط التعبير عن بروتين FXI. من خلال تعديل مسار التخثر الداخلي، يهدف CTX611 إلى توفير تأثيرات مضادة للتخثر ومضادة للصفيحات مع تقليل خطر النزيف مقارنةً بمضادات الصفيحات الأخرى. استنادًا إلى الخبرة السريرية التي أجرتها شركة Sirius Therapeutics في تجربتين سريريتين من المرحلة الأولى، تعمل الشركة بالتعاون مع Sirius Therapeutics على تطوير CTX611 كمثبط طويل المفعول لعامل FXI، مع إمكانية استخدامه على فترات متباعدة، بما في ذلك مرتين سنويًا، عن طريق الحقن تحت الجلد.

نبذة عن التعاون بين شركتي CRISPR Therapeutics و Sirius Therapeutics في مجال تقنية siRNA

دخلت شركتا CRISPR Therapeutics و Sirius Therapeutics في شراكة استراتيجية عام 2025 لتطوير وتسويق علاجات siRNA لاضطرابات التخثر الدموي وأمراض خطيرة أخرى. ويُعدّ برنامج CTX611 الرائد عبارة عن siRNA طويل المفعول يستهدف العامل الحادي عشر (FXI)، والذي ستتعاون الشركتان في تطويره على أساس تقاسم التكاليف والأرباح بالتساوي. وستقود CRISPR Therapeutics عملية التسويق في الولايات المتحدة، بينما ستقود Sirius عملية التسويق في الصين الكبرى. كما تتيح هذه الشراكة لشركة CRISPR Therapeutics خيار ترخيص ما يصل إلى برنامجين إضافيين من برامج siRNA.

نبذة عن شركة كريسبر ثيرابيوتكس

شركة CRISPR Therapeutics هي شركة رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية، تركز على تطوير علاجات جينية ثورية لأمراض بشرية خطيرة. تأسست الشركة قبل أكثر من عقد من الزمان كإحدى الشركات الرائدة في مجال تحرير الجينات بتقنية CRISPR/Cas9، وتطورت من مؤسسة بحثية رائدة إلى شركة رائدة في هذا المجال، مسجلةً إنجازًا تاريخيًا بحصولها على موافقة CASGEVY® (exa-cel)، وهو أول علاج في العالم قائم على تقنية CRISPR، للمرضى المؤهلين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم. واليوم، تعمل CRISPR Therapeutics على تطوير مجموعة واسعة ومتنوعة من العلاجات تشمل أمراض الهيموجلوبين، وأمراض القلب والأوعية الدموية، وأمراض المناعة الذاتية، والأورام، والطب التجديدي، والأمراض النادرة. كما تعمل الشركة على توسيع نطاق أدوات تحرير الجينات لديها من خلال تقنية SyNTase™، وهي منصتها المبتكرة والحصرية المصممة لتمكين تصحيح الجينات بدقة وكفاءة وعلى نطاق واسع. لتعزيز أثرها، أقامت شركة CRISPR Therapeutics شراكات استراتيجية مع شركات رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية، بما في ذلك شركة Vertex Pharmaceuticals. يقع المقر الرئيسي لشركة CRISPR Therapeutics AG في مدينة تسوغ بسويسرا، ولديها شركة تابعة مملوكة بالكامل في الولايات المتحدة الأمريكية، وهي CRISPR Therapeutics, Inc.، بالإضافة إلى مراكز أبحاث وتطوير في بوسطن، ماساتشوستس، وسان فرانسيسكو، كاليفورنيا. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.crisprtx.com.

تُعدّ علامة CRISPR THERAPEUTICS® القياسية وشعارها، بالإضافة إلى CTX112™ وCTX213™ وCTX310® وCTX321™ وCTX340™ وCTX460™ وCTX611™ وSyNTase™، علامات تجارية مسجلة لشركة CRISPR Therapeutics AG. أما CASGEVY® وشعارها فهما علامتان تجاريتان مسجلتان لشركة Vertex Pharmaceuticals Incorporated. جميع العلامات التجارية الأخرى المسجلة هي ملك لأصحابها المعنيين.

ملاحظة خاصة من شركة كريسبر بشأن البيانات التطلعية

تُعتبر البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تتعلق بحقائق تاريخية، "بيانات استشرافية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ونظرًا لأن هذه البيانات عُرضة للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في هذه البيانات الاستشرافية. وتشمل هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، تصريحات الدكتور كولكارني الواردة في هذا البيان الصحفي، بالإضافة إلى أيٍّ من الأمور التالية أو جميعها: (1) الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية والمنتجات والبرامج قيد التطوير لشركة CRISPR Therapeutics، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، القدرات التصنيعية، وحالة هذه الدراسات والتجارب، والتوسع المحتمل في مؤشرات جديدة، والتوقعات المتعلقة بالبيانات والسلامة والفعالية بشكل عام؛ (2) البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، بالإضافة إلى القدرة على استخدام البيانات من الدراسات والتجارب السريرية الجارية والمخطط لها لتصميم وبدء المزيد من الدراسات والتجارب السريرية؛ (3) استراتيجية شركة CRISPR Therapeutics وأهدافها وأدائها المالي المتوقع وكفاية مواردها النقدية. (رابعاً) الخطط والتوقعات المتعلقة بتسويق دواء كاسجيفي وفوائده المتوقعة، بما في ذلك إمكانية وصول المرضى إليه؛ (خامساً) الطلبات والتراخيص التنظيمية، بما في ذلك الجداول الزمنية والتوقعات المتعلقة بقرارات الهيئات التنظيمية؛ (سادساً) الفوائد المتوقعة من التعاون؛ (سابعاً) القيمة العلاجية، والتطوير، والإمكانات التجارية لتقنيات وعلاجات تعديل الجينات، بما في ذلك تقنية كريسبر/كاس9 وسينتاز، بالإضافة إلى تقنيات أخرى. تشمل المخاطر التي تُسهم في عدم اليقين بشأن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر والشكوك المذكورة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي للشركة على النموذج 10-K وفي أي ملفات لاحقة أخرى قدمتها شركة كريسبر ثيرابيوتكس إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. يُنصح المستثمرون الحاليون والمحتملون بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ إصدارها. نحن نخلي مسؤوليتنا عن أي التزام أو تعهد بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء ما يقتضيه القانون.

يحتوي هذا البيان الصحفي أيضًا على معلومات تتعلق بصناعتنا وأعمالنا وأسواق بعض منتجاتنا المرشحة، بما في ذلك بيانات حول الحجم التقديري لتلك الأسواق، ومعدل انتشار بعض الحالات الطبية. ما لم يُنص صراحةً على خلاف ذلك، فقد حصلنا على هذه البيانات المتعلقة بالصناعة والأعمال والأسواق وغيرها من شركات أبحاث السوق وجهات خارجية أخرى، بما في ذلك المنشورات الطبية والبيانات الحكومية ومصادر مماثلة. إن المعلومات التي تستند إلى التقديرات أو التوقعات أو التنبؤات أو أبحاث السوق أو منهجيات مماثلة، تخضع بطبيعتها لعدم اليقين، وقد تختلف الأحداث أو الظروف الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الأحداث والظروف الواردة في هذه المعلومات. يناقش هذا البيان الصحفي العلاجات التجريبية، ولا يهدف إلى استخلاص استنتاجات حول فعالية أو سلامة تلك العلاجات التجريبية أو استخداماتها. لا يوجد ما يضمن نجاح أي علاج تجريبي في إكمال مراحل التطوير السريري أو الحصول على موافقة السلطات التنظيمية المختصة.

للتواصل مع المستثمرين:
+1-617-307-7503
ir@crisprtx.com

للتواصل الإعلامي:
+1-617-315-4493
media@crisprtx.com

شركة كريسبر ثيرابيوتكس إيه جي
بيانات العمليات الموحدة المختصرة
(غير مدققة، بالآلاف باستثناء بيانات الأسهم وبيانات السهم الواحد)

شركة كريسبر ثيرابيوتكس إيه جي
بيانات موجزة للميزانيات العمومية الموحدة
(غير مدققة، بالآلاف)